Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Matchet målrettet terapi for høyrisikoleukemier og MDS

17. desember 2025 oppdatert av: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Matchet målrettet terapi (MTT) anbefaling for pasienter med tilbakevendende, refraktære eller høyrisiko leukemier og myelodysplastisk syndrom

Denne forskningsstudien søker å få ny kunnskap om tilbakevendende, ildfaste eller høyrisikoleukemier hos barn og unge voksne.

Denne studien evaluerer bruken av spesialiserte tester kalt leukemiprofilering. Når profileringen er utført, blir resultatene evaluert av et ekspertpanel bestående av leger, forskere og farmasøyter. Dette kan resultere i en anbefaling for en spesifikk kreftbehandling eller en klinisk studie kalt matchet målrettet terapi (MTT). Resultatene av leukemiprofileringen og, hvis aktuelt, MTT-anbefalingen vil bli kommunisert til deltakerens primære onkolog.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil avgjøre om det er mulig å bruke profileringsresultater og bestemme en matchet målrettet terapi for pasienter med leukemi. Den vil beskrive spekteret av mutasjoner funnet hos pasienter med leukemi med denne typen profilering, og beskrive de kliniske resultatene til pasienter som får en tilpasset målrettet behandling.

Våre vev og organer består av celler. Kreft oppstår når molekylene som normalt kontrollerer cellevekst blir skadet. Skaden resulterer i ukontrollert cellevekst som forårsaker en svulst, en samling av kreftceller. Skaden omtales som en endring. Det finnes forskjellige typer kreftfremkallende endringer. Gener er den delen av cellene som inneholder instruksjonene som forteller cellene våre hvordan de skal lage de riktige proteinene for å vokse og fungere. Gener er sammensatt av DNA-bokstaver som staver disse instruksjonene.

Ved å delta i denne studien vil deltakerens leukemiceller bli testet for kreftfremkallende endringer. Denne testen kalles leukemiprofilering. Leukemiprofileringen vil bli utført ved bruk av benmarg eller blod som allerede er oppnådd under en klinisk test. Alternativt kan profileringen gjøres på leukemiceller som er planlagt innhentet som en del av rutinemessig klinisk behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

338

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University at St. Louis School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19404
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 30 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fødsel til ≤ 30 år ved studiestart
  • Diagnose: Pasienter vil bli registrert i en av de to kohortene basert på diagnose:

Kohort 1: Residiverende/refraktær leukemi

  • Akutt lymfatisk leukemi, første eller større tilbakefall
  • Akutt myeloid leukemi, første eller større tilbakefall
  • Leukemi som er motstandsdyktig mot induksjonskjemoterapi
  • Annen tilbakevendende leukemi
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS), første eller større tilbakefall, eller motstandsdyktig mot initial behandling

Kohort 2: Ny diagnose

  • Akutt myeloid leukemi, ny diagnose
  • Ny diagnose spedbarn MLL-omorganisert ALL eller lav hypodiploid (<40 kromosomer) ALL
  • Sjelden leukemi - f.eks. JMML, leukemi av tvetydig avstamning
  • Sekundær leukemi
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS) er ikke kvalifisert for stamcelletransplantasjon

Patologiske kriterier

  • Histologisk bekreftelse av leukemi på tidspunktet for diagnose eller tilbakefall

Prøveprøver

  • Tilstrekkelige leukemiprøver tilgjengelig for profilering fra diagnose eller tilbakefall ELLER benmargsaspirat/blodprøvetaking/ferese/andre ferske prøver av pasientleukemiceller som er planlagt for klinisk behandling, forventes å tillate innsamling av minimumsprøver for testing.

Ekskluderingskriterier:

  • Utilstrekkelig leukemiprøve tilgjengelig for profilering fra diagnose eller tilbakefall; eller benmargsevaluering/blodprøvetaking/annen leukemicelleprøve IKKE er planlagt innhentet for klinisk behandling; eller perifer blastprosent <20 % OG klinisk bloduttak er ikke planlagt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tilbakefallende/Refraktær leukemi

Kohort 1: Tilbakefall/Refraktær leukemi

  • Akutt lymfatisk leukemi (ALL), første eller større tilbakefall
  • Akutt myeloid leukemi (AML), første eller større tilbakefall
  • Leukemi som er motstandsdyktig mot induksjonskjemoterapi
  • Annen tilbakevendende leukemi
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS), første eller større tilbakefall, eller motstandsdyktig mot initial behandling

Etter at screeningprosedyrene bekrefter pasientens kvalifisering:

  • Leukemiprofilering vil bli utført
  • Identifisere en handlingsbar genomisk endring og lage en matchet målrettet behandlingsanbefaling.
Genetisk: Leukemi profilering
Genetisk profilering av leukemiceller vil bli utført og analysert av et ekspertpanel. Matchet målrettet terapianbefaling basert på profileringsresultater vil bli laget hvis tilgjengelig. Anbefalingen, hvis tilgjengelig, vil bli kommunisert til primær onkologen.
Eksperimentell: Ny diagnose

Kohort 2: Ny diagnose

  • Akutt myeloid leukemi (AML), ny diagnose (unntatt akutt promyelocytisk leukemi (APL))
  • Ny diagnose spedbarnsleukemi (MLL)-omorganisert ALL eller lavt hypodiploid (<40 kromosomer) ALL
  • Sjelden leukemi - for eksempel juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML), leukemi av tvetydig avstamning
  • Sekundær leukemi
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS) er ikke kvalifisert for stamcelletransplantasjon

Etter at screeningprosedyrene bekrefter kvalifisering:

  • Leukemiprofilering vil bli utført
  • Identifisere en handlingsbar genomisk endring og lage en matchet målrettet behandlingsanbefaling.
Genetisk: Leukemi profilering
Genetisk profilering av leukemiceller vil bli utført og analysert av et ekspertpanel. Matchet målrettet terapianbefaling basert på profileringsresultater vil bli laget hvis tilgjengelig. Anbefalingen, hvis tilgjengelig, vil bli kommunisert til primær onkologen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med handlingsbare endringer
Tidsramme: Handlingsbar endring ble identifisert basert på en kombinasjon av fluorescens in situ hybridisering (FISH)/cytogenetikk og sekvensering. Gjennomsnittlig tid til fulle resultater var 2 uker.
En handlingsbar endring ble definert som en kreftassosiert genomisk hendelse som det var et målrettet medikament tilgjengelig for. Handlingsbare genetiske endringer ble identifisert av en kombinasjon av standard-of-care cytogenetikk/fluorescens in situ hybridisering (FISH) og sekvensering utført som en del av studien. Denne studien anses som mulig hvis minst 13 % av deltakerne som er analysert har profildata og identifiserbare handlingsbare endringer. Et 90 % eksakt binomialt konfidensintervall er presentert for frekvensen av pasienter med handlingsbare endringer for å sammenligne den observerte frekvensen mot 13 %.
Handlingsbar endring ble identifisert basert på en kombinasjon av fluorescens in situ hybridisering (FISH)/cytogenetikk og sekvensering. Gjennomsnittlig tid til fulle resultater var 2 uker.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Rate av somatiske genomiske endringer
Tidsramme: 2 år
Dette sekundære resultatet vil bli adressert ved å beskrive de somatiske genomiske endringene i kohort 1 (tilbakefallende/refraktær leukemiarm) og kohort 2 (ny diagnosearm) som oppdages ved genomiske analyser.
2 år
Rapportering av resultater
Tidsramme: 2 år
Dette sekundære resultatet vil bli adressert ved en beskrivelse av tidspunktet for resultatrapportering. Dokumentasjon av tidspunktet for prøvemottak og -behandling, ressurser og personell brukt i hvert trinn i prosessen, tid til resultatrapportering, tolkning og gjennomgang av ekspertpanel og kommunikasjon av resultater til primær onkologen vil bli fanget opp.
2 år
Foreldres følelser og forståelse av genomisk testing
Tidsramme: 2 år
Dette sekundære resultatet vil bli adressert ved å beskrive håpet og bekymringene til foreldre til barn med tilbakevendende/refraktær/høyrisiko de novo leukemi angående genomisk testing av barnets leukemi, samt deres forståelse av testingen og evaluere om håpene og bekymringene var realisert etter returnering av resultater.
2 år
Analyse av primær leukemi-sensitivitetstesting og etablering av Xenograft-modeller
Tidsramme: 2 år
Dette sekundære resultatet vil bli adressert ved å fullføre analysen av den primære leukemisensitivitetstesten til et panel av medikamenter eller shRNA og etablere xenograft-modeller i dedikerte deltakende forskningslaboratorier og gjennomføre ko-kliniske studier med anbefalt matchet terapi når dyremodellen er etablert.
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Dana-Farber Cancer Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. august 2016

Primær fullføring (Faktiske)

16. mai 2022

Studiet fullført (Antatt)

31. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. januar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2016

Først lagt ut (Antatt)

1. februar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

9. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 15-384

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Tilbakevendende, ildfaste eller høyrisiko leukemier

  • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
    Hebei Taihe Chunyu Biotechnology Co., Ltd
    Rekruttering
    Autolog transplantasjon kombinert med BCMA CAR-T i behandlingen av UHR-MM
    Plasmacelleleukemi | Ultra High Risk MM (UHR-MM), 18-70 år gammel, egnet for ASCT. Og oppfyller noen av de følgende UHR-MM-definisjonene | Cytogenetikk ultra høy risiko | Primær ildfast | Tidlig progresjon | Ikke paraosseous ekstramedullær infiltrasjon | R2-ISS-IV /MPSS-IV
    Kina

Kliniske studier på Leukemi profilering

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Türkiye

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere