高リスク白血病およびMDSに対する標的療法の適合
2024年5月6日 更新者：Yana Pikman, MD、Dana-Farber Cancer Institute
再発性、難治性、または高リスクの白血病および骨髄異形成症候群の患者に対する適合標的療法（MTT）の推奨事項
この調査研究は、小児および若年成人における再発性、難治性、または高リスクの白血病に関する新しい知識を得ることを目的としています。
この研究では、白血病プロファイリングと呼ばれる特殊な検査の使用を評価しています。 プロファイリングが実行されると、結果は医師、科学者、薬剤師の専門家パネルによって評価されます。 これにより、特定のがん治療または適合標的療法（MTT）と呼ばれる臨床試験が推奨される場合があります。 白血病プロファイリングの結果と、該当する場合は MTT の推奨事項が、参加者の主治医に伝えられます。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、プロファイリング結果を使用して、白血病患者に対応する標的療法を決定できるかどうかを判断します。 このタイプのプロファイリングで白血病患者に見られる変異の範囲について説明し、対応する標的療法を受けた患者の臨床転帰について説明します。
私たちの組織や臓器は細胞でできています。 がんは、細胞増殖を正常に制御する分子が損傷を受けると発生します。 損傷は、がん細胞の集まりである腫瘍の原因となる抑制されていない細胞増殖をもたらします。 この損傷は改変と呼ばれる。 がんの原因となる変化にはさまざまな種類があります。 遺伝子は細胞の一部であり、私たちの細胞に、適切なタンパク質を成長させて機能させる方法を伝える命令を含んでいます. 遺伝子は、これらの指示を綴る DNA 文字で構成されています。
この研究に参加することにより、参加者の白血病細胞は、がんを引き起こす変化について検査されます。 この検査は、白血病プロファイリングと呼ばれます。 白血病プロファイリングは、臨床試験中にすでに採取された骨髄または血液を使用して実行されます。 あるいは、プロファイリングは、日常的な臨床ケアの一環として取得する予定の白血病細胞で行うことができます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
338
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- The University of Chicago
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University at St. Louis School of Medicine
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- The Children's Hospital at Montefiore
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Buffalo、New York、アメリカ、14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19404
- Children's Hospital of Philadelphia
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
30年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -研究登録時の出生から≤30歳
- 診断: 患者は、診断に基づいて 2 つのコホートのいずれかに登録されます。
コホート 1: 再発/難治性白血病
- 急性リンパ芽球性白血病、初回以上の再発
- 急性骨髄性白血病、初回またはそれ以上の再発
- 導入化学療法に抵抗性の白血病
- その他の再発性白血病
- 骨髄異形成症候群（MDS）、初回以上の再発、または初期治療に対する難治性
コホート 2: 新しい診断
- 急性骨髄性白血病、新たな診断
- 新たに診断された乳児のMLL再構成ALLまたは低二倍体（染色体数40未満）ALL
- まれな白血病 - 例、JMML、あいまいな血統の白血病
- 続発性白血病
- 骨髄異形成症候群 (MDS) は幹細胞移植の対象外
病理学的基準
- 診断時または再発時の白血病の組織学的確認
標本サンプル
- 診断または再発からのプロファイリングに利用できる十分な白血病検体、または骨髄吸引液/採血/アフェレーシス/臨床治療のために計画された患者の白血病細胞のその他の新鮮なサンプル 検査のための最小限の検体の収集を可能にすることが予想されます。
除外基準:
- 診断または再発からのプロファイリングに利用できる白血病検体が不十分。または骨髄評価/採血/その他の白血病細胞サンプルは、臨床ケアのために取得する予定はありません。または末梢芽球の割合が20％未満であり、臨床採血が計画されていません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：再発/難治性白血病
コホート 1: 再発/難治性白血病
スクリーニング手順により患者の適格性が確認された後、次のことが行われます。
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白血病細胞の遺伝子プロファイリングが実施され、専門家パネルによって分析されます。
可能であれば、プロファイリング結果に基づいて、一致した標的療法の推奨が行われます。
推奨事項がある場合は、主任腫瘍医に伝えられます。
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実験的：新しい診断
コホート 2: 新しい診断
審査手続きにより資格が確認された後:
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白血病細胞の遺伝子プロファイリングが実施され、専門家パネルによって分析されます。
可能であれば、プロファイリング結果に基づいて、一致した標的療法の推奨が行われます。
推奨事項がある場合は、主任腫瘍医に伝えられます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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対処可能な変化が見られる患者の割合
時間枠：実用的な変化は、蛍光 in situ ハイブリダイゼーション (FISH)/細胞遺伝学および配列決定の組み合わせに基づいて特定されました。完全な結果が得られるまでの平均時間は 2 週間でした。
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実用的な変化は、利用可能な標的薬剤が存在するがん関連のゲノム事象として定義されました。
実用的な遺伝子変化は、研究の一環として行われた標準治療の細胞遺伝学/蛍光 in situ ハイブリダイゼーション (FISH) と配列決定の組み合わせによって特定されました。
この研究は、分析された参加者の少なくとも 13% がプロファイル データと特定可能な実行可能な変更を持っている場合に実行可能であると考えられます。
観察された割合を 13% と比較するために、実用的な変化がみられる患者の割合について 90% の正確な二項信頼区間が提示されます。
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実用的な変化は、蛍光 in situ ハイブリダイゼーション (FISH)/細胞遺伝学および配列決定の組み合わせに基づいて特定されました。完全な結果が得られるまでの平均時間は 2 週間でした。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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体細胞ゲノム変化の割合
時間枠：2年
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この副次的結果については、ゲノム分析によって発見されたコホート 1 (再発/難治性白血病群) およびコホート 2 (新規診断群) における体細胞ゲノム変化について説明することで取り上げます。
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2年
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結果報告率
時間枠：2年
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この副次的結果については、結果報告の時期について説明します。
サンプルの受け取りと処理の時間、プロセスの各段階で利用されたリソースと人員、結果報告までの時間、専門家委員会による解釈と検討、および主治医への結果の伝達に関する文書が収集されます。
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2年
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ゲノム検査に対する親の気持ちと理解
時間枠：2年
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この副次的結果は、再発性/難治性/高リスクの新規白血病を持つ子供の親の、子供の白血病のゲノム検査に関する希望と懸念、および検査に対する理解を説明し、希望と懸念が適切であったかどうかを評価することによって対処されます。結果の返却を受けて実現。
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2年
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原発性白血病の感受性検査の分析と異種移植モデルの確立
時間枠：2年
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この副次的結果は、薬剤またはshRNAのパネルに対する一次白血病感受性試験の分析を完了し、専用の参加研究機関で異種移植モデルを確立し、動物モデルが確立されたら推奨される適合療法との共臨床試験を実施することによって対処されます。
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2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Yana Pikman, MD、Dana-Farber Cancer Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年8月17日
一次修了 (実際)
2022年5月16日
研究の完了 (推定)
2027年5月1日
試験登録日
最初に提出
2016年1月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年1月29日
最初の投稿 (推定)
2016年2月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月6日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。