Eficácia, Segurança, Tolerabilidade, Imunogenicidade e Avaliação Farmacocinética de HYQVIA em Indivíduos Pediátricos com PIDD

Critério de inclusão:

1. O participante deve ter um diagnóstico documentado de uma forma de imunodeficiência primária (IP) envolvendo um defeito na formação de anticorpos e exigindo reposição de gamaglobulina, conforme definido de acordo com o Comitê Científico da União Internacional de Sociedades de Imunologia (IUIS) 2015 (Picard et al., 2015) antes da inscrição. O diagnóstico deve ser confirmado pelo Diretor Médico do patrocinador antes do primeiro tratamento com IP no estudo.
2. O participante tem pelo menos dois anos e menos de 16 anos de idade no momento da triagem.
3. O participante recebeu uma dose consistente de Imunoglobulina G (IgG), administrada de acordo com as respectivas informações do produto por um período de pelo menos três meses antes da triagem. A dose mínima média pré-estudo durante esse intervalo foi equivalente a 300 mg/kg PC/4 semanas e uma dose máxima equivalente a 1000 mg/kg de peso corporal (PC)/4 semanas.
4. O participante tem um nível sérico mínimo de IgG > 5 g/L na triagem.
5. Se for mulher com potencial para engravidar, a participante apresenta um teste de gravidez negativo e concorda em empregar medidas adequadas de controle de natalidade durante o estudo.
6. O participante/representante legalmente autorizado está disposto e apto a cumprir os requisitos do protocolo.

Critério de exclusão:

1. O participante tem um histórico conhecido ou é positivo na triagem para um ou mais dos seguintes: antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), reação em cadeia da polimerase (PCR) para o vírus da hepatite C (HCV), PCR para o tipo de vírus da imunodeficiência humana (HIV) 1/2.

2. Valores laboratoriais anormais na triagem que atendem a qualquer um dos seguintes critérios (testes anormais podem ser repetidos uma vez para determinar se são persistentes):

   1. Alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) persistentes > 2,5 vezes o limite superior do normal (LSN) para o laboratório de testes
   2. Neutropenia grave persistente (definida como uma contagem absoluta de neutrófilos [ANC] ≤ 500/mm^3)
3. O participante tem anemia que impediria a flebotomia para estudos de laboratório, de acordo com a prática padrão no local.
4. O participante tem um histórico contínuo de hipersensibilidade ou reações persistentes (urticária, dificuldade respiratória, hipotensão grave ou anafilaxia) após infusões de imunoglobulina intravenosa (IV), imunoglobulina subcutânea (SC) e/ou imunoglobulina sérica (ISG).
5. O participante tem deficiência grave de Imunoglobulina A (IgA) (menos de 7,0 mg/dL) com anticorpos anti-IgA conhecidos e histórico de hipersensibilidade.
6. O participante tem uma alergia conhecida à hialuronidase.
7. O participante tem infecção ativa e está recebendo antibioticoterapia para o tratamento da infecção no momento da triagem.
8. O participante tem um distúrbio hemorrágico ou uma contagem de plaquetas inferior a 20.000/μL, ou que, na opinião do investigador, estaria em risco significativo de aumento de sangramento ou hematomas como resultado da terapia SC.
9. O participante tem dermatite grave que impediria locais adequados para administração segura do produto na opinião do investigador.
10. O participante participou de outro estudo clínico envolvendo um IP ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da inscrição ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo um IP ou dispositivo experimental durante o curso deste estudo.
11. O participante é um membro da família ou funcionário do investigador.
12. Se for do sexo feminino, a participante está grávida ou amamentando no momento da inscrição.