Terapia dirigida combinada para leucemias de alto riesgo y SMD
Recomendación de terapia dirigida combinada (MTT) para pacientes con leucemias recurrentes, refractarias o de alto riesgo y síndrome mielodisplásico
Este estudio de investigación busca obtener nuevos conocimientos sobre las leucemias recurrentes, refractarias o de alto riesgo en niños y adultos jóvenes.
Este estudio está evaluando el uso de pruebas especializadas llamadas perfiles de leucemia. Una vez que se realiza el perfil, los resultados son evaluados por un panel de expertos de médicos, científicos y farmacéuticos. Esto puede resultar en una recomendación para una terapia específica contra el cáncer o un ensayo clínico llamado terapia dirigida combinada (MTT). Los resultados del perfil de leucemia y, si corresponde, la recomendación de MTT se comunicarán al oncólogo principal del participante.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio determinará si es posible utilizar los resultados del perfil y determinar una terapia dirigida compatible para pacientes con leucemia. Describirá el rango de mutaciones encontradas en pacientes con leucemia con este tipo de perfil y describirá los resultados clínicos de los pacientes que reciben una terapia dirigida combinada.
Nuestros tejidos y órganos están formados por células. El cáncer se produce cuando se dañan las moléculas que normalmente controlan el crecimiento celular. El daño da como resultado un crecimiento celular descontrolado que causa un tumor, una colección de células cancerosas. El daño se denomina alteración. Existen diferentes tipos de alteraciones causantes de cáncer. Los genes son la parte de las células que contienen las instrucciones que les indican a nuestras células cómo hacer que las proteínas adecuadas crezcan y funcionen. Los genes se componen de letras de ADN que explican estas instrucciones.
Al participar en este estudio, las células de leucemia del participante se analizarán para detectar alteraciones que causen cáncer. Esta prueba se llama perfil de leucemia. El perfil de leucemia se realizará utilizando médula ósea o sangre que ya se haya obtenido durante una prueba clínica. Como alternativa, el perfilado se puede realizar en células de leucemia que se planea obtener como parte de la atención clínica de rutina.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- The University of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University at St. Louis School of Medicine
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19404
- Children's Hospital of Philadelphia
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Nacimiento a ≤ 30 años al ingreso al estudio
- Diagnóstico: los pacientes se inscribirán en una de las dos cohortes según el diagnóstico:
Cohorte 1: Leucemia recidivante/refractaria
- Leucemia linfoblástica aguda, primera o mayor recaída
- Leucemia mieloide aguda, primera o mayor recaída
- Leucemia refractaria a quimioterapia de inducción
- Otra leucemia recurrente
- Síndrome mielodisplásico (MDS), primera o mayor recaída, o refractario a la terapia inicial
Cohorte 2: Nuevo diagnóstico
- Leucemia mieloide aguda, nuevo diagnóstico
- Nuevo diagnóstico de LLA con reordenamiento de MLL infantil o LLA baja hipodiploide (<40 cromosomas)
- Leucemia rara, por ejemplo, JMML, leucemia de linaje ambiguo
- leucemia secundaria
- Síndrome mielodisplásico (MDS) no elegible para trasplante de células madre
Criterios patológicos
- Confirmación histológica de leucemia en el momento del diagnóstico o recurrencia
Muestras de especímenes
- Suficiente muestra de leucemia disponible para perfilar a partir del diagnóstico o recurrencia O aspirado de médula ósea/extracción de sangre/féresis/otra muestra fresca de células de leucemia del paciente prevista para atención clínica anticipada para permitir la recolección de una muestra mínima para análisis.
Criterio de exclusión:
- Muestra de leucemia insuficiente disponible para el perfil del diagnóstico o recurrencia; o evaluación de médula ósea/extracción de sangre/otra muestra de células leucémicas que NO se planifique obtener para atención clínica; o porcentaje de blastos periféricos <20% Y extracción de sangre clínica no planificada.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Leucemia recidivante/refractaria
Cohorte 1: Leucemia recidivante/refractaria
Después de que los procedimientos de selección confirmen la elegibilidad del paciente:
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Un panel de expertos realizará y analizará el perfil genético de las células de leucemia.
Se hará una recomendación de terapia dirigida coincidente basada en los resultados del perfil, si está disponible.
La recomendación, si está disponible, se comunicará al oncólogo primario.
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Experimental: Nuevo Diagnóstico
Cohorte 2: Nuevo diagnóstico
Después de que los procedimientos de selección confirmen la elegibilidad:
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Un panel de expertos realizará y analizará el perfil genético de las células de leucemia.
Se hará una recomendación de terapia dirigida coincidente basada en los resultados del perfil, si está disponible.
La recomendación, si está disponible, se comunicará al oncólogo primario.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de pacientes con alteraciones procesables
Periodo de tiempo: La alteración accionable se identificó en base a una combinación de hibridación in situ con fluorescencia (FISH)/citogenética y secuenciación. El tiempo promedio para obtener resultados completos fue de 2 semanas.
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Una alteración procesable se definió como un evento genómico asociado con el cáncer para el cual había un fármaco dirigido disponible.
Las alteraciones genéticas procesables se identificaron mediante una combinación de citogenética estándar/hibridación in situ fluorescente (FISH) y secuenciación realizada como parte del estudio.
Este estudio se considera factible si al menos el 13% de los participantes analizados tienen datos de perfil y alteraciones procesables identificables.
Se presenta un intervalo de confianza binomial exacto del 90% para la tasa de pacientes con alteraciones procesables para comparar la tasa observada contra el 13%.
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La alteración accionable se identificó en base a una combinación de hibridación in situ con fluorescencia (FISH)/citogenética y secuenciación. El tiempo promedio para obtener resultados completos fue de 2 semanas.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de alteraciones genómicas somáticas
Periodo de tiempo: 2 años
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Este Resultado Secundario se abordará describiendo las alteraciones genómicas somáticas en la Cohorte 1 (brazo de Leucemia Recidivante/Refractaria) y la Cohorte 2 (brazo de Nuevo Diagnóstico) que se descubren mediante análisis genómicos.
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2 años
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Tasa de informes de resultados
Periodo de tiempo: 2 años
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Este Resultado Secundario se abordará mediante una descripción del momento del informe de los resultados.
Se capturará la documentación del tiempo de recepción y procesamiento de la muestra, los recursos y el personal utilizados en cada paso del proceso, el tiempo hasta el informe de resultados, la interpretación y revisión por parte del panel de expertos y la comunicación de los resultados al oncólogo primario.
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2 años
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Sentimientos de los padres y comprensión de las pruebas genómicas
Periodo de tiempo: 2 años
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Este Resultado Secundario se abordará describiendo las esperanzas y preocupaciones de los padres de niños con leucemia de novo recurrente/refractaria/de alto riesgo con respecto a las pruebas genómicas de la leucemia de sus hijos, así como su comprensión de las pruebas y evaluar si las esperanzas y preocupaciones fueron realizado tras la devolución de los resultados.
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2 años
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Análisis de pruebas de sensibilidad de leucemia primaria y establecimiento de modelos de xenoinjerto
Periodo de tiempo: 2 años
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Este resultado secundario se abordará completando el análisis de la prueba de sensibilidad de la leucemia primaria a un panel de fármacos o shRNA y estableciendo modelos de xenoinjerto en laboratorios de investigación participantes dedicados y realizando ensayos coclínicos con la terapia combinada recomendada una vez que se establezca el modelo animal.
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Publicado por primera vez (Estimado)
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Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 15-384
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