Dopasowana terapia celowana dla białaczek wysokiego ryzyka i MDS
Zalecenia dotyczące dopasowanej terapii celowanej (MTT) dla pacjentów z nawracającymi, opornymi na leczenie lub wysokiego ryzyka białaczkami i zespołem mielodysplastycznym
To badanie ma na celu zdobycie nowej wiedzy na temat białaczek nawracających, opornych na leczenie lub wysokiego ryzyka u dzieci i młodych dorosłych.
To badanie ocenia zastosowanie specjalistycznych testów zwanych profilowaniem białaczki. Po wykonaniu profilowania wyniki są oceniane przez panel ekspertów złożony z lekarzy, naukowców i farmaceutów. Może to skutkować zaleceniem określonej terapii przeciwnowotworowej lub badania klinicznego zwanego dopasowaną terapią celowaną (MTT). Wyniki profilowania białaczki i, jeśli dotyczy, zalecenia MTT zostaną przekazane podstawowemu onkologowi uczestnika.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie to określi, czy możliwe jest wykorzystanie wyników profilowania i ustalenie dopasowanej terapii celowanej dla pacjentów z białaczką. Opisze zakres mutacji stwierdzonych u pacjentów z białaczką z tego typu profilowaniem oraz opisze wyniki kliniczne pacjentów, którzy otrzymują dopasowaną terapię celowaną.
Nasze tkanki i narządy składają się z komórek. Rak pojawia się, gdy cząsteczki, które normalnie kontrolują wzrost komórek, są uszkodzone. Uszkodzenie powoduje niekontrolowany wzrost komórek, który powoduje guz, zbiór komórek rakowych. Uszkodzenie jest określane jako zmiana. Istnieją różne rodzaje zmian powodujących raka. Geny to część komórek zawierająca instrukcje, które mówią naszym komórkom, jak wytwarzać odpowiednie białka, aby mogły rosnąć i działać. Geny składają się z liter DNA, które określają te instrukcje.
Biorąc udział w tym badaniu, komórki białaczkowe uczestnika zostaną przetestowane pod kątem zmian powodujących raka. To badanie nazywa się profilowaniem białaczki. Profilowanie białaczki zostanie wykonane przy użyciu szpiku kostnego lub krwi, która została już pobrana w badaniu klinicznym. Alternatywnie profilowanie można przeprowadzić na komórkach białaczkowych, które planuje się uzyskać w ramach rutynowej opieki klinicznej.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- The University of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University at St. Louis School of Medicine
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19404
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Urodzenie do ≤ 30 lat w momencie rozpoczęcia studiów
- Diagnoza: Pacjenci zostaną włączeni do jednej z dwóch kohort na podstawie diagnozy:
Kohorta 1: Białaczka nawrotowa/oporna na leczenie
- Ostra białaczka limfoblastyczna, pierwszy lub większy nawrót
- Ostra białaczka szpikowa, pierwszy lub większy nawrót
- Białaczka oporna na chemioterapię indukcyjną
- Inne nawracające białaczki
- Zespół mielodysplastyczny (MDS), pierwszy lub większy nawrót lub oporność na początkową terapię
Kohorta 2: Nowa diagnoza
- Ostra białaczka szpikowa, nowa diagnoza
- Nowa diagnoza ALL z rearanżacją MLL u niemowląt lub ALL z niską hipodiploidalnością (<40 chromosomów).
- Rzadka białaczka - np. JMML, białaczka o niejednoznacznym pochodzeniu
- Białaczka wtórna
- Zespół mielodysplastyczny (MDS) nie kwalifikujący się do przeszczepu komórek macierzystych
Kryteria patologiczne
- Histologiczne potwierdzenie białaczki w momencie rozpoznania lub nawrotu
Próbki próbek
- Dostępna wystarczająca ilość próbki białaczki do profilowania od momentu rozpoznania lub wznowy LUB aspirat szpiku kostnego/pobranie krwi/fereza/inna świeża próbka komórek białaczki pacjenta planowana do opieki klinicznej, która umożliwi pobranie minimalnej próbki do badań.
Kryteria wyłączenia:
- Niewystarczająca ilość próbki białaczki dostępna do profilowania od diagnozy lub nawrotu; lub ocena szpiku kostnego/pobranie krwi/inna próbka komórek białaczkowych, której NIE planuje się pozyskać do celów opieki klinicznej; lub odsetek blastów obwodowych <20% ORAZ nieplanowane kliniczne pobieranie krwi.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Diagnostyczny
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Białaczka nawrotowa/oporna na leczenie
Kohorta 1: Białaczka nawrotowa/oporna na leczenie
Po przeprowadzeniu procedur przesiewowych potwierdzających kwalifikację pacjenta:
|
Profilowanie genetyczne komórek białaczkowych zostanie przeprowadzone i przeanalizowane przez panel ekspertów.
Dopasowana rekomendacja terapii celowanej oparta na wynikach profilowania zostanie sporządzona, jeśli będzie dostępna.
Zalecenie, jeśli jest dostępne, zostanie przekazane onkologowi pierwszego kontaktu.
|
|
Eksperymentalny: Nowa diagnoza
Kohorta 2: Nowa diagnoza
Po potwierdzeniu kwalifikacji przez procedury przesiewowe:
|
Profilowanie genetyczne komórek białaczkowych zostanie przeprowadzone i przeanalizowane przez panel ekspertów.
Dopasowana rekomendacja terapii celowanej oparta na wynikach profilowania zostanie sporządzona, jeśli będzie dostępna.
Zalecenie, jeśli jest dostępne, zostanie przekazane onkologowi pierwszego kontaktu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z możliwymi do zastosowania zmianami
Ramy czasowe: Zidentyfikowano możliwe do zastosowania zmiany w oparciu o kombinację fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH)/cytogenetyki i sekwencjonowania. Średni czas do uzyskania pełnych efektów wynosił 2 tygodnie.
|
Zmiana możliwa do zastosowania została zdefiniowana jako zdarzenie genomiczne związane z rakiem, dla którego dostępny był celowany lek.
Możliwe do zastosowania zmiany genetyczne zostały zidentyfikowane przez połączenie standardowej cytogenetyki/fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH) i sekwencjonowania przeprowadzonego w ramach badania.
Badanie to uważa się za wykonalne, jeśli co najmniej 13% analizowanych uczestników ma dane profilowe i możliwe do zidentyfikowania możliwe do zastosowania zmiany.
Przedstawiono 90% dokładny dwumianowy przedział ufności dla odsetka pacjentów z możliwymi do zastosowania zmianami w celu porównania obserwowanego odsetka z 13%.
|
Zidentyfikowano możliwe do zastosowania zmiany w oparciu o kombinację fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH)/cytogenetyki i sekwencjonowania. Średni czas do uzyskania pełnych efektów wynosił 2 tygodnie.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Szybkość somatycznych zmian genomowych
Ramy czasowe: 2 lata
|
Ten drugorzędny wynik zostanie omówiony poprzez opisanie somatycznych zmian genomowych w kohorcie 1 (ramię białaczki nawrotowej/opornej) i kohorcie 2 (ramię nowej diagnozy), które wykryto na podstawie analiz genomowych.
|
2 lata
|
|
Szybkość raportowania wyników
Ramy czasowe: 2 lata
|
Ten wynik drugorzędny zostanie omówiony w opisie czasu zgłaszania wyników.
Rejestrowana będzie dokumentacja czasu odbioru i przetwarzania próbki, zasobów i personelu wykorzystywanego na każdym etapie procesu, czasu do zgłoszenia wyników, interpretacji i przeglądu przez panel ekspertów oraz przekazania wyników głównemu onkologowi.
|
2 lata
|
|
Odczucia rodziców i zrozumienie testów genomowych
Ramy czasowe: 2 lata
|
Ten drugorzędny wynik zostanie omówiony poprzez opisanie nadziei i obaw rodziców dzieci z nawracającą/oporną na leczenie/wysokiego ryzyka białaczką de novo w odniesieniu do badań genomowych białaczki ich dziecka, a także zrozumienie przez nich testów i ocena, czy nadzieje i obawy zostały spełnione zrealizowane po zwrocie wyników.
|
2 lata
|
|
Analiza testów czułości pierwotnej białaczki i ustanowienie modeli heteroprzeszczepów
Ramy czasowe: 2 lata
|
Ten drugorzędny wynik zostanie osiągnięty poprzez ukończenie analizy testów wrażliwości pierwotnej białaczki na panel leków lub shRNA i ustanowienie modeli ksenoprzeszczepów w dedykowanych uczestniczących laboratoriach badawczych oraz przeprowadzenie badań koklinicznych z zalecaną dopasowaną terapią po ustaleniu modelu zwierzęcego.
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 15-384
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .