Terapia direcionada combinada para leucemias de alto risco e MDS
Recomendação de terapia direcionada combinada (MTT) para pacientes com leucemias recorrentes, refratárias ou de alto risco e síndrome mielodisplásica
Este estudo de pesquisa busca obter novos conhecimentos sobre leucemias recorrentes, refratárias ou de alto risco em crianças e adultos jovens.
Este estudo está avaliando o uso de testes especializados chamados perfis de leucemia. Uma vez que o perfil é realizado, os resultados são avaliados por um painel de especialistas de médicos, cientistas e farmacêuticos. Isso pode resultar em uma recomendação para uma terapia específica contra o câncer ou um ensaio clínico chamado terapia direcionada combinada (MTT). Os resultados do perfil de leucemia e, se aplicável, a recomendação MTT serão comunicados ao oncologista principal do participante.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo determinará se é possível usar os resultados do perfil e determinar uma terapia direcionada compatível para pacientes com leucemia. Ele descreverá a variedade de mutações encontradas em pacientes com leucemia com esse tipo de perfil e descreverá os resultados clínicos de pacientes que recebem uma terapia direcionada combinada.
Nossos tecidos e órgãos são compostos de células. O câncer ocorre quando as moléculas que normalmente controlam o crescimento celular são danificadas. O dano resulta em crescimento celular descontrolado que causa um tumor, uma coleção de células cancerígenas. O dano é referido como uma alteração. Existem diferentes tipos de alterações causadoras de câncer. Os genes são a parte das células que contém as instruções que dizem às nossas células como produzir as proteínas certas para crescer e funcionar. Os genes são compostos de letras de DNA que explicam essas instruções.
Ao participar deste estudo, as células de leucemia do participante serão testadas para alterações causadoras de câncer. Este teste é chamado de perfil de leucemia. O perfil de leucemia será realizado usando medula óssea ou sangue que já foi obtido durante um teste clínico. Como alternativa, o perfil pode ser feito em células de leucemia planejadas para serem obtidas como parte do atendimento clínico de rotina.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- The University of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University at St. Louis School of Medicine
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19404
- Children's Hospital of Philadelphia
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Nascimento até ≤ 30 anos na entrada no estudo
- Diagnóstico: Os pacientes serão inscritos em uma das duas coortes com base no diagnóstico:
Coorte 1: Leucemia recidivante/refratária
- Leucemia linfoblástica aguda, primeira ou maior recaída
- Leucemia mielóide aguda, primeira ou maior recaída
- Leucemia refratária à quimioterapia de indução
- Outra leucemia recorrente
- Síndrome mielodisplásica (SMD), primeira ou maior recidiva, ou refratária à terapia inicial
Coorte 2: Novo diagnóstico
- Leucemia mielóide aguda, novo diagnóstico
- LLA rearranjada com MLL infantil com novo diagnóstico ou LLA hipodiploide baixa (<40 cromossomos)
- Leucemia rara - por exemplo, JMML, leucemia de linhagem ambígua
- leucemia secundária
- Síndrome mielodisplásica (SMD) não elegível para transplante de células-tronco
Critérios Patológicos
- Confirmação histológica de leucemia no momento do diagnóstico ou recorrência
Amostras
- Espécimes de leucemia suficientes disponíveis para perfil de diagnóstico ou recorrência OU aspirado de medula óssea/coleção de sangue/férese/outra amostra fresca de células de leucemia do paciente planejada para atendimento clínico antecipado para permitir a coleta de amostra mínima para teste.
Critério de exclusão:
- Amostra de leucemia insuficiente disponível para traçar o perfil do diagnóstico ou recorrência; ou avaliação da medula óssea/coleção de sangue/outra amostra de células de leucemia NÃO planejada para ser obtida para atendimento clínico; ou porcentagem de explosão periférica <20% E coleta de sangue clínica não planejada.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Diagnóstico
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Leucemia recidivante/refratária
Coorte 1: Leucemia recidivante/refratária
Após os procedimentos de triagem confirmarem a elegibilidade do paciente:
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O perfil genético das células leucêmicas será realizado e analisado por um painel de especialistas.
A recomendação de terapia direcionada combinada com base nos resultados do perfil será feita, se disponível.
A recomendação, se disponível, será comunicada ao oncologista principal.
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Experimental: Novo Diagnóstico
Coorte 2: Novo Diagnóstico
Após os procedimentos de triagem confirmar a elegibilidade:
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O perfil genético das células leucêmicas será realizado e analisado por um painel de especialistas.
A recomendação de terapia direcionada combinada com base nos resultados do perfil será feita, se disponível.
A recomendação, se disponível, será comunicada ao oncologista principal.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de Pacientes com Alterações Acionáveis
Prazo: A alteração acionável foi identificada com base em uma combinação de hibridação fluorescente in situ (FISH)/citogenética e sequenciamento. O tempo médio para resultados completos foi de 2 semanas.
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Uma alteração acionável foi definida como um evento genômico associado ao câncer para o qual havia um medicamento direcionado disponível.
As alterações genéticas acionáveis foram identificadas por uma combinação de citogenética padrão/hibridização in situ fluorescente (FISH) e sequenciamento realizado como parte do estudo.
Este estudo é considerado viável se pelo menos 13% dos participantes analisados tiverem dados de perfil e alterações acionáveis identificáveis.
Um intervalo de confiança binomial exato de 90% é apresentado para a taxa de pacientes com alterações acionáveis para comparar a taxa observada contra 13%.
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A alteração acionável foi identificada com base em uma combinação de hibridação fluorescente in situ (FISH)/citogenética e sequenciamento. O tempo médio para resultados completos foi de 2 semanas.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de alterações genômicas somáticas
Prazo: 2 anos
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Este Resultado Secundário será abordado descrevendo as alterações genômicas somáticas na Coorte 1 (braço de Leucemia Recidivante/Refratária) e Coorte 2 (braço de Novo Diagnóstico) que são descobertas por análises genômicas.
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2 anos
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Taxa de relatórios de resultados
Prazo: 2 anos
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Este Resultado Secundário será abordado por uma descrição do momento do relatório de resultados.
A documentação do tempo de recebimento e processamento da amostra, recursos e pessoal utilizados em cada etapa do processo, tempo para relatórios de resultados, interpretação e revisão pelo painel de especialistas e comunicação dos resultados ao oncologista principal serão capturados.
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2 anos
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Sentimentos e compreensão dos pais sobre os testes genômicos
Prazo: 2 anos
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Este resultado secundário será abordado descrevendo as esperanças e preocupações dos pais de crianças com leucemia de novo recorrente/refratária/de alto risco em relação ao teste genômico da leucemia de seus filhos, bem como sua compreensão do teste e avaliando se as esperanças e preocupações foram realizado após o retorno dos resultados.
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2 anos
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Análise de Teste de Sensibilidade de Leucemia Primária e Estabelecimento de Modelos de Xenoenxerto
Prazo: 2 anos
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Este Resultado Secundário será abordado através da conclusão da análise do teste de sensibilidade da leucemia primária a um painel de drogas ou shRNA e estabelecimento de modelos de xenoenxerto em laboratórios de pesquisa participantes dedicados e realização de ensaios coclínicos com a terapia combinada recomendada assim que o modelo animal for estabelecido.
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 15-384
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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Ensaios clínicos em Perfil de Leucemia
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