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Efficacité, innocuité, tolérabilité, immunogénicité et évaluation pharmacocinétique d'HYQVIA chez les sujets pédiatriques atteints de PDIP

25 septembre 2023 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Efficacité, innocuité, tolérabilité, immunogénicité et évaluation pharmacocinétique d'HYQVIA chez les sujets pédiatriques atteints de maladies d'immunodéficience primaire

Le but de l'étude est d'acquérir des données supplémentaires sur l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité, l'immunogénicité, la pharmacocinétique (PK) et d'autres paramètres d'HYQVIA chez les participants pédiatriques (âge ≥ 2 à <16 ans) atteints d'un déficit immunitaire primaire (PIDD).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

44

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • University of Alabama Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • University of South Florida Physician Group
    • Georgia
      • Albany, Georgia, États-Unis, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14203
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
      • Great Neck, New York, États-Unis, 11021
        • Northwell Health, Inc. PRIME
      • Stony Brook, New York, États-Unis, 11794
        • Stony Brook Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28277
        • Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73131
        • OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75230
        • Allergy Partners of North Texas Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, États-Unis, 25701
        • Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le participant doit avoir un diagnostic documenté d'une forme d'immunodéficience primaire (IP) impliquant un défaut de formation d'anticorps et nécessitant le remplacement de la gammaglobuline, tel que défini selon le Comité scientifique de l'Union internationale des sociétés d'immunologie (IUIS) 2015 (Picard et al., 2015) avant l'inscription. Le diagnostic doit être confirmé par le directeur médical du promoteur avant le premier traitement par IP dans l'étude.
  2. Le participant a au moins deux ans et moins de 16 ans au moment de la sélection.
  3. Le participant a reçu une dose constante d'immunoglobuline G (IgG), administrée conformément aux informations sur le produit respectif pendant une période d'au moins trois mois avant le dépistage. La dose minimale moyenne pré-étude pendant cet intervalle était équivalente à 300 mg/kg de poids corporel / 4 semaines et une dose maximale équivalente à 1 000 mg/kg de poids corporel (PC) / 4 semaines.
  4. Le participant a un taux sérique résiduel d'IgG > 5 g/L lors du dépistage.
  5. Si une femme en âge de procréer, la participante présente un test de grossesse négatif et accepte d'utiliser des mesures de contrôle des naissances adéquates pendant la durée de l'étude.
  6. Le participant/représentant légalement autorisé est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

Critère d'exclusion:

  1. Le participant a des antécédents connus ou est positif lors du dépistage d'un ou plusieurs des éléments suivants : antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), réaction en chaîne par polymérase (PCR) pour le virus de l'hépatite C (VHC), PCR pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) Type 1/2.

  2. Valeurs de laboratoire anormales lors du dépistage répondant à l'un des critères suivants (les tests anormaux peuvent être répétés une fois pour déterminer s'ils sont persistants) :

    1. Alanine aminotransférase (ALT) et aspartate aminotransférase (AST) persistantes > 2,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) pour le laboratoire d'analyse
    2. Neutropénie sévère persistante (définie comme un nombre absolu de neutrophiles [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. Le participant a une anémie qui empêcherait une phlébotomie pour les études de laboratoire, conformément à la pratique standard sur le site.
  4. Le participant a des antécédents d'hypersensibilité ou de réactions persistantes (urticaire, difficultés respiratoires, hypotension sévère ou anaphylaxie) suite à des perfusions d'immunoglobuline intraveineuse (IV), d'immunoglobuline sous-cutanée (SC) et/ou d'immunoglobuline sérique (ISG).
  5. Le participant a un déficit sévère en immunoglobuline A (IgA) (moins de 7,0 mg/dL) avec des anticorps anti-IgA connus et des antécédents d'hypersensibilité.
  6. Le participant a une allergie connue à la hyaluronidase.
  7. Le participant a une infection active et reçoit une antibiothérapie pour le traitement de l'infection au moment du dépistage.
  8. Le participant a un trouble de la coagulation ou une numération plaquettaire inférieure à 20 000/μL, ou qui, de l'avis de l'investigateur, présenterait un risque important d'hémorragie ou d'ecchymose à la suite d'un traitement par SC.
  9. Le participant a une dermatite sévère qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait des sites adéquats pour une administration sûre du produit.
  10. Le participant a participé à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental au cours de cette étude.
  11. Le participant est un membre de la famille ou un employé de l'enquêteur.
  12. S'il s'agit d'une femme, la participante est enceinte ou allaitante au moment de l'inscription.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Époque 1
Les participants pédiatriques atteints de PIDD qui suivaient un traitement IV ou non HYQVIA SC par immunoglobuline ont été recrutés et traités par HYQVIA SC avec une période d'augmentation de la dose ou de l'intervalle allant jusqu'à six semaines. La dose de HYQVIA devait être équivalente à 100 % (± 5 %) du traitement pré-étude. La fréquence des doses était d'un intervalle de traitement d'une semaine, puis d'un intervalle de traitement de deux semaines pour les participants qui devaient être traités toutes les trois semaines, et d'un intervalle de traitement supplémentaire de trois semaines pour les participants qui devaient être traités toutes les quatre semaines.
Biologique: HYQVIA
Infusion d'immunoglobuline à 10 % (humaine) avec hyaluronidase humaine recombinante (IGI, 10 % avec rHuPH20)
Autres noms:
  • IGI 10 % avec rHuPH20
Expérimental: Époque 2
L'époque 1 a été suivie de l'époque 2 avec des perfusions de traitement HYQVIA administrées une fois toutes les 3 ou 4 semaines, en fonction du schéma posologique IV précédent du participant (pour les participants prétraités IV) et à la discrétion de l'investigateur et du participant (pour les participants prétraités par SC) jusqu'à à environ 36 mois.
Biologique: HYQVIA
Infusion d'immunoglobuline à 10 % (humaine) avec hyaluronidase humaine recombinante (IGI, 10 % avec rHuPH20)
Autres noms:
  • IGI 10 % avec rHuPH20

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux représenté par le nombre moyen d'infections bactériennes aiguës graves (ASBI) par participant-année
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'époque 2 de l'étude (jusqu'à environ 37,2 mois)
Le taux d'ASBI a été défini comme le nombre moyen d'ASBI par participant-année sur la base des directives de la Food and Drugs Administration (FDA) des États-Unis pour que l'industrie soutienne la commercialisation de l'immunoglobuline humaine intraveineuse (IGIV) comme traitement de remplacement pour les traitements primaires. immunodéficience humorale et les lignes directrices de l'Agence européenne des médicaments (EMA) sur l'investigation clinique des immunoglobulines humaines normales pour administration SC et/ou intramusculaire. L'ASBI comprenait la bactériémie/septicémie, la méningite bactérienne, l'ostéomyélite/arthrite septique, la pneumonie bactérienne et l'abcès viscéral, diagnostiqués selon les critères de diagnostic des infections bactériennes aiguës graves.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'époque 2 de l'étude (jusqu'à environ 37,2 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux représenté par le nombre moyen de toutes les infections par participant-année
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'époque 2 de l'étude (jusqu'à environ 37,2 mois)
Le taux de toutes les infections a été défini comme le nombre moyen de toutes les infections par participant-année. Le nombre de toutes les infections a été calculé en nombre d’infections par participant-année.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'époque 2 de l'étude (jusqu'à environ 37,2 mois)
Époque 2 : niveaux minimums d'immunoglobulines G (IgG) totales et sous-classes d'IgG
Délai: Époque d'étude 2, année 1 : mois 0, 6 et 12 ; Année 2 : mois 18, 24 et 36
Époque d'étude 2, année 1 : mois 0, 6 et 12 ; Année 2 : mois 18, 24 et 36
Époque 2 : Taux minimums d'anticorps spécifiques contre des agents pathogènes cliniquement pertinents classés comme l'anatoxine Clostridium Tetani et le virus de l'hépatite B
Délai: Époque d'étude 2, année 2 : mois 6, 24 et 36
Époque d'étude 2, année 2 : mois 6, 24 et 36
Époque 2 : niveaux minimums d'anticorps spécifiques contre l'agent pathogène cliniquement pertinent Haemophilus Influenzae B
Délai: Époque d'étude 2, année 2 : mois 6, 24 et 36
Époque d'étude 2, année 2 : mois 6, 24 et 36
Époque 2 : aire sous la courbe normalisée pour la semaine (AUCweek)
Délai: Époque d'étude 2, mois 6 : jour 0 avant la perfusion et jours 2, 4, 10, 21 et 28 après la perfusion
Époque d'étude 2, mois 6 : jour 0 avant la perfusion et jours 2, 4, 10, 21 et 28 après la perfusion
Époque 2 : aire sous la courbe au cours de l'intervalle de perfusion (AUCTau)
Délai: Époque d'étude 2, mois 6 : jour 0 avant la perfusion et jours 2, 4, 10, 21 et 28 après la perfusion
Époque d'étude 2, mois 6 : jour 0 avant la perfusion et jours 2, 4, 10, 21 et 28 après la perfusion
Époque 2 : Dégagement apparent (CL/F)
Délai: Époque d'étude 2, mois 6 : jour 0 avant la perfusion et jours 2, 4, 10, 21 et 28 après la perfusion
Époque d'étude 2, mois 6 : jour 0 avant la perfusion et jours 2, 4, 10, 21 et 28 après la perfusion
Époque 2 : Concentration maximale (Cmax)
Délai: Époque d'étude 2, mois 6 : jour 0 avant la perfusion et jours 2, 4, 10, 21 et 28 après la perfusion
Époque d'étude 2, mois 6 : jour 0 avant la perfusion et jours 2, 4, 10, 21 et 28 après la perfusion
Époque 2 : Concentration minimale (Cmin)
Délai: Époque d'étude 2, mois 6 : jour 0 avant la perfusion et jours 2, 4, 10, 21 et 28 après la perfusion
Époque d'étude 2, mois 6 : jour 0 avant la perfusion et jours 2, 4, 10, 21 et 28 après la perfusion
Époque 2 : Temps jusqu'à la concentration maximale (Tmax)
Délai: Époque d'étude 2, mois 6 : jour 0 avant la perfusion et jours 2, 4, 10, 21 et 28 après la perfusion
Époque d'étude 2, mois 6 : jour 0 avant la perfusion et jours 2, 4, 10, 21 et 28 après la perfusion
Époque 2 : Demi-vie terminale (T 1/2)
Délai: Époque d'étude 2, mois 6 : jour 0 avant la perfusion et jours 2, 4, 10, 21 et 28 après la perfusion
Époque d'étude 2, mois 6 : jour 0 avant la perfusion et jours 2, 4, 10, 21 et 28 après la perfusion
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG) à l'exclusion des infections, liées et non liées
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Un EIG est défini comme un événement médical indésirable qui, quelle que soit la dose, est mortel, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou entraîne la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/une incapacité persistante ou importante, constitue une anomalie congénitale/une anomalie congénitale, est un événement médicalement important. Le nombre de participants ayant subi des EIG, liés ou non, a été signalé.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Taux d'EIG hors infections, liés et non liés, par perfusion
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Le taux d'EIG par perfusion a été calculé comme le nombre d'événements indésirables graves/le nombre total de perfusions administrées aux participants dans l'ensemble d'analyse. Le taux d’EIG par perfusion (hors infections) a été signalé.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Nombre de participants présentant tous les événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT), à l'exclusion des infections, liées et non liées
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Un événement indésirable (EI) est défini comme tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique ayant reçu un médicament ; il ne doit pas nécessairement y avoir de relation causale avec ce traitement. Un TEAE est défini comme un événement indésirable apparaissant après la réception du médicament à l’étude. Le nombre de participants ayant subi des TEAE, liés ou non, a été signalé.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Taux de tous les TEAE, à l'exclusion des infections, associées et non associées, par perfusion
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Le taux de tous les TEAE par perfusion a été calculé comme le nombre d'effets indésirables éventuels/le nombre total de perfusions administrées aux participants dans l'ensemble d'analyse. Le taux d'effets indésirables par perfusion (à l'exclusion des infections) a été rapporté.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Nombre de participants présentant des TEAE locaux, hors infections, liées et non liées
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Un EI est défini comme tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique ayant reçu un médicament ; il ne doit pas nécessairement y avoir de relation causale avec ce traitement. Un TEAE est défini comme un événement indésirable apparaissant après la réception du médicament à l’étude. Le nombre de participants ayant subi des TEAE locaux, liés ou non, a été signalé.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Taux d'EIT locaux hors infections, associés et non associés, par perfusion
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Le taux de TEAE locaux par perfusion a été calculé comme le nombre de TEAE locaux/nombre total de perfusions administrées aux participants dans l'ensemble d'analyse. Le taux d’EIT locaux par perfusion (hors infections) a été rapporté.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Nombre de participants présentant des TEAE systémiques, à l'exclusion des infections, liées et non liées
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Un EI est défini comme tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique ayant reçu un médicament ; il ne doit pas nécessairement y avoir de relation causale avec ce traitement. Un TEAE est défini comme un événement indésirable apparaissant après la réception du médicament à l’étude. Le nombre de participants ayant présenté des TEAE systémiques, liés ou non, a été signalé.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Taux d'EIT systémiques hors infections, associés et non associés, par perfusion
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Le taux de TEAE systémiques par perfusion a été calculé comme le nombre de TEAE systémiques/nombre total de perfusions administrées aux participants dans l'ensemble d'analyse. Le taux d'EIT systémiques par perfusion (à l'exclusion des infections) a été rapporté.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Nombre de participants avec tous les TEAE temporairement associés, à l'exclusion des infections
Délai: Du début de la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Un EI est défini comme tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique ayant reçu un médicament ; il ne doit pas nécessairement y avoir de relation causale avec ce traitement. TEAE est défini comme un événement indésirable apparaissant après la réception du médicament à l’étude. Le nombre de participants ayant subi tous les TEAE temporellement associés, liés ou non, a été signalé.
Du début de la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Taux de tous les TEAE temporairement associés, à l'exclusion des infections par perfusion
Délai: Du début de la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Le taux de tous les TEAE temporellement associés par perfusion a été calculé comme le nombre de tous les TEAE temporellement associés/nombre total de perfusions administrées aux participants dans l'ensemble d'analyse. Le taux de tous les TEAE associés temporellement par perfusion (à l'exclusion des infections) a été rapporté.
Du début de la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Nombre de participants présentant tous les TEAE liés (causaux) et/ou temporairement associés, à l'exclusion des infections
Délai: Du début de la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Un EI est défini comme tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique ayant reçu un médicament ; il ne doit pas nécessairement y avoir de relation causale avec ce traitement. Un TEAE est défini comme un événement indésirable apparaissant après la réception du médicament à l’étude. Le nombre de participants présentant des TEAE liés (causalement) et/ou temporellement associés (à l'exclusion des infections) a été signalé. Les TEAE associés temporellement ont été définis comme des TEAE qui débutent pendant la perfusion IP ou dans les 72 heures suivant la fin de la perfusion IP.
Du début de la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Taux de participants présentant tous les TEAE liés (causaux) et/ou temporairement associés, à l'exclusion des infections par perfusion
Délai: Du début de la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Le taux de tout EIIT lié (causalement) et/ou temporellement associé par perfusion a été calculé comme le nombre d'événements indésirables liés et/ou temporellement associés/le nombre total de perfusions administrées aux participants dans l'ensemble d'analyse. Les TEAE enregistrés dans la base de données de l'étude comme « possiblement liés » ou « probablement liés » à HYQVIA sont considérés comme des événements indésirables liés à HYQVIA. Les TEAE associés temporellement ont été définis comme des TEAE qui débutent pendant la perfusion IP ou dans les 72 heures suivant la fin de la perfusion IP. Le taux de tout EIIT lié (causalement) et/ou temporellement associé par perfusion (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Pourcentage de participants présentant des TEAE, à l'exclusion des infections
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Un EI est défini comme tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique ayant reçu un médicament ; il ne doit pas nécessairement y avoir de relation causale avec ce traitement. Un TEAE est défini comme un événement indésirable apparaissant après la réception du médicament à l’étude. Les pourcentages sont arrondis au nombre entier à la décimale la plus proche.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Nombre de participants ayant développé un titre positif (≥ 160) d'anticorps liants ou neutralisants au rHuPH20
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Le nombre de participants ayant développé un titre positif (titre rHuPH20 ≥160) d’anticorps se liant à rHuPH20 a été signalé. Les anticorps neutralisants n’ont été testés que si le participant avait un titre ≥ 160 d’anticorps de liaison. Les participants avec plusieurs évaluations d'un titre ≥ 160 d'anticorps de liaison ne sont comptés qu'une seule fois.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Pourcentage de participants ayant développé un titre positif (≥ 160) d'anticorps de liaison ou neutralisants contre rHuPH20
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Le pourcentage de participants ayant développé un titre positif (titre rHuPH20 ≥160) d’anticorps se liant à rHuPH20 a été rapporté. Les anticorps neutralisants n’ont été testés que si le participant avait un titre ≥ 160 d’anticorps de liaison. Les participants avec plusieurs évaluations d'un titre ≥ 160 d'anticorps de liaison ne sont comptés qu'une seule fois. Les pourcentages sont arrondis au nombre entier à la décimale la plus proche.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Époque 2 : Nombre de perfusions par mois
Délai: Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Époque 2 : Nombre de sites de perfusion (piqûres d'aiguilles) par perfusion
Délai: Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Époque 2 : Nombre de sites de perfusion (piqûres d'aiguilles) par mois
Délai: Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Époque 2 : Durée de la perfusion
Délai: Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
La durée de la perfusion est calculée comme suit (heure d'arrêt de la perfusion - heure de début de la perfusion) (à l'époque 2). La durée de la perfusion correspond au temps écoulé entre le début de la perfusion de rHuPH20 et l'heure d'arrêt de la perfusion d'immunoglobulines.
Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Époque 2 : Débit de perfusion maximal par site
Délai: Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Les perfusions du traitement HYQVIA à l'époque 2 ont été administrées à un débit de 10 millilitres par heure par site (mL/h/site) à 160 ml/h/site (poids corporel [PC] <40 kg) et 10 ml/h/site. à 300 mL/h/site (poids corporel ≥40 kg).
Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Époque 2 : Volume de perfusion par site
Délai: Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Le volume de perfusion par site est calculé comme suit : (volume réel d'IgG (mL) / nombre total de sites de perfusion utilisés).
Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Époque 2 : perfusions interrompues, ralenties ou interrompues en raison d'un EI
Délai: Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Époque 2 : Pourcentage de perfusions qui ont été interrompues, ralenties ou interrompues en raison d'un EI
Délai: Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Les pourcentages sont arrondis au nombre entier à la décimale la plus proche.
Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Époque 1 : Nombre de semaines pour atteindre l'intervalle de dose final
Délai: Époque 1 (jusqu'à 6 semaines)
Époque 1 (jusqu'à 6 semaines)
Époque 2 : Pourcentage de participants ayant atteint un intervalle de traitement de trois ou quatre semaines au cours de l'époque 2
Délai: Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Les pourcentages sont arrondis au nombre entier à la décimale la plus proche. Les pourcentages peuvent totaliser plus de 100 %, car l'intervalle de traitement attribué peut être modifié au cours de l'étude.
Époque d'étude 2 : jusqu'à 36 mois
Époque 2 : Pourcentage de participants ayant maintenu un intervalle de traitement de trois ou quatre semaines à l'époque 2 pendant 12 mois
Délai: Époque d'étude 2 : jusqu'à 12 mois
Les pourcentages sont arrondis au nombre entier à la décimale la plus proche.
Époque d'étude 2 : jusqu'à 12 mois
Qualité de vie liée à la santé (HRQoL) : changement par rapport à la ligne de base du score de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (Peds-QL)
Délai: Époque 1 : ligne de base (première perfusion) ; Époque d'étude 2 : jusqu'au mois 36
Peds-QL = questionnaire générique développé et validé pour mesurer la HRQoL parmi la population pédiatrique. Elle comprenait l'évaluation de 4 dimensions : le fonctionnement physique (8 éléments), le fonctionnement émotionnel (8 éléments), le fonctionnement social (8 éléments) et le fonctionnement scolaire (tranches d'âge : tout-petits (2 à 4 ans), jeunes enfants (5 à 7 ans), Enfant (8-12 ans) et adolescents (13-<16 ans). Selon l'âge des participants, le questionnaire peut être rempli par le participant ou le parent/tuteur, selon le cas. Les items ont été notés sur une échelle de Likert à 5 points : 0 = jamais de problème ; 1=presque jamais de problème ; 2=parfois un problème ; 3=souvent un problème ; et 4=presque toujours un problème). Tous les scores ont été transformés sur une échelle totale de 0 à 100 où 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 et 4=0. Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé. La fin de l'époque 2 résume toutes les données du participant pour sa dernière visite à l'époque 2 (sans compter donc le participant qui a arrêté à l'époque 1).
Époque 1 : ligne de base (première perfusion) ; Époque d'étude 2 : jusqu'au mois 36
HRQoL : changement par rapport à la ligne de base dans le score du questionnaire EuroQol à cinq dimensions (EQ-5D)
Délai: Époque 1 : ligne de base (première perfusion) ; Époque d'étude 2 : jusqu'au mois 36
L'EQ-5D est une évaluation validée et auto-administrée de l'état de santé général comprenant 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression). Les participants ont été invités à décrire leur état de santé ce jour-là en choisissant 1 parmi 3 réponses qui reflètent les niveaux de gravité pour chacune des cinq dimensions : aucun problème, certains problèmes ou problèmes modérés, ou problèmes extrêmes. Les scores de domaine sont calculés avec des scores plus élevés indiquant une détérioration de l'état de santé. L'EQ-5D comprend également une échelle visuelle analogique verticale standard de 20 cm (similaire à un thermomètre) pour enregistrer l'évaluation par un participant de son état actuel de QVLS, qui variait de 0 à 100, où 0 indiquait le pire état de santé imaginable et 100 le meilleur. état de santé imaginable. La fin de l'époque 2 résume toutes les données du participant pour sa dernière visite à l'époque 2 (sans compter donc le participant qui a arrêté à l'époque 1).
Époque 1 : ligne de base (première perfusion) ; Époque d'étude 2 : jusqu'au mois 36
Préférence et satisfaction en matière de traitement : changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation du score de l'indice de qualité de vie (LQI)
Délai: Époque 1 : ligne de base (première perfusion) ; Époque d'étude 2 : jusqu'au mois 36
Le LQI est un questionnaire validé évaluant les perceptions des participants sur leur HRQoL et leur traitement spécifiquement parmi les participants qui utilisent la thérapie IgG. Ce questionnaire couvre 4 domaines : les interférences du traitement, les problèmes liés à la thérapie, le cadre thérapeutique et les coûts du traitement. Les domaines LQI sont notés de 0 à 100, les scores plus élevés étant associés à une meilleure satisfaction du traitement IgG. La fin de l'époque 2 résume toutes les données du participant pour sa dernière visite à l'époque 2 (sans compter donc le participant qui a arrêté à l'époque 1).
Époque 1 : ligne de base (première perfusion) ; Époque d'étude 2 : jusqu'au mois 36
Préférence et satisfaction en matière de traitement : changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation de la satisfaction envers le traitement et le score du questionnaire sur les médicaments (TSQM-9)
Délai: Époque 1 : ligne de base (première perfusion) ; Époque d'étude 2 : jusqu'au mois 36
Le TSQM-9 est un instrument validé et auto-administré en 9 éléments pour évaluer la satisfaction des participants à l'égard des médicaments, qui évalue 3 domaines : l'efficacité, la commodité et la satisfaction globale. Les scores du domaine TSQM-9 vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une satisfaction plus élevée. La fin de l'époque 2 résume toutes les données du participant pour sa dernière visite à l'époque 2 (sans compter donc le participant qui a arrêté à l'époque 1).
Époque 1 : ligne de base (première perfusion) ; Époque d'étude 2 : jusqu'au mois 36
Préférence et satisfaction en matière de traitement : nombre de participants ayant rempli le questionnaire sur les préférences en matière de traitement
Délai: Époque d'étude 2 : jusqu'au mois 36
Le questionnaire sur les préférences de traitement, développé en interne par le promoteur de l'étude, est une échelle auto-administrée et non validée évaluant les préférences des participants pour divers attributs du traitement par immunoglobulines G (IgG). La fin de l'époque 2 résume toutes les données des participants pour leur dernière visite à l'époque 2. (donc sans compter le participant qui a arrêté à l'époque 1).
Époque d'étude 2 : jusqu'au mois 36
Utilisation des ressources de santé : jours sans possibilité d'aller à l'école ou au travail, ou d'effectuer des activités quotidiennes normales
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Les jours incapables d'aller à l'école ou au travail, ou d'effectuer des activités quotidiennes normales en raison d'une infection ou d'autres maladies, ont été calculés comme des jours incapables d'aller à l'école ou au travail, ou d'effectuer des activités quotidiennes normales en raison d'une infection ou d'autres maladies par participant. année. Par participant-année = nombre de jours rapportés / nombre total d'années de durée d'étude, c'est-à-dire la somme de la durée d'étude pour tous les participants de l'ensemble d'analyse, divisée par 365,25.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Utilisation des ressources de santé : journées sous antibiotiques
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Les jours sous antibiotiques ont été calculés en jours sous antibiotiques par participant-année. Par participant-année = nombre de jours rapportés / nombre total d'années de durée d'étude, c'est-à-dire la somme de la durée d'étude pour tous les participants de l'ensemble d'analyse, divisée par 365,25.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Utilisation des ressources de santé : nombre d'hospitalisations
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Le nombre d'hospitalisations et l'indication de l'hospitalisation (infection ou non-infection) ont été calculés en nombre d'hospitalisations et l'indication de l'hospitalisation (infection ou non-infection) par participant-année. Par participant-année = nombre de jours rapportés / nombre total d'années de durée d'étude, c'est-à-dire la somme de la durée d'étude pour tous les participants de l'ensemble d'analyse, divisée par 365,25.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Utilisation des ressources de santé : nombre de jours d'hospitalisation par participant-année
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)
Le nombre de jours d'hospitalisation a été calculé en nombre de jours d'hospitalisation par participant-année. Par participant-année = nombre de jours rapportés / nombre total d'années de durée d'étude, c'est-à-dire la somme de la durée d'étude pour tous les participants de l'ensemble d'analyse, divisée par 365,25.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à EOS (jusqu'à 4 ans et 9 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baxalta now part of Shire

Collaborateurs

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 septembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

20 juillet 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

20 juillet 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 septembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 septembre 2017

Première publication (Réel)

11 septembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 161503

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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