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Sicherheit der Harnsäureerhöhung bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (SURE-ALS2)

1. Februar 2021 aktualisiert von: Sabrina Paganoni, M.D., Massachusetts General Hospital

Dies ist eine multizentrische, 20-wöchige Studie zur Behandlung mit Inosin.

Ziele und Endpunkte der Studie Das primäre Ziel der Studie ist die Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit der oralen Verabreichung von Inosin (täglich verabreicht) in einer Dosis zur moderaten Erhöhung des Serum-Harnsäurespiegels über 20 Wochen.

Die primären Ergebnismaße werden sein

  1. Sicherheit, gemessen an unerwünschten Ereignissen
  2. Verträglichkeit, definiert als die Fähigkeit der Probanden, die gesamte 20-wöchige Studie zu absolvieren.

Als Sondierungsziel werden wir die Machbarkeit und Nützlichkeit einer Smartphone-Anwendung zur Überwachung von Symptomen und Krankheitsverlauf bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) testen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine tödliche, neurodegenerative Erkrankung, für die es keine Heilung gibt. Mehrere Beweislinien haben oxidativen Stress in der Pathophysiologie von ALS impliziert. Urat (Harnsäure) ist ein endogenes Antioxidanssystem, und Urat kann als Hauptverteidigung gegen oxidativen Stress dienen. Urat hat sich auf der Grundlage konvergenter epidemiologischer, Labor- und klinischer Daten bei mehreren neurodegenerativen Erkrankungen, insbesondere der Parkinson-Krankheit (PD), als vielversprechendes neuroprotektives und therapeutisches Ziel herausgestellt. Bei Parkinson wurde die Urat-Erhöhung als potenzielle Therapie durch die Verabreichung von Inosin, einem Urat-Vorläufer, der als rezeptfreies Ergänzungsmittel erhältlich ist, verfolgt. Die Verabreichung von Inosin führt zu einer vorhersagbaren Erhöhung der Harnsäurespiegel und hat sich bei Parkinson als sicher und gut verträglich erwiesen.

Die Analyse von ALS-Datenbanken ergab, dass höhere Harnsäurespiegel ein unabhängiger Prädiktor für ein langsameres Fortschreiten und verlängertes Überleben bei ALS sind. Ob eine Erhöhung des Harnsäurespiegels bei Menschen mit ALS zu besseren Ergebnissen führen würde, ist jedoch nicht bekannt.

Der leitende Prüfarzt hat kürzlich eine Pilotstudie zu Inosin bei ALS abgeschlossen, bei der es sich um eine kurze, unverblindete Single-Center-Studie mit 25 Probanden handelte [NCT02288091]. Die Studie bewertete die Sicherheit und Durchführbarkeit einer Harnsäureerhöhung bei Patienten mit ALS. Der Hauptprüfarzt verfolgt nun eine multizentrische Phase-II-Studie, um die Ergebnisse der Open-Label-Studie mit längerer Expositionszeit zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

48

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Vereinigte Staaten, 33308
        • Holy Cross Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 18-85.
  2. Sporadische oder familiäre ALS, diagnostiziert als möglich, laborgestützt wahrscheinlich, wahrscheinlich oder definitiv gemäß den überarbeiteten Kriterien von El Escorial (Anhang 1).
  3. Langsame Vitalkapazität (SVC) ≥ 60 % der Prognose für Alter, Größe und Geschlecht beim Screening-Besuch.
  4. In der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen und Verfahren zu befolgen.
  5. Serumurat < 5,5 mg/dL beim Screening (d. h. unter dem medianen Serumharnsäurespiegel der Bevölkerung).
  6. Frauen dürfen nicht schwanger werden können (z. postmenopausal, chirurgisch steril oder mit angemessenen Methoden zur Empfängnisverhütung) für die Dauer der Studie und 3 Monate nach Abschluss der Studie. Angemessene Empfängnisverhütung umfasst: Abstinenz, hormonelle Empfängnisverhütung (orale Kontrazeption, implantierte Empfängnisverhütung, injizierte Empfängnisverhütung oder andere hormonelle Empfängnisverhütung (z. B. Pflaster oder Verhütungsring), Intrauterinpessar (IUP) für ≥ 3 Monate, Barrieremethode in Verbindung mit Spermizid , oder eine andere geeignete Methode.
  7. Ist in der Lage und bereit, an den Studienverfahren der Mobile App teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Geschichte der Urolithiasis.
  2. Urin-pH < 5,5 beim Screening (da saurer Urin eine Hauptdeterminante für Harnsäure-Urolithiasis ist).
  3. Geschichte der Gicht.
  4. Schlaganfall oder Myokardinfarkt in der Vorgeschichte.
  5. Vorgeschichte einer symptomatischen koronaren Herzkrankheit (z. Angina pectoris) oder symptomatischer peripherer arterieller Verschlusskrankheit innerhalb von 1 Jahr vor dem Screening.
  6. Symptomatische kongestive Herzinsuffizienz mit einer dokumentierten Ejektionsfraktion unter 45 %.
  7. Schlecht eingestellte arterielle Hypertonie (SBP > 160 mmHg oder DBP > 100 mmHg beim Screening).
  8. Frauen, die schwanger sind oder stillen.
  9. Das Vorhandensein einer instabilen psychiatrischen Erkrankung, kognitiven Beeinträchtigung oder Demenz, die die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen würde, eine informierte Einwilligung zu erteilen, gemäß dem Urteil des Site Investigator, oder eine Vorgeschichte von Wirkstoffmissbrauch innerhalb des Vorjahres.
  10. Alles, was nach Meinung des Site Investigator den Probanden einem erhöhten Risiko aussetzen oder die vollständige Einhaltung oder den Abschluss der Studie durch den Probanden ausschließen würde.
  11. Verwendung des Folgenden innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening: Inosin, Allopurinol, Probenecid, mehr als 300 mg Vitamin C täglich (beachten Sie, dass ein Proband ein Standard-Multivitamin bis zu einer Tablette oder Kapsel täglich einnehmen kann). Die Verwendung von Thiaziden ist zulässig, solange das Subjekt ab 1 Woche vor dem Screening eine stabile Dosis erhält.
  12. Bekannte Überempfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber Inosin.
  13. Niereninsuffizienz, definiert als eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 zum Zeitpunkt der Vorführung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Inosin
Den Probanden wird täglich orales Inosin verabreicht. Die Inosindosis wird titriert, um Serumharnsäurespiegel von 7 - 8 mg/dL zu erhalten.
Arzneimittel: Inosin
Probanden, die Inosin einnehmen, erhalten täglich 1-6 Kapseln mit 500 mg Inosin, die auf einen Harnsäurespiegel von 7-8 mg/dL titriert sind.
Placebo-Komparator: Placebo
Den Probanden wird täglich ein orales Placebo verabreicht. Die Placebo-Dosis wird titriert, um Serumharnsäurespiegel von 7 - 8 mg/dl zu erhalten.
Arzneimittel: Placebo
Probanden unter Placebo erhalten täglich 1-6 Kapseln mit 500 mg Placebo (Zuckerpille), die auf einen Harnsäurespiegel von 7-8 mg/dL titriert sind.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Die Sicherheit wird anhand des Auftretens von unerwünschten Ereignissen wie Nierensteinen und Gicht (erwartete unerwünschte Ereignisse) bei allen Teilnehmern bewertet, die mindestens 1 Dosis des Studienmedikaments erhalten
Baseline bis Woche 24
Verträglichkeit zum Abschluss der gesamten 20-wöchigen Studie zum Studienmedikament
Zeitfenster: Baseline bis Woche 20
Die Verträglichkeit des Studienmedikaments wird definiert als die Anzahl der Teilnehmer, die in der Lage sind, die 20-wöchige Studie abzuschließen, ohne das Studienmedikament dauerhaft abzusetzen oder das Studienmedikament länger als 28 Tage auszusetzen
Baseline bis Woche 20

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Mitarbeiter

The Salah Foundation
MGH cure ALS Fund

Ermittler

  • Hauptermittler: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. Januar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SURE-ALS2

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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