Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, immunogeniciteit en farmacokinetische evaluatie van HYQVIA bij pediatrische PIDD-patiënten

25 september 2023 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

Werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, immunogeniciteit en farmacokinetische evaluatie van HYQVIA bij pediatrische proefpersonen met primaire immunodeficiëntieziekten

Het doel van de studie is om aanvullende gegevens te verzamelen over werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, immunogeniciteit, farmacokinetiek (PK) en andere parameters van HYQVIA bij pediatrische (leeftijd ≥ 2 tot <16 jaar) deelnemers met primaire immunodeficiëntieziekte (PIDD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

44

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • University of South Florida Physician Group
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Verenigde Staten, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
        • Northwell Health, Inc. PRIME
      • Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11794
        • Stony Brook Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28277
        • Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73131
        • OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
        • Allergy Partners of North Texas Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Verenigde Staten, 25701
        • Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De deelnemer moet een gedocumenteerde diagnose hebben van een vorm van primaire immunodeficiëntie (PI) waarbij sprake is van een defect in de vorming van antilichamen en vervanging van gammaglobuline vereist is, zoals gedefinieerd volgens de International Union of Immunological Societies (IUIS) Scientific Committee 2015 (Picard et al., 2015) voorafgaand aan de inschrijving. De diagnose moet worden bevestigd door de medisch directeur van de sponsor voorafgaand aan de eerste behandeling met IP in het onderzoek.
  2. Deelnemer is minimaal twee jaar en jonger dan 16 jaar op het moment van screening.
  3. Deelnemer heeft een consistente dosis Immunoglobuline G (IgG) gekregen, toegediend in overeenstemming met de respectieve productinformatie gedurende een periode van ten minste drie maanden voorafgaand aan de screening. De gemiddelde minimale pre-studiedosis gedurende dat interval was gelijk aan 300 mg/kg lichaamsgewicht / 4 weken en een maximale dosis gelijk aan 1000 mg/kg lichaamsgewicht (LG) / 4 weken.
  4. Deelnemer heeft een serumdalspiegel van IgG > 5 g/L bij screening.
  5. Als een vrouw zwanger kan worden, presenteert de deelnemer zich met een negatieve zwangerschapstest en stemt ermee in om adequate anticonceptiemaatregelen te nemen voor de duur van het onderzoek.
  6. Deelnemer/wettelijk gemachtigde is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.

Uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemer heeft een bekende voorgeschiedenis van of is positief bij screening op een of meer van de volgende: hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), polymerasekettingreactie (PCR) voor hepatitis C-virus (HCV), PCR voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV) Type 1/2.

  2. Abnormale laboratoriumwaarden bij screening die voldoen aan een van de volgende criteria (abnormale tests kunnen één keer worden herhaald om te bepalen of ze persistent zijn):

    1. Persistent alanineaminotransferase (ALAT) en aspartaataminotransferase (AST) > 2,5 keer de bovengrens van normaal (ULN) voor het testlaboratorium
    2. Aanhoudende ernstige neutropenie (gedefinieerd als een absoluut aantal neutrofielen [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. Deelnemer heeft bloedarmoede die aderlating voor laboratoriumonderzoek onmogelijk zou maken, volgens de standaardpraktijk op de locatie.
  4. Deelnemer heeft een doorlopende geschiedenis van overgevoeligheid of aanhoudende reacties (urticaria, ademhalingsmoeilijkheden, ernstige hypotensie of anafylaxie) na intraveneuze (IV) immunoglobuline, subcutane (SC) immunoglobuline en/of Immune Serum Globuline (ISG) infusies.
  5. Deelnemer heeft ernstige immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie (minder dan 7,0 mg/dL) met bekende anti-IgA-antilichamen en een voorgeschiedenis van overgevoeligheid.
  6. Deelnemer heeft een bekende allergie voor hyaluronidase.
  7. Deelnemer heeft een actieve infectie en krijgt antibiotische therapie voor de behandeling van infectie op het moment van screening.
  8. Deelnemer heeft een bloedingsstoornis of een aantal bloedplaatjes van minder dan 20.000/μL, of die naar de mening van de onderzoeker een aanzienlijk risico zou lopen op meer bloedingen of blauwe plekken als gevolg van SC-therapie.
  9. Deelnemer heeft ernstige dermatitis die naar de mening van de onderzoeker geschikte locaties voor veilige producttoediening onmogelijk zou maken.
  10. Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een IP of onderzoeksapparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een IP of onderzoeksapparaat in de loop van dit onderzoek.
  11. Deelnemer is een familielid of medewerker van de onderzoeker.
  12. Indien vrouw, deelnemer is zwanger of geeft borstvoeding op het moment van inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tijdperk 1
Pediatrische deelnemers met PIDD die een IV- of niet-HYQVIA SC-behandeling met immunoglobuline kregen, werden geïncludeerd en behandeld met HYQVIA SC met een dosis- of interval-oploopperiode van maximaal zes weken. De dosis HYQVIA zou gelijkwaardig zijn aan 100% (± 5%) van de behandeling vóór het onderzoek. De dosisfrequentie was één behandelinterval van één week, daarna één behandelinterval van twee weken voor deelnemers die volgens de planning elke drie weken zouden worden behandeld, en nog een behandelinterval van drie weken voor deelnemers die volgens de planning elke vier weken zouden worden behandeld.
Biologisch: HYQVIA
Immuunglobuline-infusie 10% (humaan) met recombinant humaan hyaluronidase (IGI, 10% met rHuPH20)
Andere namen:
  • IGI 10% met rHuPH20
Experimenteel: Tijdperk 2
Epoch 1 werd gevolgd door Epoch 2 met HYQVIA-behandelingsinfusies die eenmaal per 3 of 4 weken werden gegeven, afhankelijk van het vorige IV-doseringsschema van de deelnemer (voor IV-voorbehandelde deelnemers) en naar goeddunken van de onderzoeker en deelnemer (voor SC-voorbehandelde deelnemers) tot ongeveer 36 maanden.
Biologisch: HYQVIA
Immuunglobuline-infusie 10% (humaan) met recombinant humaan hyaluronidase (IGI, 10% met rHuPH20)
Andere namen:
  • IGI 10% met rHuPH20

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage weergegeven als gemiddeld aantal acute ernstige bacteriële infecties (ASBI) per deelnemerjaar
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van onderzoeksperiode 2 (tot ongeveer 37,2 maanden)
Het percentage ASBI werd gedefinieerd als het gemiddelde aantal ASBI per deelnemerjaar, gebaseerd op de richtlijnen van de Amerikaanse Food and Drugs Administration (FDA) voor de industrie ter ondersteuning van de marketing van intraveneus humaan immuunglobuline (IGIV) als vervangingstherapie voor primaire humorale immunodeficiëntie en de richtlijn van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) over het klinisch onderzoek van menselijk normaal immunoglobuline voor SC en/of intramusculaire toediening. ASBI omvatte bacteriëmie/sepsis, bacteriële meningitis, osteomyelitis/septische artritis, bacteriële pneumonie en visceraal abces, gediagnosticeerd volgens de diagnostische criteria voor acute ernstige bacteriële infecties.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van onderzoeksperiode 2 (tot ongeveer 37,2 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage weergegeven als gemiddeld aantal van alle infecties per deelnemerjaar
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van onderzoeksperiode 2 (tot ongeveer 37,2 maanden)
Het percentage van alle infecties werd gedefinieerd als het gemiddelde aantal van alle infecties per deelnemersjaar. Het aantal van alle infecties werd berekend als het aantal infecties per deelnemersjaar.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van onderzoeksperiode 2 (tot ongeveer 37,2 maanden)
Tijdperk 2: Dalniveaus van immunoglobuline G (IgG) totaal- en IgG-subklassen
Tijdsspanne: Bestudeer tijdperk 2, jaar 1: maanden 0, 6 en 12; Jaar 2: Maanden 18, 24 en 36
Bestudeer tijdperk 2, jaar 1: maanden 0, 6 en 12; Jaar 2: Maanden 18, 24 en 36
Tijdperk 2: Dalniveaus van specifieke antilichamen tegen klinisch relevante ziekteverwekkers, gecategoriseerd als Clostridium Tetani Toxoïde en Hepatitis B Virus
Tijdsspanne: Bestudeer tijdperk 2, jaar 2: maanden 6, 24 en 36
Bestudeer tijdperk 2, jaar 2: maanden 6, 24 en 36
Tijdperk 2: Dalniveaus van specifieke antilichamen tegen klinisch relevante ziekteverwekker Haemophilus Influenzae B
Tijdsspanne: Bestudeer tijdperk 2, jaar 2: maanden 6, 24 en 36
Bestudeer tijdperk 2, jaar 2: maanden 6, 24 en 36
Tijdvak 2: Gebied onder de curve genormaliseerd voor een week (AUCweek)
Tijdsspanne: Studietijdvak 2, maand 6: Dag 0 vóór de infusie en op dagen 2, 4, 10, 21 en 28 na de infusie
Studietijdvak 2, maand 6: Dag 0 vóór de infusie en op dagen 2, 4, 10, 21 en 28 na de infusie
Tijdperk 2: Gebied onder de curve boven het infusie-interval (AUCTau)
Tijdsspanne: Studietijdvak 2, maand 6: Dag 0 vóór de infusie en op dagen 2, 4, 10, 21 en 28 na de infusie
Studietijdvak 2, maand 6: Dag 0 vóór de infusie en op dagen 2, 4, 10, 21 en 28 na de infusie
Tijdperk 2: Schijnbare opruiming (CL/F)
Tijdsspanne: Studietijdvak 2, maand 6: Dag 0 vóór de infusie en op dagen 2, 4, 10, 21 en 28 na de infusie
Studietijdvak 2, maand 6: Dag 0 vóór de infusie en op dagen 2, 4, 10, 21 en 28 na de infusie
Tijdperk 2: Maximale concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Studietijdvak 2, maand 6: Dag 0 vóór de infusie en op dagen 2, 4, 10, 21 en 28 na de infusie
Studietijdvak 2, maand 6: Dag 0 vóór de infusie en op dagen 2, 4, 10, 21 en 28 na de infusie
Tijdperk 2: Minimale concentratie (Cmin)
Tijdsspanne: Studietijdvak 2, maand 6: Dag 0 vóór de infusie en op dagen 2, 4, 10, 21 en 28 na de infusie
Studietijdvak 2, maand 6: Dag 0 vóór de infusie en op dagen 2, 4, 10, 21 en 28 na de infusie
Tijdvak 2: Tijd tot maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Studietijdvak 2, maand 6: Dag 0 vóór de infusie en op dagen 2, 4, 10, 21 en 28 na de infusie
Studietijdvak 2, maand 6: Dag 0 vóór de infusie en op dagen 2, 4, 10, 21 en 28 na de infusie
Tijdperk 2: Terminale halfwaardetijd (T 1/2)
Tijdsspanne: Studietijdvak 2, maand 6: Dag 0 vóór de infusie en op dagen 2, 4, 10, 21 en 28 na de infusie
Studietijdvak 2, maand 6: Dag 0 vóór de infusie en op dagen 2, 4, 10, 21 en 28 na de infusie
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE's), exclusief infecties, gerelateerd en niet-gerelateerd
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Een SAE wordt gedefinieerd als een ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook, fataal of levensbedreigend is, ziekenhuisopname vereist of resulteert in verlenging van een bestaande ziekenhuisopname, resulteert in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is, een medisch belangrijke gebeurtenis. Het aantal deelnemers dat SAE’s ondervond, al dan niet gerelateerd, werd gerapporteerd.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Aantal SAE's exclusief infecties, gerelateerd en niet-gerelateerd, per infusie
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Het aantal SAE's per infusie werd berekend als het aantal ernstige bijwerkingen/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. Er werd melding gemaakt van het aantal SAE’s per infusie (exclusief infecties).
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Aantal deelnemers met alle tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), met uitzondering van infecties, gerelateerd en niet-gerelateerd
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Een bijwerking (AE) wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een medicijn toegediend krijgt; er hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te bestaan ​​met deze behandeling. Een TEAE wordt gedefinieerd als een bijwerking die begint na ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel. Het aantal deelnemers dat TEAE’s ervoer, al dan niet gerelateerd, werd gerapporteerd.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Aantal van alle TEAE's exclusief infecties, gerelateerd en niet-gerelateerd, per infusie
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Het aantal TEAE's per infusie werd berekend als het aantal bijwerkingen/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. Er werd melding gemaakt van het aantal bijwerkingen per infusie (exclusief infecties).
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Aantal deelnemers met lokale TEAE's, exclusief infecties, gerelateerd en niet-gerelateerd
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Een bijwerking wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel heeft toegediend; er hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te bestaan ​​met deze behandeling. Een TEAE wordt gedefinieerd als een bijwerking die begint na ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel. Er werd gerapporteerd over het aantal deelnemers dat lokale TEAE’s ervoer, al dan niet gerelateerd.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Aantal lokale TEAE's exclusief infecties, gerelateerd en niet-gerelateerd, per infusie
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Het aantal lokale TEAE's per infusie werd berekend als het aantal lokale TEAE's/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. Er werd melding gemaakt van het aantal lokale TEAE’s per infusie (exclusief infecties).
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Aantal deelnemers met systemische TEAE's, exclusief infecties, gerelateerd en niet-gerelateerd
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Een bijwerking wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel heeft toegediend; er hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te bestaan ​​met deze behandeling. Een TEAE wordt gedefinieerd als een bijwerking die begint na ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel. Het aantal deelnemers dat systemische TEAE’s ondervond, al dan niet gerelateerd, werd gerapporteerd.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Aantal systemische TEAE's exclusief infecties, gerelateerd en niet-gerelateerd, per infusie
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Het aantal systemische TEAE's per infusie werd berekend als het aantal systemische TEAE's/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. Er werd melding gemaakt van het aantal systemische TEAE’s per infusie (exclusief infecties).
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Aantal deelnemers met alle tijdelijk geassocieerde TEAE's, exclusief infecties
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de infusie tot 72 uur na de infusie
Een bijwerking wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel heeft toegediend; er hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te bestaan ​​met deze behandeling. TEAE wordt gedefinieerd als een bijwerking die begint na ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel. Het aantal deelnemers dat alle tijdelijk geassocieerde TEAE’s ervoer, gerelateerd of niet gerelateerd, werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de infusie tot 72 uur na de infusie
Aantal van alle tijdelijk geassocieerde TEAE's, exclusief infecties per infusie
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de infusie tot 72 uur na de infusie
Het aantal tijdelijk geassocieerde TEAE's per infusie werd berekend als het aantal van alle tijdelijk geassocieerde TEAE's/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. Het percentage van alle tijdelijk geassocieerde TEAE’s per infusie (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de infusie tot 72 uur na de infusie
Aantal deelnemers met alle gerelateerde (causaal) en/of tijdelijk geassocieerde TEAE's, exclusief infecties
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de infusie tot 72 uur na de infusie
Een bijwerking wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel heeft toegediend; er hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te bestaan ​​met deze behandeling. Een TEAE wordt gedefinieerd als een bijwerking die begint na ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel. Het aantal deelnemers met eventuele gerelateerde (causaal) en/of tijdelijk geassocieerde TEAE's (exclusief infecties) werd gerapporteerd. Tijdelijk geassocieerde TEAE's werden gedefinieerd als TEAE's die beginnen tijdens de infusie van IP of binnen 72 uur na het einde van de IP-infusie.
Vanaf het begin van de infusie tot 72 uur na de infusie
Percentage deelnemers met alle gerelateerde (causaal) en/of tijdelijk geassocieerde TEAE’s, exclusief infecties per infusie
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de infusie tot 72 uur na de infusie
Het aantal gerelateerde (causaal) en/of tijdelijk geassocieerde TEAE's per infusie werd berekend als het aantal gerelateerde en/of tijdelijk geassocieerde bijwerkingen/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. TEAE's die in de onderzoeksdatabase zijn geregistreerd als "mogelijk gerelateerd" of "waarschijnlijk gerelateerd" aan HYQVIA, worden beschouwd als HYQVIA-gerelateerde bijwerkingen. Tijdelijk geassocieerde TEAE's werden gedefinieerd als TEAE's die beginnen tijdens de infusie van IP of binnen 72 uur na het einde van de IP-infusie. Er werd melding gemaakt van het aantal gerelateerde (causaal) en/of tijdelijk geassocieerde TEAE’s per infusie (exclusief infecties).
Vanaf het begin van de infusie tot 72 uur na de infusie
Percentage deelnemers met eventuele TEAE's, exclusief infecties
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Een bijwerking wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel heeft toegediend; er hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te bestaan ​​met deze behandeling. Een TEAE wordt gedefinieerd als een bijwerking die begint na ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel. Percentages worden afgerond op hele getallen op het dichtstbijzijnde decimaal.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Aantal deelnemers dat een positieve titer (≥160) van bindende of neutraliserende antilichamen tegen rHuPH20 ontwikkelde
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Er werd een aantal deelnemers gerapporteerd dat een positieve titer (rHuPH20-titer ≥160) van bindende antilichamen tegen rHuPH20 ontwikkelde. Neutraliserende antilichamen werden alleen getest als de deelnemer een titer van ≥160 aan bindende antilichamen had. Deelnemers met meerdere beoordelingen van de titer van ≥160 aan bindende antilichamen worden slechts één keer geteld.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Percentage deelnemers dat een positieve titer (≥160) van bindende of neutraliserende antilichamen tegen rHuPH20 ontwikkelde
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Er werd melding gemaakt van het percentage deelnemers dat een positieve titer (rHuPH20-titer ≥160) van bindende antilichamen tegen rHuPH20 ontwikkelde. Neutraliserende antilichamen werden alleen getest als de deelnemer een titer van ≥160 aan bindende antilichamen had. Deelnemers met meerdere beoordelingen van de titer van ≥160 aan bindende antilichamen worden slechts één keer geteld. Percentages worden afgerond op hele getallen op het dichtstbijzijnde decimaal.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Tijdvak 2: Aantal infusies per maand
Tijdsspanne: Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Tijdvak 2: Aantal infusieplaatsen (naaldstaafjes) per infusie
Tijdsspanne: Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Tijdvak 2: Aantal infusieplaatsen (naaldstaafjes) per maand
Tijdsspanne: Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Tijdvak 2: Duur van de infusie
Tijdsspanne: Studietijdperk 2: tot 36 maanden
De duur van de infusie wordt berekend als (stoptijd van de infusie - starttijd van de infusie) (in tijdvak 2). De duur van de infusie is de tijd vanaf het begin van de rHuPH20-infusie tot het einde van de immunoglobuline-infusie.
Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Tijdvak 2: Maximale infusiesnelheid per locatie
Tijdsspanne: Studietijdperk 2: tot 36 maanden
HYQVIA-behandelingsinfusies in Epoch 2 werden gegeven met een snelheid van 10 milliliter per uur per plaats (ml/uur/plaats) tot 160 ml/uur/plaats (lichaamsgewicht [LW] van <40 kg) en 10 ml/uur/plaats tot 300 ml/uur/plaats (lichaamsgewicht van ≥40 kg).
Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Tijdvak 2: Infusievolume per locatie
Tijdsspanne: Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Het infusievolume per plaats wordt berekend als (werkelijk IgG-volume (ml) / totaal aantal gebruikte infusieplaatsen).
Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Tijdvak 2: Infusies die werden stopgezet, vertraagd of onderbroken vanwege een AE
Tijdsspanne: Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Tijdvak 2: Percentage infusies dat werd stopgezet, vertraagd of onderbroken vanwege een bijwerking
Tijdsspanne: Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Percentages worden afgerond op hele getallen op het dichtstbijzijnde decimaal.
Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Tijdvak 1: Aantal weken tot het uiteindelijke dosisinterval wordt bereikt
Tijdsspanne: Tijdvak 1 (tot 6 weken)
Tijdvak 1 (tot 6 weken)
Epoche 2: Percentage deelnemers dat in Epoch 2 een behandelinterval van drie of vier weken bereikte
Tijdsspanne: Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Percentages worden afgerond op hele getallen op het dichtstbijzijnde decimaal. De percentages kunnen oplopen tot meer dan 100%, aangezien het toegewezen behandelinterval tijdens het onderzoek kan worden gewijzigd.
Studietijdperk 2: tot 36 maanden
Epoch 2: Percentage deelnemers dat in Epoch 2 gedurende 12 maanden een behandelinterval van drie of vier weken volhield
Tijdsspanne: Studietijdperk 2: maximaal 12 maanden
Percentages worden afgerond op hele getallen op het dichtstbijzijnde decimaal.
Studietijdperk 2: maximaal 12 maanden
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL): verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de score voor de kwaliteit van leven van kinderen (Peds-QL)
Tijdsspanne: Tijdvak 1: Basislijn (eerste infusie); Bestudeer tijdperk 2: tot maand 36
Peds-QL=generieke vragenlijst ontwikkeld en gevalideerd om de kwaliteit van leven bij pediatrische patiënten te meten. Het omvatte de beoordeling van 4 dimensies: fysiek functioneren (8 items), emotioneel functioneren (8 items), sociaal functioneren (8 items) en schoolfunctioneren (leeftijdsgroepen: peuter (2-4 jaar), jong kind (5-7 jaar), Kind (8-12 jaar) en tieners (13-<16 jaar). Afhankelijk van de leeftijd van de deelnemer kan de vragenlijst, indien van toepassing, worden ingevuld door de deelnemer of door de ouder/verzorger. De items werden gescoord op een 5-punts Likertschaal: 0=nooit een probleem; 1=bijna nooit een probleem; 2=soms een probleem; 3=vaak een probleem; en 4=bijna altijd een probleem). Alle scores werden getransformeerd op een totale schaal van 0-100, waarbij 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 en 4=0. Hogere scores duiden op een betere gezondheidsstatus. Einde van tijdperk 2 vat de gegevens van alle deelnemers samen voor hun laatste bezoek aan tijdperk 2 (dus exclusief de deelnemer die stopte in tijdperk 1).
Tijdvak 1: Basislijn (eerste infusie); Bestudeer tijdperk 2: tot maand 36
GKvL: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de EuroQol Vijf Dimensies Vragenlijst (EQ-5D) Score
Tijdsspanne: Tijdvak 1: Basislijn (eerste infusie); Bestudeer tijdperk 2: tot maand 36
De EQ-5D is een gevalideerde, zelf uitgevoerde beoordeling van de algehele gezondheid, bestaande uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie). Deelnemers werd gevraagd hun gezondheidstoestand die dag te beschrijven door 1 van de 3 antwoorden te kiezen die de ernstniveaus voor elk van de vijf dimensies weerspiegelen: geen problemen, enkele of matige problemen, of extreme problemen. De domeinscores worden berekend, waarbij hogere scores een verslechtering van de gezondheidsstatus aangeven. De EQ-5D bevat ook een standaard verticale visuele analoge schaal van 20 cm (vergelijkbaar met een thermometer) voor het registreren van de beoordeling van een deelnemer over zijn huidige HRQoL-status, die varieerde van 0 tot 100, waarbij 0 de slechtst denkbare gezondheidstoestand aangaf en 100 de beste. denkbare gezondheidstoestand. Einde van tijdperk 2 vat de gegevens van alle deelnemers samen voor hun laatste bezoek aan tijdperk 2 (dus exclusief de deelnemer die stopte in tijdperk 1).
Tijdvak 1: Basislijn (eerste infusie); Bestudeer tijdperk 2: tot maand 36
Behandelingsvoorkeur en tevredenheid: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de beoordeling van de levenskwaliteitsindex (LQI).
Tijdsspanne: Tijdvak 1: Basislijn (eerste infusie); Bestudeer tijdperk 2: tot maand 36
De LQI is een gevalideerde vragenlijst die de perceptie van deelnemers over hun GKvL en hun behandeling beoordeelt, met name onder deelnemers die IgG-therapie gebruiken. Deze vragenlijst bestrijkt vier domeinen: behandelingsinterferenties, therapiegerelateerde problemen, therapiesetting en behandelingskosten. De LQI-domeinen worden gescoord van 0 tot 100, waarbij hogere scores geassocieerd zijn met een betere IgG-behandelingstevredenheid. Einde van tijdperk 2 vat de gegevens van alle deelnemers samen voor hun laatste bezoek aan tijdperk 2 (dus exclusief de deelnemer die stopte in tijdperk 1).
Tijdvak 1: Basislijn (eerste infusie); Bestudeer tijdperk 2: tot maand 36
Behandelingsvoorkeur en -tevredenheid: verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de beoordeling van de behandelingstevredenheid en de medicatievragenlijst (TSQM-9) Score
Tijdsspanne: Tijdvak 1: Basislijn (eerste infusie); Bestudeer tijdperk 2: tot maand 36
De TSQM-9 is een gevalideerd, zelfbeheerd instrument met 9 items om de tevredenheid van deelnemers over medicatie te beoordelen, waarbij drie domeinen worden beoordeeld: effectiviteit, gemak en algemene tevredenheid. De TSQM-9-domeinscores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een hogere tevredenheid vertegenwoordigen. Einde van tijdperk 2 vat de gegevens van alle deelnemers samen voor hun laatste bezoek aan tijdperk 2 (dus exclusief de deelnemer die stopte in tijdperk 1).
Tijdvak 1: Basislijn (eerste infusie); Bestudeer tijdperk 2: tot maand 36
Behandelingsvoorkeur en tevredenheid: aantal deelnemers dat de vragenlijst voor behandelingsvoorkeuren heeft ingevuld
Tijdsspanne: Bestudeer tijdperk 2: tot maand 36
De behandelingsvoorkeurenvragenlijst, intern ontwikkeld door de sponsor van het onderzoek, is een zelf in te vullen, niet-gevalideerde schaal die de voorkeur van deelnemers voor verschillende kenmerken van immunoglobuline G (IgG)-therapie beoordeelt. Einde van tijdperk 2 vat alle gegevens van de deelnemers samen voor hun laatste bezoek aan tijdperk 2 (dus exclusief de deelnemer die stopte in tijdperk 1).
Bestudeer tijdperk 2: tot maand 36
Gebruik van gezondheidsbronnen: dagen waarop u niet naar school of werk kunt gaan of normale dagelijkse activiteiten kunt uitvoeren
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Dagen niet in staat om naar school of werk te gaan, of om normale dagelijkse activiteiten uit te voeren vanwege infectie of andere ziekten, werden berekend als dagen niet in staat om naar school of werk te gaan, of om normale dagelijkse activiteiten uit te voeren vanwege infectie of andere ziekten per deelnemer. jaar. Per deelnemerjaren = aantal gerapporteerde dagen / totaal aantal jaren studieduur, d.w.z. de som van de studieduur voor alle deelnemers in de analyseset, gedeeld door 365,25.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Gebruik van gezondheidsbronnen: dagen waarop antibiotica worden gebruikt
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Het aantal antibioticakuren werd berekend als het aantal antibioticakuren per deelnemersjaar. Per deelnemerjaren = aantal gerapporteerde dagen / totaal aantal jaren studieduur, d.w.z. de som van de studieduur voor alle deelnemers in de analyseset, gedeeld door 365,25.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Gebruik van gezondheidszorgbronnen: aantal ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Aantal ziekenhuisopnames, indicatie voor de ziekenhuisopname (infectie of niet-infectie) werden berekend als aantal ziekenhuisopnames, indicatie voor de ziekenhuisopname (infectie of niet-infectie) per deelnemersjaar. Per deelnemerjaren = aantal gerapporteerde dagen / totaal aantal jaren studieduur, d.w.z. de som van de studieduur voor alle deelnemers in de analyseset, gedeeld door 365,25.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Gebruik van gezondheidszorgbronnen: aantal dagen in het ziekenhuis opgenomen per deelnemerjaar
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)
Het aantal dagen in het ziekenhuis werd berekend als het aantal dagen in het ziekenhuis per deelnemerjaar. Per deelnemerjaren = aantal gerapporteerde dagen / totaal aantal jaren studieduur, d.w.z. de som van de studieduur voor alle deelnemers in de analyseset, gedeeld door 365,25.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot EOS (tot 4 jaar en 9 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Medewerkers

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 september 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 juli 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 september 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 september 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 september 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 161503

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op HYQVIA

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren