- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT02757911
X-연관 만성 육아종 질환에 대한 유전자 치료
X-연관 만성 육아종 질환 환자에서 G1XCGD 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 CD34+ 세포에 대한 I/II상, 비무작위, 단일 중심 공개 라벨 연구
X-연관 만성 육아종성 질환(X-CGD)은 남아에게 영향을 미치는 드문 유전 질환입니다. 이것은 식세포(또는 식세포)라고 불리는 백혈구가 침입한 박테리아와 진균을 죽일 수 없기 때문에 발생하는 원발성 면역결핍 질환입니다. 이 세포는 섭취한 병원균을 죽이는 데 중요한 자유 라디칼(가장 중요한 것은 결함이 있는 식세포 NADPH 옥시다제 복합체로 인한 슈퍼옥사이드 라디칼)을 형성하는 데 어려움이 있습니다. X-CGD(CGD 환자의 2/3를 차지)에서 결함은 NADPH-옥시다제 복합체(촉매 소단위; gp91-phox 단백질)의 중요한 부분을 구성하는 유전자에 있습니다. 따라서 그들은 박테리아와 곰팡이를 제대로 죽이지 못하며 환자들은 심각하고 반복적인 감염에 시달립니다. 이것은 또한 폐와 장과 같은 신체 부위를 손상시킬 수 있는 염증을 유발합니다.
많은 경우 환자는 항생제를 지속적으로 복용함으로써 감염으로부터 적절하게 보호받을 수 있습니다. 그러나 다른 경우에는 심각한 생명을 위협하는 감염이 발생합니다. 어떤 경우에는 장이나 비뇨기계의 염증으로 인해 막힘이 발생하여 항생제로 치료할 수 없으며 스테로이드와 같은 다른 약물을 사용해야 할 수도 있습니다. 따라서 CGD에 대한 치료 치료법의 개발은 매우 중요합니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 남성 X-CGD 환자 >23개월. 가장 어린 환자(1개월 이상 23개월 이하)는 의사의 판단에 따라 등록할 수 있습니다. 이 경우 말초 HSC의 동원은 두 개의 골수 수확으로 대체될 수 있습니다.
- NAHPD-옥시다제의 생화학적 활성의 부재 또는 감소 > 70%에 대한 실험실 증거에 의해 뒷받침되고 DNA 시퀀싱에 의해 확인된 분자 진단.
- 기존 치료에도 불구하고 입원이 필요한 중증 감염 및/또는 염증 합병증이 진행 중이거나 내성이 있거나 재발 위험이 높은 경우가 하나 이상 있습니다.
- 잠재적인 일치를 기다리거나 동종이계 이식을 수행할 위험이 용납할 수 없는 것으로 간주되지 않는 한 3개월 검색 후 HLA 일치 기증자가 없습니다.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 B형 간염 바이러스(HBs Ag 양성) 또는 C형 간염 바이러스(항-HCV Ab 양성)와의 동시 감염 없음.
- 성인 환자에 대한 서면 동의서.
- 부모/보호자 및 해당되는 경우 자녀의 서명된 동의/동의서.
제외 기준:
- 10/10 HLA 동일(A, B, C, DR, DQ) 계열 또는 관련 없음.
- 백혈구 성분채집술에 대한 금기(빈혈 Hb
- 컨디셔닝 약물 및 연구용 의약품(IMP) 제제의 모든 성분 투여에 대한 금기.
- 형질도입된 자가 CD34+ 세포 주입 전 30일 이내에 감마 인터페론 투여.
- 기준선 전 6개월 이내 및 연구 기간 동안 또 다른 실험적 치료 프로토콜에 참여.
- 연구자의 의견에 따라 환자의 안전 또는 순응도를 손상시킬 수 있거나 환자가 연구를 성공적으로 완료하는 것을 방해할 수 있는 기타 모든 상태.
- 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 환자/부모/보호자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오픈 라벨
X 생체 유전자 치료
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XCGD 유전자를 포함하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 환자의 자가 CD34+ 세포 이식.
연구 제품은 환자 특이적이며 G1XCGD 벡터로 체외에서 형질도입된 자가 CD34+ 세포에 해당합니다.
이러한 형질도입된 세포는 안전성 테스트 및 환자에게 주입될 때까지 동결보존됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용 발생률로 측정한 안전성
기간: 60개월
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60개월
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Dihydrorhodamine(DHR) 유세포 분석 테스트로 평가한 NADPH 기능 과립구의 시간 경과에 따른 복원 및 안정성
기간: 12 개월
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 개선
기간: 60개월
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평가: 영양 상태의 정상화, 성장, 발달, 감염 중증도의 감소 및/또는 포함 시 염증 합병증을 평가하기 위한 완전한 신체 검사.
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60개월
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주입된 형질도입된 CD34+ 조혈 세포 및 시간 경과에 따른 혈액 세포의 백분율
기간: 60개월
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60개월
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면역학적 재구성
기간: 60개월
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평가 대상: 복원된 호중구 기능의 증거(DRH 테스트), 유동 세포측정법에 의한 gp91phox 단백질 발현 및 시간 경과에 따른 세균 및 진균 감염에 대한 면역.
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60개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Stéphane BLANCHE, MD, PHD, Hopital Necker-Enfants Malades
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- G1XCGD.02
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