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근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 요산 상승의 안전성 (SURE-ALS2)

2021년 2월 1일 업데이트: Sabrina Paganoni, M.D., Massachusetts General Hospital

이것은 이노신 치료에 대한 다기관 20주 연구입니다.

연구 목적 및 종점 연구의 주요 목적은 20주에 걸쳐 혈청 요산염을 적당히 증가시키기 위해 투여된 이노신(매일 투여됨)의 경구 투여의 안전성 및 내약성을 결정하는 것이다.

주요 결과 측정은 다음과 같습니다.

  1. 부작용으로 측정한 안전성
  2. 전체 20주 연구를 완료할 수 있는 피험자의 능력으로 정의되는 내약성.

탐색적 목적으로 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자의 증상과 질병 진행을 모니터링하기 위한 스마트폰 애플리케이션의 타당성과 유용성을 테스트할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

근위축성 측삭 경화증(ALS)은 치료법이 없는 치명적인 신경퇴행성 질환입니다. 여러 줄의 증거가 ALS의 병리생리학에서 산화 스트레스와 관련이 있습니다. Urate(요산)는 내인성 항산화 시스템이며, 요산염은 산화 스트레스에 대한 주요 방어 역할을 할 수 있습니다. Urate는 여러 신경퇴행성 질환, 특히 파킨슨병(PD)에서 수렴 역학, 실험실 및 임상 데이터를 기반으로 유망한 신경 보호제 및 치료 표적으로 부상했습니다. PD에서, 요산염 상승은 처방전 없이 살 수 있는 보충제로 이용 가능한 요산염 전구체인 이노신의 투여에 의한 잠재적 치료법으로 추구되었습니다. 이노신의 투여는 요산염 수준의 예측 가능한 상승을 초래하고 PD에서 안전하고 잘 견디는 것으로 나타났습니다.

ALS 데이터베이스의 분석은 더 높은 요산염 수치가 ALS에서 더 느린 진행 및 연장된 생존의 독립적인 예측 인자임을 밝혔습니다. 그러나 ALS 환자의 요산 수치를 높이는 것이 더 나은 결과를 가져오는지는 알 수 없습니다.

주임 연구원은 최근 ALS에서 이노신에 대한 예비 연구를 완료했으며, 이는 25명의 피험자가 참여하는 단기 공개 레이블 단일 센터 연구였습니다[NCT02288091]. 이 연구는 ALS 환자의 요산염 상승의 안전성과 타당성을 평가했습니다. 연구 책임자는 이제 노출 시간이 더 긴 오픈 라벨 연구의 결과를 평가하기 위해 다중 센터 II상 시험을 추구하고 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

48

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, 미국, 33308
        • Holy Cross Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 18-85세.
  2. 개정된 El Escorial 기준(부록 1)에 의해 정의된 바와 같이 가능한 것으로 진단된 산발성 또는 가족성 ALS, 검사실 지원 개연성, 개연성 또는 확정.
  3. 느린 폐활량(SVC) ≥ 스크리닝 방문에서 연령, 신장 및 성별에 대해 예측된 60%.
  4. 정보에 입각한 동의를 제공하고 시험 절차를 따를 수 있습니다.
  5. 스크리닝 시 혈청 요산염 < 5.5mg/dL(즉, 인구 중앙값 혈청 요산염 수치 미만).
  6. 여성은 임신할 수 없어야 합니다(예: 폐경 후, 외과적 불임 또는 적절한 산아제한 방법 사용) 연구 기간 및 연구 완료 후 3개월. 적절한 피임에는 다음이 포함됩니다. 금욕, 호르몬 피임법(경구 피임법, 이식 피임법, 주사 피임법 또는 기타 호르몬(예: 패치 또는 피임 링) 피임법), ≥ 3개월 동안 자궁 내 장치(IUD) 사용, 살정제와 함께 장벽 방법 , 또는 다른 적절한 방법.
  7. 모바일 앱 연구 절차에 참여할 수 있고 참여할 의향이 있습니다.

제외 기준:

  1. 요로 결석증의 역사.
  2. 스크리닝 시 소변 pH < 5.5(산성 소변은 요산 요로결석증의 주요 결정인자임).
  3. 통풍의 역사.
  4. 뇌졸중 또는 심근 경색의 병력.
  5. 증상이 있는 관상 동맥 질환의 병력(예: 협심증) 또는 스크리닝 전 1년 이내에 증상이 있는 말초 동맥 질환.
  6. 문서화된 박출률이 45% 미만인 증후성 울혈성 심부전.
  7. 잘 조절되지 않는 동맥성 고혈압(선별검사에서 SBP>160mmHg 또는 DBP>100mmHg).
  8. 임신 중이거나 수유 중인 여성.
  9. 현장 조사관의 판단에 따라 정보에 입각한 동의를 제공하는 피험자의 능력을 손상시키는 불안정한 정신 질환, 인지 장애 또는 치매의 존재 또는 전년도 내의 활성 물질 남용 이력.
  10. 사이트 조사관의 의견에 따라 피험자를 위험에 빠뜨리거나 피험자가 연구를 완전히 준수하거나 완료하는 것을 방해하는 모든 것.
  11. 스크리닝 전 30일 이내에 다음의 사용: 이노신, 알로푸리놀, 프로베네시드, 매일 300mg 이상의 비타민 C(피험자는 표준 종합 비타민제를 하루에 최대 1정 또는 캡슐을 복용할 수 있음에 유의하십시오). 티아지드의 사용은 피험자가 스크리닝 1주 전부터 안정적인 용량을 유지하는 한 허용됩니다.
  12. 이노신에 대한 알려진 과민성 또는 불내성.
  13. eGFR < 60 mL/min/1.73m2로 정의되는 신부전 상영 당시.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이노신
대상체는 매일 경구 이노신을 투여받을 것이다. 이노신의 용량은 7 - 8 mg/dL의 혈청 요산염 수준을 얻기 위해 적정될 것입니다.
의약품: 이노신
이노신을 복용하는 피험자는 7 - 8 mg/dL의 목표 요산염 수준으로 적정된 500 mg 이노신 캡슐을 하루에 1-6개 받습니다.
위약 비교기: 위약
피험자는 매일 경구 위약을 투여받습니다. 위약의 용량은 7 - 8 mg/dL의 혈청 요산염 수준을 얻기 위해 적정될 것입니다.
의약품: 위약
위약을 복용하는 피험자는 7 - 8 mg/dL의 목표 요산염 수준으로 적정된 500 mg 위약(설탕 알약)을 하루에 1-6 캡슐을 받습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이 있는 참가자 수
기간: 24주차 기준선
안전성은 최소 1회 용량의 연구 약물을 받는 모든 참가자에서 신장 결석 및 통풍(예상되는 부작용)과 같은 부작용의 발생에 의해 평가됩니다.
24주차 기준선
연구 약물에 대한 전체 20주 연구 완료를 위한 내약성
기간: 20주까지의 기준선
연구 약물의 내약성은 연구 약물을 영구적으로 중단하거나 28일 이상 동안 연구 약물을 중단하지 않고 20주 연구를 완료할 수 있는 참가자의 수로 정의됩니다.
20주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Massachusetts General Hospital

협력자

The Salah Foundation
MGH cure ALS Fund

수사관

  • 수석 연구원: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 10월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 12월 10일

연구 완료 (실제)

2020년 1월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 5월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 5월 25일

처음 게시됨 (실제)

2017년 5월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 2월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 2월 1일

마지막으로 확인됨

2021년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SURE-ALS2

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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