Bezpečnost zvýšení urátů u amyotrofické laterální sklerózy (ALS) (SURE-ALS2)

Kritéria pro zařazení:

1. Věk 18-85.
2. Sporadická nebo familiární ALS diagnostikovaná jako možná, laboratorně podporovaná pravděpodobná, pravděpodobná nebo definitivní, jak je definováno revidovanými kritérii El Escorial (Příloha 1).
3. Pomalá vitální kapacita (SVC) ≥ 60 % předpokládané pro věk, výšku a pohlaví při screeningové návštěvě.
4. Schopný poskytnout informovaný souhlas a dodržovat zkušební postupy.
5. Urát v séru < 5,5 mg/dl při screeningu (tj. pod populační medián sérových hladin urátu).
6. Ženy nesmí mít možnost otěhotnět (např. po menopauze, chirurgicky sterilní nebo za použití adekvátních metod kontroly porodnosti) po dobu trvání studie a 3 měsíce po dokončení studie. Adekvátní antikoncepce zahrnuje: abstinenci, hormonální antikoncepce (perorální antikoncepce, implantovaná antikoncepce, injekční antikoncepce nebo jiná hormonální antikoncepce (například náplast nebo antikoncepční kroužek), nitroděložní tělísko (IUD) na dobu ≥ 3 měsíců, bariérová metoda ve spojení se spermicidem nebo jinou vhodnou metodou.
7. Je schopen a ochoten se zúčastnit studijních postupů pro mobilní aplikace.

Kritéria vyloučení:

1. Urolitiáza v anamnéze.
2. pH moči < 5,5 při screeningu (protože kyselá moč je hlavní determinantou urolitiázy z kyseliny močové).
3. Historie dny.
4. Anamnéza mrtvice nebo infarktu myokardu.
5. Symptomatické onemocnění koronárních tepen v anamnéze (např. angina pectoris) nebo symptomatické onemocnění periferních tepen během 1 roku před screeningem.
6. Symptomatické městnavé srdeční selhání s dokumentovanou ejekční frakcí pod 45 %.
7. Špatně kontrolovaná arteriální hypertenze (SBP>160 mmHg nebo DBP>100 mmHg při screeningu).
8. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
9. Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy nebo demence, které by narušily schopnost subjektu poskytnout informovaný souhlas podle úsudku Site Investigator, nebo anamnéza zneužívání účinné látky v předchozím roce.
10. Cokoli, co by podle názoru Zkoušejícího vystavilo subjekt zvýšenému riziku nebo bránilo subjektu v plném souladu nebo dokončení studie.
11. Užívejte následující látky během 30 dnů před screeningem: inosin, alopurinol, probenecid, více než 300 mg vitaminu C denně (všimněte si, že subjekt může užívat standardní multivitamin až jednu tabletu nebo kapsli denně). Použití thiazidů je přípustné, pokud je subjekt na stabilní dávce 1 týden před screeningem.
12. Známá přecitlivělost nebo nesnášenlivost na inosin.
13. Renální insuficience definovaná eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 v době promítání.