Přizpůsobená cílená terapie pro vysoce rizikové leukémie a MDS
Doporučení odpovídající cílené terapie (MTT) pro pacienty s recidivujícími, refrakterními nebo vysoce rizikovými leukémiemi a myelodysplastickým syndromem
Tato výzkumná studie se snaží získat nové poznatky o rekurentních, refrakterních nebo vysoce rizikových leukémiích u dětí a mladých dospělých.
Tato studie hodnotí použití specializovaného testování nazývaného profilování leukémie. Jakmile je profilování provedeno, výsledky vyhodnocuje odborná skupina lékařů, vědců a farmaceutů. Výsledkem může být doporučení pro konkrétní terapii rakoviny nebo klinická studie nazvaná odpovídající cílená terapie (MTT). Výsledky profilování leukémie a případně doporučení MTT budou sděleny primárnímu onkologovi účastníka.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie určí, zda je možné použít výsledky profilování a určit odpovídající cílenou terapii pro pacienty s leukémií. Popíše rozsah mutací nalezených u pacientů s leukémií s tímto typem profilování a popíše klinické výsledky pacientů, kteří dostávají odpovídající cílenou terapii.
Naše tkáně a orgány se skládají z buněk. K rakovině dochází, když jsou poškozeny molekuly, které normálně řídí buněčný růst. Poškození má za následek nekontrolovaný buněčný růst, který způsobí nádor, soubor rakovinných buněk. Poškození se označuje jako změna. Existují různé typy změn způsobujících rakovinu. Geny jsou součástí buněk, které obsahují instrukce, které našim buňkám říkají, jak vytvořit správné proteiny, aby rostly a fungovaly. Geny se skládají z písmen DNA, která vysvětlují tyto instrukce.
Účastí v této studii budou leukemické buňky účastníka testovány na změny způsobující rakovinu. Toto testování se nazývá profilování leukémie. Profilování leukémie bude provedeno pomocí kostní dřeně nebo krve, která již byla získána během klinického testu. Alternativně může být profilování provedeno na leukemických buňkách, které mají být získány jako součást běžné klinické péče.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- The University of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University at St. Louis School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19404
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Narození do ≤ 30 let při vstupu do studia
- Diagnóza: Pacienti budou zařazeni do jedné ze dvou kohort na základě diagnózy:
Kohorta 1: Recidivující/refrakterní leukémie
- Akutní lymfoblastická leukémie, první nebo větší relaps
- Akutní myeloidní leukémie, první nebo větší relaps
- Leukémie refrakterní na indukční chemoterapii
- Jiná opakující se leukémie
- Myelodysplastický syndrom (MDS), první nebo větší relaps nebo refrakterní na počáteční terapii
Kohorta 2: Nová diagnóza
- Akutní myeloidní leukémie, nová diagnóza
- Nová diagnóza kojenecká MLL-přeskupená ALL nebo nízko hypodiploidní (<40 chromozomů) ALL
- Vzácná leukémie – např. JMML, leukémie nejednoznačné linie
- Sekundární leukémie
- Myelodysplastický syndrom (MDS) není vhodný pro transplantaci kmenových buněk
Patologická kritéria
- Histologické potvrzení leukémie v době diagnózy nebo recidivy
Vzorové vzorky
- Dostatečný vzorek leukémie dostupný pro profilování z diagnózy nebo recidivy NEBO aspirátu kostní dřeně/odběru krve/ferézy/jiného čerstvého vzorku leukemických buněk pacienta plánovaných pro klinickou péči, předpokládá se, že umožní odběr minimálního vzorku pro testování.
Kritéria vyloučení:
- Nedostatek vzorku leukémie k dispozici pro profilování z diagnózy nebo recidivy; nebo vyhodnocení kostní dřeně/odběr krve/jiný vzorek leukemických buněk, který NENÍ v plánu získat pro klinickou péči; nebo procento periferních blastů <20 % A klinický odběr krve není plánován.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Diagnostický
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Recidivující/refrakterní leukémie
Kohorta 1: Recidivující/refrakterní leukémie
Poté, co screeningové postupy potvrdí způsobilost pacienta:
|
Genetické profilování leukemických buněk bude provedeno a analyzováno panelem odborníků.
Bude-li k dispozici, bude poskytnuto odpovídající doporučení cílené terapie na základě výsledků profilování.
Doporučení, pokud je k dispozici, bude sděleno primárnímu onkologovi.
|
|
Experimentální: Nová diagnóza
Kohorta 2: Nová diagnóza
Poté, co screeningové postupy potvrdí způsobilost:
|
Genetické profilování leukemických buněk bude provedeno a analyzováno panelem odborníků.
Bude-li k dispozici, bude poskytnuto odpovídající doporučení cílené terapie na základě výsledků profilování.
Doporučení, pokud je k dispozici, bude sděleno primárnímu onkologovi.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra pacientů s proveditelnými změnami
Časové okno: Akční změna byla identifikována na základě kombinace fluorescenční in situ hybridizace (FISH)/cytogenetiky a sekvenování. Průměrná doba dosažení úplných výsledků byla 2 týdny.
|
Akční změna byla definována jako genomická událost spojená s rakovinou, pro kterou byl k dispozici cílený lék.
Použitelné genetické změny byly identifikovány kombinací standardní cytogenetiky/fluorescenční in situ hybridizace (FISH) a sekvenováním provedeným jako součást studie.
Tato studie je považována za proveditelnou, pokud alespoň 13 % analyzovaných účastníků má profilová data a identifikovatelné akční změny.
Je uveden 90% přesný binomický interval spolehlivosti pro četnost pacientů s alteracemi, které lze ovlivnit, pro srovnání pozorované četnosti s 13 %.
|
Akční změna byla identifikována na základě kombinace fluorescenční in situ hybridizace (FISH)/cytogenetiky a sekvenování. Průměrná doba dosažení úplných výsledků byla 2 týdny.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra somatických genomických změn
Časové okno: 2 roky
|
Tento sekundární výsledek bude řešen popisem somatických genomických změn v kohortě 1 (rameno s relapsující/refrakterní leukémií) a kohortě 2 (rameno s novou diagnózou), které byly objeveny genomickými analýzami.
|
2 roky
|
|
Hlášení míry výsledků
Časové okno: 2 roky
|
Tento sekundární výsledek bude řešen popisem doby hlášení výsledků.
Bude zachycena dokumentace času příjmu a zpracování vzorku, zdrojů a personálu použitého v každém kroku procesu, času do hlášení výsledků, interpretace a kontroly panelem odborníků a sdělení výsledků primárnímu onkologovi.
|
2 roky
|
|
Rodičovské pocity a porozumění genomickému testování
Časové okno: 2 roky
|
Tento sekundární výsledek bude řešen popisem nadějí a obav rodičů dětí s recidivující/refrakterní/vysokorizikovou de novo leukémií, pokud jde o genomové testování leukémie jejich dítěte, stejně jako jejich porozumění testování a zhodnocení, zda naděje a obavy byly realizované po návratu výsledků.
|
2 roky
|
|
Analýza testování citlivosti na primární leukémii a vytvoření modelů xenograftů
Časové okno: 2 roky
|
Tento sekundární výsledek bude řešen dokončením analýzy primárního testování citlivosti na leukemii na panelu léků nebo shRNA a vytvořením xenograftových modelů ve specializovaných zúčastněných výzkumných laboratořích a provedením koklinických studií s doporučenou odpovídající terapií, jakmile bude vytvořen zvířecí model.
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 15-384
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Profilování leukémie
-
Karolinska InstitutetMbarara University of Science and Technology; Science for Life Laboratory; Epicentre... a další spolupracovníciDokončeno