Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet ved uratforhøyelse ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (SURE-ALS2)

1. februar 2021 oppdatert av: Sabrina Paganoni, M.D., Massachusetts General Hospital

Dette er en multisenter, 20-ukers studie av inosinbehandling.

Studiemål og endepunkter Hovedmålet med studien er å bestemme sikkerheten og toleransen ved oral administrering av inosin (administrert daglig) dosert for moderat heving av serumurat over 20 uker.

De primære utfallsmålene vil være

  1. Sikkerhet, målt ved uønskede hendelser
  2. Tolerabilitet, definert som forsøkspersonens evne til å fullføre hele 20 ukers studiet.

Som et utforskende mål vil vi teste gjennomførbarheten og nytten av en smarttelefonapplikasjon for å overvåke symptomer og sykdomsprogresjon hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en dødelig, nevrodegenerativ sykdom som det ikke finnes noen kur for. Flere bevis har implisert oksidativt stress i patofysiologien til ALS. Urat (urinsyre) er et endogent antioksidantsystem, og urat kan tjene som et viktig forsvar mot oksidativt stress. Urate har dukket opp som et lovende nevro-beskyttende og terapeutisk mål basert på konvergerende epidemiologiske, laboratorie- og kliniske data i flere nevrodegenerative sykdommer, spesielt Parkinsons sykdom (PD). Ved PD har uratøkning blitt fulgt som en potensiell terapi ved administrering av inosin, en uratforløper som er tilgjengelig som et reseptfritt supplement. Administrering av inosin resulterer i en forutsigbar økning av uratnivåer og har vist seg å være trygg og godt tolerert ved PD.

Analyse av ALS-databaser viste at høyere uratnivåer er en uavhengig prediktor for langsommere progresjon og forlenget overlevelse ved ALS. Hvorvidt heving av urat hos personer med ALS vil resultere i bedre resultater er imidlertid ukjent.

Hovedetterforskeren har nylig avsluttet en pilotstudie av inosin i ALS, som var en kort, åpen enkeltsenterstudie som involverte 25 forsøkspersoner [NCT02288091]. Studien vurderte sikkerhet og gjennomførbarhet av uratøkning hos pasienter med ALS. Hovedetterforskeren forfølger nå en multisenter fase II-studie for å vurdere funnene fra den åpne studien med lengre eksponeringstid.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forente stater, 33308
        • Holy Cross Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 18-85.
  2. Sporadisk eller familiær ALS diagnostisert som mulig, laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller bestemt som definert av reviderte El Escorial-kriterier (vedlegg 1).
  3. Langsom vitalkapasitet (SVC) ≥ 60 % av anslått for alder, høyde og kjønn ved screeningbesøket.
  4. I stand til å gi informert samtykke og følge prøveprosedyrer.
  5. Serumurat < 5,5 mg/dL ved screening (dvs. under populasjonens median serumuratnivå).
  6. Kvinner må ikke kunne bli gravide (f. postmenopausal, kirurgisk steril eller ved bruk av adekvate prevensjonsmetoder) i løpet av studien og 3 måneder etter studiens fullføring. Adekvat prevensjon inkluderer: abstinens, hormonell prevensjon (oral prevensjon, implantert prevensjon, injisert prevensjon eller annen hormonell (for eksempel plaster eller prevensjonsring) prevensjon), intrauterin enhet (spiral) på plass i ≥ 3 måneder, barrieremetode i forbindelse med spermicid , eller en annen adekvat metode.
  7. Er i stand til og villig til å delta i studieprosedyrene for mobilappen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie om urolithiasis.
  2. Urin pH < 5,5 ved screening (da sur urin er en viktig determinant for urinsyreurolithiasis).
  3. Historien om gikt.
  4. Anamnese med slag eller hjerteinfarkt.
  5. Historie med symptomatisk koronarsykdom (f. angina pectoris) eller symptomatisk perifer arteriell sykdom innen 1 år før screening.
  6. Symptomatisk kongestiv hjertesvikt med dokumentert ejeksjonsfraksjon under 45 %.
  7. Dårlig kontrollert arteriell hypertensjon (SBP>160mmHg eller DBP>100mmHg ved screening).
  8. Kvinner som er gravide eller ammer.
  9. Tilstedeværelsen av ustabil psykiatrisk sykdom, kognitiv svekkelse eller demens som ville svekke forsøkspersonens evne til å gi informert samtykke, ifølge Site Investigator-dommen, eller en historie med misbruk av aktivt stoff i løpet av det foregående året.
  10. Alt som, etter stedsetterforskerens oppfatning, vil sette forsøkspersonen i økt risiko eller utelukke forsøkspersonens fulle etterlevelse av eller fullføring av studien.
  11. Bruk av følgende innen 30 dager før screening: inosin, allopurinol, probenecid, mer enn 300 mg vitamin C daglig (merk at en person kan ta et standard multivitamin opp til én tablett eller kapsel daglig). Bruk av tiazider er tillatt så lenge pasienten har en stabil dose fra 1 uke før screening.
  12. Kjent overfølsomhet eller intoleranse overfor inosin.
  13. Nyreinsuffisiens som definert av eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 på visningstidspunktet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Inosin
Forsøkspersonene vil få oral inosin daglig. Inosindosen vil bli titrert for å oppnå serumuratnivåer på 7 - 8 mg/dL.
Legemiddel: Inosin
Personer på inosin vil motta 1-6 kapsler daglig med 500 mg inosin titrert til mål for uratnivåer på 7 - 8 mg/dL.
Placebo komparator: Placebo
Forsøkspersonene vil få oral placebo daglig. Dosen av placebo vil bli titrert for å oppnå serumuratnivåer på 7 - 8 mg/dL.
Legemiddel: Placebo
Personer på placebo vil motta 1-6 kapsler daglig med 500 mg placebo (sukkerpille) titrert til mål for uratnivåer på 7 - 8 mg/dL.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline til uke 24
Sikkerhet vil bli vurdert ut fra forekomsten av uønskede hendelser som nyrestein og gikt (forventede uønskede hendelser) hos alle deltakere som får minst 1 dose studiemedisin
Baseline til uke 24
Tolerabilitet for å fullføre hele 20 ukers studie på studiemedisin
Tidsramme: Baseline til uke 20
Toleranse for studiemedikament vil bli definert som antall deltakere som er i stand til å fullføre den 20-ukers studien uten å permanent seponere studiemedisinen eller suspendere studiemedisinen i mer enn 28 dager
Baseline til uke 20

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbeidspartnere

The Salah Foundation
MGH cure ALS Fund

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2017

Primær fullføring (Faktiske)

10. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

7. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

30. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SURE-ALS2

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Inosin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Austria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere