Matched Targeted Therapy voor risicovolle leukemieën en MDS
Aanbeveling voor Matched Targeted Therapy (MTT) voor patiënten met recidiverende, refractaire of hoogrisico-leukemie en myelodysplastisch syndroom
Dit onderzoek probeert nieuwe kennis op te doen over recidiverende, refractaire of hoogrisico-leukemie bij kinderen en jonge volwassenen.
Deze studie evalueert het gebruik van gespecialiseerde tests die leukemieprofilering worden genoemd. Zodra de profilering is uitgevoerd, worden de resultaten geëvalueerd door een deskundig panel van artsen, wetenschappers en apothekers. Dit kan resulteren in een aanbeveling voor een specifieke kankertherapie of een klinisch onderzoek dat matched gerichte therapie (MTT) wordt genoemd. De resultaten van de leukemieprofilering en, indien van toepassing, het MTT-advies worden meegedeeld aan de hoofdoncoloog van de deelnemer.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie zal bepalen of het mogelijk is om profileringsresultaten te gebruiken en een gematchte gerichte therapie voor patiënten met leukemie te bepalen. Het beschrijft het scala aan mutaties dat wordt gevonden bij patiënten met leukemie met dit type profilering en beschrijft de klinische resultaten van patiënten die een bijpassende gerichte therapie krijgen.
Onze weefsels en organen zijn opgebouwd uit cellen. Kanker treedt op wanneer de moleculen die normaal de celgroei regelen, beschadigd zijn. De schade resulteert in ongecontroleerde celgroei die een tumor veroorzaakt, een verzameling kankercellen. De schade wordt een wijziging genoemd. Er zijn verschillende soorten kankerverwekkende veranderingen. Genen zijn het deel van cellen dat de instructies bevat die onze cellen vertellen hoe ze de juiste eiwitten moeten maken om te groeien en te werken. Genen zijn samengesteld uit DNA-letters die deze instructies beschrijven.
Door deel te nemen aan dit onderzoek worden de leukemiecellen van de deelnemer getest op kankerverwekkende afwijkingen. Deze test wordt leukemieprofilering genoemd. De leukemieprofilering wordt uitgevoerd met behulp van beenmerg of bloed dat al is verkregen tijdens een klinische test. Als alternatief kan de profilering worden uitgevoerd op leukemiecellen die naar verwachting zullen worden verkregen als onderdeel van routinematige klinische zorg.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- The University of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
- Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University at St. Louis School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19404
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Geboorte tot ≤ 30 jaar bij aanvang van de studie
- Diagnose: Patiënten worden ingeschreven in een van de twee cohorten op basis van diagnose:
Cohort 1: recidiverende/refractaire leukemie
- Acute lymfatische leukemie, eerste of grotere terugval
- Acute myeloïde leukemie, eerste of grotere terugval
- Leukemie ongevoelig voor inductiechemotherapie
- Andere terugkerende leukemie
- Myelodysplastisch syndroom (MDS), eerste of grotere terugval, of ongevoelig voor initiële therapie
Cohort 2: Nieuwe diagnose
- Acute myeloïde leukemie, nieuwe diagnose
- Nieuwe diagnose zuigeling MLL-herschikte ALL of lage hypodiploïde (<40 chromosomen) ALL
- Zeldzame leukemie - bijv. JMML, leukemie van dubbelzinnige afkomst
- Secundaire leukemie
- Myelodysplastisch syndroom (MDS) komt niet in aanmerking voor stamceltransplantatie
Pathologische criteria
- Histologische bevestiging van leukemie op het moment van diagnose of recidief
Voorbeeldmonsters
- Voldoende leukemiespecimen beschikbaar voor profilering van diagnose of recidief OF beenmergaspiraat/bloedafname/ferese/andere verse monsters van leukemiecellen van patiënten gepland voor klinische zorg waarvan wordt verwacht dat er een minimummonster voor testen kan worden afgenomen.
Uitsluitingscriteria:
- Onvoldoende leukemiespecimen beschikbaar voor profilering van diagnose of recidief; of beenmergevaluatie / bloedafname / ander leukemiecelmonster dat NIET gepland is voor klinische zorg; of perifeer blastenpercentage <20% EN klinische bloedafname niet gepland.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Diagnostisch
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Recidiverende/refractaire leukemie
Cohort 1: recidiverende/refractaire leukemie
Nadat de screeningsprocedures bevestigen dat de patiënt in aanmerking komt:
|
Genetische profilering van leukemiecellen zal worden uitgevoerd en geanalyseerd door een expertpanel.
Gematchte gerichte therapieaanbevelingen op basis van profileringsresultaten zullen worden gedaan, indien beschikbaar.
Het advies wordt, indien beschikbaar, meegedeeld aan de hoofdoncoloog.
|
|
Experimenteel: Nieuwe diagnose
Cohort 2: Nieuwe diagnose
Nadat de screeningprocedures de geschiktheid hebben bevestigd:
|
Genetische profilering van leukemiecellen zal worden uitgevoerd en geanalyseerd door een expertpanel.
Gematchte gerichte therapieaanbevelingen op basis van profileringsresultaten zullen worden gedaan, indien beschikbaar.
Het advies wordt, indien beschikbaar, meegedeeld aan de hoofdoncoloog.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage patiënten met bruikbare wijzigingen
Tijdsspanne: Werkbare verandering werd geïdentificeerd op basis van een combinatie van fluorescentie in situ hybridisatie (FISH)/cytogenetica en sequentiebepaling. De gemiddelde tijd tot volledige resultaten was 2 weken.
|
Een bruikbare wijziging werd gedefinieerd als een met kanker geassocieerde genomische gebeurtenis waarvoor een gericht medicijn beschikbaar was.
Bruikbare genetische veranderingen werden geïdentificeerd door een combinatie van standaardbehandeling cytogenetica/fluorescentie in situ hybridisatie (FISH) en sequencing uitgevoerd als onderdeel van het onderzoek.
Deze studie wordt als haalbaar beschouwd als ten minste 13% van de geanalyseerde deelnemers profielgegevens en identificeerbare bruikbare wijzigingen heeft.
Een exact binomiaal betrouwbaarheidsinterval van 90% wordt gepresenteerd voor het percentage patiënten met bruikbare veranderingen om het waargenomen percentage te vergelijken met 13%.
|
Werkbare verandering werd geïdentificeerd op basis van een combinatie van fluorescentie in situ hybridisatie (FISH)/cytogenetica en sequentiebepaling. De gemiddelde tijd tot volledige resultaten was 2 weken.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Snelheid van somatische genomische veranderingen
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Deze secundaire uitkomst zal worden aangepakt door de somatische genomische veranderingen in cohort 1 (arm met recidiverende/refractaire leukemie) en cohort 2 (arm met nieuwe diagnose) te beschrijven die worden ontdekt door genomische analyses.
|
2 jaar
|
|
Percentage resultatenrapportage
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Deze Secundaire Uitkomst zal behandeld worden door een beschrijving van het tijdstip van rapportering van de resultaten.
Documentatie van het tijdstip van ontvangst en verwerking van monsters, gebruikte middelen en personeel bij elke stap van het proces, tijd tot rapportage van resultaten, interpretatie en beoordeling door het deskundigenpanel en communicatie van resultaten aan de primaire oncoloog zal worden vastgelegd.
|
2 jaar
|
|
Gevoelens van ouders en begrip van genomische testen
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Deze secundaire uitkomst zal worden behandeld door de hoop en zorgen te beschrijven van ouders van kinderen met recidiverende/refractaire/hoog-risico de novo leukemie met betrekking tot genomische testen van de leukemie van hun kind, evenals hun begrip van de testen en evalueren of de hoop en zorgen waren gerealiseerd na de teruggave van de resultaten.
|
2 jaar
|
|
Analyse van gevoeligheidstesten voor primaire leukemie en opstelling van xenotransplantaatmodellen
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Dit secundaire resultaat zal worden aangepakt door de analyse van de primaire leukemiegevoeligheidstests voor een panel van geneesmiddelen of shRNA te voltooien en xenotransplantaatmodellen op te zetten in speciale deelnemende onderzoekslaboratoria en coklinische onderzoeken uit te voeren met de aanbevolen gematchte therapie zodra het diermodel is vastgesteld.
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 15-384
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Leukemie Profilering
-
Julphar Gulf Pharmaceutical IndustriesProfil Institut für Stoffwechselforschung GmbHVoltooid