Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet, tolerabilitet, immunogenisitet og farmakokinetisk evaluering av HYQVIA hos pediatriske PIDD-personer

25. september 2023 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

Effekt, sikkerhet, tolerabilitet, immunogenisitet og farmakokinetisk evaluering av HYQVIA hos pediatriske personer med primære immunsviktsykdommer

Formålet med studien er å innhente ytterligere data om effekt, sikkerhet, tolerabilitet, immunogenisitet, farmakokinetiske (PK) og andre parametere for HYQVIA hos pediatriske (alder ≥ 2 til <16 år) deltakere med primær immunsviktsykdom (PIDD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • University of South Florida Physician Group
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Forente stater, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14203
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Northwell Health, Inc. PRIME
      • Stony Brook, New York, Forente stater, 11794
        • Stony Brook Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
        • Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73131
        • OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75230
        • Allergy Partners of North Texas Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Forente stater, 25701
        • Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren må ha en dokumentert diagnose av en form for primær immunsvikt (PI) som involverer en defekt i antistoffdannelse og krever gammaglobulinerstatning, som definert i henhold til International Union of Immunological Societies (IUIS) Scientific Committee 2015 (Picard et al., 2015) før påmelding. Diagnosen må bekreftes av sponsors medisinske direktør før første behandling med IP i studien.
  2. Deltakeren er minst to og under 16 år på tidspunktet for screening.
  3. Deltakeren har mottatt en konsistent dose av Immunoglobulin G (IgG), administrert i samsvar med den respektive produktinformasjonen i en periode på minst tre måneder før screening. Den gjennomsnittlige minimumsdosen før studien over dette intervallet var ekvivalent med 300 mg/kg kroppsvekt / 4 uker og en maksimal dose tilsvarende 1000 mg/kg kroppsvekt (BW) / 4 uker.
  4. Deltakeren har et bunnnivå i serum på IgG > 5 g/L ved screening.
  5. Hvis en kvinne i fertil alder, presenterer deltakeren en negativ graviditetstest og samtykker i å bruke tilstrekkelige prevensjonstiltak under studiens varighet.
  6. Deltaker/lovlig autorisert representant er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakeren har en kjent historie med eller er positiv til screening for ett eller flere av følgende: hepatitt B overflateantigen (HBsAg), polymerasekjedereaksjon (PCR) for hepatitt C-virus (HCV), PCR for humant immunsviktvirus (HIV) Type 1/2.

  2. Unormale laboratorieverdier ved screening som oppfyller ett av følgende kriterier (unormale tester kan gjentas én gang for å avgjøre om de er vedvarende):

    1. Vedvarende alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) > 2,5 ganger øvre normalgrense (ULN) for testlaboratoriet
    2. Vedvarende alvorlig nøytropeni (definert som et absolutt antall nøytrofile [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. Deltakeren har anemi som vil utelukke flebotomi for laboratoriestudier, i henhold til standard praksis på stedet.
  4. Deltakeren har en pågående historie med overfølsomhet eller vedvarende reaksjoner (urticaria, pustevansker, alvorlig hypotensjon eller anafylaksi) etter intravenøs (IV) immunglobulin, subkutan (SC) immunoglobulin og/eller immunserumglobulin (ISG) infusjoner.
  5. Deltakeren har alvorlig immunglobulin A (IgA)-mangel (mindre enn 7,0 mg/dL) med kjente anti-IgA-antistoffer og en historie med overfølsomhet.
  6. Deltakeren har en kjent allergi mot hyaluronidase.
  7. Deltaker har aktiv infeksjon og får antibiotikabehandling for behandling av infeksjon på tidspunktet for screening.
  8. Deltakeren har en blødningsforstyrrelse eller et blodplateantall mindre enn 20 000/μL, eller som, etter utrederens oppfatning, ville ha betydelig risiko for økt blødning eller blåmerker som følge av SC-behandling.
  9. Deltakeren har alvorlig dermatitt som vil utelukke tilstrekkelige steder for sikker produktadministrasjon etter etterforskerens oppfatning.
  10. Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet innen 30 dager før registrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien.
  11. Deltakeren er et familiemedlem eller ansatt hos etterforskeren.
  12. Hvis kvinnen er, er deltakeren gravid eller ammer ved påmelding.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Epoke 1
Pediatriske deltakere med PIDD som var på IV eller ikke-HYQVIA SC-behandling med immunglobulin ble registrert og behandlet med HYQVIA SC med en dose- eller intervallopptrappingsperiode på opptil seks uker. HYQVIA-dosen var planlagt å tilsvare 100 % (± 5 %) av behandlingen før studien. Dosefrekvensen var ett behandlingsintervall på en uke, deretter ett behandlingsintervall på to uker for deltakere som var planlagt behandlet hver tredje uke, og ett behandlingsintervall til på tre uker for deltakere som var planlagt behandlet hver fjerde uke.
Biologisk: HYQVIA
Immunglobulininfusjon 10 % (menneske) med rekombinant human hyaluronidase (IGI, 10 % med rHuPH20)
Andre navn:
  • IGI 10 % med rHuPH20
Eksperimentell: Epoke 2
Epoke 1 ble etterfulgt av epoke 2 med HYQVIA-behandlingsinfusjoner gitt en gang hver 3. eller 4. uke, avhengig av deltakerens tidligere IV-doseringsplan (for IV-forbehandlede deltakere) og etter skjønn fra utrederen og deltakeren (for SC-forbehandlede deltakere) opp. til ca 36 måneder.
Biologisk: HYQVIA
Immunglobulininfusjon 10 % (menneske) med rekombinant human hyaluronidase (IGI, 10 % med rHuPH20)
Andre navn:
  • IGI 10 % med rHuPH20

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens representert som gjennomsnittlig antall akutte alvorlige bakterieinfeksjoner (ASBI) per deltakerår
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til slutten av studieepoke 2 (opptil ca. 37,2 måneder)
Frekvensen av ASBI ble definert som gjennomsnittlig antall ASBI per deltakerår basert på USAs (US) Food and drugs Administration (FDA) veiledning for industrien for å støtte markedsføring av humant immunglobulin intravenøst ​​(IGIV) som erstatningsterapi for primærbehandling humoral immunsvikt og retningslinjer fra European Medicines Agency (EMA) om klinisk undersøkelse av humant normalt immunglobulin for SC og/eller intramuskulær administrering. ASBI inkluderte bakteriemi/sepsis, bakteriell meningitt, osteomyelitt/septisk artritt, bakteriell lungebetennelse og visceral abscess, diagnostisert i henhold til diagnostiske kriterier for akutte alvorlige bakterieinfeksjoner.
Fra første dose av studiemedikamentet til slutten av studieepoke 2 (opptil ca. 37,2 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens representert som gjennomsnittlig antall infeksjoner per deltakerår
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til slutten av studieepoke 2 (opptil ca. 37,2 måneder)
Hyppigheten av alle infeksjoner ble definert som gjennomsnittlig antall infeksjoner per deltakerår. Antall infeksjoner ble beregnet som antall infeksjoner per deltakerår.
Fra første dose av studiemedikamentet til slutten av studieepoke 2 (opptil ca. 37,2 måneder)
Epoke 2: Bunnnivåer av immunglobulin G (IgG) totalt og IgG-underklasser
Tidsramme: Studer epoke 2, år 1: Måned 0, 6 og 12; År 2: Måned 18, 24 og 36
Studer epoke 2, år 1: Måned 0, 6 og 12; År 2: Måned 18, 24 og 36
Epoke 2: Lavnivåer av spesifikke antistoffer mot klinisk relevante patogener kategorisert som Clostridium Tetani Toxoid og Hepatitt B-virus
Tidsramme: Studer epoke 2, år 2: Måned 6, 24 og 36
Studer epoke 2, år 2: Måned 6, 24 og 36
Epoke 2: Lavnivåer av spesifikke antistoffer mot klinisk relevant patogen Haemophilus Influenzae B
Tidsramme: Studer epoke 2, år 2: Måned 6, 24 og 36
Studer epoke 2, år 2: Måned 6, 24 og 36
Epoke 2: Area Under the Curve Normalized for Week (AUCweek)
Tidsramme: Studie epoke 2, måned 6: dag 0 pre-infusjon, og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 etter infusjon
Studie epoke 2, måned 6: dag 0 pre-infusjon, og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 etter infusjon
Epoke 2: Areal under kurven over infusjonsintervallet (AUCTau)
Tidsramme: Studie epoke 2, måned 6: dag 0 pre-infusjon, og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 etter infusjon
Studie epoke 2, måned 6: dag 0 pre-infusjon, og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 etter infusjon
Epoke 2: Tilsynelatende klaring (CL/F)
Tidsramme: Studie epoke 2, måned 6: dag 0 pre-infusjon, og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 etter infusjon
Studie epoke 2, måned 6: dag 0 pre-infusjon, og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 etter infusjon
Epoke 2: Maksimal konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Studie epoke 2, måned 6: dag 0 pre-infusjon, og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 etter infusjon
Studie epoke 2, måned 6: dag 0 pre-infusjon, og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 etter infusjon
Epoke 2: Minimum konsentrasjon (Cmin)
Tidsramme: Studie epoke 2, måned 6: dag 0 pre-infusjon, og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 etter infusjon
Studie epoke 2, måned 6: dag 0 pre-infusjon, og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 etter infusjon
Epoke 2: Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Studie epoke 2, måned 6: dag 0 pre-infusjon, og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 etter infusjon
Studie epoke 2, måned 6: dag 0 pre-infusjon, og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 etter infusjon
Epoke 2: Terminal halveringstid (T 1/2)
Tidsramme: Studie epoke 2, måned 6: dag 0 pre-infusjon, og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 etter infusjon
Studie epoke 2, måned 6: dag 0 pre-infusjon, og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 etter infusjon
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE) unntatt infeksjoner, relaterte og ikke-relaterte
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
En SAE er definert som en uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose er dødelig, livstruende, krever innleggelse på sykehus eller resulterer i forlengelse av en eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt, er en medisinsk viktig hendelse. Antall deltakere som opplevde SAE, relatert eller ikke relatert, ble rapportert.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Hyppighet av SAE ekskludert infeksjoner, relaterte og ikke-relaterte, per infusjon
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Hyppigheten av SAE per infusjon ble beregnet som antall alvorlige bivirkninger/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet. Hyppighet av SAE per infusjon (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Antall deltakere med alle behandlinger Emergent Adverse Events (TEAEs) unntatt infeksjoner, relaterte og ikke-relaterte
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
En bivirkning (AE) er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et medikament; det trenger ikke nødvendigvis ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En TEAE er definert som en uønsket hendelse med en debut som oppstår etter å ha mottatt studiemedisin. Antall deltakere som opplevde TEAE, relatert eller ikke relatert, ble rapportert.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Frekvens for alle TEAE unntatt infeksjoner, relaterte og ikke relaterte, per infusjon
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Frekvensen av alle TEAEs per infusjon ble beregnet som antall bivirkninger/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet. Hyppigheten av eventuelle bivirkninger per infusjon (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Antall deltakere med lokale TEAE unntatt infeksjoner, relatert og ikke relatert
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
En AE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et medikament; det trenger ikke nødvendigvis ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En TEAE er definert som en uønsket hendelse med en debut som oppstår etter å ha mottatt studiemedisin. Antall deltakere som opplevde lokale TEAE, relatert eller ikke relatert, ble rapportert.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Frekvens for lokale TEAE-eksklusive infeksjoner, relaterte og ikke-relaterte, per infusjon
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Frekvensen av lokale TEAEer per infusjon ble beregnet som antall lokale TEAEer/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet. Frekvens av lokale TEAE per infusjon (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Antall deltakere med systemiske TEAE unntatt infeksjoner, relatert og ikke relatert
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
En AE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et medikament; det trenger ikke nødvendigvis ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En TEAE er definert som en uønsket hendelse med en debut som oppstår etter å ha mottatt studiemedisin. Antall deltakere som opplevde systemiske TEAE, relatert eller ikke relatert, ble rapportert.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Hyppighet av systemiske TEAE unntatt infeksjoner, relaterte og ikke relaterte, per infusjon
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Hyppigheten av systemiske TEAEer per infusjon ble beregnet som antall systemiske TEAEer/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet. Hyppighet av systemiske TEAE per infusjon (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Antall deltakere med alle midlertidig assosiert TEAE unntatt infeksjoner
Tidsramme: Fra begynnelsen av infusjonen opp til 72 timer etter infusjonen
En AE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et medikament; det trenger ikke nødvendigvis ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. TEAE er definert som en uønsket hendelse med en debut som oppstår etter å ha mottatt studiemedisin. Antall deltakere som opplevde alle tidsmessig assosierte TEAEs, relatert eller ikke relatert, ble rapportert.
Fra begynnelsen av infusjonen opp til 72 timer etter infusjonen
Frekvens for alle temporært assosiert TEAE unntatt infeksjoner per infusjon
Tidsramme: Fra begynnelsen av infusjonen opp til 72 timer etter infusjonen
Frekvensen av alle temporalt assosierte TEAEs per infusjon ble beregnet som antall av alle temporalt assosierte TEAEs/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet. Frekvensen av alle temporalt assosiert TEAE per infusjon (unntatt infeksjoner) ble rapportert.
Fra begynnelsen av infusjonen opp til 72 timer etter infusjonen
Antall deltakere med alle relaterte (årsaksmessige) og/eller tidsmessig assosierte TEAE-er unntatt infeksjoner
Tidsramme: Fra begynnelsen av infusjonen opp til 72 timer etter infusjonen
En AE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et medikament; det trenger ikke nødvendigvis ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En TEAE er definert som en uønsket hendelse med en debut som oppstår etter å ha mottatt studiemedisin. Antall deltakere med relaterte (kausalt) og/eller tidsmessig assosiert TEAE (unntatt infeksjoner) ble rapportert. Temporalt assosierte TEAE-er ble definert som TEAE-er som begynner under infusjon av IP eller innen 72 timer etter slutten av IP-infusjon.
Fra begynnelsen av infusjonen opp til 72 timer etter infusjonen
Frekvens for deltakere med alle relaterte (årsaksmessige) og/eller tidsmessig assosierte TEAE-er unntatt infeksjoner per infusjon
Tidsramme: Fra begynnelsen av infusjonen opp til 72 timer etter infusjonen
Frekvensen av eventuelle relaterte (kausalt) og/eller tidsmessig assosiert TEAE per infusjon ble beregnet som antall relaterte og/eller tidsmessig assosiert bivirkning/totalt antall infusjoner administrert til deltakere i analysesettet. TEAE registrert i studiedatabasen som "muligens relatert" eller "sannsynligvis relatert" til HYQVIA regnes som HYQVIA-relaterte bivirkninger. Temporalt assosierte TEAE-er ble definert som TEAE-er som begynner under infusjon av IP eller innen 72 timer etter slutten av IP-infusjon. Frekvensen av relaterte (kausalt) og/eller tidsmessig assosiert TEAE per infusjon (unntatt infeksjoner) ble rapportert.
Fra begynnelsen av infusjonen opp til 72 timer etter infusjonen
Prosentandel av deltakere med eventuelle TEAE unntatt infeksjoner
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
En AE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et medikament; det trenger ikke nødvendigvis ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En TEAE er definert som en uønsket hendelse med en debut som oppstår etter å ha mottatt studiemedisin. Prosentandeler rundes av til heltall med nærmeste desimal.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Antall deltakere som utviklet positiv titer (≥160) av bindende eller nøytraliserende antistoffer mot rHuPH20
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Antall deltakere som utviklet positiv titer (rHuPH20 titer ≥160) av bindende antistoffer mot rHuPH20 ble rapportert. Nøytraliserende antistoffer ble bare testet hvis deltakeren hadde en titer på ≥160 med bindende antistoffer. Deltakere med flere vurderinger av titer på ≥160 av bindende antistoffer telles kun én gang.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Prosentandel av deltakere som utviklet positiv titer (≥160) av bindende eller nøytraliserende antistoffer mot rHuPH20
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Prosentandelen av deltakerne som utviklet positiv titer (rHuPH20 titer ≥160) av bindende antistoffer mot rHuPH20 ble rapportert. Nøytraliserende antistoffer ble bare testet hvis deltakeren hadde en titer på ≥160 med bindende antistoffer. Deltakere med flere vurderinger av titer på ≥160 av bindende antistoffer telles kun én gang. Prosentandeler rundes av til heltall med nærmeste desimal.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Epoke 2: Antall infusjoner per måned
Tidsramme: Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Epoke 2: Antall infusjonssteder (nålestikk) per infusjon
Tidsramme: Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Epoke 2: Antall infusjonssteder (nålestikk) per måned
Tidsramme: Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Epoke 2: Varighet av infusjon
Tidsramme: Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Varighet av infusjon beregnes som (stopptid for infusjon - starttidspunkt for infusjon) (i epoke 2). Varighet av infusjon er tiden fra starten av rHuPH20-infusjonen til stopptidspunktet for immunglobulin-infusjonen.
Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Epoke 2: Maksimal infusjonshastighet per sted
Tidsramme: Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
HYQVIA-behandlingsinfusjoner i epoke 2 ble gitt med en hastighet på 10 milliliter per time per sted (ml/t/sted) til 160 ml/t/sted (kroppsvekt [BW] på <40 kg) og 10 ml/time/sted til 300 ml/time/sted (BW på ≥40 kg).
Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Epoke 2: Infusjonsvolum per sted
Tidsramme: Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Infusjonsvolum per sted beregnes som (faktisk IgG-volum (mL) / totalt antall infusjonssteder brukt).
Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Epoke 2: Infusjoner som ble avbrutt, bremset eller avbrutt på grunn av en AE
Tidsramme: Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Epoke 2: Prosentandel av infusjoner som ble avbrutt, bremset eller avbrutt på grunn av en AE
Tidsramme: Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Prosentandeler rundes av til heltall med nærmeste desimal.
Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Epoke 1: Antall uker for å nå sluttdoseintervall
Tidsramme: Epoke 1 (opptil 6 uker)
Epoke 1 (opptil 6 uker)
Epoke 2: Prosentandel av deltakere som oppnådde et behandlingsintervall på tre eller fire uker i epoke 2
Tidsramme: Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Prosentandeler rundes av til heltall med nærmeste desimal. Prosentandeler kan oppsummere til mer enn 100 % ettersom tildelt behandlingsintervall kan endres i løpet av studien.
Studie epoke 2: Opptil 36 måneder
Epoke 2: Prosentandel av deltakere som opprettholdt et behandlingsintervall på tre eller fire uker i epoke 2 i 12 måneder
Tidsramme: Studie epoke 2: Opptil 12 måneder
Prosentandeler rundes av til heltall med nærmeste desimal.
Studie epoke 2: Opptil 12 måneder
Helserelatert livskvalitet (HRQoL): Endring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (Peds-QL)-poengsum
Tidsramme: Epoke 1: Grunnlinje (første infusjon); Studie epoke 2: Opp til måned 36
Peds-QL=generisk spørreskjema utviklet og validert for å måle HRQoL blant pediatrisk populasjon. Det inkluderte vurdering av 4 dimensjoner: fysisk funksjon (8 elementer), emosjonell funksjon (8 elementer), sosial funksjon (8 elementer) og skolefunksjon (Aldersgrupper: Småbarn (2-4 år), Små barn (5-7 år), Barn (8-12 år) og tenåringer (13-<16 år). Avhengig av deltakernes alder, kan spørreskjemaet fylles ut av deltaker eller forelder/omsorgsperson etter behov. Elementer ble skåret på en 5-punkts Likert-skala: 0=aldri et problem; 1=nesten aldri et problem; 2=noen ganger et problem; 3=ofte et problem; og 4=nesten alltid et problem). Alle poeng ble transformert på en total skala fra 0-100 hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Høyere score indikerer bedre helsetilstand. End of Epoch 2 oppsummerer alle deltakers data for deres siste epoke 2-besøk (så ikke inkludert deltakeren som avbrøt i epoke 1).
Epoke 1: Grunnlinje (første infusjon); Studie epoke 2: Opp til måned 36
HRQoL: Endring fra baseline i EuroQol Five Dimensions Questionnaire (EQ-5D) Score
Tidsramme: Epoke 1: Grunnlinje (første infusjon); Studie epoke 2: Opp til måned 36
EQ-5D er en validert, selvadministrert vurdering av generell helse som består av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon). Deltakerne ble bedt om å beskrive helsetilstanden sin den dagen ved å velge 1 av 3 svar som gjenspeiler alvorlighetsgradene for hver av de fem dimensjonene: ingen problemer, noen eller moderate problemer, eller ekstreme problemer. Domeneskårene er beregnet med høyere skårer som indikerer forverret helsestatus. EQ-5D inkluderer også en standard vertikal 20 cm visuell analog skala (ligner på et termometer) for å registrere en deltakers vurdering av deres nåværende HRQoL-tilstand, som varierte fra 0 til 100, der 0 angir verst tenkelig helsetilstand og 100 var best. tenkelig helsetilstand. End of Epoch 2 oppsummerer alle deltakers data for deres siste epoke 2-besøk (så ikke inkludert deltakeren som avbrøt i epoke 1).
Epoke 1: Grunnlinje (første infusjon); Studie epoke 2: Opp til måned 36
Behandlingspreferanse og -tilfredshet: Endring fra baseline i vurdering av livskvalitetsindeks (LQI) Score
Tidsramme: Epoke 1: Grunnlinje (første infusjon); Studie epoke 2: Opp til måned 36
LQI er et validert spørreskjema som vurderer deltakernes oppfatning av deres HRQoL og deres behandling spesifikt blant deltakere som bruker IgG-terapi. Dette spørreskjemaet dekker 4 domener: behandlingsforstyrrelser, terapirelaterte problemer, terapiinnstilling og behandlingskostnader. LQI-domenene skåres fra 0 til 100, med høyere skår assosiert med bedre IgG-behandlingstilfredshet. End of Epoch 2 oppsummerer alle deltakers data for deres siste epoke 2-besøk (så ikke inkludert deltakeren som avbrøt i epoke 1).
Epoke 1: Grunnlinje (første infusjon); Studie epoke 2: Opp til måned 36
Behandlingspreferanse og -tilfredshet: Endring fra baseline i vurdering av behandlingstilfredshet og medikamentspørreskjema (TSQM-9) Score
Tidsramme: Epoke 1: Grunnlinje (første infusjon); Studie epoke 2: Opp til måned 36
TSQM-9 er et 9-elements, validert, selvadministrert instrument for å vurdere deltakernes tilfredshet med medisinering, som vurderer 3 domener: effektivitet, bekvemmelighet og global tilfredshet. TSQM-9 domenescore varierer fra 0 til 100 med høyere score som representerer høyere tilfredshet. End of Epoch 2 oppsummerer alle deltakers data for deres siste epoke 2-besøk (så ikke inkludert deltakeren som avbrøt i epoke 1).
Epoke 1: Grunnlinje (første infusjon); Studie epoke 2: Opp til måned 36
Behandlingspreferanse og -tilfredshet: Antall deltakere som fullførte spørreskjema for behandlingspreferanser
Tidsramme: Studie epoke 2: Opp til måned 36
Spørreskjemaet for behandlingspreferanser, internt utviklet av studiesponsoren, er en selvadministrert, ikke-validert skala som vurderer deltakernes preferanse for ulike egenskaper ved immunoglobulin G (IgG)-terapi. Slutten av epoke 2 oppsummerer alle deltakernes data for deres siste epoke 2-besøk (altså ikke inkludert deltakeren som sluttet i epoke 1).
Studie epoke 2: Opp til måned 36
Helseressursutnyttelse: Dager som ikke er i stand til å gå på skole eller jobb, eller til å utføre normale daglige aktiviteter
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Dager som ikke var i stand til å gå på skole eller jobb, eller til å utføre normale daglige aktiviteter på grunn av infeksjon eller andre sykdommer, ble beregnet som dager som ikke kunne gå på skole eller arbeid, eller å utføre normale daglige aktiviteter på grunn av infeksjon eller andre sykdommer per deltaker- år. Per deltakerår = antall eller dager rapportert / totalt antall år med studievarighet, dvs. summen av studievarighet for alle deltakerne i analysesettet, delt på 365,25.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Helseressursutnyttelse: dager på antibiotika
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Dager på antibiotika ble beregnet som dager på antibiotika per deltakerår. Per deltakerår = antall eller dager rapportert / totalt antall år med studievarighet, dvs. summen av studievarighet for alle deltakerne i analysesettet, delt på 365,25.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Helseressursutnyttelse: Antall sykehusinnleggelser
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Antall sykehusinnleggelser, indikasjon for innleggelsen (infeksjon eller ikke-infeksjon) ble beregnet som antall innleggelser, indikasjon for innleggelse (infeksjon eller ikke-infeksjon) per deltakerår. Per deltakerår = antall eller dager rapportert / totalt antall år med studievarighet, dvs. summen av studievarighet for alle deltakerne i analysesettet, delt på 365,25.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Helseressursutnyttelse: Antall dager innlagt per deltaker-år
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)
Antall dager innlagt ble beregnet som antall dager innlagt per deltakerår. Per deltakerår = antall eller dager rapportert / totalt antall år med studievarighet, dvs. summen av studievarighet for alle deltakerne i analysesettet, delt på 365,25.
Fra første dose med studiemedisin opp til EOS (opptil 4 år 9 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbeidspartnere

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. september 2017

Primær fullføring (Faktiske)

20. juli 2022

Studiet fullført (Faktiske)

20. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

11. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 161503

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Greece

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere