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Terapia mirata abbinata per leucemie e MDS ad alto rischio

17 dicembre 2025 aggiornato da: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Raccomandazione per la terapia mirata abbinata (MTT) per i pazienti con leucemie ricorrenti, refrattarie o ad alto rischio e sindrome mielodisplastica

Questo studio di ricerca cerca di acquisire nuove conoscenze sulle leucemie ricorrenti, refrattarie o ad alto rischio nei bambini e nei giovani adulti.

Questo studio sta valutando l'uso di test specializzati chiamati profili di leucemia. Una volta eseguita la profilazione, i risultati vengono valutati da un gruppo di esperti di medici, scienziati e farmacisti. Ciò può comportare una raccomandazione per una specifica terapia antitumorale o uno studio clinico chiamato terapia mirata abbinata (MTT). I risultati del profilo della leucemia e, se applicabile, la raccomandazione MTT saranno comunicati all'oncologo primario del partecipante.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio determinerà se è possibile utilizzare i risultati della profilazione e determinare una terapia mirata abbinata per i pazienti con leucemia. Descriverà la gamma di mutazioni riscontrate nei pazienti con leucemia con questo tipo di profilazione e descriverà gli esiti clinici dei pazienti che ricevono una terapia mirata corrispondente.

I nostri tessuti e organi sono costituiti da cellule. Il cancro si verifica quando le molecole che normalmente controllano la crescita cellulare sono danneggiate. Il danno si traduce in una crescita cellulare incontrollata che provoca un tumore, una raccolta di cellule tumorali. Il danno è indicato come un'alterazione. Esistono diversi tipi di alterazioni cancerogene. I geni sono la parte delle cellule che contengono le istruzioni che dicono alle nostre cellule come produrre le proteine ​​giuste per crescere e funzionare. I geni sono composti da lettere di DNA che spiegano queste istruzioni.

Partecipando a questo studio, le cellule leucemiche del partecipante saranno testate per le alterazioni che causano il cancro. Questo test è chiamato profilazione della leucemia. Il profilo della leucemia verrà eseguito utilizzando midollo osseo o sangue che è già stato ottenuto durante un test clinico. In alternativa, il profilo può essere eseguito su cellule leucemiche che si prevede di ottenere come parte delle cure cliniche di routine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

338

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University at St. Louis School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19404
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Nascita fino a ≤ 30 anni all'ingresso nello studio
  • Diagnosi: i pazienti saranno arruolati in una delle due coorti in base alla diagnosi:

Coorte 1: leucemia recidivante/refrattaria

  • Leucemia linfoblastica acuta, prima o maggiore recidiva
  • Leucemia mieloide acuta, prima o maggiore recidiva
  • Leucemia refrattaria alla chemioterapia di induzione
  • Altre leucemie ricorrenti
  • Sindrome mielodisplastica (MDS), prima o maggiore recidiva o refrattaria alla terapia iniziale

Coorte 2: Nuova diagnosi

  • Leucemia mieloide acuta, nuova diagnosi
  • Nuova diagnosi di LLA infantile con MLL riarrangiata o LLA ipodiploide bassa (<40 cromosomi).
  • Leucemia rara, ad esempio JMML, leucemia di lignaggio ambiguo
  • Leucemia secondaria
  • Sindrome mielodisplastica (MDS) non idonea al trapianto di cellule staminali

Criteri patologici

  • Conferma istologica della leucemia al momento della diagnosi o della recidiva

Campioni di campioni

  • Campione di leucemia sufficiente disponibile per la profilazione dalla diagnosi o dalla recidiva OPPURE aspirato di midollo osseo/prelievo di sangue/feresi/altro campione fresco di cellule leucemiche del paziente pianificate per l'assistenza clinica anticipata per consentire la raccolta di un campione minimo per il test.

Criteri di esclusione:

  • Campione di leucemia insufficiente disponibile per la profilazione dalla diagnosi o dalla recidiva; o valutazione del midollo osseo/prelievo di sangue/altro campione di cellule leucemiche NON pianificato per essere ottenuto per cure cliniche; o percentuale di blasti periferici <20% E prelievo di sangue clinico non pianificato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Leucemia recidivante/refrattaria

Coorte 1: leucemia recidivante/refrattaria

  • Leucemia linfoblastica acuta (ALL), prima o maggiore recidiva
  • Leucemia mieloide acuta (LMA), prima o maggiore recidiva
  • Leucemia refrattaria alla chemioterapia di induzione
  • Altre leucemie ricorrenti
  • Sindrome mielodisplastica (MDS), prima o maggiore recidiva o refrattaria alla terapia iniziale

Dopo che le procedure di screening confermano l'idoneità del paziente:

  • Verrà eseguita la profilazione della leucemia
  • Identificare un'alterazione genomica attuabile e formulare una raccomandazione terapeutica mirata corrispondente.
Genetico: Profilo della leucemia
Il profilo genetico delle cellule leucemiche sarà eseguito e analizzato da un gruppo di esperti. La raccomandazione di una terapia mirata abbinata basata sui risultati della profilazione sarà resa se disponibile. La raccomandazione, se disponibile, sarà comunicata all'oncologo primario.
Sperimentale: Nuova diagnosi

Coorte 2: nuova diagnosi

  • Leucemia mieloide acuta (AML), nuova diagnosi (esclusa leucemia promielocitica acuta (APL))
  • Nuova diagnosi di leucemia infantile a linea mista (MLL) - LLA riarrangiata o LLA ipodiploide bassa (<40 cromosomi)
  • Leucemia rara, ad esempio leucemia mielomonocitica giovanile (JMML), leucemia di lignaggio ambiguo
  • Leucemia secondaria
  • Sindrome mielodisplastica (MDS) non idonea al trapianto di cellule staminali

Dopo che le procedure di screening confermano l'idoneità:

  • Verrà eseguita la profilazione della leucemia
  • Identificare un'alterazione genomica attuabile e formulare una raccomandazione terapeutica mirata corrispondente.
Genetico: Profilo della leucemia
Il profilo genetico delle cellule leucemiche sarà eseguito e analizzato da un gruppo di esperti. La raccomandazione di una terapia mirata abbinata basata sui risultati della profilazione sarà resa se disponibile. La raccomandazione, se disponibile, sarà comunicata all'oncologo primario.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di pazienti con alterazioni attuabili
Lasso di tempo: L'alterazione attuabile è stata identificata sulla base di una combinazione di ibridazione fluorescente in situ (FISH)/citogenetica e sequenziamento. Il tempo medio per ottenere risultati completi è stato di 2 settimane.
Un'alterazione attuabile è stata definita come un evento genomico associato al cancro per il quale era disponibile un farmaco mirato. Le alterazioni genetiche attuabili sono state identificate da una combinazione di citogenetica/fluorescenza standard di ibridazione in situ (FISH) e sequenziamento eseguiti come parte dello studio. Questo studio è considerato fattibile se almeno il 13% dei partecipanti analizzati dispone di dati di profilo e alterazioni identificabili attuabili. Viene presentato un intervallo di confidenza binomiale esatto al 90% per il tasso di pazienti con alterazioni attuabili per confrontare il tasso osservato con il 13%.
L'alterazione attuabile è stata identificata sulla base di una combinazione di ibridazione fluorescente in situ (FISH)/citogenetica e sequenziamento. Il tempo medio per ottenere risultati completi è stato di 2 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di alterazioni genomiche somatiche
Lasso di tempo: 2 anni
Questo risultato secondario sarà affrontato descrivendo le alterazioni genomiche somatiche nella coorte 1 (braccio della leucemia recidivante/refrattaria) e nella coorte 2 (braccio della nuova diagnosi) che vengono scoperte dalle analisi genomiche.
2 anni
Rapporti sul tasso di risultati
Lasso di tempo: 2 anni
Questo risultato secondario sarà affrontato da una descrizione del momento della comunicazione dei risultati. Verrà acquisita la documentazione del momento della ricezione e dell'elaborazione del campione, delle risorse e del personale utilizzati in ogni fase del processo, del tempo necessario per la segnalazione dei risultati, dell'interpretazione e della revisione da parte del gruppo di esperti e della comunicazione dei risultati all'oncologo primario.
2 anni
I sentimenti dei genitori e la comprensione dei test genomici
Lasso di tempo: 2 anni
Questo Esito Secondario sarà affrontato descrivendo le speranze e le preoccupazioni dei genitori di bambini con leucemia de novo ricorrente/refrattaria/ad alto rischio per quanto riguarda i test genomici della leucemia del loro bambino così come la loro comprensione del test e valutare se le speranze e le preoccupazioni fossero realizzati a seguito della restituzione dei risultati.
2 anni
Analisi dei test di sensibilità alla leucemia primaria e creazione di modelli di xenotrapianto
Lasso di tempo: 2 anni
Questo risultato secondario sarà affrontato completando l'analisi del test di sensibilità della leucemia primaria a un pannello di farmaci o shRNA e stabilendo modelli di xenotrapianto in laboratori di ricerca partecipanti dedicati e conducendo studi co-clinici con la terapia abbinata raccomandata una volta stabilito il modello animale.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dana-Farber Cancer Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 agosto 2016

Completamento primario (Effettivo)

16 maggio 2022

Completamento dello studio (Stimato)

31 gennaio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 gennaio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 gennaio 2016

Primo Inserito (Stimato)

1 febbraio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

9 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 15-384

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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