HYQVIA:n teho, turvallisuus, siedettävyys, immunogeenisyys ja farmakokineettinen arviointi lapsilla PIDD-potilailla
maanantai 25. syyskuuta 2023 päivittänyt: Baxalta now part of Shire
HYQVIA:n teho, turvallisuus, siedettävyys, immunogeenisyys ja farmakokineettinen arviointi lapsipotilailla, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia
Tutkimuksen tarkoituksena on saada lisätietoa HYQVIA:n tehosta, turvallisuudesta, siedettävyydestä, immunogeenisuudesta, farmakokineettisestä (PK) ja muista parametreista lapsipotilailla (ikä ≥ 2 - <16 vuotta), joilla on primaarinen immuunikatohäiriö (PIDD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
44
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama Medical Center
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- University of South Florida Physician Group
-
-
Georgia
-
Albany, Georgia, Yhdysvallat, 31707
- Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory Healthcare
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- Women & Children's Hospital of Buffalo
-
Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
- Northwell Health, Inc. PRIME
-
Stony Brook, New York, Yhdysvallat, 11794
- Stony Brook Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- Carolinas Healthcare System
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
- Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73131
- OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
-
Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74136
- Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75230
- Allergy Partners of North Texas Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
- Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
-
-
West Virginia
-
Charleston, West Virginia, Yhdysvallat, 25701
- Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujalla on oltava dokumentoitu diagnoosi primaarisesta immuunipuutosmuodosta (PI), johon liittyy vika vasta-aineiden muodostumisessa ja joka vaatii gammaglobuliinin korvaamista, kansainvälisen immunologisten yhdistysten liiton (IUIS) tiedekomitean 2015 (Picard et al., 2015) mukaisesti. ennen ilmoittautumista. Sponsorin lääketieteellisen johtajan on vahvistettava diagnoosi ennen ensimmäistä IP-hoitoa tutkimuksessa.
- Osallistuja on seulontahetkellä vähintään 2-vuotias ja alle 16-vuotias.
- Osallistuja on saanut tasaisen annoksen immunoglobuliini G:tä (IgG), joka on annettu vastaavien tuotetietojen mukaisesti vähintään kolmen kuukauden ajan ennen seulontaa. Keskimääräinen tutkimusta edeltävä vähimmäisannos tällä ajanjaksolla vastasi 300 mg/kg/4 viikkoa ja maksimiannos 1000 mg/kg/4 viikkoa.
- Osallistujan seerumin IgG:n alin taso on seulonnassa > 5 g/l.
- Jos nainen on hedelmällisessä iässä, osallistuja esittää negatiivisen raskaustestin ja sitoutuu käyttämään riittäviä ehkäisytoimenpiteitä tutkimuksen ajan.
- Osallistuja / laillisesti valtuutettu edustaja on halukas ja kykenevä noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on tiedossa tai se on positiivinen seulonnassa yhdelle tai useammalle seuraavista: hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg), polymeraasiketjureaktio (PCR) hepatiitti C -viruksen (HCV) varalta, PCR ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tyypin suhteen 1/2.
Epänormaalit laboratorioarvot seulonnassa, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä (epänormaalit testit voidaan toistaa kerran sen määrittämiseksi, ovatko ne pysyviä):
- Pysyvä alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 2,5 kertaa normaalin yläraja (ULN) testilaboratoriossa
- Pysyvä vaikea neutropenia (määritelty absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi [ANC] ≤ 500/mm^3)
- Osallistujalla on anemia, joka sulkee pois flebotomian laboratoriotutkimuksia varten paikan päällä vallitsevan käytännön mukaisesti.
- Osallistujalla on ollut yliherkkyysreaktioita tai jatkuvia reaktioita (urtikaria, hengitysvaikeudet, vaikea hypotensio tai anafylaksia) suonensisäisen (IV) immunoglobuliinin, ihonalaisen (SC) immunoglobuliinin ja/tai immuuniseerumiglobuliinin (ISG) infuusion jälkeen.
- Osallistujalla on vaikea immunoglobuliini A:n (IgA) puutos (alle 7,0 mg/dl), ja hänellä on tunnettuja anti-IgA-vasta-aineita ja hänellä on aiempi yliherkkyys.
- Osallistujalla on tunnettu allergia hyaluronidaasille.
- Osallistujalla on aktiivinen infektio ja hän saa antibioottihoitoa infektion hoitoon seulonnan aikana.
- Osallistujalla on verenvuotohäiriö tai verihiutaleiden määrä alle 20 000/μl tai hänellä olisi tutkijan näkemyksen mukaan merkittävä lisääntynyt verenvuoto tai mustelma SC-hoidon seurauksena.
- Osallistujalla on vaikea ihotulehdus, joka estäisi tutkijan näkemyksen mukaan riittävät kohdat tuotteen turvalliselle antamiselle.
- Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana.
- Osallistuja on tutkijan perheenjäsen tai työntekijä.
- Jos osallistuja on nainen, hän on raskaana tai imettää ilmoittautumisajankohtana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aikakausi 1
Pediatriset osallistujat, joilla oli PIDD ja jotka saivat IV tai ei-HYQVIA SC -hoitoa immunoglobuliinilla, otettiin mukaan ja hoidettiin HYQVIA SC:llä annoksen tai väliajoin enintään kuuden viikon ajan.
HYQVIA-annoksen suunniteltiin vastaavan 100 % (± 5 %) tutkimusta edeltävästä hoidosta.
Annostiheys oli yksi viikon pituinen hoitoväli, sitten yksi kahden viikon hoitojakso osallistujille, joita oli tarkoitus hoitaa kolmen viikon välein, ja yksi kolmen viikon lisähoitojakso osallistujille, joita oli tarkoitus hoitaa neljän viikon välein.
|
Immuuniglobuliini-infuusio 10 % (ihminen) rekombinanttisella ihmisen hyaluronidaasilla (IGI, 10 % rHuPH20:lla)
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Aikakausi 2
Epoch 1:tä seurasi Epoch 2 HYQVIA-hoitoinfuusioilla, jotka annettiin kerran 3 tai 4 viikossa riippuen osallistujan aiemmasta IV-annostusohjelmasta (IV esikäsitellyille osallistujille) ja tutkijan ja osallistujan harkinnan mukaan (SC-esikäsitellyille osallistujille) noin 36 kuukauteen.
|
Immuuniglobuliini-infuusio 10 % (ihminen) rekombinanttisella ihmisen hyaluronidaasilla (IGI, 10 % rHuPH20:lla)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Akuuttien vakavien bakteeriinfektioiden (ASBI) keskimääräinen määrä osallistujavuotta kohden
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimusjakson 2 loppuun (noin 37,2 kuukauteen asti)
|
ASBI:n määrä määriteltiin keskimääräiseksi ASBI-määräksi osallistujavuotta kohden Yhdysvaltojen elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) teollisuudelle antaman ohjeistuksen mukaan ihmisen immuuniglobuliinin suonensisäisen (IGIV) markkinointia ensisijaisena korvaushoitona. humoraalinen immuunipuutos ja Euroopan lääkeviraston (EMA) ohjeet ihmisen normaalin immunoglobuliinin kliinisestä tutkimuksesta ihon alle ja/tai lihakseen annettavaksi.
ASBI sisälsi bakteremian/sepsiksen, bakteeriperäisen aivokalvontulehduksen, osteomyeliitti/septisen niveltulehduksen, bakteeriperäisen keuhkokuumeen ja sisäelinten paiseen, jotka diagnosoitiin akuuttien vakavien bakteeri-infektioiden diagnostisten kriteerien mukaisesti.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimusjakson 2 loppuun (noin 37,2 kuukauteen asti)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ilmaantuu kaikkien infektioiden keskimääräisenä lukumääränä osallistujavuoden aikana
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimusjakson 2 loppuun (noin 37,2 kuukauteen asti)
|
Kaikkien tartuntojen määrä määriteltiin kaikkien infektioiden keskimääräiseksi lukumääräksi osallistujavuotta kohden.
Kaikkien tartuntojen määrä laskettiin tartuntojen määränä osallistujavuotta kohden.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimusjakson 2 loppuun (noin 37,2 kuukauteen asti)
|
|
Epoch 2: Immunoglobulin G (IgG) -kokonais- ja IgG-alaluokkien alimmat tasot
Aikaikkuna: Tutkimusjakso 2, vuosi 1: kuukaudet 0, 6 ja 12; Vuosi 2: kuukaudet 18, 24 ja 36
|
Tutkimusjakso 2, vuosi 1: kuukaudet 0, 6 ja 12; Vuosi 2: kuukaudet 18, 24 ja 36
|
|
|
Epoch 2: Clostridium Tetani -toksoidiksi ja hepatiitti B -viruksiksi luokiteltujen kliinisesti merkittävien patogeenien spesifisten vasta-aineiden alimmat tasot
Aikaikkuna: Tutkimusjakso 2, vuosi 2: kuukaudet 6, 24 ja 36
|
Tutkimusjakso 2, vuosi 2: kuukaudet 6, 24 ja 36
|
|
|
Epoch 2: Kliinisesti merkityksellisen patogeenin Haemophilus Influenzae B:n spesifisten vasta-aineiden alimmat tasot
Aikaikkuna: Tutkimusjakso 2, vuosi 2: kuukaudet 6, 24 ja 36
|
Tutkimusjakso 2, vuosi 2: kuukaudet 6, 24 ja 36
|
|
|
Epoch 2: Viikoksi normalisoitu käyrän alla oleva pinta-ala (AUC-viikko)
Aikaikkuna: Tutkimusjakso 2, kuukausi 6: päivä 0 ennen infuusiota ja päivinä 2, 4, 10, 21 ja 28 infuusion jälkeen
|
Tutkimusjakso 2, kuukausi 6: päivä 0 ennen infuusiota ja päivinä 2, 4, 10, 21 ja 28 infuusion jälkeen
|
|
|
Epoch 2: Infuusiovälin käyrän alla oleva alue (AUCTau)
Aikaikkuna: Tutkimusjakso 2, kuukausi 6: päivä 0 ennen infuusiota ja päivinä 2, 4, 10, 21 ja 28 infuusion jälkeen
|
Tutkimusjakso 2, kuukausi 6: päivä 0 ennen infuusiota ja päivinä 2, 4, 10, 21 ja 28 infuusion jälkeen
|
|
|
Epoch 2: Näennäinen etäisyys (CL/F)
Aikaikkuna: Tutkimusjakso 2, kuukausi 6: päivä 0 ennen infuusiota ja päivinä 2, 4, 10, 21 ja 28 infuusion jälkeen
|
Tutkimusjakso 2, kuukausi 6: päivä 0 ennen infuusiota ja päivinä 2, 4, 10, 21 ja 28 infuusion jälkeen
|
|
|
Epoch 2: Maksimipitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Tutkimusjakso 2, kuukausi 6: päivä 0 ennen infuusiota ja päivinä 2, 4, 10, 21 ja 28 infuusion jälkeen
|
Tutkimusjakso 2, kuukausi 6: päivä 0 ennen infuusiota ja päivinä 2, 4, 10, 21 ja 28 infuusion jälkeen
|
|
|
Epoch 2: Minimipitoisuus (Cmin)
Aikaikkuna: Tutkimusjakso 2, kuukausi 6: päivä 0 ennen infuusiota ja päivinä 2, 4, 10, 21 ja 28 infuusion jälkeen
|
Tutkimusjakso 2, kuukausi 6: päivä 0 ennen infuusiota ja päivinä 2, 4, 10, 21 ja 28 infuusion jälkeen
|
|
|
Epoch 2: Aika maksimipitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Tutkimusjakso 2, kuukausi 6: päivä 0 ennen infuusiota ja päivinä 2, 4, 10, 21 ja 28 infuusion jälkeen
|
Tutkimusjakso 2, kuukausi 6: päivä 0 ennen infuusiota ja päivinä 2, 4, 10, 21 ja 28 infuusion jälkeen
|
|
|
Epoch 2: Terminaalin puoliintumisaika (T 1/2)
Aikaikkuna: Tutkimusjakso 2, kuukausi 6: päivä 0 ennen infuusiota ja päivinä 2, 4, 10, 21 ja 28 infuusion jälkeen
|
Tutkimusjakso 2, kuukausi 6: päivä 0 ennen infuusiota ja päivinä 2, 4, 10, 21 ja 28 infuusion jälkeen
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE), lukuun ottamatta infektioita, liittyviä ja ei-liittyviä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
SAE määritellään ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka millä tahansa annoksella on kohtalokas, hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai johtaa olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen, johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat SAE-oireita, liittyvät tai eivät.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
|
SAE-tapausten määrä ilman infektioita, liittyviä ja ei-liittyviä, infuusiota kohti
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
SAE-tapausten määrä infuusiota kohti laskettiin vakavien haittatapahtumien lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismääränä.
SAE-tapausten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kaikki hoitoon liittyvät uudet haittatapahtumat (TEAE), lukuun ottamatta infektioita, liittyvät ja ei-liittyvät
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
Haittatapahtumaksi (AE) määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajassa, jolle on annettu lääkettä; sillä ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon.
TEAE määritellään haittatapahtumaksi, joka alkaa tutkimuslääkkeen saamisen jälkeen.
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat TEAE-tapauksia, liittyvät tai eivät.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
|
Kaikkien TEAE-tapausten määrä, paitsi infektiot, liittyvät ja ei-liittyvät, infuusiota kohti
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
Kaikkien TEAE:iden määrä infuusiota kohti laskettiin mahdollisten haittavaikutusten lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismääränä.
Kaikkien haittavaikutusten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on paikalliset TEAE:t, lukuun ottamatta infektioita, liittyviä ja ei-liittyviä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
AE määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajassa, jolle on annettu lääkettä; sillä ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon.
TEAE määritellään haittatapahtumaksi, joka alkaa tutkimuslääkkeen saamisen jälkeen.
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat paikallisia TEAE-tapahtumia, liittyvät tai eivät.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
|
Paikallisten TEAE-tapausten määrä ilman infektioita, liittyviä ja ei-liittyviä, infuusiota kohti
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
Paikallisten TEAE:iden määrä infuusiota kohti laskettiin paikallisten TEAE:iden lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismäärä.
Paikallisten TEAE-tapausten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
|
Systeemistä TEAE:tä sairastavien osallistujien määrä, lukuun ottamatta infektioita, liittyviä ja ei-liittyviä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
AE määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajassa, jolle on annettu lääkettä; sillä ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon.
TEAE määritellään haittatapahtumaksi, joka alkaa tutkimuslääkkeen saamisen jälkeen.
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat systeemisiä TEAE-oireita, liittyvät tai eivät.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
|
Systeemisten TEAE-tapausten määrä, lukuun ottamatta infektioita, liittyviä ja ei-liittyviä, infuusiota kohti
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
Systeemisten TEAE:iden määrä infuusiota kohti laskettiin systeemisten TEAE:iden lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismäärä.
Systeemisten TEAE-tapausten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kaikki väliaikaisesti liittyvät TEAE-tapahtumat, lukuun ottamatta infektioita
Aikaikkuna: Infuusion alusta 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
AE määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajassa, jolle on annettu lääkettä; sillä ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon.
TEAE määritellään haittatapahtumaksi, joka alkaa tutkimuslääkkeen saamisen jälkeen.
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat kaikki ajallisesti liittyvät TEAE-tapahtumat, liittyvät tai eivät.
|
Infuusion alusta 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
|
Kaikkien väliaikaisesti liittyvien TEAE-tapausten määrä, lukuun ottamatta infektioita infuusiota kohti
Aikaikkuna: Infuusion alusta 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
Kaikkien ajallisesti liittyvien TEAE:iden määrä infuusiota kohti laskettiin kaikkien ajallisesti liittyvien TEAE:iden lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismäärä.
Kaikkien ajallisesti liittyvien TEAE-tapausten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Infuusion alusta 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kaikki asiaan liittyvät (syy) ja/tai tilapäisesti liittyvät TEAE:t, lukuun ottamatta infektioita
Aikaikkuna: Infuusion alusta 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
AE määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajassa, jolle on annettu lääkettä; sillä ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon.
TEAE määritellään haittatapahtumaksi, joka alkaa tutkimuslääkkeen saamisen jälkeen.
Ilmoitettu määrä osallistujia, joilla oli asiaan liittyviä (syy-) ja/tai ajallisesti liittyviä TEAE-tapauksia (infektioita lukuun ottamatta).
Ajallisesti liittyvät TEAE:t määriteltiin TEAE:iksi, jotka alkavat IP-infuusion aikana tai 72 tunnin sisällä IP-infuusion päättymisestä.
|
Infuusion alusta 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kaikki asiaan liittyvät (syy-) ja/tai tilapäisesti liittyvät TEAE:t, lukuun ottamatta infektioita infuusiota kohti
Aikaikkuna: Infuusion alusta 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
Kaikkien toisiinsa liittyvien (syy-) ja/tai ajallisesti liittyvien TEAE-tapahtumien määrä infuusiota kohti laskettiin toisiinsa liittyvien ja/tai ajallisesti liittyvien haittatapahtumien lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismääränä.
TEAE-tapahtumat, jotka on kirjattu tutkimustietokantaan "mahdollisesti liittyviksi" tai "todennäköisesti liittyviksi" HYQVIA:han, katsotaan HYQVIAan liittyviksi haittatapahtumiksi.
Ajallisesti liittyvät TEAE:t määriteltiin TEAE:iksi, jotka alkavat IP-infuusion aikana tai 72 tunnin sisällä IP-infuusion päättymisestä.
Kaikkien asiaan liittyvien (syy-) ja/tai ajallisesti liittyvien TEAE-tapausten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Infuusion alusta 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on TEAE, lukuun ottamatta infektioita
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
AE määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajassa, jolle on annettu lääkettä; sillä ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon.
TEAE määritellään haittatapahtumaksi, joka alkaa tutkimuslääkkeen saamisen jälkeen.
Prosentit pyöristetään kokonaislukuun lähimpään desimaaliin.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kehittivät positiivisen tiitterin (≥ 160) rHuPH20:lle sitoutuvia tai neutraloivia vasta-aineita
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joille kehittyi positiivinen tiitteri (rHuPH20-tiitteri ≥160) rHuPH20:lle sitoutuvista vasta-aineista, raportoitiin.
Neutraloivia vasta-aineita testattiin vain, jos osallistujan sitoutuvien vasta-aineiden tiitteri oli ≥160.
Osallistujat, joiden sitoutuvien vasta-aineiden tiitteri on useita arvioita ≥160, lasketaan vain kerran.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kehittivät positiivisen tiitterin (≥ 160) rHuPH20:lle sitoutuvia tai neutraloivia vasta-aineita
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joille kehittyi positiivinen tiitteri (rHuPH20-tiitteri ≥160) rHuPH20:een sitoutuvista vasta-aineista, ilmoitettiin.
Neutraloivia vasta-aineita testattiin vain, jos osallistujan sitoutuvien vasta-aineiden tiitteri oli ≥160.
Osallistujat, joiden sitoutuvien vasta-aineiden tiitteri on useita arvioita ≥160, lasketaan vain kerran.
Prosentit pyöristetään kokonaislukuun lähimpään desimaaliin.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
|
Epoch 2: Infuusioiden määrä kuukaudessa
Aikaikkuna: Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
|
|
Epoch 2: Infuusiokohtien määrä (neulantikkuja) infuusiota kohti
Aikaikkuna: Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
|
|
Epoch 2: Infuusiokohtien määrä (neulantikkuja) kuukaudessa
Aikaikkuna: Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
|
|
Epoch 2: Infuusion kesto
Aikaikkuna: Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
Infuusion kesto lasketaan seuraavasti (infuusion lopetusaika - infuusion alkamisaika) (jaksossa 2).
Infuusion kesto on aika rHuPH20-infuusion aloittamisesta immunoglobuliini-infuusion lopetusaikaan.
|
Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
|
Epoch 2: Suurin infuusionopeus paikkaa kohden
Aikaikkuna: Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
HYQVIA-hoitoinfuusioita Epoch 2:ssa annettiin nopeudella 10 millilitraa tunnissa per kohta (ml/h/kohta) - 160 ml/h/kohta (paino [BW] <40 kg) ja 10 ml/h/kohta 300 ml/h/kohta (paino ≥40 kg).
|
Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
|
Epoch 2: Infuusiotilavuus paikkaa kohden
Aikaikkuna: Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
Infuusiotilavuus kohtaa kohti lasketaan seuraavasti: (todellinen IgG-tilavuus (ml) / käytettyjen infuusiokohtien kokonaismäärä).
|
Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
|
Epoch 2: Infuusiot, jotka keskeytettiin, hidastettiin tai keskeytettiin AE:n vuoksi
Aikaikkuna: Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
|
|
Epoch 2: Infuusioiden prosenttiosuus, jotka keskeytettiin, hidastettiin tai keskeytettiin AE:n vuoksi
Aikaikkuna: Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
Prosentit pyöristetään kokonaislukuun lähimpään desimaaliin.
|
Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
|
Epoch 1: Viikkojen lukumäärä lopullisen annosvälin saavuttamiseen
Aikaikkuna: Epoch 1 (jopa 6 viikkoa)
|
Epoch 1 (jopa 6 viikkoa)
|
|
|
Kausi 2: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat kolmen tai neljän viikon hoitovälin kaudella 2
Aikaikkuna: Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
Prosentit pyöristetään kokonaislukuun lähimpään desimaaliin.
Prosenttiosuudet voivat olla yli 100 %, koska määritettyä hoitoväliä voidaan muuttaa tutkimuksen aikana.
|
Tutkimuskausi 2: Jopa 36 kuukautta
|
|
Epoch 2: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka pitivät kolmen tai neljän viikon hoitovälin jaksossa 2 12 kuukauden ajan
Aikaikkuna: Tutkimuskausi 2: Jopa 12 kuukautta
|
Prosentit pyöristetään kokonaislukuun lähimpään desimaaliin.
|
Tutkimuskausi 2: Jopa 12 kuukautta
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL): muutos lähtötasosta lasten elämänlaatuinventaariossa (Peds-QL)
Aikaikkuna: Epoch 1: Lähtötilanne (ensimmäinen infuusio); Tutkimuskausi 2: 36 kuukauteen asti
|
Peds-QL = yleinen kyselylomake, joka on kehitetty ja validoitu HRQoL:n mittaamiseen lasten keskuudessa.
Se sisälsi arvioinnin neljästä ulottuvuudesta: fyysinen toiminta (8 kohdetta), emotionaalinen toiminta (8 kohdetta), sosiaalinen toiminta (8 kohdetta) ja koulun toiminta (Ikäryhmät: Taapero (2-4 vuotta), Pieni lapsi (5-7 vuotta), Lapsi (8-12 vuotta) ja teini (13-<16 vuotta).
Osallistujien iästä riippuen osallistuja tai vanhempi/hoitaja voi täyttää kyselyn tarpeen mukaan.
Kohteet pisteytettiin 5-pisteen Likert-asteikolla: 0=ei koskaan ongelmaa; 1 = lähes koskaan ongelma; 2 = joskus ongelma; 3 = usein ongelma; ja 4 = melkein aina ongelma).
Kaikki pisteet muutettiin kokonaisasteikolla 0-100, jossa 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 ja 4 = 0.
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveydentilaa.
End of Epoch 2 esittää yhteenvedon kaikista osallistujan tiedoista viimeisimmän 2. kauden vierailun ajalta (ei siis sisällä jaksossa 1 lopettanutta osallistujaa).
|
Epoch 1: Lähtötilanne (ensimmäinen infuusio); Tutkimuskausi 2: 36 kuukauteen asti
|
|
HRQoL: Muutos lähtötasosta EuroQol Five Dimensions Questionnaire (EQ-5D) -pisteissä
Aikaikkuna: Epoch 1: Lähtötilanne (ensimmäinen infuusio); Tutkimuskausi 2: 36 kuukauteen asti
|
EQ-5D on validoitu, itsehallinnollinen yleisterveyden arvio, joka koostuu viidestä ulottuvuudesta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus).
Osallistujia pyydettiin kuvaamaan terveydentilaansa sinä päivänä valitsemalla yksi kolmesta vastauksesta, jotka kuvastavat kunkin viiden ulottuvuuden vakavuutta: ei ongelmia, joitain tai kohtalaisia ongelmia tai äärimmäisiä ongelmia.
Verkkoalueen pisteet lasketaan korkeammilla pisteillä, jotka osoittavat terveydentilan heikkenemistä.
EQ-5D sisältää myös tavallisen pystysuoran 20 cm:n visuaalisen analogisen asteikon (lämpömittarin tapaan), jolla voit tallentaa osallistujan arvion heidän nykyisestä HRQoL-tilastaan, joka vaihteli välillä 0–100, jossa 0 osoitti huonoimman kuviteltavissa olevan terveydentilan ja 100 oli parasta. kuviteltavissa oleva terveydentila.
End of Epoch 2 esittää yhteenvedon kaikista osallistujan tiedoista viimeisimmän 2. kauden vierailun ajalta (ei siis sisällä jaksossa 1 lopettanutta osallistujaa).
|
Epoch 1: Lähtötilanne (ensimmäinen infuusio); Tutkimuskausi 2: 36 kuukauteen asti
|
|
Hoidon mieltymys ja tyytyväisyys: elämänlaatuindeksin (LQI) pistemäärän muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Epoch 1: Lähtötilanne (ensimmäinen infuusio); Tutkimuskausi 2: 36 kuukauteen asti
|
LQI on validoitu kyselylomake, jossa arvioidaan osallistujien käsitystä HRQoL:sta ja heidän hoidostaan erityisesti IgG-hoitoa käyttävien osallistujien keskuudessa.
Tämä kyselylomake kattaa 4 osa-aluetta: hoidon häiriöt, terapiaan liittyvät ongelmat, hoidon asetukset ja hoitokustannukset.
LQI-alueet pisteytetään 0-100, ja korkeammat pisteet liittyvät parempaan IgG-hoitotyytyväisyyteen.
End of Epoch 2 esittää yhteenvedon kaikista osallistujan tiedoista viimeisimmän 2. kauden vierailun ajalta (ei siis sisällä jaksossa 1 lopettanutta osallistujaa).
|
Epoch 1: Lähtötilanne (ensimmäinen infuusio); Tutkimuskausi 2: 36 kuukauteen asti
|
|
Hoitotyytyväisyys ja -tyytyväisyys: muutos lähtötasosta hoitotyytyväisyyden arvioinnissa ja lääkityskyselyssä (TSQM-9)
Aikaikkuna: Epoch 1: Lähtötilanne (ensimmäinen infuusio); Tutkimuskausi 2: 36 kuukauteen asti
|
TSQM-9 on 9-osainen, validoitu, itseannosteleva instrumentti, jolla arvioidaan osallistujien tyytyväisyyttä lääkitykseen. Se arvioi kolmea osa-aluetta: tehokkuutta, mukavuutta ja maailmanlaajuista tyytyväisyyttä.
TSQM-9-verkkotunnuksen pisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa tyytyväisyyttä.
End of Epoch 2 esittää yhteenvedon kaikista osallistujan tiedoista viimeisimmän 2. kauden vierailun ajalta (ei siis sisällä jaksossa 1 lopettanutta osallistujaa).
|
Epoch 1: Lähtötilanne (ensimmäinen infuusio); Tutkimuskausi 2: 36 kuukauteen asti
|
|
Hoitotoivomus ja tyytyväisyys: Hoitovalintakyselyn täyttäneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Tutkimuskausi 2: 36 kuukauteen asti
|
Tutkimuksen rahoittajan sisäisesti kehittämä hoitotoivomuskyselylomake on itse annettava, validoimaton asteikko, joka arvioi osallistujien mieltymyksen immunoglobuliini G (IgG) -hoidon eri ominaisuuksiin. Epoch 2:n lopussa on yhteenveto kaikista osallistujan tiedoista heidän viimeisimmän epoch 2 -käynnin aikana. (ei siis sisällä osallistujaa, joka lopetti kauden 1).
|
Tutkimuskausi 2: 36 kuukauteen asti
|
|
Terveysresurssien käyttö: Päivät, jolloin ei voi käydä koulua tai työtä tai suorittaa normaalia päivittäistä toimintaa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
Päivät, jotka eivät voineet mennä kouluun tai töihin tai suorittaa normaalia päivittäistä toimintaa infektion tai muiden sairauksien vuoksi, laskettiin päiviksi, jolloin ei kyetty menemään kouluun tai töihin tai suorittamaan normaalia päivittäistä toimintaa infektion tai muiden sairauksien vuoksi. vuosi.
Osallistujavuotta kohden = raportoitujen päivien lukumäärä / opiskeluvuosien kokonaismäärä, eli kaikkien analyysisarjaan osallistuneiden opiskeluajan summa jaettuna luvulla 365,25.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
|
Terveysresurssien käyttö: Antibioottipäivät
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
Antibioottipäivät laskettiin antibioottipäivinä osallistujavuotta kohden.
Osallistujavuotta kohden = raportoitujen päivien lukumäärä / opiskeluvuosien kokonaismäärä, eli kaikkien analyysisarjaan osallistuneiden opiskeluajan summa jaettuna luvulla 365,25.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
|
Terveysresurssien käyttö: sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
Sairaalahoitojen määrä, sairaalahoidon indikaatio (infektio tai ei-infektio) laskettiin sairaalahoitojen lukumääränä, sairaalahoidon indikaatioina (infektio tai ei-infektio) osallistujavuotta kohden.
Osallistujavuotta kohden = raportoitujen päivien lukumäärä / opiskeluvuosien kokonaismäärä, eli kaikkien analyysisarjaan osallistuneiden opiskeluajan summa jaettuna luvulla 365,25.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
|
Terveysresurssien käyttö: Sairaalapäivien määrä osallistujavuotta kohden
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
Sairaalapäivien lukumäärä laskettiin sairaalahoitopäivien lukumääränä osallistujavuotta kohden.
Osallistujavuotta kohden = raportoitujen päivien lukumäärä / opiskeluvuosien kokonaismäärä, eli kaikkien analyysisarjaan osallistuneiden opiskeluajan summa jaettuna luvulla 365,25.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta EOS:ään (jopa 4 vuotta 9 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Shire
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 25. syyskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 20. heinäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 20. heinäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 7. syyskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. syyskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 11. syyskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 23. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 161503
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .