Подходящая таргетная терапия лейкозов высокого риска и МДС
17 декабря 2025 г. обновлено: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Рекомендации по подбору таргетной терапии (MTT) для пациентов с рецидивирующими, рефрактерными лейкозами или лейкозами высокого риска и миелодиспластическим синдромом
Это исследование направлено на получение новых знаний о рецидивирующих, рефрактерных лейкозах или лейкозах высокого риска у детей и молодых людей.
Это исследование оценивает использование специализированного тестирования, называемого профилированием лейкемии. После составления профиля результаты оцениваются группой экспертов, состоящей из врачей, ученых и фармацевтов. Это может привести к рекомендации по конкретной терапии рака или клиническому испытанию, называемому согласованной таргетной терапией (МТТ). Результаты профилирования лейкемии и, если применимо, рекомендация МТТ будут сообщены основному онкологу участника.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование определит, можно ли использовать результаты профилирования и подобрать таргетную терапию для пациентов с лейкемией. В нем будет описан ряд мутаций, обнаруженных у пациентов с лейкемией с помощью этого типа профилирования, и описаны клинические результаты пациентов, получающих согласованную таргетную терапию.
Наши ткани и органы состоят из клеток. Рак возникает, когда молекулы, которые обычно контролируют рост клеток, повреждаются. Повреждение приводит к неконтролируемому росту клеток, который вызывает опухоль, скопление раковых клеток. Повреждение называется изменением. Существуют различные типы изменений, вызывающих рак. Гены — это часть клеток, которые содержат инструкции, сообщающие нашим клеткам, как заставить нужные белки расти и работать. Гены состоят из букв ДНК, которые излагают эти инструкции.
Участвуя в этом исследовании, лейкемические клетки участника будут проверены на наличие изменений, вызывающих рак. Это тестирование называется профилированием лейкемии. Профилирование лейкемии будет проводиться с использованием костного мозга или крови, которые уже были получены во время клинического испытания. В качестве альтернативы, профилирование может быть выполнено на лейкозных клетках, которые планируется получить в рамках рутинной клинической помощи.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
338
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
- The University of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University at St. Louis School of Medicine
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19404
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 30 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- От рождения до ≤ 30 лет на момент поступления в исследование
- Диагноз: Пациенты будут включены в одну из двух групп на основании диагноза:
Когорта 1: Рецидивирующий/рефрактерный лейкоз
- Острый лимфобластный лейкоз, первый или более рецидив
- Острый миелоидный лейкоз, первый или более рецидив
- Лейкемия, рефрактерная к индукционной химиотерапии
- Другой рецидивирующий лейкоз
- Миелодиспластический синдром (МДС), первый или более рецидивирующий рецидив или резистентность к начальной терапии
Когорта 2: новый диагноз
- Острый миелоидный лейкоз, новый диагноз
- Новый диагноз: младенческий ОЛЛ с реаранжировкой MLL или низкий гиподиплоидный (<40 хромосом) ОЛЛ
- Редкий лейкоз, например, ЮММЛ, лейкоз неоднозначного происхождения.
- Вторичный лейкоз
- Миелодиспластический синдром (МДС) не подходит для трансплантации стволовых клеток
Патологические критерии
- Гистологическое подтверждение лейкемии во время постановки диагноза или рецидива
Образцы образцов
- Достаточное количество образцов лейкемии, доступных для профилирования на основании диагноза или рецидива ИЛИ аспирата костного мозга/взятия крови/фереза/другого свежего образца клеток лейкемии пациента, запланированного для клинического лечения, должно позволить собрать минимальный образец для тестирования.
Критерий исключения:
- Недостаточно образцов лейкемии, доступных для профилирования от диагноза или рецидива; или оценка костного мозга/взятие крови/другой образец клеток лейкемии, НЕ запланированный для клинического лечения; или процент периферических бластов <20% И клинический забор крови не планируется.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Диагностика
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Рецидивирующий/рефрактерный лейкоз
Когорта 1: Рецидивирующий/рефрактерный лейкоз
После того, как процедуры скрининга подтвердят соответствие пациента критериям:
|
Генетическое профилирование клеток лейкемии будет выполнено и проанализировано группой экспертов.
При наличии будут даны рекомендации по соответствующей таргетной терапии, основанные на результатах профилирования.
Рекомендация, если таковая имеется, будет сообщена главному онкологу.
|
|
Экспериментальный: Новый диагноз
Когорта 2: новый диагноз
После того, как процедуры скрининга подтвердят право на участие:
|
Генетическое профилирование клеток лейкемии будет выполнено и проанализировано группой экспертов.
При наличии будут даны рекомендации по соответствующей таргетной терапии, основанные на результатах профилирования.
Рекомендация, если таковая имеется, будет сообщена главному онкологу.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота пациентов с действенными изменениями
Временное ограничение: Осуществляемое изменение было идентифицировано на основе комбинации флуоресцентной гибридизации in situ (FISH)/цитогенетики и секвенирования. Среднее время до полного результата составило 2 недели.
|
Требующее принятия мер изменение определялось как связанное с раком геномное событие, для которого было доступно целевое лекарство.
Эффективные генетические изменения были идентифицированы с помощью комбинации стандартного лечения цитогенетики/флуоресцентной гибридизации in situ (FISH) и секвенирования, выполненного в рамках исследования.
Это исследование считается выполнимым, если по крайней мере 13% проанализированных участников имеют данные профиля и идентифицируемые действенные изменения.
Представлен точный биномиальный доверительный интервал 90% для частоты пациентов с требующими вмешательства изменениями для сравнения наблюдаемой частоты с 13%.
|
Осуществляемое изменение было идентифицировано на основе комбинации флуоресцентной гибридизации in situ (FISH)/цитогенетики и секвенирования. Среднее время до полного результата составило 2 недели.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость соматических геномных изменений
Временное ограничение: 2 года
|
Этот вторичный результат будет рассмотрен путем описания соматических геномных изменений в когорте 1 (ветвь рецидивирующего/рефрактерного лейкоза) и когорте 2 (ветвь нового диагноза), которые обнаруживаются с помощью геномного анализа.
|
2 года
|
|
Скорость представления результатов
Временное ограничение: 2 года
|
Этот вторичный результат будет рассмотрен посредством описания времени представления результатов.
Будет зафиксирована документация о времени получения и обработки образца, ресурсах и персонале, используемых на каждом этапе процесса, времени до представления результатов, их интерпретации и анализа группой экспертов, а также сообщения результатов основному онкологу.
|
2 года
|
|
Чувства родителей и их понимание геномного тестирования
Временное ограничение: 2 года
|
Этот вторичный результат будет рассмотрен путем описания надежд и опасений родителей детей с рецидивирующим/рефрактерным/высоким риском лейкоза de novo в отношении геномного тестирования лейкемии их ребенка, а также их понимания тестирования и оценки того, были ли надежды и опасения оправданными. реализуется после возвращения результатов.
|
2 года
|
|
Анализ чувствительности к первичным лейкозам и создание моделей ксенотрансплантатов
Временное ограничение: 2 года
|
Этот вторичный результат будет достигнут путем завершения анализа первичного тестирования чувствительности лейкоза к группе препаратов или кшРНК и создания моделей ксенотрансплантатов в специализированных участвующих исследовательских лабораториях и проведения совместных клинических испытаний с рекомендуемой согласованной терапией после создания модели на животных.
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 августа 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 мая 2022 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 января 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 января 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 января 2016 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
1 февраля 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
9 января 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 15-384
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Профилирование лейкемии
-
Karolinska InstitutetMbarara University of Science and Technology; Science for Life Laboratory; Epicentre... и другие соавторыЗавершенныйМенингит | Детские инфекционные заболеванияУганда