X連鎖慢性肉芽腫症の遺伝子治療

包含基準:

• -男性のX-CGD患者> 23ヶ月齢。 最も若い患者 (> 1 か月および ≤ 23 か月) は、医師の承認を得て登録できます。この場合、末梢 HSC の動員は 2 回の骨髄採取に置き換えられます。
• DNAシーケンシングによって確認され、NAHPD-オキシダーゼの生化学的活性が70%を超えているか減少しているという実験室の証拠によって裏付けられた分子診断。
• -少なくとも1つの進行中または抵抗性、または再発のリスクが高い重度の感染症および/または従来の治療にもかかわらず入院を必要とする炎症性合併症。
• -潜在的な一致を待つか、同種異系移植を行うリスクが許容できないと見なされない限り、3か月の検索後に利用可能なHLA一致ドナーはありません。
• ヒト免疫不全ウイルス (HIV) または B 型肝炎ウイルス (HBs Ag 陽性) または C 型肝炎ウイルス (抗 HCV Ab 陽性) との重複感染はありません。
• -成人患者の書面によるインフォームドコンセント。
• 親/保護者、および必要に応じて子供の署名入りの同意/同意。

除外基準:

• 10/10 HLA 同一 (A、B、C、DR、DQ) 家族または無関係。
• 白血球除去療法の禁忌（貧血Hb
• -コンディショニング薬および治験薬（IMP）製剤の成分の投与に対する禁忌。
• -形質導入された自己CD34 +細胞の注入前30日以内のガンマインターフェロンの投与。
• -ベースライン前の6か月以内および研究期間中の別の実験的治療プロトコルへの参加。
• -治験責任医師の意見では、患者の安全性またはコンプライアンスを損なう可能性がある、または患者が研究を正常に完了することを妨げる可能性があるその他の状態。
• 患者/保護者/保護者がプロトコル要件を順守できない、または順守したくない。