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Abgestimmte zielgerichtete Therapie für Hochrisiko-Leukämien und MDS

6. Mai 2024 aktualisiert von: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Matched Targeted Therapy (MTT)-Empfehlung für Patienten mit rezidivierenden, refraktären oder Hochrisiko-Leukämien und myelodysplastischem Syndrom

Diese Forschungsstudie versucht, neue Erkenntnisse über rezidivierende, refraktäre oder Hochrisiko-Leukämien bei Kindern und jungen Erwachsenen zu gewinnen.

Diese Studie evaluiert den Einsatz spezialisierter Tests, die als Leukämie-Profiling bezeichnet werden. Nach erfolgter Profilierung werden die Ergebnisse von einem Expertengremium aus Ärzten, Wissenschaftlern und Apothekern bewertet. Dies kann zu einer Empfehlung für eine spezifische Krebstherapie oder eine klinische Studie namens Matched Targeted Therapy (MTT) führen. Die Ergebnisse des Leukämie-Profilings und ggf. die MTT-Empfehlung werden dem primären Onkologen des Teilnehmers mitgeteilt.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird bestimmen, ob es möglich ist, Profiling-Ergebnisse zu verwenden und eine angepasste zielgerichtete Therapie für Patienten mit Leukämie zu bestimmen. Es wird das Spektrum der Mutationen beschreiben, die bei Patienten mit Leukämie mit dieser Art der Profilerstellung gefunden wurden, und die klinischen Ergebnisse von Patienten beschreiben, die eine angepasste zielgerichtete Therapie erhalten.

Unsere Gewebe und Organe bestehen aus Zellen. Krebs tritt auf, wenn die Moleküle, die normalerweise das Zellwachstum steuern, beschädigt sind. Die Schädigung führt zu einem ungebremsten Zellwachstum, das einen Tumor, eine Ansammlung von Krebszellen, verursacht. Der Schaden wird als Veränderung bezeichnet. Es gibt verschiedene Arten von krebserregenden Veränderungen. Gene sind der Teil von Zellen, der die Anweisungen enthält, die unseren Zellen sagen, wie sie die richtigen Proteine ​​​​herstellen, um zu wachsen und zu arbeiten. Gene bestehen aus DNA-Buchstaben, die diese Anweisungen buchstabieren.

Durch die Teilnahme an dieser Studie werden die Leukämiezellen des Teilnehmers auf krebsverursachende Veränderungen getestet. Dieser Test wird als Leukämie-Profiling bezeichnet. Das Leukämie-Profiling wird anhand von Knochenmark oder Blut durchgeführt, das bereits während eines klinischen Tests gewonnen wurde. Alternativ kann das Profiling an Leukämiezellen durchgeführt werden, die im Rahmen der routinemäßigen klinischen Versorgung gewonnen werden sollen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

338

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University at St. Louis School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19404
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 30 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Geburt bis ≤ 30 Jahre bei Studieneintritt
  • Diagnose: Die Patienten werden basierend auf der Diagnose in eine der beiden Kohorten aufgenommen:

Kohorte 1: Rezidivierte/refraktäre Leukämie

  • Akute lymphoblastische Leukämie, erster oder größerer Rückfall
  • Akute myeloische Leukämie, erster oder größerer Rückfall
  • Leukämie refraktär gegenüber Induktionschemotherapie
  • Andere rezidivierende Leukämie
  • Myelodysplastisches Syndrom (MDS), erster oder größerer Rückfall oder refraktär gegenüber Ersttherapie

Kohorte 2: Neue Diagnose

  • Akute myeloische Leukämie, neue Diagnose
  • Neue Diagnose MLL-rearrangierte ALL bei Säuglingen oder niedrig hypodiploide (<40 Chromosomen) ALL
  • Seltene Leukämie – z. B. JMML, Leukämie unklarer Abstammung
  • Sekundäre Leukämie
  • Myelodysplastisches Syndrom (MDS), das nicht für eine Stammzelltransplantation geeignet ist

Pathologische Kriterien

  • Histologische Bestätigung der Leukämie zum Zeitpunkt der Diagnose oder des Rezidivs

Musterproben

  • Ausreichende Leukämieproben zur Profilerstellung ab Diagnose oder Rezidiv ODER Knochenmarkaspirat/Blutabnahme/Pherese/andere frische Probe von Leukämiezellen des Patienten, die für die klinische Behandlung vorgesehen sind und voraussichtlich die Entnahme von Mindestproben für Tests ermöglichen.

Ausschlusskriterien:

  • Unzureichende Leukämie-Probe zur Profilerstellung ab Diagnose oder Rezidiv verfügbar; oder Knochenmarkuntersuchung/Blutentnahme/andere Leukämie-Zellprobe, die NICHT für die klinische Versorgung entnommen werden soll; oder peripherer Blastenanteil < 20 % UND klinische Blutabnahme nicht geplant.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rezidivierte/refraktäre Leukämie

Kohorte 1: Rezidivierte/refraktäre Leukämie

  • Akute lymphoblastische Leukämie (ALL), erster oder größerer Rückfall
  • Akute myeloische Leukämie (AML), erster oder größerer Rückfall
  • Leukämie, die auf eine Induktionschemotherapie nicht anspricht
  • Andere wiederkehrende Leukämie
  • Myelodysplastisches Syndrom (MDS), erster oder größerer Rückfall oder refraktär gegenüber der Ersttherapie

Nachdem die Screening-Verfahren die Eignung des Patienten bestätigt haben:

  • Es wird ein Leukämie-Profiling durchgeführt
  • Identifizierung einer umsetzbaren genomischen Veränderung und Abgabe einer passenden, gezielten Therapieempfehlung.
Genetisch: Leukämie-Profiling
Die genetische Profilierung von Leukämiezellen wird von einem Expertengremium durchgeführt und analysiert. Wenn verfügbar, wird eine abgestimmte zielgerichtete Therapieempfehlung basierend auf den Profiling-Ergebnissen gegeben. Die Empfehlung wird, falls vorhanden, dem primären Onkologen mitgeteilt.
Experimental: Neue Diagnose

Kohorte 2: Neue Diagnose

  • Akute myeloische Leukämie (AML), neue Diagnose (ausgenommen akute Promyelozytenleukämie (APL))
  • Neue Diagnose: Säuglings-Mixed-Lineage-Leukämie (MLL), neu angeordnete ALL oder niedrig hypodiploide (<40 Chromosomen) ALL
  • Seltene Leukämie – z. B. juvenile myelomonozytäre Leukämie (JMML), Leukämie unklarer Abstammung
  • Sekundäre Leukämie
  • Myelodysplastisches Syndrom (MDS) ist für eine Stammzelltransplantation nicht geeignet

Nachdem das Screening die Eignung bestätigt hat:

  • Es wird ein Leukämie-Profiling durchgeführt
  • Identifizierung einer umsetzbaren genomischen Veränderung und Abgabe einer passenden, gezielten Therapieempfehlung.
Genetisch: Leukämie-Profiling
Die genetische Profilierung von Leukämiezellen wird von einem Expertengremium durchgeführt und analysiert. Wenn verfügbar, wird eine abgestimmte zielgerichtete Therapieempfehlung basierend auf den Profiling-Ergebnissen gegeben. Die Empfehlung wird, falls vorhanden, dem primären Onkologen mitgeteilt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der Patienten mit umsetzbaren Änderungen
Zeitfenster: Umsetzbare Veränderungen wurden auf der Grundlage einer Kombination aus Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung (FISH)/Zytogenetik und Sequenzierung identifiziert. Die durchschnittliche Zeit bis zum Erreichen der vollständigen Ergebnisse betrug 2 Wochen.
Eine umsetzbare Veränderung wurde als krebsbedingtes genomisches Ereignis definiert, für das ein gezieltes Medikament verfügbar war. Umsetzbare genetische Veränderungen wurden durch eine Kombination aus standardmäßiger Zytogenetik/Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung (FISH) und im Rahmen der Studie durchgeführter Sequenzierung identifiziert. Diese Studie gilt als durchführbar, wenn mindestens 13 % der analysierten Teilnehmer über Profildaten und erkennbare umsetzbare Änderungen verfügen. Für die Rate der Patienten mit umsetzbaren Veränderungen wird ein 90 % genaues binomiales Konfidenzintervall angegeben, um die beobachtete Rate mit 13 % zu vergleichen.
Umsetzbare Veränderungen wurden auf der Grundlage einer Kombination aus Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung (FISH)/Zytogenetik und Sequenzierung identifiziert. Die durchschnittliche Zeit bis zum Erreichen der vollständigen Ergebnisse betrug 2 Wochen.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate somatischer genomischer Veränderungen
Zeitfenster: 2 Jahre
Dieses sekundäre Ergebnis wird durch die Beschreibung der somatischen genomischen Veränderungen in Kohorte 1 (Arm mit rezidivierter/refraktärer Leukämie) und Kohorte 2 (Arm mit neuer Diagnose) behandelt, die durch Genomanalysen entdeckt werden.
2 Jahre
Rate der Ergebnisberichte
Zeitfenster: 2 Jahre
Auf dieses sekundäre Ergebnis wird durch eine Beschreibung des Zeitpunkts der Ergebnisberichterstattung eingegangen. Die Dokumentation des Zeitpunkts des Probeneingangs und der Probenverarbeitung, der in jedem Schritt des Prozesses eingesetzten Ressourcen und des Personals, der Zeit bis zur Ergebnisberichterstattung, Interpretation und Überprüfung durch das Expertengremium sowie die Übermittlung der Ergebnisse an den primären Onkologen werden erfasst.
2 Jahre
Gefühle und Verständnis der Eltern von Genomtests
Zeitfenster: 2 Jahre
Auf dieses sekundäre Ergebnis wird eingegangen, indem die Hoffnungen und Sorgen der Eltern von Kindern mit rezidivierender/refraktärer/Hochrisiko-De-novo-Leukämie in Bezug auf genomische Tests der Leukämie ihres Kindes sowie ihr Verständnis der Tests beschrieben und bewertet werden, ob die Hoffnungen und Bedenken vorhanden waren nach Erhalt der Ergebnisse realisiert.
2 Jahre
Analyse der Sensitivitätstests für primäre Leukämie und Etablierung von Xenotransplantatmodellen
Zeitfenster: 2 Jahre
Dieses sekundäre Ergebnis wird durch den Abschluss der Analyse des primären Leukämie-Empfindlichkeitstests gegenüber einer Reihe von Medikamenten oder shRNA und die Etablierung von Xenotransplantatmodellen in speziellen teilnehmenden Forschungslabors sowie durch die Durchführung koklinischer Studien mit der empfohlenen passenden Therapie angegangen, sobald das Tiermodell etabliert ist.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dana-Farber Cancer Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. August 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Mai 2022

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Januar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Januar 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. Februar 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 15-384

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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