Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Uraatin nousun turvallisuus amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (ALS) (SURE-ALS2)

maanantai 1. helmikuuta 2021 päivittänyt: Sabrina Paganoni, M.D., Massachusetts General Hospital

Tämä on monikeskus, 20 viikon tutkimus inosiinihoidosta.

Tutkimuksen tavoitteet ja päätepisteet Tutkimuksen ensisijainen tavoite on määrittää inosiinin (annostettuna päivittäin) oraalisen antamisen turvallisuus ja siedettävyys, kun seerumin uraattia kohotetaan kohtalaisesti 20 viikon aikana.

Ensisijaiset tulostoimenpiteet ovat

  1. Turvallisuus haittatapahtumilla mitattuna
  2. Tolerability, määritellään koehenkilöiden kyvyksi suorittaa koko 20 viikon tutkimus.

Tutkivana tavoitteena testataan älypuhelinsovelluksen soveltuvuutta ja käyttökelpoisuutta oireiden ja taudin etenemisen seurantaan potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on kohtalokas neurodegeneratiivinen sairaus, johon ei ole parannuskeinoa. Useat todisteet ovat osoittaneet oksidatiivisen stressin ALS:n patofysiologiassa. Uraatti (virtsahappo) on endogeeninen antioksidanttijärjestelmä, ja uraatti voi toimia tärkeänä suojana oksidatiivista stressiä vastaan. Uraatti on noussut lupaavaksi hermostoa suojaavaksi ja terapeuttiseksi kohteeksi, joka perustuu konvergoituviin epidemiologisiin, laboratorio- ja kliinisiin tietoihin useissa hermoston rappeutumissairauksissa, erityisesti Parkinsonin taudissa (PD). PD:ssä uraattipitoisuuden nousua on pyritty mahdollistamaan hoitona antamalla inosiinia, uraatin esiastetta, jota on saatavana käsikauppalisänä. Inosiinin antaminen johtaa ennustettavaan uraattipitoisuuden nousuun, ja sen on osoitettu olevan turvallinen ja hyvin siedetty PD:ssä.

ALS-tietokantojen analyysi paljasti, että korkeammat uraattitasot ovat riippumaton ALS:n hitaamman etenemisen ja pidentyneen eloonjäämisen ennustaja. Ei kuitenkaan tiedetä, johtaisiko uraatin kohoaminen ALS-potilailla parempiin tuloksiin.

Päätutkija on äskettäin saanut päätökseen pilottitutkimuksen inosiinista ALS:ssä, joka oli lyhyt, avoin, yhden keskuksen tutkimus, johon osallistui 25 henkilöä [NCT02288091]. Tutkimuksessa arvioitiin uraattipitoisuuden nousun turvallisuutta ja toteutettavuutta potilailla, joilla oli ALS. Päätutkija jatkaa nyt monikeskuksen vaiheen II koetta arvioidakseen avoimen tutkimuksen tuloksia pidemmällä altistusajalla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

48

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33308
        • Holy Cross Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 18-85.
  2. Satunnainen tai familiaalinen ALS, joka on diagnosoitu mahdollisuuksien mukaan, laboratoriossa tuettu todennäköinen, todennäköinen tai määrätty tarkistettujen El Escorial-kriteerien mukaisesti (Liite 1).
  3. Hidas vitaalikapasiteetti (SVC) ≥ 60 % seulontakäynnillä ennustetusta iästä, pituudesta ja sukupuolesta.
  4. Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja seuraamaan koemenettelyjä.
  5. Seerumin uraatti < 5,5 mg/dl seulonnassa (ts. alle väestön mediaani seerumin uraattipitoisuuden).
  6. Naiset eivät saa tulla raskaaksi (esim. postmenopausaaliset, kirurgisesti steriilit tai käyttämällä riittäviä ehkäisymenetelmiä) tutkimuksen ajan ja 3 kuukautta tutkimuksen päättymisen jälkeen. Riittävä ehkäisy sisältää: raittiutta, hormonaalista ehkäisyä (suun kautta otettava ehkäisy, implantoitu ehkäisy, injektioehkäisy tai muu hormonaalinen (esim. laastari tai ehkäisyrengas) ehkäisy), kohdunsisäinen väline (IUD) paikallaan ≥ 3 kuukauden ajan, estemenetelmä spermisidin yhteydessä tai muulla sopivalla menetelmällä.
  7. Pystyy ja haluaa osallistua Mobiilisovelluksen opintoihin.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Virtsakivitaudin historia.
  2. Virtsan pH < 5,5 seulonnassa (koska hapan virtsa on virtsahappovirtsakivitaudin päätekijä).
  3. Kihdin historia.
  4. Aiemmin aivohalvaus tai sydäninfarkti.
  5. Aiemmin oireinen sepelvaltimotauti (esim. angina pectoris) tai oireinen ääreisvaltimotauti vuoden sisällä ennen seulontatutkimusta.
  6. Oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, jonka dokumentoitu ejektiofraktio on alle 45 %.
  7. Huonosti hallittu valtimoverenpaine (SBP > 160 mmHg tai DBP > 100 mmHg seulonnassa).
  8. Raskaana olevat tai imettävät naiset.
  9. Epästabiili psykiatrinen sairaus, kognitiivinen heikentyminen tai dementia, joka heikentäisi potilaan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus Site Investigatorin arvion mukaan, tai aktiivisten aineiden väärinkäyttö edellisen vuoden aikana.
  10. Mikä tahansa, mikä tutkimuspaikan tutkijan mielestä asettaisi koehenkilön lisääntyneeseen riskiin tai estäisi tutkittavan täysin noudattamasta tutkimusta tai suorittamasta sitä loppuun.
  11. Seuraavien aineiden käyttö 30 päivän aikana ennen seulontaa: inosiini, allopurinoli, probenesidi, yli 300 mg C-vitamiinia päivässä (huomaa, että tutkittava voi ottaa tavallista monivitamiinia enintään yhden tabletin tai kapselin päivässä). Tiatsidien käyttö on sallittua niin kauan kuin potilaan annos on vakaa 1 viikkoa ennen seulontaa.
  12. Tunnettu yliherkkyys tai sietämättömyys inosiinille.
  13. Munuaisten vajaatoiminta eGFR:n mukaan < 60 ml/min/1,73 m2 seulonnan aikaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Inosiini
Koehenkilöille annetaan suun kautta inosiinia päivittäin. Inosiiniannos titrataan, jotta seerumin uraattitasot saadaan 7-8 mg/dl.
Lääke: Inosiini
Inosiinia saavat potilaat saavat 1-6 kapselia päivässä 500 mg inosiinia titrattuna 7 - 8 mg/dl:n uraattipitoisuuden saavuttamiseksi.
Placebo Comparator: Plasebo
Koehenkilöille annetaan suun kautta lumelääkettä päivittäin. Lumeannos titrataan, jotta seerumin uraattitasot saadaan 7-8 mg/dl.
Lääke: Plasebo
Plaseboa saavat potilaat saavat 1–6 kapselia päivässä 500 mg lumelääkettä (sokeripilleri), joka on titrattu 7–8 mg/dl:n uraattitasolle.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Turvallisuus arvioidaan haittatapahtumien, kuten munuaiskivien ja kihdin (odotetut haittatapahtumat) esiintymisen perusteella kaikilla osallistujilla, jotka saavat vähintään yhden annoksen tutkimuslääkettä
Lähtötilanne viikkoon 24
Koko 20 viikkoa kestävän lääketutkimustutkimuksen siedettävyys
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 20
Tutkimuslääkkeen toleranssi määritellään niiden osallistujien lukumääräksi, jotka pystyvät suorittamaan 20 viikkoa kestäneen tutkimuksen keskeyttämättä tutkimuslääkkeen käyttöä pysyvästi tai keskeyttämättä tutkimuslääkkeen käyttöä yli 28 päiväksi
Lähtötilanne viikkoon 20

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Massachusetts General Hospital

Yhteistyökumppanit

The Salah Foundation
MGH cure ALS Fund

Tutkijat

  • Päätutkija: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 10. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. tammikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 24. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 30. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. helmikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SURE-ALS2

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset Inosiini

  • The Methodist Hospital Research Institute
    Novartis Pharmaceuticals
    Rekrytointi
    Alpelisib/iNOS-inhibiittori/Nab-paclitaxel_MpBC
    Metastaattinen rintasyöpä | HER2-negatiivinen rintasyöpä | TNBC - kolminkertainen negatiivinen rintasyöpä | Metaplastinen rintasyöpä
    Yhdysvallat

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Qatar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa