Sikkerhed ved uratforhøjelse ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (SURE-ALS2)

Inklusionskriterier:

1. Alder 18-85.
2. Sporadisk eller familiær ALS diagnosticeret som muligt, laboratorieunderstøttet sandsynlig, sandsynlig eller bestemt som defineret af reviderede El Escorial-kriterier (bilag 1).
3. Langsom vital kapacitet (SVC) ≥ 60 % af forventet for alder, højde og køn ved screeningsbesøget.
4. I stand til at give informeret samtykke og følge forsøgsprocedurer.
5. Serumurat < 5,5 mg/dL ved screening (dvs. under populationens median serumuratniveauer).
6. Kvinder må ikke være i stand til at blive gravide (f. post menopausal, kirurgisk steril eller ved brug af passende præventionsmetoder) i hele undersøgelsens varighed og 3 måneder efter undersøgelsens afslutning. Tilstrækkelig prævention omfatter: afholdenhed, hormonprævention (oral prævention, implanteret prævention, injiceret prævention eller anden hormonel prævention (plaster eller præventionsring f.eks.) prævention), intrauterin enhed (IUD) på plads i ≥ 3 måneder, barrieremetode i forbindelse med sæddræbende middel eller en anden passende metode.
7. Er i stand til og villig til at deltage i undersøgelsesprocedurerne for mobilapp.

Ekskluderingskriterier:

1. Urolithiasis historie.
2. Urin pH < 5,5 ved screening (da sur urin er en væsentlig determinant for urinsyreurolithiasis).
3. Historien om gigt.
4. Anamnese med slagtilfælde eller myokardieinfarkt.
5. Anamnese med symptomatisk koronararteriesygdom (f. angina pectoris) eller symptomatisk perifer arteriel sygdom inden for 1 år før screening.
6. Symptomatisk kongestiv hjertesvigt med en dokumenteret ejektionsfraktion under 45 %.
7. Dårligt kontrolleret arteriel hypertension (SBP>160mmHg eller DBP>100mmHg ved screening).
8. Kvinder, der er gravide eller ammende.
9. Tilstedeværelsen af ​​ustabil psykiatrisk sygdom, kognitiv svækkelse eller demens, som ville forringe forsøgspersonens evne til at give informeret samtykke, ifølge Site Investigator-dommen, eller en historie med aktivt stofmisbrug inden for det foregående år.
10. Alt, hvad der efter Site Investigator's mening ville placere forsøgspersonen i øget risiko eller udelukke forsøgspersonens fulde overholdelse af eller fuldførelse af undersøgelsen.
11. Brug af følgende inden for 30 dage før screening: inosin, allopurinol, probenecid, mere end 300 mg C-vitamin dagligt (bemærk, at en forsøgsperson kan tage en standard multivitamin op til én tablet eller kapsel dagligt). Brug af thiazider er tilladt, så længe forsøgspersonen har en stabil dosis fra 1 uge før screening.
12. Kendt overfølsomhed eller intolerance over for inosin.
13. Nyreinsufficiens som defineret ved eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 på screeningstidspunktet.