Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo podwyższenia poziomu moczanów w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS) (SURE-ALS2)

1 lutego 2021 zaktualizowane przez: Sabrina Paganoni, M.D., Massachusetts General Hospital

Jest to wieloośrodkowe, 20-tygodniowe badanie leczenia inozyną.

Cele badania i punkty końcowe Głównym celem badania jest określenie bezpieczeństwa i tolerancji doustnego podawania inozyny (podawanej codziennie) w dawkach powodujących umiarkowane zwiększenie stężenia moczanów w surowicy w ciągu 20 tygodni.

Podstawowymi miarami wyników będą

  1. Bezpieczeństwo mierzone zdarzeniami niepożądanymi
  2. Tolerancja, zdefiniowana jako zdolność pacjentów do ukończenia całego 20-tygodniowego badania.

Jako cel badawczy przetestujemy wykonalność i użyteczność aplikacji na smartfony do monitorowania objawów i postępu choroby u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest śmiertelną chorobą neurodegeneracyjną, na którą nie ma lekarstwa. Wiele linii dowodów wskazuje na związek stresu oksydacyjnego z patofizjologią ALS. Mocznik (kwas moczowy) jest endogennym układem przeciwutleniającym, a moczan może służyć jako główna obrona przed stresem oksydacyjnym. Na podstawie zbieżnych danych epidemiologicznych, laboratoryjnych i klinicznych dotyczących wielu chorób neurodegeneracyjnych, w szczególności choroby Parkinsona (PD), moczan okazał się obiecującym środkiem neuroochronnym i celem terapeutycznym. W PD podwyższenie poziomu moczanów było poszukiwane jako potencjalna terapia przez podawanie inozyny, prekursora moczanu, który jest dostępny jako suplement dostępny bez recepty. Podawanie inozyny powoduje przewidywalny wzrost poziomu moczanów i wykazano, że jest to bezpieczne i dobrze tolerowane w chorobie Parkinsona.

Analiza baz danych ALS wykazała, że ​​wyższe poziomy moczanów są niezależnym predyktorem wolniejszej progresji i przedłużonego przeżycia w ALS. Nie wiadomo jednak, czy podniesienie poziomu moczanów u osób z ALS przyniosłoby lepsze wyniki.

Główny badacz niedawno zakończył badanie pilotażowe inozyny w ALS, które było krótkim, otwartym, jednoośrodkowym badaniem z udziałem 25 osób [NCT02288091]. W badaniu oceniono bezpieczeństwo i wykonalność podwyższenia poziomu moczanów u pacjentów z ALS. Główny badacz prowadzi obecnie wieloośrodkowe badanie fazy II w celu oceny wyników badania otwartego z dłuższym czasem ekspozycji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

48

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33308
        • Holy Cross Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 18-85 lat.
  2. Sporadyczny lub rodzinny ALS zdiagnozowany jako możliwy, potwierdzony laboratoryjnie jako prawdopodobny, prawdopodobny lub określony, zgodnie ze zrewidowanymi kryteriami El Escorial (Załącznik 1).
  3. Wolna pojemność życiowa (SVC) ≥ 60% wartości przewidywanej dla wieku, wzrostu i płci podczas wizyty przesiewowej.
  4. Zdolne do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur próbnych.
  5. Stężenie moczanów w surowicy < 5,5 mg/dl podczas badania przesiewowego (tj. poniżej mediany stężenia moczanów w surowicy w populacji).
  6. Kobiety nie mogą zajść w ciążę (np. po menopauzie, sterylne chirurgicznie lub stosujące odpowiednie metody antykoncepcji) przez czas trwania badania i 3 miesiące po jego zakończeniu. Odpowiednia antykoncepcja obejmuje: abstynencję, antykoncepcję hormonalną (antykoncepcja doustna, wszczepiona antykoncepcja, antykoncepcja w zastrzykach lub inna antykoncepcja hormonalna (np. lub inną odpowiednią metodą.
  7. Jest w stanie i chce uczestniczyć w procedurach badania aplikacji mobilnej.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia kamicy moczowej.
  2. pH moczu < 5,5 podczas badania przesiewowego (ponieważ kwaśny mocz jest głównym wyznacznikiem kamicy moczowej).
  3. Historia dny moczanowej.
  4. Historia udaru lub zawału mięśnia sercowego.
  5. Historia objawowej choroby wieńcowej (np. angina pectoris) lub objawową chorobę tętnic obwodowych w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym.
  6. Objawowa zastoinowa niewydolność serca z udokumentowaną frakcją wyrzutową poniżej 45%.
  7. Źle kontrolowane nadciśnienie tętnicze (SBP>160mmHg lub DBP>100mmHg podczas badania przesiewowego).
  8. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  9. Obecność niestabilnej choroby psychicznej, upośledzenia funkcji poznawczych lub demencji, które mogłyby upośledzać zdolność podmiotu do wyrażenia świadomej zgody, zgodnie z orzeczeniem badacza terenu, lub historia nadużywania substancji czynnych w ciągu poprzedniego roku.
  10. Wszystko, co w opinii badacza miejsca naraziłoby uczestnika na zwiększone ryzyko lub uniemożliwiłoby uczestnikowi pełne poddanie się badaniu lub jego ukończenie.
  11. Stosowanie następujących substancji w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym: inozyna, allopurynol, probenecyd, ponad 300 mg witaminy C dziennie (należy pamiętać, że pacjent może przyjmować standardową multiwitaminę do jednej tabletki lub kapsułki dziennie). Stosowanie tiazydów jest dozwolone, o ile pacjent przyjmuje stabilną dawkę od 1 tygodnia przed badaniem przesiewowym.
  12. Znana nadwrażliwość lub nietolerancja na inozynę.
  13. Niewydolność nerek zdefiniowana jako eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 w czasie seansu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Inozyna
Osobnikom codziennie będzie podawana doustnie inozyna. Dawka inozyny będzie miareczkowana w celu uzyskania poziomu moczanów w surowicy wynoszącego 7–8 mg/dl.
Lek: Inozyna
Osoby przyjmujące inozynę będą otrzymywać 1-6 kapsułek dziennie po 500 mg inozyny miareczkowanej do docelowego poziomu moczanów 7-8 mg/dl.
Komparator placebo: Placebo
Osobnikom codziennie będzie podawane doustne placebo. Dawka placebo będzie miareczkowana w celu uzyskania poziomu moczanów w surowicy w zakresie 7-8 mg/dl.
Lek: Placebo
Pacjenci otrzymujący placebo będą otrzymywać dziennie 1-6 kapsułek 500 mg placebo (pigułka cukrowa) miareczkowanych do docelowych poziomów moczanów 7-8 mg/dl.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie wystąpienia zdarzeń niepożądanych, takich jak kamienie nerkowe i dna moczanowa (oczekiwane zdarzenia niepożądane) u wszystkich uczestników otrzymujących co najmniej 1 dawkę badanego leku
Linia bazowa do tygodnia 24
Tolerancja do ukończenia całego 20-tygodniowego badania badanego leku
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 20
Tolerancja badanego leku zostanie zdefiniowana jako liczba uczestników, którzy będą w stanie ukończyć 20-tygodniowe badanie bez trwałego odstawienia badanego leku lub zawieszenia badanego leku na dłużej niż 28 dni
Linia bazowa do tygodnia 20

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Współpracownicy

The Salah Foundation
MGH cure ALS Fund

Śledczy

  • Główny śledczy: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SURE-ALS2

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj