Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed, tolerabilitet, immunogenicitet og farmakokinetisk evaluering af HYQVIA hos pædiatriske PIDD-personer

25. september 2023 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Effekt, sikkerhed, tolerabilitet, immunogenicitet og farmakokinetisk evaluering af HYQVIA hos pædiatriske forsøgspersoner med primære immundefektsygdomme

Formålet med undersøgelsen er at indhente yderligere data om effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet, immunogenicitet, farmakokinetiske (PK) og andre parametre for HYQVIA hos pædiatriske (alder ≥ 2 til <16 år) deltagere med primær immundefektsygdom (PIDD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • University of South Florida Physician Group
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Forenede Stater, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Northwell Health, Inc. PRIME
      • Stony Brook, New York, Forenede Stater, 11794
        • Stony Brook Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28277
        • Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73131
        • OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Allergy Partners of North Texas Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Forenede Stater, 25701
        • Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren skal have en dokumenteret diagnose af en form for primær immundefekt (PI), der involverer en defekt i antistofdannelsen og kræver gammaglobulin-erstatning, som defineret i henhold til International Union of Immunological Societies (IUIS) Scientific Committee 2015 (Picard et al., 2015) inden tilmeldingen. Diagnosen skal bekræftes af sponsors medicinske direktør inden første behandling med IP i undersøgelsen.
  2. Deltageren er mindst to og under 16 år på screeningstidspunktet.
  3. Deltageren har modtaget en ensartet dosis af Immunoglobulin G (IgG), administreret i overensstemmelse med de respektive produktoplysninger i en periode på mindst tre måneder før screening. Den gennemsnitlige minimumsdosis før undersøgelsen over dette interval svarede til 300 mg/kg lgv/4 uger og en maksimal dosis svarende til 1000 mg/kg kropsvægt (BW)/4 uger.
  4. Deltageren har et dalniveau i serum på IgG > 5 g/l ved screening.
  5. Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, præsenterer deltageren med en negativ graviditetstest og indvilliger i at anvende passende præventionsforanstaltninger under undersøgelsens varighed.
  6. Deltager/lovlig autoriseret repræsentant er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren har en kendt historie med eller er positiv til screening for et eller flere af følgende: hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), polymerasekædereaktion (PCR) for hepatitis C-virus (HCV), PCR for human immundefektvirus (HIV) type 1/2.

  2. Unormale laboratorieværdier ved screening, der opfylder et af følgende kriterier (unormale tests kan gentages én gang for at afgøre, om de er vedvarende):

    1. Vedvarende alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) > 2,5 gange den øvre grænse for normal (ULN) for testlaboratoriet
    2. Vedvarende alvorlig neutropeni (defineret som et absolut neutrofiltal [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. Deltageren har anæmi, der ville udelukke flebotomi til laboratorieundersøgelser, ifølge standardpraksis på stedet.
  4. Deltageren har en igangværende historie med overfølsomhed eller vedvarende reaktioner (nældefeber, vejrtrækningsbesvær, svær hypotension eller anafylaksi) efter intravenøs (IV) immunglobulin, subkutan (SC) immunglobulin og/eller immunserumglobulin (ISG) infusioner.
  5. Deltageren har alvorlig immunglobulin A (IgA) mangel (mindre end 7,0 mg/dL) med kendte anti-IgA antistoffer og en historie med overfølsomhed.
  6. Deltageren har en kendt allergi over for hyaluronidase.
  7. Deltageren har aktiv infektion og modtager antibiotikabehandling til behandling af infektion på screeningstidspunktet.
  8. Deltageren har en blødningsforstyrrelse eller et trombocyttal på mindre end 20.000/μL, eller som efter investigatorens mening ville være i betydelig risiko for øget blødning eller blå mærker som følge af SC-behandling.
  9. Deltageren har alvorlig dermatitis, som ville udelukke passende steder til sikker produktadministration efter investigatorens mening.
  10. Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer en IP eller undersøgelsesenhed, inden for 30 dage før tilmelding eller er planlagt til at deltage i en anden klinisk undersøgelse, der involverer en IP eller forsøgsenhed i løbet af denne undersøgelse.
  11. Deltageren er et familiemedlem eller ansat hos efterforskeren.
  12. Hvis hun er kvinde, er deltageren gravid eller ammer på tidspunktet for tilmeldingen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Epoke 1
Pædiatriske deltagere med PIDD, som var i IV- eller ikke-HYQVIA SC-behandling med immunglobulin, blev indrulleret og behandlet med HYQVIA SC med en dosis- eller interval-ramp-up-periode på op til seks uger. HYQVIA-dosis var planlagt til at svare til 100 % (± 5 %) af præ-undersøgelsesbehandlingen. Dosishyppigheden var et behandlingsinterval på en uge, derefter et behandlingsinterval på to uger for deltagere, der var planlagt til at blive behandlet hver tredje uge, og et behandlingsinterval mere på tre uger for deltagere, der var planlagt til at blive behandlet hver fjerde uge.
Biologisk: HYQVIA
Immunglobulininfusion 10% (humant) med rekombinant human hyaluronidase (IGI, 10% med rHuPH20)
Andre navne:
  • IGI 10% med rHuPH20
Eksperimentel: Epoke 2
Epoke 1 blev efterfulgt af epoke 2 med HYQVIA-behandlingsinfusioner givet én gang hver 3. eller 4. uge, afhængigt af deltagerens tidligere IV-doseringsplan (for IV-forbehandlede deltagere) og efter investigator og deltagers skøn (for SC-forbehandlede deltagere) op. til cirka 36 måneder.
Biologisk: HYQVIA
Immunglobulininfusion 10% (humant) med rekombinant human hyaluronidase (IGI, 10% med rHuPH20)
Andre navne:
  • IGI 10% med rHuPH20

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed repræsenteret som gennemsnitligt antal akutte alvorlige bakterielle infektioner (ASBI) pr. deltagerår
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsesperiode 2 (op til ca. 37,2 måneder)
Satsen for ASBI blev defineret som det gennemsnitlige antal ASBI pr. deltager-år baseret på USA's (US) Food and drugs Administration (FDA) vejledning til industrien for at støtte markedsføring af humant immunglobulin intravenøst ​​(IGIV) som erstatningsterapi til primær behandling humoral immundefekt og European Medicines Agency (EMA) retningslinjer for klinisk undersøgelse af humant normalt immunglobulin til SC og/eller intramuskulær administration. ASBI inkluderede bakteriæmi/sepsis, bakteriel meningitis, osteomyelitis/septisk arthritis, bakteriel lungebetændelse og visceral byld, diagnosticeret i henhold til diagnostiske kriterier for akutte alvorlige bakterielle infektioner.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsesperiode 2 (op til ca. 37,2 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens repræsenteret som gennemsnitligt antal af alle infektioner pr. deltagerår
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsesperiode 2 (op til ca. 37,2 måneder)
Hyppigheden af ​​alle infektioner blev defineret som det gennemsnitlige antal af alle infektioner pr. deltagerår. Antallet af alle infektioner blev beregnet som antal infektioner pr. deltagerår.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsesperiode 2 (op til ca. 37,2 måneder)
Epoke 2: Laveste niveauer af immunglobulin G (IgG) total og IgG underklasser
Tidsramme: Undersøgelse epoke 2, år 1: Måned 0, 6 og 12; År 2: Måned 18, 24 og 36
Undersøgelse epoke 2, år 1: Måned 0, 6 og 12; År 2: Måned 18, 24 og 36
Epoke 2: Laveste niveauer af specifikke antistoffer mod klinisk relevante patogener kategoriseret som Clostridium Tetani Toxoid og Hepatitis B-virus
Tidsramme: Undersøg epoke 2, år 2: 6, 24 og 36 måneder
Undersøg epoke 2, år 2: 6, 24 og 36 måneder
Epoke 2: Laveste niveauer af specifikke antistoffer mod klinisk relevant patogen Haemophilus Influenzae B
Tidsramme: Undersøg epoke 2, år 2: 6, 24 og 36 måneder
Undersøg epoke 2, år 2: 6, 24 og 36 måneder
Epoke 2: Area Under the Curve Normalized for Week (AUCweek)
Tidsramme: Undersøgelse epoke 2, måned 6: Dag 0 præ-infusion og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 efter infusion
Undersøgelse epoke 2, måned 6: Dag 0 præ-infusion og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 efter infusion
Epoke 2: Areal under kurven over infusionsintervallet (AUCTau)
Tidsramme: Undersøgelse epoke 2, måned 6: Dag 0 præ-infusion og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 efter infusion
Undersøgelse epoke 2, måned 6: Dag 0 præ-infusion og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 efter infusion
Epoke 2: Tilsyneladende clearance (CL/F)
Tidsramme: Undersøgelse epoke 2, måned 6: Dag 0 præ-infusion og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 efter infusion
Undersøgelse epoke 2, måned 6: Dag 0 præ-infusion og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 efter infusion
Epoke 2: Maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: Undersøgelse epoke 2, måned 6: Dag 0 præ-infusion og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 efter infusion
Undersøgelse epoke 2, måned 6: Dag 0 præ-infusion og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 efter infusion
Epoke 2: Minimum koncentration (Cmin)
Tidsramme: Undersøgelse epoke 2, måned 6: Dag 0 præ-infusion og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 efter infusion
Undersøgelse epoke 2, måned 6: Dag 0 præ-infusion og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 efter infusion
Epoke 2: Tid til maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Undersøgelse epoke 2, måned 6: Dag 0 præ-infusion og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 efter infusion
Undersøgelse epoke 2, måned 6: Dag 0 præ-infusion og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 efter infusion
Epoke 2: Terminal halveringstid (T 1/2)
Tidsramme: Undersøgelse epoke 2, måned 6: Dag 0 præ-infusion og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 efter infusion
Undersøgelse epoke 2, måned 6: Dag 0 præ-infusion og på dag 2, 4, 10, 21 og 28 efter infusion
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE'er) eksklusive infektioner, relaterede og ikke-relaterede
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
En SAE er defineret som en uheldig medicinsk hændelse, der ved enhver dosis er dødelig, livstruende, kræver indlæggelse på hospital eller resulterer i forlængelse af en eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt, er en medicinsk vigtig begivenhed. Antallet af deltagere, der oplevede SAEs, relaterede eller ikke-relaterede, blev rapporteret.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Hyppighed af SAE'er eksklusiv infektioner, relaterede og ikke relaterede, pr. infusion
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Hyppigheden af ​​SAE'er pr. infusion blev beregnet som antal alvorlige bivirkninger/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Hyppighed af SAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Antal deltagere med alle behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) eksklusiv infektioner, relaterede og ikke-relaterede
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der har administreret et lægemiddel; det behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En TEAE er defineret som en uønsket hændelse med en indtræden, der opstår efter modtagelse af undersøgelseslægemidlet. Antallet af deltagere, der oplevede TEAE'er, relaterede eller ikke relaterede, blev rapporteret.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Sats for alle TEAE'er ekskl. infektioner, relaterede og ikke relaterede, pr. infusion
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Raten af ​​alle TEAE'er pr. infusion blev beregnet som antallet af eventuelle bivirkninger/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Hyppigheden af ​​eventuelle bivirkninger pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Antal deltagere med lokale TEAE'er eksklusiv infektioner, relaterede og ikke relaterede
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
En AE defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager administreret et lægemiddel; det behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En TEAE er defineret som en uønsket hændelse med en indtræden, der opstår efter modtagelse af undersøgelseslægemidlet. Antallet af deltagere, der oplevede lokale TEAE'er, relaterede eller ikke relaterede, blev rapporteret.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Hyppighed af lokale TEAE'er eksklusiv infektioner, relaterede og ikke relaterede, pr. infusion
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Rate af lokale TEAE'er pr. infusion blev beregnet som antallet af lokale TEAE'er/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Hyppigheden af ​​lokale TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Antal deltagere med systemiske TEAE'er eksklusiv infektioner, relaterede og ikke relaterede
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
En AE defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager administreret et lægemiddel; det behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En TEAE er defineret som en uønsket hændelse med en indtræden, der opstår efter modtagelse af undersøgelseslægemidlet. Antallet af deltagere, der oplevede systemiske TEAE'er, relaterede eller ikke-relaterede, blev rapporteret.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Hyppighed af systemiske TEAE'er eksklusiv infektioner, relaterede og ikke relaterede, pr. infusion
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Hyppigheden af ​​systemiske TEAE'er pr. infusion blev beregnet som antal systemiske TEAE'er/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Hyppigheden af ​​systemiske TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Antal deltagere med alle midlertidigt associerede TEAE'er ekskl. infektioner
Tidsramme: Fra begyndelsen af ​​infusionen op til 72 timer efter infusionen
En AE defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager administreret et lægemiddel; det behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med denne behandling. TEAE er defineret som en uønsket hændelse med en indtræden, der opstår efter modtagelse af undersøgelseslægemidlet. Antallet af deltagere, der oplevede alle tidsmæssigt associerede TEAE'er, relaterede eller ikke relaterede, blev rapporteret.
Fra begyndelsen af ​​infusionen op til 72 timer efter infusionen
Hyppighed af alle temporært associerede TEAE'er ekskl. infektioner pr. infusion
Tidsramme: Fra begyndelsen af ​​infusionen op til 72 timer efter infusionen
Hyppigheden af ​​alle tidsmæssigt associerede TEAE'er pr. infusion blev beregnet som antallet af alle tidsmæssigt associerede TEAE'er/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Hyppigheden af ​​alle tidsmæssigt associerede TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra begyndelsen af ​​infusionen op til 72 timer efter infusionen
Antal deltagere med alle relaterede (kausalt) og/eller tidsmæssigt associerede TEAE'er ekskl. infektioner
Tidsramme: Fra begyndelsen af ​​infusionen op til 72 timer efter infusionen
En AE defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager administreret et lægemiddel; det behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En TEAE er defineret som en uønsket hændelse med en indtræden, der opstår efter modtagelse af undersøgelseslægemidlet. Antallet af deltagere med relaterede (kausalt) og/eller tidsmæssigt associerede TEAE'er (eksklusive infektioner) blev rapporteret. Temporalt associerede TEAE'er blev defineret som TEAE'er, der begynder under infusion af IP eller inden for 72 timer efter afslutningen af ​​IP-infusion.
Fra begyndelsen af ​​infusionen op til 72 timer efter infusionen
Antallet af deltagere med alle relaterede (kausalt) og/eller tidsmæssigt associerede TEAE'er ekskl. infektioner pr. infusion
Tidsramme: Fra begyndelsen af ​​infusionen op til 72 timer efter infusionen
Hyppigheden af ​​relaterede (kausalt) og/eller tidsmæssigt associerede TEAE'er pr. infusion blev beregnet som antallet af relaterede og/eller tidsmæssigt associerede bivirkninger/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. TEAE'er registreret i undersøgelsesdatabasen som "muligvis relateret" eller "sandsynligvis relateret" til HYQVIA betragtes som HYQVIA-relaterede bivirkninger. Temporalt associerede TEAE'er blev defineret som TEAE'er, der begynder under infusion af IP eller inden for 72 timer efter afslutningen af ​​IP-infusion. Hyppigheden af ​​relaterede (kausalt) og/eller tidsmæssigt associerede TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra begyndelsen af ​​infusionen op til 72 timer efter infusionen
Procentdel af deltagere med eventuelle TEAE'er ekskl. infektioner
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
En AE defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager administreret et lægemiddel; det behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En TEAE er defineret som en uønsket hændelse med en indtræden, der opstår efter modtagelse af undersøgelseslægemidlet. Procentsatser afrundes til hele tal med nærmeste decimal.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Antal deltagere, der udviklede positiv titer (≥160) af bindende eller neutraliserende antistoffer mod rHuPH20
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Antallet af deltagere, der udviklede positiv titer (rHuPH20-titer ≥160) af bindingsantistoffer til rHuPH20, blev rapporteret. Neutraliserende antistoffer blev kun testet, hvis deltageren havde en titer på ≥160 bindingsantistoffer. Deltagere med flere vurderinger af titer på ≥160 af bindingsantistoffer tælles kun én gang.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Procentdel af deltagere, der udviklede positiv titer (≥160) af bindende eller neutraliserende antistoffer mod rHuPH20
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Procentdel af deltagere, der udviklede positiv titer (rHuPH20-titer ≥160) af bindende antistoffer mod rHuPH20, blev rapporteret. Neutraliserende antistoffer blev kun testet, hvis deltageren havde en titer på ≥160 bindingsantistoffer. Deltagere med flere vurderinger af titer på ≥160 af bindingsantistoffer tælles kun én gang. Procentsatser afrundes til hele tal med nærmeste decimal.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Epoke 2: Antal infusioner pr. måned
Tidsramme: Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Epoke 2: Antal infusionssteder (nålestik) pr. infusion
Tidsramme: Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Epoke 2: Antal infusionssteder (nålestik) pr. måned
Tidsramme: Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Epoke 2: Infusionens varighed
Tidsramme: Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Varigheden af ​​infusionen beregnes som (stoptid for infusion - starttidspunkt for infusion) (i epoke 2). Varigheden af ​​infusion er tiden fra starten af ​​rHuPH20-infusionen indtil stoptidspunktet for immunglobulin-infusionen.
Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Epoke 2: Maksimal infusionshastighed pr. sted
Tidsramme: Studieepoke 2: Op til 36 måneder
HYQVIA-behandlingsinfusioner i epoke 2 blev givet med en hastighed på 10 milliliter pr. time pr. sted (mL/h/sted) til 160 ml/h/sted (legemsvægt [BW] på <40 kg) og 10 ml/h/sted til 300 ml/time/sted (BW på ≥40 kg).
Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Epoke 2: Infusionsvolumen pr. sted
Tidsramme: Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Infusionsvolumen pr. sted beregnes som (faktisk IgG-volumen (mL) / totalt antal anvendte infusionssteder).
Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Epoke 2: Infusioner, der blev afbrudt, bremset eller afbrudt på grund af en AE
Tidsramme: Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Epoke 2: Procentdel af infusioner, der blev afbrudt, bremset eller afbrudt på grund af en AE
Tidsramme: Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Procentsatser afrundes til hele tal med nærmeste decimal.
Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Epoke 1: Antal uger til at nå endeligt dosisinterval
Tidsramme: Epoke 1 (op til 6 uger)
Epoke 1 (op til 6 uger)
Epoke 2: Procentdel af deltagere, der opnåede et behandlingsinterval på tre eller fire uger i epoke 2
Tidsramme: Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Procentsatser afrundes til hele tal med nærmeste decimal. Procentsatser kan opsummere til mere end 100 %, da det tildelte behandlingsinterval kan ændres i løbet af undersøgelsen.
Studieepoke 2: Op til 36 måneder
Epoke 2: Procentdel af deltagere, der opretholdt et behandlingsinterval på tre eller fire uger i epoke 2 i 12 måneder
Tidsramme: Studieepoke 2: Op til 12 måneder
Procentsatser afrundes til hele tal med nærmeste decimal.
Studieepoke 2: Op til 12 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL): Ændring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (Peds-QL)-score
Tidsramme: Epoke 1: Baseline (første infusion); Undersøgelse epoke 2: Op til måned 36
Peds-QL=generisk spørgeskema udviklet og valideret til at måle HRQoL blandt pædiatrisk population. Det omfattede vurdering af 4 dimensioner: fysisk funktion (8 elementer), følelsesmæssig funktion (8 elementer), social funktion (8 elementer) og skolefunktion (Aldersgrupper: Småbørn (2-4 år), Små barn (5-7 år), Børn (8-12 år) og teenagere (13-<16 år). Afhængigt af deltagernes alder, kan spørgeskemaet udfyldes af deltageren eller forælder/plejer efter behov. Elementer blev bedømt på en 5-punkts Likert-skala: 0=aldrig et problem; 1=næsten aldrig et problem; 2=nogle gange et problem; 3=ofte et problem; og 4=næsten altid et problem). Alle scores blev transformeret på en samlet skala fra 0-100, hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Højere score indikerer bedre helbredstilstand. End of Epoch 2 opsummerer alle deltagernes data for deres sidste epoke 2-besøg (altså ikke den deltager, der stoppede i epoke 1).
Epoke 1: Baseline (første infusion); Undersøgelse epoke 2: Op til måned 36
HRQoL: Ændring fra baseline i EuroQol Five Dimensions Questionnaire (EQ-5D) Score
Tidsramme: Epoke 1: Baseline (første infusion); Undersøgelse epoke 2: Op til måned 36
EQ-5D er en valideret, selvadministreret vurdering af det overordnede helbred bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). Deltagerne blev bedt om at beskrive deres helbredstilstand den dag ved at vælge 1 ud af 3 svar, der afspejler sværhedsgraden for hver af de fem dimensioner: ingen problemer, nogle eller moderate problemer eller ekstreme problemer. Domæne-scorerne er beregnet med højere score, der indikerer forværret sundhedstilstand. EQ-5D inkluderer også en standard lodret 20 cm visuel analog skala (svarende til et termometer) til registrering af en deltagers vurdering af deres aktuelle HRQoL-tilstand, som varierede fra 0 til 100, hvor 0 angiver den værst tænkelige sundhedstilstand og 100 var bedst tænkelig sundhedstilstand. End of Epoch 2 opsummerer alle deltagernes data for deres sidste epoke 2-besøg (altså ikke den deltager, der stoppede i epoke 1).
Epoke 1: Baseline (første infusion); Undersøgelse epoke 2: Op til måned 36
Behandlingspræference og -tilfredshed: Ændring fra baseline i vurdering af livskvalitetsindeks (LQI)-score
Tidsramme: Epoke 1: Baseline (første infusion); Undersøgelse epoke 2: Op til måned 36
LQI er et valideret spørgeskema, der vurderer deltagernes opfattelse af deres HRQoL og deres behandling specifikt blandt deltagere, der bruger IgG-terapi. Dette spørgeskema dækker 4 domæner: behandlingsinterferenser, terapirelaterede problemer, terapiindstillinger og behandlingsomkostninger. LQI-domænerne scores fra 0 til 100, med højere score forbundet med bedre IgG-behandlingstilfredshed. End of Epoch 2 opsummerer alle deltagernes data for deres sidste epoke 2-besøg (altså ikke den deltager, der stoppede i epoke 1).
Epoke 1: Baseline (første infusion); Undersøgelse epoke 2: Op til måned 36
Behandlingspræference og -tilfredshed: Ændring fra baseline i vurdering af behandlingstilfredshed og medicinspørgeskema (TSQM-9) score
Tidsramme: Epoke 1: Baseline (første infusion); Undersøgelse epoke 2: Op til måned 36
TSQM-9 er et 9-element, valideret, selvadministreret instrument til at vurdere deltagernes tilfredshed med medicin, som vurderer 3 domæner: effektivitet, bekvemmelighed og global tilfredshed. TSQM-9 domænescores varierer fra 0 til 100, hvor højere score repræsenterer højere tilfredshed. End of Epoch 2 opsummerer alle deltagernes data for deres sidste epoke 2-besøg (altså ikke den deltager, der stoppede i epoke 1).
Epoke 1: Baseline (første infusion); Undersøgelse epoke 2: Op til måned 36
Behandlingspræference og -tilfredshed: Antal deltagere, der udfyldte spørgeskemaet om behandlingspræferencer
Tidsramme: Undersøgelse epoke 2: Op til måned 36
Behandlingspræferencespørgeskemaet, der er udviklet internt af undersøgelsens sponsor, er en selvadministreret, ikke-valideret skala, der vurderer deltagernes præference for forskellige egenskaber ved immunoglobulin G (IgG)-terapi. Slutningen af ​​epoke 2 opsummerer alle deltagernes data for deres sidste epoke 2-besøg (altså ikke medregnet den deltager, der stoppede i epoke 1).
Undersøgelse epoke 2: Op til måned 36
Sundhedsressourceudnyttelse: Dage, der ikke er i stand til at gå i skole eller arbejde, eller til at udføre normale daglige aktiviteter
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Dage, der ikke var i stand til at gå i skole eller arbejde, eller til at udføre normale daglige aktiviteter på grund af infektion eller anden sygdom, blev beregnet som dage, der ikke var i stand til at gå i skole eller arbejde, eller til at udføre normale daglige aktiviteter på grund af infektion eller anden sygdom pr. år. Per deltager-år = antal eller dage rapporteret / samlet antal år af undersøgelsens varighed, dvs. summen af ​​undersøgelsens varighed for alle deltagere i analysesættet, divideret med 365,25.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Sundhedsressourceudnyttelse: dage om antibiotika
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Antibiotikadage blev beregnet som dage på antibiotika pr. deltagerår. Per deltager-år = antal eller dage rapporteret / samlet antal år af undersøgelsens varighed, dvs. summen af ​​undersøgelsens varighed for alle deltagere i analysesættet, divideret med 365,25.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Sundhedsressourceudnyttelse: Antal indlæggelser
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Antal indlæggelser, indikation for indlæggelsen (infektion eller ikke-infektion) blev opgjort som antal indlæggelser, indikation for indlæggelsen (infektion eller ikke-infektion) pr. deltagerår. Per deltager-år = antal eller dage rapporteret / samlet antal år af undersøgelsens varighed, dvs. summen af ​​undersøgelsens varighed for alle deltagere i analysesættet, divideret med 365,25.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Sundhedsressourceudnyttelse: Antal indlagte dage pr. deltager-år
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)
Antal indlagte dage blev beregnet som antal indlagte dage pr. deltagerår. Per deltager-år = antal eller dage rapporteret / samlet antal år af undersøgelsens varighed, dvs. summen af ​​undersøgelsens varighed for alle deltagere i analysesættet, divideret med 365,25.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til EOS (op til 4 år 9 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbejdspartnere

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. september 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

20. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. september 2017

Først opslået (Faktiske)

11. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 161503

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med HYQVIA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner