Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Matchad riktad terapi för högriskleukemier och MDS

17 december 2025 uppdaterad av: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Matchad riktad terapi (MTT) rekommendation för patienter med återkommande, refraktär eller högrisk leukemi och myelodysplastiskt syndrom

Denna forskningsstudie syftar till att få ny kunskap om återkommande, refraktär eller högrisk leukemi hos barn och unga vuxna.

Denna studie utvärderar användningen av specialiserade tester som kallas leukemiprofilering. När profileringen är utförd utvärderas resultaten av en expertpanel bestående av läkare, forskare och farmaceuter. Detta kan resultera i en rekommendation för en specifik cancerterapi eller en klinisk prövning som kallas matchad riktad terapi (MTT). Resultaten av leukemiprofileringen och, om tillämpligt, MTT-rekommendationen kommer att meddelas deltagarens primära onkolog.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att avgöra om det är möjligt att använda profileringsresultat och bestämma en matchad riktad terapi för patienter med leukemi. Den kommer att beskriva omfattningen av mutationer som finns hos patienter med leukemi med denna typ av profilering, och beskriva de kliniska resultaten av patienter som får en matchad riktad terapi.

Våra vävnader och organ består av celler. Cancer uppstår när de molekyler som normalt styr celltillväxten skadas. Skadan resulterar i okontrollerad celltillväxt som orsakar en tumör, en samling cancerceller. Skadan kallas för en ändring. Det finns olika typer av cancerframkallande förändringar. Gener är den del av celler som innehåller instruktionerna som talar om för våra celler hur de ska göra rätt proteiner för att växa och fungera. Gener består av DNA-bokstäver som beskriver dessa instruktioner.

Genom att delta i denna studie kommer deltagarens leukemiceller att testas för cancer som orsakar förändringar. Denna testning kallas leukemiprofilering. Leukemiprofileringen kommer att utföras med hjälp av benmärg eller blod som redan har erhållits under ett kliniskt test. Alternativt kan profileringen göras på leukemiceller som planeras att erhållas som en del av rutinmässig klinisk vård.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

338

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University at St. Louis School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19404
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 30 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Födelse till ≤ 30 år vid studiestart
  • Diagnos: Patienter kommer att registreras i en av de två kohorterna baserat på diagnos:

Kohort 1: Återfall/refraktär leukemi

  • Akut lymfoblastisk leukemi, första eller större skov
  • Akut myeloid leukemi, första eller större skov
  • Leukemi som är refraktär mot induktionskemoterapi
  • Annan återkommande leukemi
  • Myelodysplastiskt syndrom (MDS), första eller större återfall, eller refraktärt mot initial behandling

Kohort 2: Ny diagnos

  • Akut myeloid leukemi, ny diagnos
  • Ny diagnos hos spädbarn MLL-omarrangerad ALL eller låg hypodiploid (<40 kromosomer) ALL
  • Sällsynt leukemi - t.ex. JMML, leukemi av tvetydig härstamning
  • Sekundär leukemi
  • Myelodysplastiskt syndrom (MDS) är inte kvalificerat för stamcellstransplantation

Patologiska kriterier

  • Histologisk bekräftelse av leukemi vid tidpunkten för diagnos eller återfall

Prover

  • Tillräckligt med leukemiprov tillgängligt för profilering från diagnos eller återfall ELLER benmärgsaspiration/blodtagning/feres/annat färskt prov av patientleukemiceller planerade för klinisk vård förväntas möjliggöra insamling av minsta prov för testning.

Exklusions kriterier:

  • Otillräckligt leukemiprov tillgängligt för profilering från diagnos eller återfall; eller benmärgsutvärdering/blodtagning/annat leukemicellprov INTE planerat att erhållas för klinisk vård; eller perifer blastprocent <20 % OCH klinisk blodtagning är inte planerad.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Diagnostisk
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Återfall/refraktär leukemi

Kohort 1: Återfall/refraktär leukemi

  • Akut lymfoblastisk leukemi (ALL), första eller större skov
  • Akut myeloid leukemi (AML), första eller större skov
  • Leukemi som är refraktär mot induktionskemoterapi
  • Annan återkommande leukemi
  • Myelodysplastiskt syndrom (MDS), första eller större återfall, eller refraktärt mot initial behandling

Efter att screeningprocedurerna bekräftar patientens behörighet:

  • Leukemiprofilering kommer att utföras
  • Identifiera en handlingsbar genomisk förändring och göra en matchad riktad behandlingsrekommendation.
Genetisk: Leukemi profilering
Genetisk profilering av leukemiceller kommer att utföras och analyseras av en expertpanel. Matchad riktad terapirekommendation baserad på profileringsresultat kommer att göras om tillgängligt. Rekommendationen, om den är tillgänglig, kommer att meddelas den primära onkologen.
Experimentell: Ny diagnos

Kohort 2: Ny diagnos

  • Akut myeloid leukemi (AML), ny diagnos (exklusive akut promyeloid leukemi (APL))
  • Ny diagnos hos spädbarnsleukemi (MLL) omarrangerad ALL eller låg hypodiploid (<40 kromosomer) ALL
  • Sällsynt leukemi - t.ex. juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML), leukemi av tvetydig härstamning
  • Sekundär leukemi
  • Myelodysplastiskt syndrom (MDS) är inte kvalificerat för stamcellstransplantation

Efter att screeningprocedurerna bekräftar behörighet:

  • Leukemiprofilering kommer att utföras
  • Identifiera en handlingsbar genomisk förändring och göra en matchad riktad behandlingsrekommendation.
Genetisk: Leukemi profilering
Genetisk profilering av leukemiceller kommer att utföras och analyseras av en expertpanel. Matchad riktad terapirekommendation baserad på profileringsresultat kommer att göras om tillgängligt. Rekommendationen, om den är tillgänglig, kommer att meddelas den primära onkologen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter med åtgärder som kan genomföras
Tidsram: Handlingsbar förändring identifierades baserat på en kombination av fluorescens in situ hybridisering (FISH)/cytogenetik och sekvensering. Genomsnittlig tid till fullständigt resultat var 2 veckor.
En handlingsbar förändring definierades som en cancerassocierad genomisk händelse för vilken det fanns ett riktat läkemedel tillgängligt. Handlingsbara genetiska förändringar identifierades genom en kombination av standard-of-care cytogenetik/fluorescens in situ hybridisering (FISH) och sekvensering utförd som en del av studien. Denna studie anses genomförbar om minst 13 % av deltagarna som analyseras har profildata och identifierbara ändringar som kan genomföras. Ett 90 % exakt binomialt konfidensintervall presenteras för frekvensen av patienter med åtgärdbara förändringar för att jämföra den observerade frekvensen mot 13 %.
Handlingsbar förändring identifierades baserat på en kombination av fluorescens in situ hybridisering (FISH)/cytogenetik och sekvensering. Genomsnittlig tid till fullständigt resultat var 2 veckor.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hastighet av somatiska genomiska förändringar
Tidsram: 2 år
Detta sekundära resultat kommer att behandlas genom att beskriva de somatiska genomiska förändringarna i Kohort 1 (Relapsed/Refractory Leukemia Arm) och Cohort 2 (New Diagnosis Arm) som upptäcks genom genomiska analyser.
2 år
Rapportering av resultat
Tidsram: 2 år
Detta sekundära resultat kommer att behandlas genom en beskrivning av tidpunkten för resultatrapporteringen. Dokumentation av tidpunkten för provmottagning och bearbetning, resurser och personal som användes vid varje steg i processen, tid till resultatrapportering, tolkning och granskning av expertpanelen och kommunikation av resultat till den primära onkologen kommer att fångas.
2 år
Föräldrars känslor och förståelse för genomisk testning
Tidsram: 2 år
Detta sekundära resultat kommer att behandlas genom att beskriva förhoppningar och oro hos föräldrar till barn med återkommande/refraktär/högrisk de novo leukemi angående genomisk testning av deras barns leukemi samt deras förståelse av testningen och utvärdera om förhoppningarna och farhågorna var realiserats efter återkomsten av resultat.
2 år
Analys av primär leukemikänslighetstestning och etablering av xenograftmodeller
Tidsram: 2 år
Detta sekundära resultat kommer att behandlas genom att slutföra analysen av den primära leukemikänslighetstestningen till en panel av läkemedel eller shRNA och etablera xenograftmodeller i dedikerade deltagande forskningslaboratorier och genomföra kokliniska prövningar med den rekommenderade matchade terapin när djurmodellen har etablerats.
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Dana-Farber Cancer Institute

Utredare

  • Huvudutredare: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 augusti 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

16 maj 2022

Avslutad studie (Beräknad)

31 januari 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 januari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 januari 2016

Första postat (Beräknad)

1 februari 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

9 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 15-384

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Återkommande leukemi, refraktär eller högrisk leukemi

  • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
    Hebei Taihe Chunyu Biotechnology Co., Ltd
    Rekrytering
    Autolog transplantation i kombination med BCMA CAR-T vid behandling av UHR-MM
    Plasmacellleukemi | Ultra High Risk MM (UHR-MM), 18-70 år gammal, lämplig för ASCT. Och uppfylla någon av följande UHR-MM-definitioner | Cytogenetics Ultra High Risk | Primär eldfast | Tidig progression | Icke -paraosseös extramedullär infiltration | R2-ISC /MPSS-IV
    Kina

Kliniska prövningar på Leukemi profilering

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera