高危白血病和 MDS 的匹配靶向治疗
2024年5月6日 更新者：Yana Pikman, MD、Dana-Farber Cancer Institute
针对复发性、难治性或高危白血病和骨髓增生异常综合征患者的匹配靶向治疗 (MTT) 建议
本研究旨在获得有关儿童和年轻人复发性、难治性或高风险白血病的新知识。
这项研究正在评估称为白血病分析的专门测试的使用。 分析完成后，结果将由医生、科学家和药剂师组成的专家小组进行评估。 这可能会导致对特定癌症治疗或称为匹配靶向治疗 (MTT) 的临床试验的推荐。 白血病分析的结果和 MTT 建议（如果适用）将传达给参与者的主要肿瘤学家。
研究概览
详细说明
这项研究将确定是否有可能使用分析结果并确定针对白血病患者的匹配靶向治疗。 它将描述在具有此类分析的白血病患者中发现的突变范围，并描述接受匹配靶向治疗的患者的临床结果。
我们的组织和器官是由细胞组成的。 当通常控制细胞生长的分子受损时，就会发生癌症。 这种损伤会导致细胞生长不受控制，从而导致肿瘤，即癌细胞的集合。 损坏称为更改。 有不同类型的致癌改变。 基因是细胞的一部分，它包含指令，告诉我们的细胞如何制造正确的蛋白质来生长和工作。 基因由拼出这些指令的 DNA 字母组成。
通过参与这项研究，将对参与者的白血病细胞进行致癌性改变测试。 这种测试称为白血病分析。 白血病分析将使用在临床测试期间已经获得的骨髓或血液进行。 或者，可以对计划作为常规临床护理的一部分获得的白血病细胞进行分析。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
338
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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San Francisco、California、美国、94158
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60637
- The University of Chicago
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University at St. Louis School of Medicine
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- The Children's Hospital at Montefiore
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Buffalo、New York、美国、14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、美国、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19404
- Children's Hospital of Philadelphia
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 30年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 入学时出生至 ≤ 30 岁
- 诊断：患者将根据诊断被纳入两个队列之一：
队列 1：复发/难治性白血病
- 急性淋巴细胞白血病，首次或多次复发
- 急性髓性白血病，首次或多次复发
- 诱导化疗难治性白血病
- 其他复发性白血病
- 骨髓增生异常综合征 (MDS)，首次或多次复发，或初始治疗难治
队列 2：新诊断
- 急性髓性白血病，新诊断
- 新诊断婴儿 MLL 重排 ALL 或低亚二倍体（<40 条染色体）ALL
- 罕见的白血病——例如，JMML、不明确谱系的白血病
- 继发性白血病
- 骨髓增生异常综合征 (MDS) 不适合干细胞移植
病理标准
- 诊断或复发时白血病的组织学确认
标本样本
- 足够的白血病标本可用于分析诊断或复发或骨髓抽吸/抽血/分离术/计划用于临床护理的患者白血病细胞的其他新鲜样本，预计可以收集最少的样本进行检测。
排除标准：
- 用于分析诊断或复发的白血病标本不足；或骨髓评估/抽血/其他不计划用于临床护理的白血病细胞样本；或外周原始细胞百分比 <20% 并且未计划进行临床抽血。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：复发/难治性白血病
第 1 组：复发/难治性白血病
筛选程序确认患者资格后：
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专家小组将对白血病细胞进行遗传分析。
如果可用，将根据分析结果提出匹配的靶向治疗建议。
该建议（如果有）将传达给主要肿瘤学家。
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实验性的：新诊断
第 2 组：新诊断
筛选程序确认资格后：
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专家小组将对白血病细胞进行遗传分析。
如果可用，将根据分析结果提出匹配的靶向治疗建议。
该建议（如果有）将传达给主要肿瘤学家。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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进行可行改变的患者比例
大体时间：基于荧光原位杂交 (FISH)/细胞遗传学和测序的结合，确定了可操作的改变。获得完整结果的平均时间为 2 周。
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可操作的改变被定义为有可用靶向药物的癌症相关基因组事件。
作为研究的一部分，通过结合标准护理细胞遗传学/荧光原位杂交 (FISH) 和测序来确定可操作的遗传改变。
如果至少 13% 的分析参与者拥有个人资料数据和可识别的可操作的更改，则该研究被认为是可行的。
对于具有可操作改变的患者比率，提出了 90% 精确的二项式置信区间，以将观察到的比率与 13% 进行比较。
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基于荧光原位杂交 (FISH)/细胞遗传学和测序的结合，确定了可操作的改变。获得完整结果的平均时间为 2 周。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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体细胞基因组改变率
大体时间：2年
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这一次要结果将通过描述基因组分析发现的队列 1（复发/难治性白血病组）和队列 2（新诊断组）中的体细胞基因组改变来解决。
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2年
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结果报告率
大体时间：2年
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该次要结果将通过结果报告时间的描述来解决。
将记录样本接收和处理的时间、流程每个步骤所使用的资源和人员、结果报告的时间、专家小组的解释和审查以及将结果传达给主要肿瘤科医生的信息。
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2年
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家长对基因组检测的感受和理解
大体时间：2年
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这一次要结果将通过描述复发性/难治性/高风险新发白血病儿童的父母对其孩子的白血病基因组检测的希望和担忧以及他们对检测的理解来解决，并评估这些希望和担忧是否得到解决。结果返回后实现。
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2年
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原发性白血病药敏试验分析及异种移植模型的建立
大体时间：2年
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这一次要结果将通过完成对一组药物或 shRNA 的原发性白血病敏感性测试分析、在专门的参与研究实验室建立异种移植模型以及在建立动物模型后使用推荐的匹配疗法进行联合临床试验来解决。
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Yana Pikman, MD、Dana-Farber Cancer Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年8月17日
初级完成 (实际的)
2022年5月16日
研究完成 (估计的)
2027年5月1日
研究注册日期
首次提交
2016年1月28日
首先提交符合 QC 标准的
2016年1月29日
首次发布 (估计的)
2016年2月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月6日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
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