소아 PIDD 피험자에서 HYQVIA의 효능, 안전성, 내약성, 면역원성 및 약동학적 평가
2023년 9월 25일 업데이트: Baxalta now part of Shire
원발성 면역 결핍 질환이 있는 소아 피험자에서 HYQVIA의 효능, 안전성, 내약성, 면역원성 및 약동학적 평가
이 연구의 목적은 원발성 면역결핍 질환(PIDD)이 있는 소아(2세 이상 ~ 16세 미만) 참여자에서 하이큐비아의 효능, 안전성, 내약성, 면역원성, 약동학(PK) 및 기타 매개변수에 대한 추가 데이터를 확보하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
44
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama Medical Center
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- University of South Florida Physician Group
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Georgia
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Albany, Georgia, 미국, 31707
- Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory Healthcare
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14203
- Women & Children's Hospital of Buffalo
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Great Neck, New York, 미국, 11021
- Northwell Health, Inc. PRIME
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Stony Brook, New York, 미국, 11794
- Stony Brook Children's Hospital
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- Carolinas Healthcare System
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28277
- Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73131
- OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
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Tulsa, Oklahoma, 미국, 74136
- Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75230
- Allergy Partners of North Texas Research
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
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West Virginia
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Charleston, West Virginia, 미국, 25701
- Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 International Union of Immunological Societies(IUIS) Scientific Committee 2015(Picard et al., 2015)에 따라 정의된 바와 같이 항체 형성 결함과 감마글로불린 대체를 필요로 하는 원발성 면역결핍(PI) 형태의 문서화된 진단을 받아야 합니다. 등록하기 전에. 연구에서 IP를 사용한 첫 번째 치료 전에 스폰서의 의료 책임자가 진단을 확인해야 합니다.
- 참가자는 스크리닝 시점에 2세 이상 16세 미만입니다.
- 참가자는 스크리닝 전 최소 3개월 동안 각 제품 정보에 따라 면역글로불린 G(IgG)를 일정 용량 투여받았습니다. 해당 간격에 걸친 연구 전 평균 최소 용량은 300mg/kg BW/4주에 해당했고 최대 용량은 1000mg/kg 체중(BW)/4주에 해당했습니다.
- 참가자는 스크리닝 시 IgG > 5g/L의 혈청 최저 수준을 가집니다.
- 가임 여성인 경우, 참가자는 음성 임신 테스트를 제시하고 연구 기간 동안 적절한 피임 조치를 사용하는 데 동의합니다.
- 참가자/법적 권한을 위임받은 대리인은 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 참가자는 다음 중 하나 이상에 대해 알려진 병력이 있거나 스크리닝에서 양성입니다: B형 간염 표면 항원(HBsAg), C형 간염 바이러스(HCV)에 대한 중합효소 연쇄 반응(PCR), 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 PCR 1/2.
다음 기준 중 하나를 충족하는 스크리닝 시 비정상적인 실험실 값(비정상 테스트는 지속 여부를 결정하기 위해 1회 반복될 수 있음):
- 지속적 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 및 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) > 검사 실험실의 정상 상한치(ULN)의 2.5배
- 지속적인 중증 호중구 감소증(절대 호중구 수[ANC] ≤ 500/mm^3로 정의됨)
- 참가자는 현장의 표준 관행에 따라 실험실 연구를 위한 정맥 절개를 불가능하게 하는 빈혈이 있습니다.
- 참가자는 정맥(IV) 면역글로불린, 피하(SC) 면역글로불린 및/또는 면역혈청글로불린(ISG) 주입 후 과민성 또는 지속적인 반응(두드러기, 호흡 곤란, 심한 저혈압 또는 아나필락시스)의 지속적인 병력이 있습니다.
- 참가자는 알려진 항-IgA 항체 및 과민증 병력이 있는 심각한 면역글로불린 A(IgA) 결핍(7.0mg/dL 미만)이 있습니다.
- 참여자는 히알루로니다아제에 대해 알려진 알레르기가 있습니다.
- 참여자는 활동성 감염이 있으며 스크리닝 당시 감염 치료를 위해 항생제 치료를 받고 있습니다.
- 참여자는 출혈 장애가 있거나 20,000/μL 미만의 혈소판 수치를 가지고 있거나 연구자의 의견으로는 SC 요법의 결과로 출혈 또는 타박상이 증가할 상당한 위험이 있는 사람입니다.
- 참가자는 연구자의 의견에 따라 안전한 제품 투여를 위한 적절한 부위를 불가능하게 하는 심각한 피부염을 가지고 있습니다.
- 참가자는 등록 전 30일 이내에 IP 또는 조사 장치와 관련된 다른 임상 연구에 참여했거나 이 연구 과정 동안 IP 또는 조사 장치를 포함하는 다른 임상 연구에 참여할 예정입니다.
- 참가자는 조사자의 가족 또는 직원입니다.
- 여성인 경우 참가자는 등록 시점에 임신 중이거나 수유 중입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에포크 1
IV 또는 비-HYQVIA SC 면역글로불린 치료를 받고 있는 PIDD 소아 참가자가 등록되어 최대 6주의 용량 또는 간격 증가 기간으로 HYQVIA SC로 치료를 받았습니다.
HYQVIA 용량은 연구 전 치료의 100%(± 5%)와 동등하도록 계획되었습니다.
투여 빈도는 1주의 1회 치료 간격, 3주마다 치료를 받기로 계획된 참가자의 경우 2주의 1회 치료 간격, 4주마다 치료를 받기로 계획된 참가자의 경우 3주의 1회 치료 간격이었습니다.
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재조합 인간 히알루로니다제(IGI, rHuPH20 포함 10%)를 포함하는 면역 글로불린 주입 10%(인간)
다른 이름들:
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실험적: 에포크 2
Epoch 1에 이어 Epoch 2에서는 참가자의 이전 IV 투여 일정(IV 전처리 참가자의 경우)과 시험자와 참가자(SC 전처리 참가자의 경우)의 재량에 따라 3~4주마다 1회 HYQVIA 치료 주입이 이루어졌습니다. 약 36개월까지.
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재조합 인간 히알루로니다제(IGI, rHuPH20 포함 10%)를 포함하는 면역 글로불린 주입 10%(인간)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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참가자 연도당 평균 급성 중증 세균 감염(ASBI) 수로 표시되는 비율
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 Epoch 2 종료까지(최대 약 37.2개월)
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ASBI 비율은 1차 대체 요법으로 인간 면역 글로불린 정맥 주사(IGIV)의 마케팅을 지원하기 위한 미국 식품의약국(FDA) 지침을 기반으로 참가자 연도당 평균 ASBI 수로 정의되었습니다. 체액성 면역결핍 및 SC 및/또는 근육내 투여를 위한 인간 정상 면역글로불린의 임상 연구에 대한 유럽 의약청(EMA) 지침.
ASBI에는 급성 중증 세균 감염 진단 기준에 따라 진단된 균혈증/패혈증, 세균성 수막염, 골수염/패혈성 관절염, 세균성 폐렴, 내장 농양이 포함되었습니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 Epoch 2 종료까지(최대 약 37.2개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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참가자 연도당 전체 감염의 평균 수로 표시되는 비율
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 Epoch 2 종료까지(최대 약 37.2개월)
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모든 감염률은 참가자 연도 당 모든 감염의 평균 수로 정의되었습니다.
모든 감염 수는 참가자 연도 당 감염 수로 계산되었습니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 Epoch 2 종료까지(최대 약 37.2개월)
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에포크 2: 면역글로불린 G(IgG) 전체 및 IgG 하위 클래스의 최저 수준
기간: 연구 시기 2, 1년차: 0, 6, 12개월; 2년차: 18, 24, 36개월
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연구 시기 2, 1년차: 0, 6, 12개월; 2년차: 18, 24, 36개월
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2번째 시기: 클로스트리디움 테타니 톡소이드 및 B형 간염 바이러스로 분류된 임상적으로 관련된 병원체에 대한 특정 항체의 최저 수준
기간: 연구 시기 2, 2년차: 6개월, 24개월, 36개월
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연구 시기 2, 2년차: 6개월, 24개월, 36개월
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신기원 2: 임상적으로 관련된 병원체인 헤모필루스 인플루엔자 B에 대한 특정 항체의 최저 수준
기간: 연구 시기 2, 2년차: 6개월, 24개월, 36개월
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연구 시기 2, 2년차: 6개월, 24개월, 36개월
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에포크 2: 주간 정규화 곡선 아래 면적(AUCweek)
기간: 연구 시기 2, 6개월: 주입 전 0일 및 주입 후 2, 4, 10, 21 및 28일
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연구 시기 2, 6개월: 주입 전 0일 및 주입 후 2, 4, 10, 21 및 28일
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에포크 2: 주입 간격(AUCTau)에 대한 곡선 아래 면적
기간: 연구 시기 2, 6개월: 주입 전 0일 및 주입 후 2, 4, 10, 21 및 28일
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연구 시기 2, 6개월: 주입 전 0일 및 주입 후 2, 4, 10, 21 및 28일
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에포크 2: 겉보기 클리어런스(CL/F)
기간: 연구 시기 2, 6개월: 주입 전 0일 및 주입 후 2, 4, 10, 21 및 28일
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연구 시기 2, 6개월: 주입 전 0일 및 주입 후 2, 4, 10, 21 및 28일
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에포크 2: 최대 농도(Cmax)
기간: 연구 시기 2, 6개월: 주입 전 0일 및 주입 후 2, 4, 10, 21 및 28일
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연구 시기 2, 6개월: 주입 전 0일 및 주입 후 2, 4, 10, 21 및 28일
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에포크 2: 최소 농도(Cmin)
기간: 연구 시기 2, 6개월: 주입 전 0일 및 주입 후 2, 4, 10, 21 및 28일
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연구 시기 2, 6개월: 주입 전 0일 및 주입 후 2, 4, 10, 21 및 28일
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에포크 2: 최대 농도 도달 시간(Tmax)
기간: 연구 시기 2, 6개월: 주입 전 0일 및 주입 후 2, 4, 10, 21 및 28일
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연구 시기 2, 6개월: 주입 전 0일 및 주입 후 2, 4, 10, 21 및 28일
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에포크 2: 최종 반감기(T 1/2)
기간: 연구 시기 2, 6개월: 주입 전 0일 및 주입 후 2, 4, 10, 21 및 28일
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연구 시기 2, 6개월: 주입 전 0일 및 주입 후 2, 4, 10, 21 및 28일
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감염을 제외한 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수(관련 및 비관련)
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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SAE는 모든 용량에서 치명적이고, 생명을 위협하고, 입원이 필요하거나 기존 입원 기간이 연장되고, 지속되거나 심각한 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/선천적 결함을 초래하는 바람직하지 않은 의학적 사건으로 정의됩니다. 의학적으로 중요한 사건.
관련 여부에 관계없이 SAE를 경험한 참가자 수가 보고되었습니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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주입당 감염(관련 및 비관련)을 제외한 SAE 비율
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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주입당 SAE 비율은 분석 세트의 참가자에게 투여된 심각한 부작용 수/총 주입 횟수로 계산되었습니다.
주입당 SAE 비율(감염 제외)이 보고되었습니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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감염을 제외하고 관련 및 비관련 모든 치료에 따른 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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부작용(AE)은 약물을 투여한 임상 조사 참가자에게 발생한 예상치 못한 의학적 사건으로 정의됩니다. 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다.
TEAE는 연구 약물을 투여받은 후 발병이 발생한 이상 사례로 정의됩니다.
관련이 있든 없든 TEAE를 경험한 참가자의 수가 보고되었습니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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주입당 감염(관련 및 비관련)을 제외한 모든 TEAE의 비율
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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주입당 모든 TEAE의 비율은 분석 세트의 참가자에게 투여된 모든 부작용 사례 수/총 주입 수로 계산되었습니다.
주입당 이상반응(감염 제외) 비율이 보고되었습니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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감염을 제외하고 관련 및 비관련 지역 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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AE는 약물을 투여한 임상 조사 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로 정의됩니다. 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다.
TEAE는 연구 약물을 투여받은 후 발병이 발생한 이상 사례로 정의됩니다.
관련이 있든 없든 지역 TEAE를 경험한 참가자의 수가 보고되었습니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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주입당 감염(관련 및 비관련)을 제외한 국소 TEAE 비율
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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주입당 국소 TEAE 비율은 분석 세트의 참가자에게 투여된 국소 TEAE 수/총 주입 수로 계산되었습니다.
주입당 국소 TEAE 비율(감염 제외)이 보고되었습니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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관련 및 비관련 감염을 제외한 전신 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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AE는 약물을 투여한 임상 조사 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로 정의됩니다. 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다.
TEAE는 연구 약물을 투여받은 후 발병이 발생한 이상 사례로 정의됩니다.
관련이 있든 없든 전신 TEAE를 경험한 참가자의 수가 보고되었습니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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주입당 감염(관련 및 비관련)을 제외한 전신 TEAE 비율
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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주입당 전신 TEAE 비율은 분석 세트의 참가자에게 투여된 전신 TEAE 수/총 주입 수로 계산되었습니다.
주입당 전신 TEAE 비율(감염 제외)이 보고되었습니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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감염을 제외하고 일시적으로 관련된 모든 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 주입 시작부터 주입 후 최대 72시간까지
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AE는 약물을 투여한 임상 조사 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로 정의됩니다. 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다.
TEAE는 연구 약물 투여 후 발병이 발생한 이상 사례로 정의됩니다.
관련이 있든 없든 일시적으로 관련된 모든 TEAE를 경험한 참가자의 수가 보고되었습니다.
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주입 시작부터 주입 후 최대 72시간까지
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주입당 감염을 제외하고 일시적으로 관련된 모든 TEAE의 비율
기간: 주입 시작부터 주입 후 최대 72시간까지
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주입당 모든 일시적으로 연관된 TEAE의 비율은 분석 세트의 참가자에게 투여된 모든 일시적으로 연관된 TEAE의 수/총 주입 수로 계산되었습니다.
주입당 일시적으로 연관된 모든 TEAE(감염 제외)의 비율이 보고되었습니다.
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주입 시작부터 주입 후 최대 72시간까지
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감염을 제외한 모든 관련(인과적) 및/또는 일시적 관련 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 주입 시작부터 주입 후 최대 72시간까지
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AE는 약물을 투여한 임상 조사 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로 정의됩니다. 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다.
TEAE는 연구 약물을 투여받은 후 발병이 발생한 이상 사례로 정의됩니다.
관련(인과적) 및/또는 일시적으로 관련된 TEAE(감염 제외)가 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
일시적으로 연관된 TEAE는 IP 주입 중 또는 IP 주입 종료 후 72시간 이내에 시작되는 TEAE로 정의되었습니다.
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주입 시작부터 주입 후 최대 72시간까지
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주입당 감염을 제외한 모든 관련(인과적) 및/또는 일시적 관련 TEAE가 있는 참가자 비율
기간: 주입 시작부터 주입 후 최대 72시간까지
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주입당 관련(인과적) 및/또는 일시적으로 연관된 TEAE의 비율은 분석 세트의 참가자에게 투여된 관련 및/또는 일시적으로 연관된 유해 사건의 수/총 주입 수로 계산되었습니다.
연구 데이터베이스에 HYQVIA와 "관련 가능성이 있음" 또는 "관련 가능성이 있음"으로 기록된 TEAE는 HYQVIA 관련 이상 사례로 간주됩니다.
일시적으로 연관된 TEAE는 IP 주입 중 또는 IP 주입 종료 후 72시간 이내에 시작되는 TEAE로 정의되었습니다.
주입당 관련(인과적) 및/또는 일시적으로 관련된 TEAE(감염 제외)의 비율이 보고되었습니다.
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주입 시작부터 주입 후 최대 72시간까지
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감염을 제외한 모든 TEAE가 있는 참가자의 비율
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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AE는 약물을 투여한 임상 조사 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로 정의됩니다. 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다.
TEAE는 연구 약물을 투여받은 후 발병이 발생한 이상 사례로 정의됩니다.
백분율은 가장 가까운 소수점 이하 정수로 반올림됩니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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RHuPH20에 대한 결합 또는 중화 항체의 양성 역가(≥160)가 발생한 참가자 수
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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RHuPH20에 대한 결합 항체의 양성 역가(rHuPH20 역가 ≥160)가 발생한 참가자의 수가 보고되었습니다.
중화 항체는 참가자의 결합 항체 역가가 ≥160인 경우에만 테스트되었습니다.
결합 항체 역가가 160 이상인 다중 평가를 받은 참가자는 한 번만 계산됩니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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RHuPH20에 대한 결합 또는 중화 항체의 양성 역가(≥160)가 발생한 참가자의 비율
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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RHuPH20에 대한 결합 항체의 양성 역가(rHuPH20 역가 ≥160)가 발생한 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
중화 항체는 참가자의 결합 항체 역가가 ≥160인 경우에만 테스트되었습니다.
결합 항체 역가가 160 이상인 다중 평가를 받은 참가자는 한 번만 계산됩니다.
백분율은 가장 가까운 소수점 이하 정수로 반올림됩니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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에포크 2: 월별 주입 횟수
기간: 연구 에포크 2: 최대 36개월
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연구 에포크 2: 최대 36개월
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에포크 2: 주입당 주입 부위(바늘 스틱) 수
기간: 연구 에포크 2: 최대 36개월
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연구 에포크 2: 최대 36개월
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2번째 에포크: 월별 주입 사이트(바늘 스틱) 수
기간: 연구 에포크 2: 최대 36개월
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연구 에포크 2: 최대 36개월
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에포크 2: 주입 기간
기간: 연구 에포크 2: 최대 36개월
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주입 기간은 (주입 중지 시간 - 주입 시작 시간)로 계산됩니다(Epoch 2).
주입 기간은 rHuPH20 주입 시작부터 면역글로불린 주입 중단 시간까지의 시간이다.
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연구 에포크 2: 최대 36개월
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에포크 2: 사이트당 최대 주입 속도
기간: 연구 에포크 2: 최대 36개월
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Epoch 2의 HYQVIA 치료 주입은 부위당 시간당 10밀리리터(mL/h/부위)에서 160ml/h/부위(체중[BW] <40kg) 및 10mL/h/부위의 비율로 제공되었습니다. ~ 300mL/h/사이트(BW ≥40kg).
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연구 에포크 2: 최대 36개월
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에포크 2: 현장당 주입량
기간: 연구 에포크 2: 최대 36개월
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부위당 주입량은 (실제 IgG 용량(mL) / 사용된 총 주입 부위 수)로 계산됩니다.
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연구 에포크 2: 최대 36개월
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에포크 2: AE로 인해 중단되거나, 느려지거나, 중단된 주입
기간: 연구 에포크 2: 최대 36개월
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연구 에포크 2: 최대 36개월
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에포크 2: 이상반응으로 인해 중단되거나, 느려지거나, 중단된 주입 비율
기간: 연구 에포크 2: 최대 36개월
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백분율은 가장 가까운 소수점 이하 정수로 반올림됩니다.
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연구 에포크 2: 최대 36개월
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에포크 1: 최종 투여 간격에 도달하는 데 걸리는 주 수
기간: 에포크 1(최대 6주)
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에포크 1(최대 6주)
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에포크 2: 에포크 2에서 3~4주의 치료 간격을 달성한 참가자의 비율
기간: 연구 에포크 2: 최대 36개월
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백분율은 가장 가까운 소수점 이하 정수로 반올림됩니다.
할당된 치료 간격은 연구 중에 변경될 수 있으므로 백분율의 합은 100%를 초과할 수 있습니다.
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연구 에포크 2: 최대 36개월
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에포크 2: 12개월 동안 에포크 2에서 3~4주 치료 간격을 유지한 참가자의 비율
기간: 연구 에포크 2: 최대 12개월
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백분율은 가장 가까운 소수점 이하 정수로 반올림됩니다.
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연구 에포크 2: 최대 12개월
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건강 관련 삶의 질(HRQoL): 소아 삶의 질 목록(Peds-QL) 점수 기준선과의 변화
기간: 에포크 1: 기준선(첫 번째 주입); 연구 에포크 2: 최대 36개월까지
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Peds-QL=소아 집단의 HRQoL을 측정하기 위해 개발되고 검증된 일반 설문지입니다.
여기에는 신체 기능(8개 항목), 정서적 기능(8개 항목), 사회적 기능(8개 항목), 학교 기능(연령대: 유아(2~4세), 유아(5~7세), 어린이(8~12세) 및 청소년(13~16세).
참가자 연령에 따라 참가자 또는 부모/보호자가 적절하게 설문지를 작성할 수 있습니다.
항목은 5점 Likert 척도로 점수가 매겨졌습니다. 0=전혀 문제가 되지 않음; 1=거의 문제가 되지 않음; 2=가끔 문제가 됨; 3=종종 문제가 됨; 4=거의 항상 문제가 됨).
모든 점수는 0~100의 총 척도로 변환되었으며, 여기서 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0입니다.
점수가 높을수록 건강 상태가 좋음을 나타냅니다.
Epoch 2의 끝은 마지막 Epoch 2 방문에 대한 모든 참가자의 데이터를 요약합니다(따라서 Epoch 1에서 중단한 참가자는 포함되지 않음).
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에포크 1: 기준선(첫 번째 주입); 연구 에포크 2: 최대 36개월까지
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HRQoL: EuroQol 5차원 설문지(EQ-5D) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 에포크 1: 기준선(첫 번째 주입); 연구 에포크 2: 최대 36개월까지
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EQ-5D는 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증)으로 구성된 전반적인 건강에 대한 검증된 자가 관리 평가입니다.
참가자들은 문제 없음, 약간 또는 중간 정도의 문제, 극심한 문제 등 5가지 차원 각각에 대한 심각도 수준을 반영하는 3가지 응답 중 하나를 선택하여 그날 자신의 건강 상태를 설명하도록 요청 받았습니다.
도메인 점수는 건강 상태가 악화됨을 나타내는 점수가 높을수록 계산됩니다.
EQ-5D에는 참가자의 현재 HRQoL 상태 등급을 기록하기 위한 표준 수직 20cm 시각적 아날로그 척도(온도계와 유사)도 포함되어 있으며 범위는 0에서 100까지이며, 0은 상상할 수 있는 최악의 건강 상태를 나타내고 100은 가장 좋은 건강 상태를 나타냅니다. 상상할 수 있는 건강상태.
Epoch 2의 끝은 마지막 Epoch 2 방문에 대한 모든 참가자의 데이터를 요약합니다(따라서 Epoch 1에서 중단한 참가자는 포함되지 않음).
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에포크 1: 기준선(첫 번째 주입); 연구 에포크 2: 최대 36개월까지
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치료 선호도 및 만족도: 삶의 질 지수(LQI) 점수 평가 기준선 대비 변화
기간: 에포크 1: 기준선(첫 번째 주입); 연구 에포크 2: 최대 36개월까지
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LQI는 특히 IgG 요법을 사용하는 참가자들 사이에서 HRQoL 및 치료에 대한 참가자 인식을 평가하는 검증된 설문지입니다.
이 설문지는 치료 간섭, 치료 관련 문제, 치료 설정 및 치료 비용의 4가지 영역을 다룹니다.
LQI 영역은 0부터 100까지 점수가 매겨져 있으며, 점수가 높을수록 IgG 치료 만족도가 더 좋습니다.
Epoch 2의 끝은 마지막 Epoch 2 방문에 대한 모든 참가자의 데이터를 요약합니다(따라서 Epoch 1에서 중단한 참가자는 포함되지 않음).
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에포크 1: 기준선(첫 번째 주입); 연구 에포크 2: 최대 36개월까지
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치료 선호도 및 만족도: 치료 만족도 평가 및 약물 설문지(TSQM-9) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 에포크 1: 기준선(첫 번째 주입); 연구 에포크 2: 최대 36개월까지
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TSQM-9는 참가자의 약물 만족도를 평가하기 위한 9개 항목으로 구성된 검증된 자가 관리 도구로, 효과성, 편의성, 전체적인 만족도라는 3가지 영역을 평가합니다.
TSQM-9 도메인 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 만족도가 높습니다.
Epoch 2의 끝은 마지막 Epoch 2 방문에 대한 모든 참가자의 데이터를 요약합니다(따라서 Epoch 1에서 중단한 참가자는 포함되지 않음).
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에포크 1: 기준선(첫 번째 주입); 연구 에포크 2: 최대 36개월까지
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치료 선호도 및 만족도: 치료 선호도 설문지를 작성한 참가자 수
기간: 연구 에포크 2: 최대 36개월까지
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연구 후원자가 내부적으로 개발한 치료 선호도 설문지는 면역글로불린 G(IgG) 치료의 다양한 속성에 대한 참가자 선호도를 평가하는 자체 관리되고 검증되지 않은 척도입니다. Epoch 2의 끝은 마지막 Epoch 2 방문에 대한 모든 참가자의 데이터를 요약합니다. (따라서 에포크 1에서 중단된 참가자는 포함되지 않습니다).
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연구 에포크 2: 최대 36개월까지
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건강 자원 활용: 학교나 직장에 갈 수 없거나 정상적인 일상 활동을 수행할 수 없는 날
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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감염이나 기타 질병으로 인해 학교나 직장에 가지 못하거나 정상적인 일상활동을 할 수 없는 날수는 대상자당 감염이나 기타 질병으로 인해 학교나 직장에 가지 못하거나 정상적인 일상활동을 할 수 없는 일수로 계산하였다. 년도.
참가자당 연수 = 보고된 일수/총 연구 기간 연수, 즉 분석 세트에 포함된 모든 참가자의 연구 기간 합계를 365.25로 나눈 값입니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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건강 자원 활용: 항생제 사용 일수
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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항생제 사용 일수는 참가자 연도당 항생제 사용 일수로 계산되었습니다.
참가자당 연수 = 보고된 일수/총 연구 기간 연수, 즉 분석 세트에 포함된 모든 참가자의 연구 기간 합계를 365.25로 나눈 값입니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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의료자원 활용: 입원 건수
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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입원 건수, 입원 지표(감염 또는 비감염)는 참가자-연도별 입원 건수, 입원 지표(감염 또는 비감염)로 계산하였다.
참가자당 연수 = 보고된 일수/총 연구 기간 연수, 즉 분석 세트에 포함된 모든 참가자의 연구 기간 합계를 365.25로 나눈 값입니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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건강 자원 활용: 참가자-연간 입원 일수
기간: 연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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입원 일수는 참가자-연도당 입원 일수로 계산되었습니다.
참가자당 연수 = 보고된 일수/총 연구 기간 연수, 즉 분석 세트에 포함된 모든 참가자의 연구 기간 합계를 365.25로 나눈 값입니다.
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연구약 첫 투여부터 EOS까지(최대 4년 9개월)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Shire
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 9월 25일
기본 완료 (실제)
2022년 7월 20일
연구 완료 (실제)
2022년 7월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 9월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 9월 7일
처음 게시됨 (실제)
2017년 9월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 25일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 161503
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 액세스할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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하이큐비아에 대한 임상 시험
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Baxalta now part of ShireBaxalta Innovations GmbH, now part of Shire완전한