Sopiva kohdennettu hoito korkean riskin leukemioihin ja MDS:iin
keskiviikko 17. joulukuuta 2025 päivittänyt: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Matched Targeted Therapy (MTT) -suositus potilaille, joilla on uusiutuvia, refraktorisia tai suuren riskin leukemiaa ja myelodysplastista oireyhtymää
Tällä tutkimustutkimuksella pyritään saamaan uutta tietoa lasten ja nuorten aikuisten uusiutuvista, refraktaarisista tai suuren riskin leukemioista.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan leukemiaprofiloinnin erikoistestien käyttöä. Kun profilointi on suoritettu, tulokset arvioi lääkäreistä, tutkijoista ja proviisoreista koostuva asiantuntijapaneeli. Tämä voi johtaa suositukseen tietylle syövän hoidolle tai kliiniseen tutkimukseen, jota kutsutaan sovitetuksi kohdistetuksi terapiaksi (MTT). Leukemiaprofiloinnin tulokset ja soveltuvin osin MTT-suositus välitetään osallistujan ensisijaiselle onkologille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa selvitetään, onko mahdollista käyttää profilointituloksia ja määrittää sopiva kohdennettu hoito leukemiapotilaille. Siinä kuvataan leukemiapotilailla tämäntyyppisellä profiloinnilla löydetyt mutaatiot ja kuvataan kliinisiä tuloksia potilaista, jotka saavat vastaavaa kohdennettua hoitoa.
Kudoksemme ja elimemme koostuvat soluista. Syöpä syntyy, kun solujen kasvua normaalisti säätelevät molekyylit vaurioituvat. Vahinko johtaa hallitsemattomaan solujen kasvuun, joka aiheuttaa kasvaimen, syöpäsolujen joukon. Vahinkoa kutsutaan muutokseksi. On olemassa erilaisia syöpää aiheuttavia muutoksia. Geenit ovat solun osa, joka sisältää ohjeet, jotka kertovat soluillemme, kuinka saada oikeat proteiinit kasvamaan ja toimimaan. Geenit koostuvat DNA-kirjaimista, jotka ilmaisevat nämä ohjeet.
Osallistumalla tähän tutkimukseen osallistujan leukemiasolut testataan syöpää aiheuttavien muutosten varalta. Tätä testiä kutsutaan leukemiaprofilointiksi. Leukemiaprofilointi tehdään luuytimellä tai verellä, joka on jo saatu kliinisen testin aikana. Vaihtoehtoisesti profilointi voidaan tehdä leukemiasoluille, joita on tarkoitus saada osana rutiininomaista kliinistä hoitoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
338
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- The University of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University at St. Louis School of Medicine
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19404
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Syntymä ≤ 30 vuotta opiskeluvaiheessa
- Diagnoosi: Potilaat kirjataan toiseen kahdesta kohortista diagnoosin perusteella:
Kohortti 1: Relapsoitunut/refraktorinen leukemia
- Akuutti lymfoblastinen leukemia, ensimmäinen tai suurempi uusiutuminen
- Akuutti myelooinen leukemia, ensimmäinen tai suurempi uusiutuminen
- Leukemia, joka ei kestä induktiokemoterapiaa
- Muu toistuva leukemia
- Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), ensimmäinen tai suurempi uusiutuminen tai alkuhoitoon kestämätön
Kohortti 2: Uusi diagnoosi
- Akuutti myelooinen leukemia, uusi diagnoosi
- Uusi diagnoosi lapsen MLL-uudelleenjärjestynyt ALL tai matala hypodiploidi (<40 kromosomia) ALL
- Harvinainen leukemia - esim. JMML, moniselitteisen linjan leukemia
- Toissijainen leukemia
- Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) ei kelpaa kantasolusiirtoon
Patologiset kriteerit
- Leukemian histologinen vahvistus diagnoosin tai uusiutumisen yhteydessä
Näytenäytteet
- Riittävästi saatavilla oleva leukemianäyte profilointia varten diagnoosista tai uusiutumisesta TAI luuytimen aspiraatti/verinäytteenotto/fereesi/muu kliiniseen hoitoon suunniteltu tuore potilaan leukemiasolunäyte, jonka odotetaan mahdollistavan vähimmäisnäytteen keräämisen testausta varten.
Poissulkemiskriteerit:
- Leukemianäyte ei ole käytettävissä riittävästi profilointia varten diagnoosista tai uusiutumisesta; tai luuytimen arviointi/verinäytteenotto/muu leukemiasolunäyte, jota EI ole tarkoitus ottaa kliinistä hoitoa varten; tai perifeerinen blastiprosentti <20 % JA kliinistä verenottoa ei ole suunniteltu.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Relapsoitunut/refraktaarinen leukemia
Kohortti 1: Relapsoitunut/refraktaarinen leukemia
Kun seulontatoimenpiteet ovat vahvistaneet potilaan kelpoisuuden:
|
Leukemiasolujen geneettisen profiloinnin tekee ja analysoi asiantuntijapaneeli.
Profilointituloksiin perustuva kohdennettu hoitosuositus tehdään, jos sellainen on saatavilla.
Suositus, jos se on saatavilla, välitetään ensisijaiselle onkologille.
|
|
Kokeellinen: Uusi diagnoosi
Kohortti 2: Uusi diagnoosi
Kun seulontamenettelyt ovat vahvistaneet kelpoisuuden:
|
Leukemiasolujen geneettisen profiloinnin tekee ja analysoi asiantuntijapaneeli.
Profilointituloksiin perustuva kohdennettu hoitosuositus tehdään, jos sellainen on saatavilla.
Suositus, jos se on saatavilla, välitetään ensisijaiselle onkologille.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on toteutettavissa olevia muutoksia
Aikaikkuna: Toimiva muutos tunnistettiin fluoresenssi in situ -hybridisaation (FISH)/sytogenetiikan ja sekvensoinnin yhdistelmän perusteella. Keskimääräinen aika täydellisiin tuloksiin oli 2 viikkoa.
|
Toiminnallinen muutos määriteltiin syöpään liittyväksi genomitapahtumaksi, johon oli saatavilla kohdennettu lääke.
Toiminnassa olevat geneettiset muutokset tunnistettiin yhdistelmällä standardinmukaista sytogenetiikkaa/fluoresenssi in situ -hybridisaatiota (FISH) ja osana tutkimusta suoritettua sekvensointia.
Tätä tutkimusta pidetään toteuttamiskelpoisena, jos vähintään 13 prosentilla analysoiduista osallistujista on profiilitietoja ja tunnistettavissa olevia muutoksia.
90 %:n tarkka binomiaalinen luottamusväli esitetään niiden potilaiden määrälle, joilla on toteutettavissa olevia muutoksia, jotta havaittua määrää voidaan verrata 13 %:iin.
|
Toimiva muutos tunnistettiin fluoresenssi in situ -hybridisaation (FISH)/sytogenetiikan ja sekvensoinnin yhdistelmän perusteella. Keskimääräinen aika täydellisiin tuloksiin oli 2 viikkoa.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Somaattisten genomien muutosten määrä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Tätä toissijaista tulosta käsitellään kuvaamalla genomianalyyseillä havaitut somaattiset genomimuutokset kohortissa 1 (relapsed/refractory leukemia-haara) ja kohortissa 2 (uusi diagnoosiryhmä).
|
2 vuotta
|
|
Rate of Results Reporting
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Tätä toissijaista tulosta käsitellään tulosraportoinnin ajankohdan kuvauksella.
Dokumentoidaan näytteen vastaanotto- ja käsittelyaika, prosessin kussakin vaiheessa käytetyt resurssit ja henkilöstö, tulosraportointiin kuluva aika, asiantuntijapaneelin tulkinta ja tarkastelu sekä tulosten ilmoittaminen ensisijaiselle onkologille.
|
2 vuotta
|
|
Vanhempien tunteet ja ymmärrys genomitestauksesta
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Tätä toissijaista tulosta käsitellään kuvaamalla uusiutuvan/refraktorisen/korkean riskin de novo leukemiaa sairastavien lasten vanhempien toiveita ja huolenaiheita lastensa leukemian genomitestauksesta sekä heidän ymmärrystään testistä ja arvioimalla, olivatko toiveet ja huolenaiheet toteutuneet. toteutui tulosten palautuksen jälkeen.
|
2 vuotta
|
|
Primaarisen leukemian herkkyystestauksen analyysi ja ksenograftimallien perustaminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Tämä toissijainen tulos käsitellään saattamalla päätökseen primaarisen leukemian herkkyystestien analyysi lääke- tai shRNA-paneelille ja perustamalla ksenograftimalleja osallistuvissa tutkimuslaboratorioissa ja suorittamalla yhteiskliinisiä tutkimuksia suositellulla yhteensopivalla hoidolla, kun eläinmalli on vahvistettu.
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 17. elokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 16. toukokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. tammikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 28. tammikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. tammikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 9. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 15-384
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Leukemian profilointi
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...Ei vielä rekrytointia
-
University Health Network, TorontoRekrytointiRintasyöpä | Rintojen kasvaimet | Kolorektaaliset kasvaimet | Peräsuolen syöpä | Munasarjasyöpä | Munasarjan kasvainKanada
-
Paris Translational Research Center for Organ TransplantationUniversity of Padova; Cedars Sinai Medical Center, Los Angeles, USAValmisSydänsiirron hylkääminenYhdysvallat, Ranska, Italia
-
Karolinska InstitutetMbarara University of Science and Technology; Science for Life Laboratory; Epicentre Mbarara Research Center ja muut yhteistyökumppanitValmis