Säkerhet för uratförhöjning vid amyotrofisk lateralskleros (ALS) (SURE-ALS2)

Inklusionskriterier:

1. Ålder 18-85.
2. Sporadisk eller familjär ALS diagnostiserad som möjligt, laboratoriestödd sannolik, sannolik eller definitiv enligt reviderade El Escorial-kriterier (bilaga 1).
3. Långsam vitalkapacitet (SVC) ≥ 60 % av förväntad ålder, längd och kön vid screeningbesöket.
4. Kan ge informerat samtycke och följa testprocedurer.
5. Serumurat < 5,5 mg/dL vid screening (dvs. under populationens medianvärde av serumuratnivåer).
6. Kvinnor får inte kunna bli gravida (t. postmenopausala, kirurgiskt sterila eller med adekvata preventivmetoder) under hela studien och 3 månader efter studiens slutförande. Adekvat preventivmedel inkluderar: abstinens, hormonell preventivmedel (peroral preventivmedel, implanterad preventivmedel, injicerad preventivmedel eller annan hormonell (till exempel plåster eller p-ring) preventivmedel), intrauterin enhet (spiral) på plats i ≥ 3 månader, barriärmetod i samband med spermiedödande medel eller annan lämplig metod.
7. Kan och vill delta i studieprocedurerna för mobilappen.

Exklusions kriterier:

1. Historia av urolithiasis.
2. Urin pH < 5,5 vid screening (eftersom sur urin är en viktig faktor för urinsyraurolitiasis).
3. Historien om gikt.
4. Historik av stroke eller hjärtinfarkt.
5. Historik av symtomatisk kranskärlssjukdom (t.ex. angina pectoris) eller symtomatisk perifer artärsjukdom inom 1 år före screening.
6. Symtomatisk kongestiv hjärtsvikt med en dokumenterad ejektionsfraktion under 45 %.
7. Dåligt kontrollerad arteriell hypertoni (SBP>160mmHg eller DBP>100mmHg vid screening).
8. Kvinnor som är gravida eller ammar.
9. Förekomsten av instabil psykiatrisk sjukdom, kognitiv funktionsnedsättning eller demens som skulle försämra försökspersonens förmåga att ge informerat samtycke, enligt Site Investigators bedömning, eller en historia av missbruk av aktiv substans under föregående år.
10. Allt som, enligt platsutredarens åsikt, skulle utsätta försökspersonen för ökad risk eller hindra försökspersonens fullständiga överensstämmelse med eller slutförande av studien.
11. Användning av följande inom 30 dagar före screening: inosin, allopurinol, probenecid, mer än 300 mg C-vitamin dagligen (observera att en patient kan ta ett standard multivitamin upp till en tablett eller kapsel dagligen). Användning av tiazider är tillåten så länge som patienten har en stabil dos från 1 vecka före screening.
12. Känd överkänslighet eller intolerans mot inosin.
13. Njurinsufficiens enligt definition av eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 vid visningstillfället.