동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자에 대한 연구 (ODYSSEY HoFH)
2021년 6월 7일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 알리로쿠맙의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
이 연구의 주요 목적은 12주 치료 후 위약과 비교하여 2주마다(Q2W) 알리로쿠맙 피하(SC)로 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 감소를 입증하는 것입니다.
이 연구의 2차 목표는 다음과 같습니다.
- 다른 지질 매개변수(즉, 아포지단백[Apo] A-1 및 B, 비고밀도 지단백 콜레스테롤[non-HDL-C], 총콜레스테롤[TC], HoFH 참가자의 LDL-C 15%, 30% 및 50% 감소, Lp(a), HDL-C, 트리글리세리드[TG])
- HoFH 참가자에서 알리로쿠맙 SC Q2W의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해
- HoFH 참가자에서 알리로쿠맙 SC Q2W의 약동학을 평가하기 위해
- 항약물(알리로쿠맙) 항체의 잠재적 개발을 평가하기 위해
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
69
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 17674
- Regeneron Research Site
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Ioánnina, 그리스, 45500
- Regeneron Research Site
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Johannesburg
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Parktown, Johannesburg, 남아프리카, 2000
- Regeneron Research Site
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Western Cape
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Cape Town, Western Cape, 남아프리카, 7925
- Regeneron Research Site
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Taipei, 대만, 11217
- Regeneron Study Site
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Berlin, 독일, 12200
- Regeneron Research Site
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33434
- Regeneron Research Site
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Regeneron Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45227
- Regeneron Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 78226
- Regeneron Study Site
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Tirol
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Innsbruck, Tirol, 오스트리아, 6020
- Regeneron Research Site
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Ivano-Frankivs'k, 우크라이나, 76005
- Regeneron Research Site
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Kharkiv, 우크라이나, 61039
- Regeneron Research Site
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Kharkiv, 우크라이나, 61176
- Regeneron Research Site
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Kyiv, 우크라이나, 03680
- Regeneron Research Site
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Kyiv, 우크라이나, 02166
- Regeneron Research Site
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Regeneron Research Site
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Roma, 이탈리아, 00161
- Regeneron Research Site
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Hyogo
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Nishinomiya, Hyogo, 일본, 662-0918
- Regeneron Research Site
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Ishikawa
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Kanazawa, Ishikawa, 일본, 920-8641
- Regeneron Research Site
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Osaka
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Suita, Osaka, 일본, 565-8565
- Regeneron Research Site
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Praha, 체코, 128 08
- Regeneron Research Site
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Ankara
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Besevler, Ankara, 칠면조, 06500
- Regeneron Research Site
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Bornova
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İzmir, Bornova, 칠면조, 35040
- Regeneron Research Site
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
- Regeneron Research Site
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Québec, Quebec, 캐나다, GIV 4W2
- Regeneron Research Site
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Marseille, 프랑스, 13285
- Regeneron Research Site
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Paris, 프랑스, 75651
- Regeneron Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
참고: 아래 나열된 정보는 이 임상 시험에 대한 환자의 잠재적 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아니므로 모든 포함/제외 기준이 나열되지 않았습니다.
주요 포함 기준
다음 유전자형 또는 임상 기준 중 적어도 하나에 의한 HoFH 진단(LDL 성분채집술의 모든 환자는 유전자형에 따라 진단되어야 함):
- 저밀도 지단백 수용체(LDLR) 대립유전자 둘 다에서 문서화된 동형접합 또는 복합 이형접합 돌연변이
- Apo B, PCSK9 또는 LDL 수용체 어댑터 단백질 1(LDLRAP1)에서 동형접합 또는 복합 이형접합 돌연변이의 존재
- 이중 이형 접합 돌연변이의 존재, 즉 LDLR, Apo B 또는 PCSK9 대립 유전자의 다른 유전자에 대한 돌연변이
- 치료되지 않은 TC >500mg/dL(12.93mmol/L) 및 TG <300mg/dL(3.39mmol/L) AND 두 부모 모두 TC >250mg/dL(6.46mmol/L)의 병력이 있거나 이전에 피부 또는 힘줄 황색종 10세
- 스크리닝 방문 시 안정적인 용량의 스타틴 투여(스타틴이 효과가 없거나 환자가 스타틴을 견딜 수 없는 경우 문서화)
- LDL 성분채집술을 진행 중인 경우 스크리닝 최소 3개월 전에 LDL 성분채집술을 시작해야 하며 안정적인 주간(7일마다) 또는 격주(14일마다) 일정 또는 최소 8주 동안 안정적인 설정에 있어야 합니다.
주요 제외 기준:
- 두 LDLR 대립 유전자 모두에서 null 돌연변이의 문서화된 증거
- 스크리닝 방문 후 10주 이내 PCSK9 억제제 사용
- 스크리닝 방문 전 최소 4주(피브레이트의 경우 6주, mipomersen의 경우 24주, lomitapide의 최대 허용 용량의 경우 12주) 동안 안정적이지 않은 배경 의료 지질 변형 요법(LMT).
- 스크리닝 방문 전 최소 8주 동안 안정적이지 않은 LDL 성분채집 일정/성분채집 설정 또는 향후 24주 동안 안정적이지 않을 것으로 예상되는 성분채집 일정/설정.
- 스크리닝 방문 전 최소 4주 동안 또는 스크리닝과 무작위 방문 사이에 안정적이지 않은 용량/양으로 지질에 영향을 미치는 것으로 알려진 건강 기능 식품 또는 처방전 없이 구입할 수 있는(OTC) 요법의 사용.
- 무작위 배정 전 최소 6주 동안 매일 10mg 프레드니손 등가 이하의 안정적인 요법을 사용하지 않는 한 전신 코르티코스테로이드의 만성 사용. 참고: 국소, 관절 내, 비강, 흡입 및 안과용 스테로이드 요법은 '전신'으로 간주되지 않으며 허용됩니다.
- 스크리닝 방문 시 수축기 혈압 >160 mmHg 또는 확장기 혈압 >100 mmHg(1회 반복 측정 허용).
- 스크리닝 방문 시 LDL-C 수치 <70mg/dL(1.81mmol/L)
- 심근경색(MI), 입원으로 이어지는 불안정 협심증, 관상동맥우회술, 경피적 관상동맥 중재술, 조절되지 않는 심장 부정맥, 경동맥 수술 또는 스텐트 삽입술, 뇌졸중, 일과성 허혈 발작, 판막 교체 수술, 경동맥 재생술, 혈관내 시술 또는 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 말초 혈관 질환에 대한 외과적 개입.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 알리로쿠맙 SC Q2W
이중 맹검 치료 기간 동안 기준선(1일)부터 10주까지 2주(Q2W)마다 알리로쿠맙 SC 12주차부터 22주차까지 참가자는 공개 라벨 알리로쿠맙 SC Q2W를 받게 됩니다. |
알리로쿠맙 SC Q2W
다른 이름들:
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실험적: 위약 SC Q2W
이중 맹검 치료 기간 동안 기준선에서 10주까지 위약 SC Q2W 매칭 12주차부터 22주차까지 참가자는 공개 라벨 알리로쿠맙 SC Q2W를 받게 됩니다. |
알리로쿠맙 SC Q2W
다른 이름들:
일치하는 위약 SC Q2W
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 12주차까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율(치료 의향[ITT] 추정치)
기간: 12주까지의 기준선
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기준선에서 12주차까지 LDL-C의 백분율 변화는 다음과 같이 정의됩니다: 100x (12주차 LDL-C 값 - 기준선 LDL-C 값) / 기준선 LDL-C 값.
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12주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 12주차까지 아포지단백(Apo) B의 변화율(ITT 추정치)
기간: 12주까지의 기준선
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ITT 추정치; 기준선에서 12주차까지 Apo B의 백분율 변화는 다음과 같이 정의됩니다: 100x (12주차 Apo B 값 - 기준선 Apo B 값) / 기준선 Apo B 값.
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12주까지의 기준선
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기준선에서 12주차까지 비고밀도 지단백 콜레스테롤(비 HDL-C)의 백분율 변화
기간: 12주까지의 기준선
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ITT 추정치; 기준선에서 12주차까지 비 HDL-C의 백분율 변화는 다음과 같이 정의됩니다: 100x(12주차 비 HDL-C 값 - 기준선 비 HDL-C 값) / 기준선 비 HDL-C 값.
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12주까지의 기준선
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기준선에서 12주차까지 총 콜레스테롤(TC)의 백분율 변화
기간: 12주까지의 기준선
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ITT 추정치; 기준선에서 12주차까지의 TC 변화율은 다음과 같이 정의됩니다. 100x(12주차 TC 값 - 기준선 TC 값) / 기준선 TC 값.
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12주까지의 기준선
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12주차에 LDL-C가 15% 이상 감소한 참가자 비율
기간: 12주 차에
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ITT 추정치
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12주 차에
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12주차에 LDL-C가 30% 이상 감소한 참가자 비율
기간: 12주 차에
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ITT 추정치
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12주 차에
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기준선에서 12주차까지 지단백질(a)[Lp(a)]의 백분율 변화
기간: 12주까지의 기준선
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ITT 추정치; 기준선에서 12주차까지 Lp(a)의 백분율 변화는 100x(12주차 Lp(a) 값 - 기준선 Lp(a) 값) / 기준선 Lp(a) 값으로 정의됩니다.
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12주까지의 기준선
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12주차에 LDL-C가 50% 이상 감소한 참가자 비율
기간: 12주 차에
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ITT 추정치
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12주 차에
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기준선에서 12주차까지 HDL-C의 백분율 변화 - ITT 분석
기간: 12주까지의 기준선
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ITT 추정치; 기준선에서 12주차까지 HDL-C의 백분율 변화는 100x(12주차 HDL-C 값 - 기준선 HDL-C 값) / 기준선 HDL-C 값으로 정의됩니다.
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12주까지의 기준선
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기준선에서 12주차까지 공복 트리글리세리드(TG)의 백분율 변화
기간: 12주까지의 기준선
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ITT 추정치; 기준선에서 12주차까지의 TG 변화율은 다음과 같이 정의됩니다: 100x(12주차의 TG 값 - 기준선의 TG 값) / 기준선의 TG 값.
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12주까지의 기준선
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기준선에서 12주차까지 Apo A-1의 백분율 변화 -- ITT 분석
기간: 12주까지의 기준선
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ITT 추정치; 기준선에서 12주차까지 Apo A-1의 백분율 변화는 다음과 같이 정의됩니다: 100x (12주차 Apo A-1 값 - 기준선 Apo A-1 값) / 기준선 Apo A-1 값.
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12주까지의 기준선
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기준선에서 12주차까지 LDL-C의 백분율 변화(치료 중 추정치)
기간: 12주까지의 기준선
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효능 치료 기간 동안 기준선에서 12주차까지의 LDL-C에 대한 백분율 변화(첫 번째 이중 맹검 조사 연구 약물 주사부터 마지막 이중 맹검 조사 연구 약물 주사 후 최대 21일까지의 시간으로 정의됨) 또는 오픈 라벨 조사 연구 약물의 첫 번째 용량 중 더 빠른 것.
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12주까지의 기준선
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기준선에서 12주차까지 Apo B의 백분율 변화(치료 중 추정치)
기간: 12주까지의 기준선
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효능 치료 기간 동안 기준선에서 12주차까지 Apo B의 백분율 변화(첫 번째 이중 맹검 연구 약물 주사부터 마지막 이중 맹검 연구 약물 주사 후 최대 21일까지의 시간으로 정의됨) 또는 첫 번째 이중 맹검 연구 약물 주사 후 오픈 라벨 임상 연구 약물 중 더 빠른 용량.
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12주까지의 기준선
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기준선에서 12주차까지 비 HDL-C의 백분율 변화(치료 중 추정치)
기간: 12주까지의 기준선
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효능 치료 기간(첫 번째 이중 맹검 연구 약물 주사부터 마지막 이중 맹검 연구 약물 주사 후 최대 21일까지의 시간으로 정의됨) 동안 기준선에서 12주까지 비 HDL-C에 대한 백분율 변화, 또는 오픈 라벨 조사 연구 약물의 첫 번째 용량 중 더 빠른 것.
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12주까지의 기준선
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기준선에서 12주차까지 TC의 백분율 변화(치료 중 추정치)
기간: 12주까지의 기준선
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효능 치료 기간(첫 번째 이중 맹검 연구 약물 주사부터 마지막 이중 맹검 연구 약물 주사 또는 첫 번째 투여 후 21일까지의 시간으로 정의됨) 동안 기준선에서 12주차까지의 TC에 대한 백분율 변화 공개 라벨 조사 연구 약물 중 더 빠른 것.
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12주까지의 기준선
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기준선에서 12주차까지 Lp(a)의 백분율 변화(치료 중 추정치)
기간: 12주까지의 기준선
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효능 치료 기간 동안 기준선에서 12주까지의 LP(a)에 대한 퍼센트 변화(첫 번째 이중 맹검 조사 연구 약물 주사부터 마지막 이중 맹검 조사 연구 약물 주사 후 최대 21일까지의 시간으로 정의됨), 또는 오픈 라벨 조사 연구 약물의 첫 번째 용량 중 더 빠른 것.
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12주까지의 기준선
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기준선에서 12주차까지 HDL-C의 백분율 변화(치료 중 추정치)
기간: 12주까지의 기준선
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효능 치료 기간 동안 베이스라인에서 12주차까지 HDL-C의 변화율(첫 번째 이중 맹검 연구 약물 주사부터 마지막 이중 맹검 연구 약물 주사 후 최대 21일까지의 시간으로 정의됨) 또는 오픈 라벨 조사 연구 약물의 첫 번째 용량 중 더 빠른 것.
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12주까지의 기준선
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기준선에서 12주차까지 단식 TG의 백분율 변화(치료 중 추정치)
기간: 12주까지의 기준선
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효능 치료 기간 동안 기준선에서 12주차까지 공복 TG의 변화율(첫 이중 맹검 조사 연구 약물 주사부터 마지막 이중 맹검 조사 연구 약물 주사 후 최대 21일 또는 첫 번째 이중 맹검 조사 연구 약물 주사 후까지의 시간으로 정의됨) 오픈 라벨 조사 연구 약물 중 더 빠른 용량.
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12주까지의 기준선
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기준선에서 12주차까지 Apo A-1의 백분율 변화(치료 중 추정치)
기간: 12주까지의 기준선
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첫 번째 이중 맹검 연구 약물 주사부터 마지막 이중 맹검 연구 약물 주사 후 21일까지의 시간으로 정의되는 효능 치료 기간 동안 기준선에서 12주차까지 Apo A-1의 백분율 변화, 또는 오픈 라벨 조사 연구 약물의 첫 번째 용량 중 더 빠른 것.
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12주까지의 기준선
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12주차에 LDL-C가 15% 이상, 30% 이상, 50% 이상 감소한 참가자 비율(치료 중 추정치)
기간: 12주 차에
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12주 차에
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기준선에서 12주차까지 Apo B/Apo A-1 비율의 절대 변화(ITT 추정치)
기간: 12주까지의 기준선
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12주차의 Apo B/Apo A1 비율 - 기준선의 Apo B/Apo A1 비율
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12주까지의 기준선
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시간 경과에 따라 REGN727에 대한 항약물 항체(ADA)를 가진 참가자 수
기간: 26주
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26주
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부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 32주까지의 기준선(연구 종료)
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모든 AE는 정보에 입각한 동의 시점부터 연구가 종료될 때까지 기록됩니다.
치료 관련 부작용(TEAE)만 보고됩니다.
이중 맹검 TEAE 관찰 기간은 이중 맹검 연구 약물의 첫 번째 투여에서 이중 맹검 연구 약물의 마지막 투여 +70일까지의 시간 또는 공개 라벨 연구 약물 투여의 첫 번째 투여 전날까지 중 더 이른 시간으로 정의됩니다. .
오픈 라벨 TEAE 관찰 기간은 첫 번째 오픈 라벨 연구 치료제 투여부터 마지막 오픈 라벨 연구 치료제 투여 +70일까지의 시간으로 정의됩니다.
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32주까지의 기준선(연구 종료)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 10월 3일
기본 완료 (실제)
2019년 9월 27일
연구 완료 (실제)
2020년 2월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 5월 15일
처음 게시됨 (실제)
2017년 5월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 7일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R727-CL-1628
- 2017-000351-95 (EUDRACT_NUMBER)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .