Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A HYQVIA hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának, immunogenitásának és farmakokinetikai értékelése gyermekkori PIDD alanyoknál

2023. szeptember 25. frissítette: Baxalta now part of Shire

A HYQVIA hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának, immunogenitásának és farmakokinetikai értékelése elsődleges immunhiányos betegségben szenvedő gyermekeknél

A vizsgálat célja további adatok beszerzése a HYQVIA hatékonyságáról, biztonságosságáról, tolerálhatóságáról, immunogenitásáról, farmakokinetikai (PK) és egyéb paramétereiről elsődleges immunhiányos betegségben (PIDD) szenvedő gyermekkorú (≥ 2 és <16 év közötti) résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

44

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • University of Alabama Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • University of South Florida Physician Group
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Egyesült Államok, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14203
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
      • Great Neck, New York, Egyesült Államok, 11021
        • Northwell Health, Inc. PRIME
      • Stony Brook, New York, Egyesült Államok, 11794
        • Stony Brook Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28277
        • Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73131
        • OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
      • Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
        • Allergy Partners of North Texas Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Egyesült Államok, 25701
        • Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A résztvevőnek dokumentált diagnózissal kell rendelkeznie az elsődleges immunhiány (PI) egy formájáról, amely az antitestképződés hibájával jár, és gammaglobulinpótlást igényel, a Nemzetközi Immunológiai Társaságok (IUIS) Tudományos Bizottsága 2015. évi meghatározása szerint (Picard et al., 2015). beiratkozás előtt. A diagnózist a szponzor orvosi igazgatójának meg kell erősítenie a vizsgálatban szereplő első IP-kezelés előtt.
  2. A résztvevő a szűrés időpontjában legalább két és 16 évesnél fiatalabb.
  3. A résztvevő a szűrés előtt legalább három hónapig konzisztens adag immunglobulin G-t (IgG) kapott, amelyet a vonatkozó terméktájékoztatónak megfelelően adtak be. A vizsgálat előtti átlagos minimális dózis 300 mg/ttkg/4 hét, a maximális dózis pedig 1000 mg/ttkg/4 hét volt.
  4. A szűréskor a résztvevő IgG minimális szérumszintje > 5 g/l.
  5. Ha fogamzóképes nő, a résztvevő negatív terhességi tesztet mutat be, és vállalja, hogy megfelelő fogamzásgátlási intézkedéseket alkalmaz a vizsgálat időtartama alatt.
  6. Résztvevő / törvényes képviselője hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek.

Kizárási kritériumok:

  1. A résztvevőnek ismert a kórtörténete, vagy pozitív a szűrés az alábbiak közül egy vagy többre: hepatitis B felületi antigén (HBsAg), polimeráz láncreakció (PCR) hepatitis C vírusra (HCV), PCR humán immundeficiencia vírusra (HIV) típus 1/2.

  2. Rendellenes laboratóriumi értékek a szűréskor, amelyek megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének (a kóros tesztek egyszer megismételhetők, hogy megállapítsák, tartósak-e):

    1. Perzisztens alanin-aminotranszferáz (ALT) és aszpartát-aminotranszferáz (AST) > 2,5-szerese a normál felső határának (ULN) a vizsgáló laboratóriumban
    2. Tartós súlyos neutropenia (abszolút neutrofilszám [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. A résztvevőnek vérszegénysége van, amely kizárná a flebotómiát a laboratóriumi vizsgálatokhoz, a helyszíni gyakorlat szerint.
  4. A résztvevőnél túlérzékenységi vagy tartós reakciók (urticaria, légzési nehézség, súlyos hipotenzió vagy anafilaxia) szerepelnek intravénás (IV) immunglobulin, szubkután (SC) immunglobulin és/vagy immunszérumglobulin (ISG) infúziót követően.
  5. A résztvevőnek súlyos immunglobulin A (IgA) hiánya van (kevesebb, mint 7,0 mg/dl), ismert anti-IgA antitestekkel és túlérzékenység a kórtörténetében.
  6. A résztvevőnek ismert allergiája van a hialuronidázra.
  7. A résztvevő aktív fertőzésben szenved, és a szűrés időpontjában a fertőzés kezelésére antibiotikum terápiát kap.
  8. A résztvevőnek vérzési rendellenessége van, vagy thrombocytaszáma 20 000/μl-nél kisebb, vagy akinél a vizsgáló véleménye szerint az SC terápia következtében jelentős a fokozott vérzés vagy zúzódás kockázata.
  9. A résztvevőnek súlyos dermatitise van, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná a megfelelő helyeket a termék biztonságos beadásához.
  10. A résztvevő a beiratkozást megelőző 30 napon belül részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, amely IP-t vagy vizsgálati eszközt tartalmaz, vagy a vizsgálat ideje alatt egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, amely IP-t vagy vizsgálati eszközt tartalmaz.
  11. A résztvevő a vizsgáló családtagja vagy alkalmazottja.
  12. Ha nő, a résztvevő terhes vagy szoptat a beiratkozás időpontjában.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. korszak
Azokat a PIDD-ben szenvedő gyermekgyógyászati ​​résztvevőket, akik IV vagy nem HYQVIA SC immunglobulinnal végzett kezelésben részesültek, HYQVIA SC-vel kezelték, legfeljebb hat hétig tartó dózis- vagy intervallum-növelési periódussal. A tervek szerint a HYQVIA dózis a vizsgálat előtti kezelés 100%-ának (± 5%) egyenértékű volt. Az adagolás gyakorisága egy hetes kezelési intervallum volt, majd egy kéthetes kezelési intervallum volt a háromhetente kezelendő résztvevők számára, és egy további háromhetes kezelési intervallum azoknál a résztvevőknél, akiket négyhetente terveztek kezelni.
Biológiai: HYQVIA
Immunglobulin infúzió 10% (humán) rekombináns humán hialuronidázzal (IGI, 10% rHuPH20-zal)
Más nevek:
  • IGI 10% rHuPH20-zal
Kísérleti: 2. korszak
Az 1. korszakot a 2. korszak követte HYQVIA kezeléssel 3 vagy 4 hetente egyszer adott infúziókkal, a résztvevő korábbi IV adagolási ütemtervétől függően (intravénás előkezelt résztvevők esetén), valamint a vizsgáló és a résztvevő (SC-előkezelt résztvevők esetén) döntése alapján. körülbelül 36 hónapig.
Biológiai: HYQVIA
Immunglobulin infúzió 10% (humán) rekombináns humán hialuronidázzal (IGI, 10% rHuPH20-zal)
Más nevek:
  • IGI 10% rHuPH20-zal

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az akut súlyos bakteriális fertőzések átlagos száma (ASBI) résztvevőnkénti évenként
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 2. vizsgálati időszak végéig (kb. 37,2 hónapig)
Az ASBI arányát az ASBI résztvevőnkénti átlagos számaként határozták meg az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának (FDA) iparági iránymutatásai alapján, amelyek célja a humán immunglobulin intravénás (IGIV) forgalmazása elsődleges helyettesítő terápiaként. humorális immunhiány és az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) iránymutatása a humán normál immunglobulinok szubkután és/vagy intramuszkuláris beadásra szánt klinikai vizsgálatáról. Az ASBI magában foglalta a bakterémiát/szepszist, a bakteriális agyhártyagyulladást, az osteomyelitist/szeptikus ízületi gyulladást, a bakteriális tüdőgyulladást és a zsigeri tályogot, amelyeket az akut súlyos bakteriális fertőzések diagnosztikai kritériumai szerint diagnosztizáltak.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 2. vizsgálati időszak végéig (kb. 37,2 hónapig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az arány az összes fertőzés résztvevőnkénti átlagos száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 2. vizsgálati időszak végéig (kb. 37,2 hónapig)
Az összes fertőzés arányát az összes fertőzés résztvevői évenkénti átlagos számaként határozták meg. Az összes fertőzés számát a résztvevő évenkénti fertőzések számával számoltuk.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 2. vizsgálati időszak végéig (kb. 37,2 hónapig)
2. korszak: Az immunglobulin G (IgG) össz- és IgG alosztályainak minimális szintjei
Időkeret: 2. tanulmányi korszak, 1. év: 0., 6. és 12. hónap; 2. év: 18., 24. és 36. hónap
2. tanulmányi korszak, 1. év: 0., 6. és 12. hónap; 2. év: 18., 24. és 36. hónap
2. korszak: A Clostridium Tetani Toxoid és Hepatitis B vírusként besorolt ​​klinikailag releváns kórokozókkal szembeni specifikus antitestek minimális szintjei
Időkeret: 2. tanulmányi korszak, 2. év: 6., 24. és 36. hónap
2. tanulmányi korszak, 2. év: 6., 24. és 36. hónap
2. korszak: A klinikailag releváns Haemophilus Influenzae B kórokozó elleni specifikus antitestek minimális szintjei
Időkeret: 2. tanulmányi korszak, 2. év: 6., 24. és 36. hónap
2. tanulmányi korszak, 2. év: 6., 24. és 36. hónap
2. korszak: Görbe alatti terület hétre normalizálva (AUChét)
Időkeret: 2. vizsgálati időszak, 6. hónap: 0. nap az infúzió előtt, és az infúzió utáni 2., 4., 10., 21. és 28. napon
2. vizsgálati időszak, 6. hónap: 0. nap az infúzió előtt, és az infúzió utáni 2., 4., 10., 21. és 28. napon
2. korszak: Görbe alatti terület az infúziós intervallum felett (AUCTau)
Időkeret: 2. vizsgálati időszak, 6. hónap: 0. nap az infúzió előtt, és az infúzió utáni 2., 4., 10., 21. és 28. napon
2. vizsgálati időszak, 6. hónap: 0. nap az infúzió előtt, és az infúzió utáni 2., 4., 10., 21. és 28. napon
2. korszak: Látszólagos távolság (CL/F)
Időkeret: 2. vizsgálati időszak, 6. hónap: 0. nap az infúzió előtt, és az infúzió utáni 2., 4., 10., 21. és 28. napon
2. vizsgálati időszak, 6. hónap: 0. nap az infúzió előtt, és az infúzió utáni 2., 4., 10., 21. és 28. napon
2. korszak: Maximális koncentráció (Cmax)
Időkeret: 2. vizsgálati időszak, 6. hónap: 0. nap az infúzió előtt, és az infúzió utáni 2., 4., 10., 21. és 28. napon
2. vizsgálati időszak, 6. hónap: 0. nap az infúzió előtt, és az infúzió utáni 2., 4., 10., 21. és 28. napon
2. korszak: Minimális koncentráció (Cmin)
Időkeret: 2. vizsgálati időszak, 6. hónap: 0. nap az infúzió előtt, és az infúzió utáni 2., 4., 10., 21. és 28. napon
2. vizsgálati időszak, 6. hónap: 0. nap az infúzió előtt, és az infúzió utáni 2., 4., 10., 21. és 28. napon
2. korszak: A maximális koncentráció eléréséhez szükséges idő (Tmax)
Időkeret: 2. vizsgálati időszak, 6. hónap: 0. nap az infúzió előtt, és az infúzió utáni 2., 4., 10., 21. és 28. napon
2. vizsgálati időszak, 6. hónap: 0. nap az infúzió előtt, és az infúzió utáni 2., 4., 10., 21. és 28. napon
2. korszak: Terminál felezési ideje (T 1/2)
Időkeret: 2. vizsgálati időszak, 6. hónap: 0. nap az infúzió előtt, és az infúzió utáni 2., 4., 10., 21. és 28. napon
2. vizsgálati időszak, 6. hónap: 0. nap az infúzió előtt, és az infúzió utáni 2., 4., 10., 21. és 28. napon
Súlyos nemkívánatos eseményekben (SAE) szenvedő résztvevők száma, kivéve a kapcsolódó és nem kapcsolódó fertőzéseket
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
A SAE olyan nemkívánatos orvosi eseményként definiálható, amely bármely dózis esetén halálos, életveszélyes, fekvőbeteg-kórházi kezelést igényel, vagy egy meglévő kórházi kezelés meghosszabbodásához vezet, tartós vagy jelentős rokkantságot/képtelenséget eredményez, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, orvosilag fontos esemény. Jelentették azoknak a résztvevőknek a számát, akik tapasztaltak SAE-t, akár kapcsolatban, akár nem.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
A SAE-k aránya, fertőzések nélkül, kapcsolódó és nem kapcsolódó, infúziónként
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
A SAE infúziónkénti arányát a súlyos nemkívánatos események száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes száma alapján számítottuk ki. A SAE infúziónkénti arányát jelentették (a fertőzések kivételével).
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Azon résztvevők száma, akiknél az összes kezelési sürgős nemkívánatos esemény (TEAE) szenved, kivéve a kapcsolódó és nem kapcsolódó fertőzéseket
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
A nemkívánatos esemény (AE) bármely nemkívánatos orvosi esemény a klinikai vizsgálatban részt vevőnél, aki gyógyszert kapott; nem kell feltétlenül okozati összefüggésben lenni ezzel a kezeléssel. A TEAE olyan nemkívánatos esemény, amely a vizsgálati gyógyszer bevétele után következik be. Jelentették azoknak a résztvevőknek a számát, akik TEAE-t tapasztaltak, akár kapcsolatban, akár nem.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Az összes TEAE aránya, a fertőzések kivételével, kapcsolódó és nem kapcsolódó, infúziónként
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Az összes TEAE infúziónkénti arányát a mellékhatások száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes számaként számítottuk ki. A mellékhatások infúziónkénti arányát jelentették (kivéve a fertőzéseket).
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Helyi TEAE-vel rendelkező résztvevők száma, a fertőzések, kapcsolódó és nem kapcsolódó fertőzések nélkül
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
A nemkívánatos esemény a klinikai vizsgálatban résztvevő bármely nemkívánatos orvosi eseménye, aki gyógyszert kapott; nem kell feltétlenül okozati összefüggésben lenni ezzel a kezeléssel. A TEAE olyan nemkívánatos esemény, amely a vizsgálati gyógyszer bevétele után következik be. Azon résztvevők számát jelentették, akik helyi TEAE-t tapasztaltak, akár kapcsolatban, akár nem.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Helyi TEAE-k aránya, fertőzések nélkül, kapcsolódó és nem kapcsolódó, infúziónként
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
A helyi TEAE-k infúziónkénti arányát a helyi TEAE-k száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes számaként számítottuk ki. Beszámoltak a helyi TEAE-k infúziónkénti arányáról (a fertőzések kivételével).
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
A szisztémás TEAE-vel rendelkező résztvevők száma, kivéve a kapcsolódó és nem kapcsolódó fertőzéseket
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
A nemkívánatos esemény a klinikai vizsgálatban résztvevő bármely nemkívánatos orvosi eseménye, aki gyógyszert kapott; nem kell feltétlenül okozati összefüggésben lenni ezzel a kezeléssel. A TEAE olyan nemkívánatos esemény, amely a vizsgálati gyógyszer bevétele után következik be. Azon résztvevők számát jelentették, akik szisztémás TEAE-t tapasztaltak, akár kapcsolatban, akár nem.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Szisztémás TEAE-k aránya infúziónként, a kapcsolódó és nem kapcsolódó fertőzések nélkül
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
A szisztémás TEAE-k infúziónkénti arányát a szisztémás TEAE-k száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes számaként számítottuk ki. A szisztémás TEAE-k infúziónkénti arányát jelentették (a fertőzések kivételével).
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Az összes ideiglenesen kapcsolódó TEAE-vel rendelkező résztvevők száma, a fertőzések kivételével
Időkeret: Az infúzió kezdetétől az infúziót követő 72 óráig
A nemkívánatos esemény a klinikai vizsgálatban résztvevő bármely nemkívánatos orvosi eseménye, aki gyógyszert kapott; nem kell feltétlenül okozati összefüggésben lenni ezzel a kezeléssel. A TEAE olyan nemkívánatos eseményként definiálható, amely a vizsgálati gyógyszer bevétele után következik be. Jelentették azoknak a résztvevőknek a számát, akik átélték az összes időlegesen összefüggő TEAE-t, akár kapcsolatban, akár nem.
Az infúzió kezdetétől az infúziót követő 72 óráig
Az összes ideiglenesen összefüggő TEAE aránya, a fertőzések kivételével infúziónként
Időkeret: Az infúzió kezdetétől az infúziót követő 72 óráig
Az összes időlegesen kapcsolódó TEAE infúziónkénti arányát az összes időlegesen kapcsolódó TEAE száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes számaként számítottuk ki. Az összes ideiglenesen összefüggő TEAE infúziónkénti arányát jelentették (a fertőzések kivételével).
Az infúzió kezdetétől az infúziót követő 72 óráig
Az összes kapcsolódó (okozatilag) és/vagy ideiglenesen összefüggő TEAE-vel rendelkező résztvevők száma, a fertőzések kivételével
Időkeret: Az infúzió kezdetétől az infúziót követő 72 óráig
A nemkívánatos esemény a klinikai vizsgálatban résztvevő bármely nemkívánatos orvosi eseménye, aki gyógyszert kapott; nem kell feltétlenül okozati összefüggésben lenni ezzel a kezeléssel. A TEAE olyan nemkívánatos esemény, amely a vizsgálati gyógyszer bevétele után következik be. Jelentették azoknak a résztvevőknek a számát, akiknél bármilyen kapcsolódó (okozatilag) és/vagy időlegesen összefüggő TEAE-vel (fertőzések nélkül) szenvedtek. Az ideiglenesen összefüggő TEAE-ket olyan TEAE-ként határozták meg, amelyek az IP infúzió alatt vagy az IP infúzió befejezését követő 72 órán belül kezdődnek.
Az infúzió kezdetétől az infúziót követő 72 óráig
Az összes kapcsolódó (okozatilag) és/vagy ideiglenesen összefüggő TEAE-vel rendelkező résztvevők aránya, az infúziónkénti fertőzések kivételével
Időkeret: Az infúzió kezdetétől az infúziót követő 72 óráig
A kapcsolódó (okozatilag) és/vagy időlegesen összefüggő TEAE-k infúziónkénti arányát a kapcsolódó és/vagy időlegesen összefüggő nemkívánatos események száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes száma alapján számítottuk ki. A vizsgálati adatbázisban a HYQVIA-val „valószínűleg összefüggő” vagy „valószínűleg összefüggő” TEAE-k a HYQVIA-val kapcsolatos nemkívánatos eseményeknek minősülnek. Az ideiglenesen összefüggő TEAE-ket olyan TEAE-ként határozták meg, amelyek az IP infúzió alatt vagy az IP infúzió befejezését követő 72 órán belül kezdődnek. Bármely kapcsolódó (okozatilag) és/vagy időlegesen összefüggő TEAE infúziónkénti arányát jelentették (kivéve a fertőzéseket).
Az infúzió kezdetétől az infúziót követő 72 óráig
A TEAE-vel rendelkező résztvevők százalékos aránya, a fertőzések kivételével
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
A nemkívánatos esemény a klinikai vizsgálatban résztvevő bármely nemkívánatos orvosi eseménye, aki gyógyszert kapott; nem kell feltétlenül okozati összefüggésben lenni ezzel a kezeléssel. A TEAE olyan nemkívánatos esemény, amely a vizsgálati gyógyszer bevétele után következik be. A százalékos értékeket egész számra kerekítik a legközelebbi tizedesjegyre.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Azon résztvevők száma, akiknél pozitív titer (≥160) alakult ki az rHuPH20-hoz kötő vagy semlegesítő antitestek
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Azon résztvevők számát jelentették, akiknél pozitív titer alakult ki (rHuPH20 titer ≥160) az rHuPH20-hoz kötődő antitestek tekintetében. A semlegesítő antitesteket csak akkor tesztelték, ha a résztvevő kötő antitestek titere ≥160 volt. Azokat a résztvevőket, akiknél a kötő antitestek titerének többszörös értékelése ≥160, csak egyszer kell megszámolni.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél pozitív titer (≥160) alakult ki az rHuPH20-hoz kötődő vagy semlegesítő antitestek tekintetében
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Azon résztvevők százalékos arányát jelentették, akiknél pozitív titer (rHuPH20 titer ≥160) alakult ki az rHuPH20-hoz kötődő antitestek tekintetében. A semlegesítő antitesteket csak akkor tesztelték, ha a résztvevő kötő antitestek titere ≥160 volt. Azokat a résztvevőket, akiknél a kötő antitestek titerének többszörös értékelése ≥160, csak egyszer kell megszámolni. A százalékos értékeket egész számra kerekítik a legközelebbi tizedesjegyre.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
2. korszak: Infúziók száma havonta
Időkeret: 2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
2. korszak: Az infúziós helyek (tűszúrások) száma infúziónként
Időkeret: 2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
2. korszak: Az infúziós helyek száma (tűszúrások) havonta
Időkeret: 2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
2. korszak: Az infúzió időtartama
Időkeret: 2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
Az infúzió időtartamát a következőképpen kell kiszámítani: (az infúzió leállítási ideje – az infúzió kezdeti ideje) (a 2. korszakban). Az infúzió időtartama az rHuPH20 infúzió kezdetétől az immunglobulin infúzió leállításáig tartó idő.
2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
2. korszak: Helyenkénti maximális infúziós sebesség
Időkeret: 2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
A 2. Epochban a HYQVIA kezelési infúziókat 10 milliliter/óra sebességgel adták be helyenként (ml/óra/hely) és 160 ml/óra/hely között (testtömeg [BW] <40 kg) és 10 ml/óra/hely. 300 ml/óra/helyre (BW ≥40 kg).
2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
2. korszak: Infúziós mennyiség helyenként
Időkeret: 2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
Az infúziós helyenkénti térfogatot a következőképpen számítjuk ki: (tényleges IgG-térfogat (ml) / a felhasznált infúziós helyek teljes száma).
2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
2. korszak: Infúziók, amelyeket AE miatt leállítottak, lelassítottak vagy megszakítottak
Időkeret: 2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
2. korszak: Azon infúziók százalékos aránya, amelyeket AE miatt leállítottak, lelassítottak vagy megszakítottak
Időkeret: 2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
A százalékos értékeket egész számra kerekítik a legközelebbi tizedesjegyre.
2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
1. korszak: A hetek száma a végső adagolási intervallum eléréséig
Időkeret: 1. korszak (legfeljebb 6 hét)
1. korszak (legfeljebb 6 hét)
2. korszak: azon résztvevők százalékos aránya, akik három vagy négy hetes kezelési intervallumot értek el a 2. korszakban
Időkeret: 2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
A százalékos értékeket egész számra kerekítik a legközelebbi tizedesjegyre. A százalékok összege több mint 100%, mivel a hozzárendelt kezelési intervallum a vizsgálat során változhat.
2. vizsgálati időszak: legfeljebb 36 hónap
2. korszak: azon résztvevők százalékos aránya, akik három vagy négy hetes kezelési intervallumot tartottak fenn a 2. korszakban 12 hónapon keresztül
Időkeret: 2. vizsgálati időszak: legfeljebb 12 hónap
A százalékos értékeket egész számra kerekítik a legközelebbi tizedesjegyre.
2. vizsgálati időszak: legfeljebb 12 hónap
Az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL): változás az alapértékhez képest a gyermekgyógyászati ​​életminőség-leltárban (Peds-QL)
Időkeret: 1. korszak: Alapállapot (első infúzió); 2. tanulmányi időszak: 36. hónapig
Peds-QL = általános kérdőív, amelyet a gyermekpopuláció HRQoL mérésére fejlesztettek ki és validáltak. 4 dimenzió értékelését tartalmazta: fizikai működés (8 elem), érzelmi működés (8 elem), szociális működés (8 elem) és iskolai működés (Korcsoportok: Tipegő (2-4 éves), Kisgyermek (5-7 éves), Gyermekek (8-12 évesek) és tinik (13-<16 évesek). A résztvevők életkorától függően a kérdőívet adott esetben a résztvevő vagy a szülő/gondozó töltheti ki. A tételeket 5-ös Likert-skálán értékelték: 0=soha nem volt probléma; 1=szinte soha nem probléma; 2=néha probléma; 3=gyakran probléma; és 4=majdnem mindig probléma). Az összes pontszámot egy 0-tól 100-ig terjedő összskálán transzformáltuk, ahol 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 és 4=0. A magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek. Az End of Epoch 2 összefoglalja a résztvevő összes adatát az utolsó 2. időszaki látogatásukra vonatkozóan (tehát nem tartalmazza azt a résztvevőt, aki az 1. korszakban abbahagyta).
1. korszak: Alapállapot (első infúzió); 2. tanulmányi időszak: 36. hónapig
HRQoL: Változás az alapvonalhoz képest az EuroQol öt dimenziós kérdőívben (EQ-5D)
Időkeret: 1. korszak: Alapállapot (első infúzió); 2. tanulmányi időszak: 36. hónapig
Az EQ-5D az általános egészségi állapot validált, önadaptált értékelése, amely 5 dimenzióból áll (mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kellemetlenség és szorongás/depresszió). A résztvevőket arra kérték, hogy írják le az aznapi egészségi állapotukat úgy, hogy 3 válasz közül egyet válasszanak, amelyek mind az öt dimenzió súlyossági szintjét tükrözik: nincs probléma, néhány vagy mérsékelt probléma, vagy extrém problémák. A tartomány pontszámait magasabb pontszámokkal számítják ki, amelyek az egészségi állapot romlását jelzik. Az EQ-5D egy szabványos függőleges, 20 cm-es vizuális analóg skálát is tartalmaz (hasonlóan a hőmérőhöz), amely rögzíti a résztvevők aktuális HRQoL-állapotát, amely 0 és 100 között volt, ahol a 0 az elképzelhető legrosszabb egészségi állapotot, a 100 pedig a legjobbat jelzi. elképzelhető egészségi állapot. Az End of Epoch 2 összefoglalja a résztvevő összes adatát az utolsó 2. időszaki látogatásukra vonatkozóan (tehát nem tartalmazza azt a résztvevőt, aki az 1. korszakban abbahagyta).
1. korszak: Alapállapot (első infúzió); 2. tanulmányi időszak: 36. hónapig
Kezelési preferencia és elégedettség: Változás a kiindulási értékhez képest az életminőség-index (LQI) pontszámában
Időkeret: 1. korszak: Alapállapot (első infúzió); 2. tanulmányi időszak: 36. hónapig
Az LQI egy validált kérdőív, amely felméri, hogy a résztvevők hogyan érzékelik HRQoL-jukat és kezelésüket, különösen az IgG-terápiát alkalmazó résztvevők körében. Ez a kérdőív 4 területet fed le: kezelési zavarok, terápiával kapcsolatos problémák, terápia beállítása és kezelési költségek. Az LQI doméneket 0-tól 100-ig értékelik, a magasabb pontszámok pedig jobb IgG-kezeléssel való elégedettséggel járnak. Az End of Epoch 2 összefoglalja a résztvevő összes adatát az utolsó 2. időszaki látogatásukra vonatkozóan (tehát nem tartalmazza azt a résztvevőt, aki az 1. korszakban abbahagyta).
1. korszak: Alapállapot (első infúzió); 2. tanulmányi időszak: 36. hónapig
Kezelési preferencia és elégedettség: Változás az alapvonalhoz képest a kezeléssel való elégedettség és a gyógyszeres kérdőív (TSQM-9) pontszámában
Időkeret: 1. korszak: Alapállapot (első infúzió); 2. tanulmányi időszak: 36. hónapig
A TSQM-9 egy 9 tételből álló, validált, önadagolható műszer a résztvevők gyógyszerekkel való elégedettségének felmérésére, amely három területet mér: hatékonyság, kényelem és globális elégedettség. A TSQM-9 tartomány pontszámai 0 és 100 között mozognak, a magasabb pontszámok magasabb elégedettséget jelentenek. Az End of Epoch 2 összefoglalja a résztvevő összes adatát az utolsó 2. időszaki látogatásukra vonatkozóan (tehát nem tartalmazza azt a résztvevőt, aki az 1. korszakban abbahagyta).
1. korszak: Alapállapot (első infúzió); 2. tanulmányi időszak: 36. hónapig
Kezelési preferencia és elégedettség: azon résztvevők száma, akik kitöltötték a kezelési preferencia kérdőívet
Időkeret: 2. tanulmányi időszak: 36. hónapig
A vizsgálat szponzora által belsőleg kidolgozott kezelési preferencia kérdőív egy önkezelt, nem validált skála, amely a résztvevők preferenciáját értékeli az immunglobulin G (IgG) terápia különböző attribútumait illetően. A 2. korszak vége összefoglalja a résztvevők utolsó, 2. korszaka látogatására vonatkozó összes adatát. (tehát nem számítva az 1. korszakban megszűnt résztvevőt).
2. tanulmányi időszak: 36. hónapig
Egészségügyi erőforrások felhasználása: olyan napok, amikor nem lehet iskolába vagy munkába járni, vagy nem lehet normális napi tevékenységet végezni
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Azok a napok, amikor fertőzés vagy egyéb betegség miatt nem tudtak iskolába vagy munkába járni, illetve szokásos napi tevékenységet nem végezhettek, úgy számították ki, hogy résztvevőnként nem tudtak iskolába vagy dolgozni menni, illetve nem tudtak normális napi tevékenységet végezni fertőzés vagy egyéb betegség miatt. év. Résztvevőnkénti évek = jelentett napok vagy napok száma / a tanulmányi időtartam éveinek teljes száma, azaz az elemzési halmaz összes résztvevője tanulmányi időtartamának összege osztva 365,25-tel.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Egészségügyi erőforrások felhasználása: Napok az antibiotikumokról
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Az antibiotikumokkal töltött napokat a résztvevő évenkénti antibiotikum-napokként számítottuk ki. Résztvevőnkénti évek = jelentett napok vagy napok száma / a tanulmányi időtartam éveinek teljes száma, azaz az elemzési halmaz összes résztvevője tanulmányi időtartamának összege osztva 365,25-tel.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Egészségügyi erőforrások kihasználtsága: Kórházi kezelések száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
A kórházi kezelések számát, a kórházi kezelés indikációját (fertőzés vagy nem fertőzés) a kórházi ápolások számában, a kórházi kezelés indikációjában (fertőzött vagy nem fertőzéses) számoltuk ki résztvevő évenként. Résztvevőnkénti évek = jelentett napok vagy napok száma / a tanulmányi időtartam éveinek teljes száma, azaz az elemzési halmaz összes résztvevője tanulmányi időtartamának összege osztva 365,25-tel.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
Egészségügyi erőforrások felhasználása: Kórházban töltött napok száma résztvevőnként évente
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)
A kórházban töltött napok számát a részt vevő évenkénti kórházban töltött napok számával számoltuk. Résztvevőnkénti évek = jelentett napok vagy napok száma / a tanulmányi időtartam éveinek teljes száma, azaz az elemzési halmaz összes résztvevője tanulmányi időtartamának összege osztva 365,25-tel.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az EOS-ig (4 év 9 hónapig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Baxalta now part of Shire

Együttműködők

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. szeptember 25.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. július 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. július 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 7.

Első közzététel (Tényleges)

2017. szeptember 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 25.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 161503

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Denmark

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel