Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, imunogenicity a farmakokinetiky HYQVIA u pediatrických subjektů s PIDD

25. září 2023 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Hodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, imunogenicity a farmakokinetiky přípravku HYQVIA u pediatrických pacientů s primárním onemocněním imunodeficience

Účelem studie je získat další údaje o účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, imunogenicitě, farmakokinetice (PK) a dalších parametrech HYQVIA u pediatrických (věk ≥ 2 až <16 let) účastníků s primární imunodeficiencí (PIDD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

44

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • University of South Florida Physician Group
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Spojené státy, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • Northwell Health, Inc. PRIME
      • Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794
        • Stony Brook Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
        • Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73131
        • OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
        • Allergy Partners of North Texas Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Spojené státy, 25701
        • Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník musí mít zdokumentovanou diagnózu formy primární imunodeficience (PI) zahrnující defekt tvorby protilátek a vyžadující náhradu gamaglobulinu, jak je definováno podle vědeckého výboru Mezinárodní unie imunologických společností (IUIS) 2015 (Picard et al., 2015) před zápisem. Diagnóza musí být potvrzena lékařským ředitelem sponzora před první léčbou IP ve studii.
  2. Účastníkovi jsou v době promítání alespoň dva a méně než 16 let.
  3. Účastník dostával konzistentní dávku imunoglobulinu G (IgG), podávanou v souladu s příslušnými informacemi o přípravku po dobu nejméně tří měsíců před screeningem. Průměrná minimální dávka před zahájením studie v tomto intervalu byla ekvivalentní 300 mg/kg tělesné hmotnosti / 4 týdny a maximální dávka ekvivalentní 1 000 mg/kg tělesné hmotnosti (BW) / 4 týdny.
  4. Účastník má při screeningu minimální hladinu IgG v séru > 5 g/l.
  5. Pokud je žena ve fertilním věku, předloží účastnice negativní těhotenský test a souhlasí s tím, že bude po dobu trvání studie používat adekvátní antikoncepční opatření.
  6. Účastník / zákonný zástupce je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastník má známou historii nebo je pozitivní při screeningu na jeden nebo více z následujících: povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), polymerázová řetězová reakce (PCR) na virus hepatitidy C (HCV), PCR na virus lidské imunodeficience (HIV) typu 1/2.

  2. Abnormální laboratorní hodnoty při screeningu splňující kterékoli z následujících kritérií (abnormální testy lze jednou zopakovat, aby se zjistilo, zda přetrvávají):

    1. Perzistentní alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) > 2,5násobek horní hranice normy (ULN) pro testovací laboratoř
    2. Přetrvávající těžká neutropenie (definovaná jako absolutní počet neutrofilů [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. Účastník má anémii, která by podle standardní praxe na místě vylučovala flebotomii pro laboratorní studie.
  4. Účastník má v anamnéze přecitlivělost nebo přetrvávající reakce (kopřivka, dýchací potíže, těžká hypotenze nebo anafylaxe) po intravenózních (IV) imunoglobulinových, subkutánních (SC) imunoglobulinech a/nebo imunosérových globulinových infuzích (ISG).
  5. Účastník má závažný nedostatek imunoglobulinu A (IgA) (méně než 7,0 mg/dl) se známými anti-IgA protilátkami a anamnézou přecitlivělosti.
  6. Účastník má známou alergii na hyaluronidázu.
  7. Účastník má aktivní infekci a v době screeningu dostává antibiotickou terapii k léčbě infekce.
  8. Účastník má poruchu krvácivosti nebo počet krevních destiček nižší než 20 000/μl, nebo který by podle názoru zkoušejícího byl ve významném riziku zvýšeného krvácení nebo modřin v důsledku SC terapie.
  9. Účastník má těžkou dermatitidu, která by podle názoru zkoušejícího znemožňovala dostatečná místa pro bezpečné podání přípravku.
  10. Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující IP nebo zkušební zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánován k účasti v jiné klinické studii zahrnující IP nebo zkušební zařízení v průběhu této studie.
  11. Účastníkem je rodinný příslušník nebo zaměstnanec vyšetřovatele.
  12. Pokud je žena, účastnice je v době registrace těhotná nebo kojící.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Epocha 1
Pediatričtí účastníci s PIDD, kteří byli na IV nebo bez HYQVIA SC léčbě imunoglobulinem, byli zařazeni a léčeni HYQVIA SC s dávkou nebo intervalem náběhového období až šest týdnů. Dávka přípravku HYQVIA byla plánována tak, aby odpovídala 100 % (± 5 %) léčby před studií. Frekvence dávkování byla jeden léčebný interval v délce jednoho týdne, poté jeden léčebný interval v délce dvou týdnů pro účastníky, kteří měli být léčeni každé tři týdny, a jeden další léčebný interval v délce tří týdnů pro účastníky, kteří měli být léčeni každé čtyři týdny.
Biologický: HYQVIA
Imunoglobulinová infuze 10 % (lidská) s rekombinantní lidskou hyaluronidázou (IGI, 10 % s rHuPH20)
Ostatní jména:
  • IGI 10 % s rHuPH20
Experimentální: Epocha 2
Epocha 1 byla následována epochou 2 s léčebnými infuzemi HYQVIA podávanými jednou za 3 nebo 4 týdny, v závislosti na předchozím IV dávkovacím schématu účastníka (pro IV předléčené účastníky) a podle uvážení zkoušejícího a účastníka (pro účastníky předléčené SC) nahoru do cca 36 měsíců.
Biologický: HYQVIA
Imunoglobulinová infuze 10 % (lidská) s rekombinantní lidskou hyaluronidázou (IGI, 10 % s rHuPH20)
Ostatní jména:
  • IGI 10 % s rHuPH20

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra vyjádřená jako průměrný počet akutních závažných bakteriálních infekcí (ASBI) za rok účastníka
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do konce 2. epochy studie (až přibližně 37,2 měsíce)
Míra ASBI byla definována jako průměrný počet ASBI na účastníka a rok na základě pokynů Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) Spojených států (FDA) pro průmysl na podporu marketingu intravenózního lidského imunoglobulinu (IGIV) jako substituční terapie pro primární léčbu. humorální imunodeficience a směrnice Evropské lékové agentury (EMA) o klinickém zkoumání normálního lidského imunoglobulinu pro SC a/nebo intramuskulární podání. ASBI zahrnovala bakteriémii/sepsi, bakteriální meningitidu, osteomyelitidu/septickou artritidu, bakteriální pneumonii a viscerální absces, diagnostikované podle diagnostických kritérií pro akutní závažné bakteriální infekce.
Od první dávky studovaného léku až do konce 2. epochy studie (až přibližně 37,2 měsíce)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra vyjádřená jako průměrný počet všech infekcí na účastníka za rok
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do konce 2. epochy studie (až přibližně 37,2 měsíce)
Míra všech infekcí byla definována jako průměrný počet všech infekcí na účastnický rok. Počet všech infekcí byl vypočítán jako počet infekcí na účastnický rok.
Od první dávky studovaného léku až do konce 2. epochy studie (až přibližně 37,2 měsíce)
Epocha 2: Údolní hladiny celkového imunoglobulinu G (IgG) a podtříd IgG
Časové okno: Epocha studie 2, rok 1: měsíce 0, 6 a 12; Rok 2: Měsíce 18, 24 a 36
Epocha studie 2, rok 1: měsíce 0, 6 a 12; Rok 2: Měsíce 18, 24 a 36
Epocha 2: Minimální hladiny specifických protilátek proti klinicky relevantním patogenům kategorizovaných jako toxoid Clostridium Tetani a virus hepatitidy B
Časové okno: Epocha studie 2, rok 2: 6., 24. a 36. měsíc
Epocha studie 2, rok 2: 6., 24. a 36. měsíc
Epocha 2: Minimální hladiny specifických protilátek proti klinicky relevantnímu patogenu Haemophilus Influenzae B
Časové okno: Epocha studie 2, rok 2: 6., 24. a 36. měsíc
Epocha studie 2, rok 2: 6., 24. a 36. měsíc
Epocha 2: Oblast pod křivkou normalizovaná na týden (AUCweek)
Časové okno: Epocha studie 2, měsíc 6: Den 0 před infuzí a ve dnech 2, 4, 10, 21 a 28 po infuzi
Epocha studie 2, měsíc 6: Den 0 před infuzí a ve dnech 2, 4, 10, 21 a 28 po infuzi
Epocha 2: Oblast pod křivkou nad intervalem infuze (AUCTau)
Časové okno: Epocha studie 2, měsíc 6: Den 0 před infuzí a ve dnech 2, 4, 10, 21 a 28 po infuzi
Epocha studie 2, měsíc 6: Den 0 před infuzí a ve dnech 2, 4, 10, 21 a 28 po infuzi
Epocha 2: Zdánlivé odbavení (CL/F)
Časové okno: Epocha studie 2, měsíc 6: Den 0 před infuzí a ve dnech 2, 4, 10, 21 a 28 po infuzi
Epocha studie 2, měsíc 6: Den 0 před infuzí a ve dnech 2, 4, 10, 21 a 28 po infuzi
Epocha 2: Maximální koncentrace (Cmax)
Časové okno: Epocha studie 2, měsíc 6: Den 0 před infuzí a ve dnech 2, 4, 10, 21 a 28 po infuzi
Epocha studie 2, měsíc 6: Den 0 před infuzí a ve dnech 2, 4, 10, 21 a 28 po infuzi
Epocha 2: Minimální koncentrace (Cmin)
Časové okno: Epocha studie 2, měsíc 6: Den 0 před infuzí a ve dnech 2, 4, 10, 21 a 28 po infuzi
Epocha studie 2, měsíc 6: Den 0 před infuzí a ve dnech 2, 4, 10, 21 a 28 po infuzi
Epocha 2: Čas do maximální koncentrace (Tmax)
Časové okno: Epocha studie 2, měsíc 6: Den 0 před infuzí a ve dnech 2, 4, 10, 21 a 28 po infuzi
Epocha studie 2, měsíc 6: Den 0 před infuzí a ve dnech 2, 4, 10, 21 a 28 po infuzi
Epocha 2: Terminální poločas (T 1/2)
Časové okno: Epocha studie 2, měsíc 6: Den 0 před infuzí a ve dnech 2, 4, 10, 21 a 28 po infuzi
Epocha studie 2, měsíc 6: Den 0 před infuzí a ve dnech 2, 4, 10, 21 a 28 po infuzi
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE) s výjimkou infekcí, souvisejících a nesouvisejících
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
SAE je definována jako neobvyklá lékařská událost, která je v jakékoli dávce smrtelná, život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo vede k prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, je vrozenou anomálií/vrozenou vadou, je lékařsky důležitá událost. Byl hlášen počet účastníků, kteří zažili SAE, související nebo nesouvisející.
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Míra závažných nežádoucích účinků na jednu infuzi s vyloučením infekcí, souvisejících a nesouvisejících
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Rychlost SAE na infuzi byla vypočtena jako počet závažných nežádoucích příhod/celkový počet infuzí podaných účastníkům analytického souboru. Byla hlášena míra SAE na infuzi (s výjimkou infekcí).
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Počet účastníků se všemi nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) s výjimkou infekcí, souvisejících a nesouvisejících
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Nežádoucí příhoda (AE) je definována jako jakákoli nežádoucí lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán lék; nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. TEAE je definována jako nežádoucí příhoda s nástupem, ke kterému dochází po podání studovaného léku. Byl hlášen počet účastníků, kteří zažili TEAE, související nebo nesouvisející.
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Míra všech TEAEs vyjma infekcí, souvisejících a nesouvisejících, na infuzi
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Četnost všech TEAE na infuzi byla vypočtena jako počet jakýchkoli nežádoucích reakcí/celkový počet infuzí podaných účastníkům analytického souboru. Byl hlášen výskyt jakýchkoli nežádoucích reakcí na infuzi (s výjimkou infekcí).
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Počet účastníků s místními TEAE s vyloučením infekcí, souvisejících a nesouvisejících
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
AE je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému bylo podáno léčivo; nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. TEAE je definována jako nežádoucí příhoda s nástupem, ke kterému dochází po podání studovaného léku. Byl hlášen počet účastníků, kteří zažili místní TEAE, související nebo nesouvisející.
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Míra místních TEAEs vyjma infekcí, souvisejících a nesouvisejících, na infuzi
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Rychlost lokálních TEAE na infuzi byla vypočtena jako počet místních TEAE/celkový počet infuzí podaných účastníkům v analytické sadě. Byla hlášena míra lokálních TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí).
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Počet účastníků se systémovými TEAE s výjimkou infekcí, souvisejících a nesouvisejících
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
AE je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému bylo podáno léčivo; nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. TEAE je definována jako nežádoucí příhoda s nástupem, ke kterému dochází po podání studovaného léku. Byl hlášen počet účastníků, kteří zažili systémové TEAE, související nebo nesouvisející.
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Míra systémových TEAEs vyjma infekcí, souvisejících a nesouvisejících, na infuzi
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Rychlost systémových TEAE na infuzi byla vypočtena jako počet systémových TEAE/celkový počet infuzí podaných účastníkům analytického souboru. Byla hlášena četnost systémových TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí).
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Počet účastníků se všemi dočasně spojenými TEAE s výjimkou infekcí
Časové okno: Od začátku infuze do 72 hodin po infuzi
AE je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému bylo podáno léčivo; nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. TEAE je definována jako nežádoucí příhoda s nástupem, ke kterému dochází po podání studovaného léku. Byl hlášen počet účastníků, kteří zažili všechny dočasně související TEAE, související nebo nesouvisející.
Od začátku infuze do 72 hodin po infuzi
Míra všech dočasně souvisejících TEAE s výjimkou infekcí na infuzi
Časové okno: Od začátku infuze do 72 hodin po infuzi
Četnost všech dočasně asociovaných TEAE na infuzi byla vypočtena jako počet všech dočasně asociovaných TEAE/celkový počet infuzí podaných účastníkům v analytickém souboru. Byla hlášena četnost všech dočasně souvisejících TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí).
Od začátku infuze do 72 hodin po infuzi
Počet účastníků se všemi souvisejícími (kauzálně) a/nebo dočasně spojenými TEAE s výjimkou infekcí
Časové okno: Od začátku infuze do 72 hodin po infuzi
AE je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému bylo podáno léčivo; nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. TEAE je definována jako nežádoucí příhoda s nástupem, ke kterému dochází po podání studovaného léku. Byl hlášen počet účastníků s jakýmikoli souvisejícími (kauzálně) a/nebo dočasně souvisejícími TEAE (s výjimkou infekcí). Dočasně spojené TEAE byly definovány jako TEAE, které začínají během IP infuze nebo do 72 hodin po ukončení IP infuze.
Od začátku infuze do 72 hodin po infuzi
Podíl účastníků se všemi souvisejícími (kauzálně) a/nebo dočasně spojenými TEAE s výjimkou infekcí na infuzi
Časové okno: Od začátku infuze do 72 hodin po infuzi
Míra jakýchkoli souvisejících (kauzálně) a/nebo dočasně souvisejících TEAE na infuzi byla vypočtena jako počet souvisejících a/nebo dočasně souvisejících nežádoucích příhod/celkový počet infuzí podaných účastníkům v analytickém souboru. TEAE zaznamenané v databázi studie jako „možná související“ nebo „pravděpodobně související“ s HYQVIA jsou považovány za nežádoucí příhody související s HYQVIA. Dočasně spojené TEAE byly definovány jako TEAE, které začínají během IP infuze nebo do 72 hodin po ukončení IP infuze. Byl hlášen výskyt jakýchkoli souvisejících (kauzálně) a/nebo dočasně souvisejících TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí).
Od začátku infuze do 72 hodin po infuzi
Procento účastníků s jakýmkoli TEAE s výjimkou infekcí
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
AE je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému bylo podáno léčivo; nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. TEAE je definována jako nežádoucí příhoda s nástupem, ke kterému dochází po podání studovaného léku. Procenta se zaokrouhlují na celé číslo na nejbližší desetinné místo.
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Počet účastníků, kteří vyvinuli pozitivní titr (≥160) vazebných nebo neutralizačních protilátek k rHuPH20
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Byl hlášen počet účastníků, u kterých se vyvinul pozitivní titr (titr rHuPH20 ≥160) vazebných protilátek k rHuPH20. Neutralizační protilátky byly testovány pouze v případě, že účastník měl titr ≥160 vazebných protilátek. Účastníci s vícenásobným stanovením titru ≥160 vazebných protilátek se započítávají pouze jednou.
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Procento účastníků, kteří vyvinuli pozitivní titr (≥160) vazebných nebo neutralizačních protilátek na rHuPH20
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Bylo hlášeno procento účastníků, u kterých se vyvinul pozitivní titr (titr rHuPH20 ≥160) vazebných protilátek k rHuPH20. Neutralizační protilátky byly testovány pouze v případě, že účastník měl titr ≥160 vazebných protilátek. Účastníci s vícenásobným stanovením titru ≥160 vazebných protilátek se započítávají pouze jednou. Procenta se zaokrouhlují na celé číslo na nejbližší desetinné místo.
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Epocha 2: Počet infuzí za měsíc
Časové okno: Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Epocha 2: Počet míst infuze (jehlových tyčinek) na infuzi
Časové okno: Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Epocha 2: Počet infuzních míst (jehlových tyčinek) za měsíc
Časové okno: Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Epocha 2: Doba trvání infuze
Časové okno: Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Doba trvání infuze se vypočítá jako (doba ukončení infuze - doba zahájení infuze) (v Epoše 2). Doba trvání infuze je doba od zahájení infuze rHuPH20 do doby ukončení infuze imunoglobulinu.
Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Epocha 2: Maximální rychlost infuze na místo
Časové okno: Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Léčebné infuze HYQVIA v Epoch 2 byly podávány rychlostí 10 mililitrů za hodinu na místo (ml/h/místo) až 160 ml/h/místo (tělesná hmotnost [BW] <40 kg) a 10 ml/h/místo do 300 ml/h/místo (BW ≥40 kg).
Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Epocha 2: Objem infuze na místo
Časové okno: Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Objem infuze na místo se vypočítá jako (skutečný objem IgG (ml) / celkový počet použitých míst infuze).
Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Epocha 2: Infuze, které byly přerušeny, zpomaleny nebo přerušeny kvůli AE
Časové okno: Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Epocha 2: Procento infuzí, které byly přerušeny, zpomaleny nebo přerušeny kvůli AE
Časové okno: Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Procenta se zaokrouhlují na celé číslo na nejbližší desetinné místo.
Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Epocha 1: Počet týdnů do dosažení intervalu konečné dávky
Časové okno: Epocha 1 (až 6 týdnů)
Epocha 1 (až 6 týdnů)
Epocha 2: Procento účastníků, kteří dosáhli léčebného intervalu tří nebo čtyř týdnů ve 2. Epoše
Časové okno: Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Procenta se zaokrouhlují na celé číslo na nejbližší desetinné místo. Procenta mohou v součtu dosahovat více než 100 %, protože přiřazený léčebný interval se může během studie změnit.
Epocha studie 2: Až 36 měsíců
Epocha 2: Procento účastníků, kteří udržovali léčebný interval tři nebo čtyři týdny v Epocha 2 po dobu 12 měsíců
Časové okno: Epocha studie 2: Až 12 měsíců
Procenta se zaokrouhlují na celé číslo na nejbližší desetinné místo.
Epocha studie 2: Až 12 měsíců
Kvalita života související se zdravím (HRQoL): Změna oproti výchozímu stavu v hodnocení kvality života dětí (Peds-QL)
Časové okno: Epocha 1: základní linie (první infuze); Epocha studie 2: do 36. měsíce
Peds-QL=generický dotazník vyvinutý a validovaný pro měření HRQoL u pediatrické populace. Zahrnovalo hodnocení 4 dimenzí: fyzické fungování (8 položek), emoční fungování (8 položek), sociální fungování (8 položek) a školní fungování (Věkové skupiny: Batole (2-4 roky), Malé dítě (5-7 let), Děti (8–12 let) a dospívající (13–<16 let). V závislosti na věku účastníků může dotazník podle potřeby vyplnit účastník nebo rodič/pečovatel. Položky byly hodnoceny na 5bodové Likertově škále: 0=nikdy problém; 1=téměř nikdy problém; 2=někdy problém; 3 = často problém; a 4=téměř vždy problém). Všechna skóre byla transformována na celkové škále od 0 do 100, kde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4=0. Vyšší skóre značí lepší zdravotní stav. Konec 2. epochy shrnuje všechna data účastníků za jejich poslední návštěvu 2. epochy (takže nezahrnuje účastníka, který skončil v 1. epochě).
Epocha 1: základní linie (první infuze); Epocha studie 2: do 36. měsíce
HRQoL: Změna od základní hodnoty ve skóre pětirozměrného dotazníku EuroQol (EQ-5D)
Časové okno: Epocha 1: základní linie (první infuze); Epocha studie 2: do 36. měsíce
EQ-5D je ověřené, samostatně prováděné hodnocení celkového zdraví, které se skládá z 5 dimenzí (mobilita, péče o sebe, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese). Účastníci byli požádáni, aby popsali svůj zdravotní stav toho dne výběrem 1 ze 3 odpovědí, které odrážejí úrovně závažnosti pro každou z pěti dimenzí: žádné problémy, některé nebo středně závažné problémy nebo extrémní problémy. Doménové skóre se počítá s vyšším skóre indikujícím zhoršující se zdravotní stav. EQ-5D také obsahuje standardní vertikální 20cm vizuální analogovou stupnici (podobnou teploměru) pro záznam hodnocení účastníka o jeho aktuálním stavu HRQoL, který se pohyboval od 0 do 100, kde 0 označovala nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 bylo nejlepší. představitelný zdravotní stav. Konec 2. epochy shrnuje všechna data účastníků za jejich poslední návštěvu 2. epochy (takže nezahrnuje účastníka, který skončil v 1. epochě).
Epocha 1: základní linie (první infuze); Epocha studie 2: do 36. měsíce
Preference léčby a spokojenost: změna oproti výchozímu stavu v hodnocení indexu kvality života (LQI) skóre
Časové okno: Epocha 1: základní linie (první infuze); Epocha studie 2: do 36. měsíce
LQI je validovaný dotazník, který hodnotí, jak účastníci vnímají svou HRQoL a jejich léčbu, konkrétně mezi účastníky, kteří používají terapii IgG. Tento dotazník pokrývá 4 oblasti: interference léčby, problémy související s terapií, nastavení terapie a náklady na léčbu. Domény LQI jsou hodnoceny od 0 do 100, přičemž vyšší skóre je spojeno s lepší spokojeností s léčbou IgG. Konec 2. epochy shrnuje všechna data účastníků za jejich poslední návštěvu 2. epochy (takže nezahrnuje účastníka, který skončil v 1. epochě).
Epocha 1: základní linie (první infuze); Epocha studie 2: do 36. měsíce
Preference a spokojenost léčby: změna oproti výchozímu stavu v hodnocení spokojenosti s léčbou a skóre v dotazníku o medikaci (TSQM-9)
Časové okno: Epocha 1: základní linie (první infuze); Epocha studie 2: do 36. měsíce
TSQM-9 je 9-položkový, ověřený, samostatně spravovaný nástroj pro hodnocení spokojenosti účastníků s medikací, který hodnotí 3 oblasti: účinnost, pohodlí a globální spokojenost. Skóre domény TSQM-9 se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje vyšší spokojenost. Konec 2. epochy shrnuje všechna data účastníků za jejich poslední návštěvu 2. epochy (takže nezahrnuje účastníka, který skončil v 1. epochě).
Epocha 1: základní linie (první infuze); Epocha studie 2: do 36. měsíce
Preference a spokojenost léčby: Počet účastníků, kteří vyplnili dotazník o preferenci léčby
Časové okno: Epocha studie 2: do 36. měsíce
Dotazník preferencí léčby, interně vyvinutý zadavatelem studie, je samostatně spravovaná, nevalidovaná škála hodnotící preference účastníků pro různé atributy terapie imunoglobulinem G (IgG). (takže nezahrnuje účastníka, který skončil v epoše 1).
Epocha studie 2: do 36. měsíce
Využití zdravotních zdrojů: dny, kdy jsem nemohl chodit do školy nebo do práce nebo vykonávat běžné denní aktivity
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Dny, kdy nebyli schopni chodit do školy nebo práce nebo vykonávat běžné denní činnosti kvůli infekci nebo jiným onemocněním, byly vypočítány jako dny, kdy nebyli schopni chodit do školy nebo práce nebo vykonávat běžné denní činnosti kvůli infekci nebo jiným onemocněním na účastníka. rok. Na účastníka-roky = počet nebo hlášené dny / celkový počet let trvání studie, tj. součet trvání studie pro všechny účastníky v analytickém souboru, děleno 365,25.
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Využití zdrojů zdraví: Dny antibiotik
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Dny na antibiotikách byly vypočítány jako dny na antibiotikách na účastnický rok. Na účastníka-roky = počet nebo hlášené dny / celkový počet let trvání studie, tj. součet trvání studie pro všechny účastníky v analytickém souboru, děleno 365,25.
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Využití zdravotních zdrojů: Počet hospitalizací
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Počet hospitalizací, indikace k hospitalizaci (infekční nebo neinfekční) byly vypočteny jako počet hospitalizací, indikace k hospitalizaci (infekční nebo neinfekční) na účastnický rok. Na účastníka-roky = počet nebo hlášené dny / celkový počet let trvání studie, tj. součet trvání studie pro všechny účastníky v analytickém souboru, děleno 365,25.
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Využití zdravotních zdrojů: Počet dní hospitalizace na účastníka za rok
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)
Počet dnů hospitalizace byl vypočítán jako počet dnů hospitalizace za rok účastníka. Na účastníka-roky = počet nebo hlášené dny / celkový počet let trvání studie, tj. součet trvání studie pro všechny účastníky v analytickém souboru, děleno 365,25.
Od první dávky studovaného léku až po EOS (až 4 roky 9 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Spolupracovníci

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. září 2017

Primární dokončení (Aktuální)

20. července 2022

Dokončení studie (Aktuální)

20. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

11. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 161503

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit