Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Matchet målrettet terapi til højrisikoleukæmier og MDS

17. december 2025 opdateret af: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Matchet målrettet terapi (MTT) anbefaling til patienter med tilbagevendende, refraktære eller højrisiko-leukæmier og myelodysplastisk syndrom

Dette forskningsstudie søger at opnå ny viden om recidiverende, refraktære eller højrisikoleukæmier hos børn og unge voksne.

Denne undersøgelse evaluerer brugen af ​​specialiserede tests kaldet leukæmiprofilering. Når profileringen er udført, evalueres resultaterne af et ekspertpanel bestående af læger, videnskabsmænd og farmaceuter. Dette kan resultere i en anbefaling til en specifik cancerterapi eller et klinisk forsøg kaldet matchet målrettet terapi (MTT). Resultaterne af leukæmiprofileringen og, hvis det er relevant, MTT-anbefalingen vil blive kommunikeret til deltagerens primære onkolog.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil afgøre, om det er muligt at bruge profileringsresultater og bestemme en matchet målrettet behandling for patienter med leukæmi. Den vil beskrive rækken af ​​mutationer fundet hos patienter med leukæmi med denne type profilering, og beskrive de kliniske resultater af patienter, der modtager en matchet målrettet behandling.

Vores væv og organer består af celler. Kræft opstår, når de molekyler, der normalt styrer cellevækst, er beskadiget. Skaden resulterer i ukontrolleret cellevækst, som forårsager en tumor, en samling af kræftceller. Skaden omtales som en ændring. Der er forskellige typer af kræftfremkaldende ændringer. Gener er den del af celler, der indeholder instruktionerne, som fortæller vores celler, hvordan de skal lave de rigtige proteiner til at vokse og arbejde. Gener er sammensat af DNA-bogstaver, der udskriver disse instruktioner.

Ved at deltage i denne undersøgelse vil deltagerens leukæmiceller blive testet for kræftfremkaldende ændringer. Denne test kaldes leukæmiprofilering. Leukæmiprofileringen vil blive udført ved hjælp af knoglemarv eller blod, der allerede er blevet opnået under en klinisk test. Alternativt kan profileringen udføres på leukæmiceller, der er planlagt til at blive opnået som en del af rutinemæssig klinisk pleje.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

338

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University at St. Louis School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19404
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fødsel til ≤ 30 år ved studiestart
  • Diagnose: Patienter vil blive indskrevet i en af ​​de to kohorter baseret på diagnose:

Kohorte 1: Recidiverende/refraktær leukæmi

  • Akut lymfatisk leukæmi, første eller større tilbagefald
  • Akut myeloid leukæmi, første eller større tilbagefald
  • Leukæmi, der er modstandsdygtig over for induktionskemoterapi
  • Anden tilbagevendende leukæmi
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS), første eller større tilbagefald eller refraktær over for initial behandling

Kohorte 2: Ny diagnose

  • Akut myeloid leukæmi, ny diagnose
  • Ny diagnose spædbarn MLL-omlejret ALL eller lav hypodiploid (<40 kromosomer) ALL
  • Sjælden leukæmi - f.eks. JMML, leukæmi af tvetydig afstamning
  • Sekundær leukæmi
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS) er ikke berettiget til stamcelletransplantation

Patologiske kriterier

  • Histologisk bekræftelse af leukæmi på tidspunktet for diagnose eller tilbagefald

Prøveprøver

  • Tilstrækkelig leukæmiprøve tilgængelig til profilering fra diagnose eller recidiv ELLER knoglemarvsaspirat/blodudtagning/ferese/anden frisk prøve af patientleukæmiceller, der er planlagt til klinisk behandling, forventes at muliggøre indsamling af minimumsprøver til testning.

Ekskluderingskriterier:

  • Utilstrækkelig leukæmiprøve tilgængelig til profilering fra diagnose eller tilbagefald; eller knoglemarvsevaluering/blodudtagning/anden leukæmicelleprøve, der IKKE er planlagt til klinisk behandling; eller perifer blastprocent <20 % OG klinisk blodudtagning er ikke planlagt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tilbagefaldende/Refraktær leukæmi

Kohorte 1: Recidiverende/Refraktær leukæmi

  • Akut lymfatisk leukæmi (ALL), første eller større tilbagefald
  • Akut myeloid leukæmi (AML), første eller større tilbagefald
  • Leukæmi, der er modstandsdygtig over for induktionskemoterapi
  • Anden tilbagevendende leukæmi
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS), første eller større tilbagefald eller refraktær over for initial behandling

Efter screeningsprocedurerne bekræfter patientens egnethed:

  • Leukæmiprofilering vil blive udført
  • Identifikation af en handlingsbar genomisk ændring og udarbejdelse af en matchet målrettet behandlingsanbefaling.
Genetisk: Leukæmi profilering
Genetisk profilering af leukæmiceller vil blive udført og analyseret af et ekspertpanel. Matchet målrettet terapianbefaling baseret på profileringsresultater vil blive lavet, hvis den er tilgængelig. Anbefalingen, hvis den er tilgængelig, vil blive kommunikeret til den primære onkolog.
Eksperimentel: Ny diagnose

Kohorte 2: Ny diagnose

  • Akut myeloid leukæmi (AML), ny diagnose (undtagen akut promyelocytisk leukæmi (APL))
  • Ny diagnose spædbørns blandet afstamning leukæmi (MLL)-omlejret ALL eller lavt hypodiploid (<40 kromosomer) ALL
  • Sjælden leukæmi - f.eks. juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML), leukæmi af tvetydig afstamning
  • Sekundær leukæmi
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS) er ikke berettiget til stamcelletransplantation

Efter screeningsprocedurerne bekræfter berettigelse:

  • Leukæmiprofilering vil blive udført
  • Identifikation af en handlingsbar genomisk ændring og udarbejdelse af en matchet målrettet behandlingsanbefaling.
Genetisk: Leukæmi profilering
Genetisk profilering af leukæmiceller vil blive udført og analyseret af et ekspertpanel. Matchet målrettet terapianbefaling baseret på profileringsresultater vil blive lavet, hvis den er tilgængelig. Anbefalingen, hvis den er tilgængelig, vil blive kommunikeret til den primære onkolog.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af patienter med handlingsrettede ændringer
Tidsramme: Handlingsbar ændring blev identificeret baseret på en kombination af fluorescens in situ hybridisering (FISH)/cytogenetik og sekventering. Gennemsnitlig tid til fulde resultater var 2 uger.
En handlingsbar ændring blev defineret som en cancer-associeret genomisk hændelse, for hvilken der var et målrettet lægemiddel tilgængeligt. Handlingsbare genetiske ændringer blev identificeret ved en kombination af standard-of-care cytogenetik/fluorescens in situ hybridisering (FISH) og sekventering udført som en del af undersøgelsen. Denne undersøgelse anses for gennemførlig, hvis mindst 13 % af de analyserede deltagere har profildata og identificerbare handlingsrettede ændringer. Et nøjagtigt binomialt konfidensinterval på 90 % præsenteres for frekvensen af ​​patienter med handlingsrettede ændringer for at sammenligne den observerede frekvens med 13 %.
Handlingsbar ændring blev identificeret baseret på en kombination af fluorescens in situ hybridisering (FISH)/cytogenetik og sekventering. Gennemsnitlig tid til fulde resultater var 2 uger.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rate af somatiske genomiske ændringer
Tidsramme: 2 år
Dette sekundære resultat vil blive behandlet ved at beskrive de somatiske genomiske ændringer i kohorte 1 (tilbagefaldende/refraktær leukæmiarm) og kohorte 2 (ny diagnosearm), der opdages ved genomiske analyser.
2 år
Rapportering af resultater
Tidsramme: 2 år
Dette sekundære resultat vil blive behandlet med en beskrivelse af tidspunktet for resultatrapportering. Dokumentation af tidspunktet for prøvemodtagelse og -behandling, ressourcer og personale brugt på hvert trin i processen, tid til resultatrapportering, fortolkning og gennemgang af ekspertpanelet og meddelelse af resultater til den primære onkolog vil blive registreret.
2 år
Forældres følelser og forståelse af genomisk testning
Tidsramme: 2 år
Dette sekundære resultat vil blive behandlet ved at beskrive håb og bekymringer hos forældre til børn med recidiverende/refraktær/højrisiko de novo leukæmi vedrørende genomisk testning af deres barns leukæmi samt deres forståelse af testen og evaluere, om håbene og bekymringerne var realiseret efter returnering af resultater.
2 år
Analyse af primær leukæmifølsomhedstest og etablering af xenograftmodeller
Tidsramme: 2 år
Dette sekundære resultat vil blive behandlet ved at færdiggøre analyse af den primære leukæmifølsomhedstest til et panel af lægemidler eller shRNA og etablere xenograft-modeller i dedikerede deltagende forskningslaboratorier og udføre co-kliniske forsøg med den anbefalede matchede terapi, når dyremodellen er etableret.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dana-Farber Cancer Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. august 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. maj 2022

Studieafslutning (Anslået)

31. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. januar 2016

Først opslået (Anslået)

1. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

9. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 15-384

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Leukæmi profilering

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner