Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt, säkerhet, tolerabilitet, immunogenicitet och farmakokinetisk utvärdering av HYQVIA hos pediatriska PIDD-personer

25 september 2023 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire

Effekt, säkerhet, tolerabilitet, immunogenicitet och farmakokinetisk utvärdering av HYQVIA hos pediatriska patienter med primära immunbristsjukdomar

Syftet med studien är att inhämta ytterligare data om effekt, säkerhet, tolerabilitet, immunogenicitet, farmakokinetiska (PK) och andra parametrar för HYQVIA hos pediatriska (ålder ≥ 2 till <16 år) deltagare med primär immunbristsjukdom (PIDD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

44

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • University of South Florida Physician Group
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Förenta staterna, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
      • Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
        • Northwell Health, Inc. PRIME
      • Stony Brook, New York, Förenta staterna, 11794
        • Stony Brook Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28277
        • Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73131
        • OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
        • Allergy Partners of North Texas Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Förenta staterna, 25701
        • Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 15 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagaren måste ha en dokumenterad diagnos av en form av primär immunbrist (PI) som involverar en defekt i antikroppsbildningen och som kräver gammaglobulinersättning, enligt definitionen enligt International Union of Immunological Societies (IUIS) Scientific Committee 2015 (Picard et al., 2015) före inskrivningen. Diagnosen måste bekräftas av sponsorns medicinska chef före första behandling med IP i studien.
  2. Deltagaren är minst två och under 16 år vid tidpunkten för screening.
  3. Deltagaren har fått en konsekvent dos av Immunoglobulin G (IgG), administrerad i enlighet med respektive produktinformation under en period av minst tre månader före screening. Den genomsnittliga minsta förstudiedosen under det intervallet var ekvivalent med 300 mg/kg kroppsvikt/4 veckor och en maximal dos motsvarande 1000 mg/kg kroppsvikt (BW)/4 veckor.
  4. Deltagaren har en dalnivå i serum på IgG > 5 g/L vid screening.
  5. Om en kvinna i fertil ålder presenterar deltagaren ett negativt graviditetstest och samtycker till att använda adekvata preventivmedel under studiens varaktighet.
  6. Deltagare/lagligt auktoriserad representant är villig och kapabel att följa kraven i protokollet.

Exklusions kriterier:

  1. Deltagaren har en känd historia av eller är positiv till screening för ett eller flera av följande: hepatit B ytantigen (HBsAg), polymeraskedjereaktion (PCR) för hepatit C-virus (HCV), PCR för humant immunbristvirus (HIV) typ 1/2.

  2. Onormala laboratorievärden vid screening som uppfyller något av följande kriterier (onormala tester kan upprepas en gång för att avgöra om de är ihållande):

    1. Persistent alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) > 2,5 gånger den övre normalgränsen (ULN) för testlaboratoriet
    2. Ihållande svår neutropeni (definieras som ett absolut antal neutrofiler [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. Deltagaren har anemi som skulle utesluta flebotomi för laboratoriestudier, enligt standardpraxis på platsen.
  4. Deltagaren har en pågående historia av överkänslighet eller ihållande reaktioner (urtikaria, andningssvårigheter, allvarlig hypotoni eller anafylaxi) efter intravenös (IV) immunglobulin, subkutan (SC) immunglobulin och/eller immunserumglobulin (ISG) infusioner.
  5. Deltagaren har allvarlig immunglobulin A (IgA)-brist (mindre än 7,0 mg/dL) med kända anti-IgA-antikroppar och en historia av överkänslighet.
  6. Deltagaren har en känd allergi mot hyaluronidas.
  7. Deltagaren har aktiv infektion och får antibiotikabehandling för behandling av infektion vid tidpunkten för screening.
  8. Deltagaren har en blödningsrubbning eller ett trombocytantal mindre än 20 000/μL, eller som, enligt utredarens åsikt, skulle löpa betydande risk för ökad blödning eller blåmärken som ett resultat av SC-behandling.
  9. Deltagaren har allvarlig dermatit som skulle utesluta lämpliga platser för säker produktadministration enligt utredarens uppfattning.
  10. Deltagaren har deltagit i en annan klinisk studie som involverar en IP eller undersökningsenhet inom 30 dagar före registreringen eller är planerad att delta i en annan klinisk studie som involverar en IP eller prövningsenhet under studiens gång.
  11. Deltagare är en familjemedlem eller anställd hos utredaren.
  12. Om hon är kvinna är deltagaren gravid eller ammar vid tidpunkten för registreringen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Epok 1
Pediatriska deltagare med PIDD som var på IV eller icke-HYQVIA SC-behandling med immunglobulin inkluderades och behandlades med HYQVIA SC med en dos- eller intervallupptrappningsperiod på upp till sex veckor. HYQVIA-dosen var planerad att motsvara 100 % (± 5 %) av behandlingen före studien. Dosfrekvensen var ett behandlingsintervall på en vecka, sedan ett behandlingsintervall på två veckor för deltagare som var planerade att behandlas var tredje vecka och ytterligare ett behandlingsintervall på tre veckor för deltagare som var planerade att behandlas var fjärde vecka.
Biologisk: HYQVIA
Immunglobulininfusion 10 % (human) med rekombinant humant hyaluronidas (IGI, 10 % med rHuPH20)
Andra namn:
  • IGI 10% med rHuPH20
Experimentell: Epok 2
Epok 1 följdes av epok 2 med HYQVIA-behandlingsinfusioner som gavs en gång var 3:e eller 4:e vecka, beroende på deltagarens tidigare IV-doseringsschema (för IV-förbehandlade deltagare) och efter utredarens och deltagarens gottfinnande (för SC-förbehandlade deltagare) upp. till cirka 36 månader.
Biologisk: HYQVIA
Immunglobulininfusion 10 % (human) med rekombinant humant hyaluronidas (IGI, 10 % med rHuPH20)
Andra namn:
  • IGI 10% med rHuPH20

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens representerad som genomsnittligt antal akuta allvarliga bakterieinfektioner (ASBI) per deltagare-år
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet till slutet av studieepok 2 (upp till cirka 37,2 månader)
Hastigheten av ASBI definierades som medelantalet ASBI per deltagare-år baserat på USA:s (USA) Food and drugs Administration (FDA) riktlinjer för industrin för att stödja marknadsföring av humant immunglobulin intravenöst (IGIV) som ersättningsterapi för primär humoral immunbrist och Europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) riktlinjer för klinisk undersökning av humant normalt immunglobulin för SC och/eller intramuskulär administrering. ASBI inkluderade bakteriemi/sepsis, bakteriell meningit, osteomyelit/septisk artrit, bakteriell lunginflammation och visceral abscess, diagnostiserade enligt de diagnostiska kriterierna för akuta allvarliga bakterieinfektioner.
Från den första dosen av studieläkemedlet till slutet av studieepok 2 (upp till cirka 37,2 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens representerad som medelantal av alla infektioner per deltagare-år
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet till slutet av studieepok 2 (upp till cirka 37,2 månader)
Andelen av alla infektioner definierades som medelantalet av alla infektioner per deltagare-år. Antalet alla infektioner beräknades som antal infektioner per deltagarår.
Från den första dosen av studieläkemedlet till slutet av studieepok 2 (upp till cirka 37,2 månader)
Epok 2: Lägsta nivåer av totalt immunglobulin G (IgG) och IgG-underklasser
Tidsram: Studera epok 2, år 1: Månad 0, 6 och 12; År 2: Månad 18, 24 och 36
Studera epok 2, år 1: Månad 0, 6 och 12; År 2: Månad 18, 24 och 36
Epok 2: Lägsta nivåer av specifika antikroppar mot kliniskt relevanta patogener kategoriserade som Clostridium Tetani Toxoid och Hepatit B-virus
Tidsram: Studera epok 2, år 2: Månad 6, 24 och 36
Studera epok 2, år 2: Månad 6, 24 och 36
Epok 2: Lägsta nivåer av specifika antikroppar mot kliniskt relevant patogen Haemophilus Influenzae B
Tidsram: Studera epok 2, år 2: Månad 6, 24 och 36
Studera epok 2, år 2: Månad 6, 24 och 36
Epok 2: Area Under the Curve Normalized for Week (AUCweek)
Tidsram: Studie epok 2, månad 6: Dag 0 före infusion och på dag 2, 4, 10, 21 och 28 efter infusion
Studie epok 2, månad 6: Dag 0 före infusion och på dag 2, 4, 10, 21 och 28 efter infusion
Epok 2: Area under kurvan över infusionsintervallet (AUCTau)
Tidsram: Studie epok 2, månad 6: Dag 0 före infusion och på dag 2, 4, 10, 21 och 28 efter infusion
Studie epok 2, månad 6: Dag 0 före infusion och på dag 2, 4, 10, 21 och 28 efter infusion
Epok 2: Synbar rensning (CL/F)
Tidsram: Studie epok 2, månad 6: Dag 0 före infusion och på dag 2, 4, 10, 21 och 28 efter infusion
Studie epok 2, månad 6: Dag 0 före infusion och på dag 2, 4, 10, 21 och 28 efter infusion
Epok 2: Maximal koncentration (Cmax)
Tidsram: Studie epok 2, månad 6: Dag 0 före infusion och på dag 2, 4, 10, 21 och 28 efter infusion
Studie epok 2, månad 6: Dag 0 före infusion och på dag 2, 4, 10, 21 och 28 efter infusion
Epok 2: Minsta koncentration (Cmin)
Tidsram: Studie epok 2, månad 6: Dag 0 före infusion och på dag 2, 4, 10, 21 och 28 efter infusion
Studie epok 2, månad 6: Dag 0 före infusion och på dag 2, 4, 10, 21 och 28 efter infusion
Epok 2: Tid till maximal koncentration (Tmax)
Tidsram: Studie epok 2, månad 6: Dag 0 före infusion och på dag 2, 4, 10, 21 och 28 efter infusion
Studie epok 2, månad 6: Dag 0 före infusion och på dag 2, 4, 10, 21 och 28 efter infusion
Epok 2: Terminal halveringstid (T 1/2)
Tidsram: Studie epok 2, månad 6: Dag 0 före infusion och på dag 2, 4, 10, 21 och 28 efter infusion
Studie epok 2, månad 6: Dag 0 före infusion och på dag 2, 4, 10, 21 och 28 efter infusion
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE) exklusive infektioner, relaterade och ej relaterade
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
En SAE definieras som en ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst är dödlig, livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller resulterar i förlängning av en befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd anomali/födelsedefekt, är en medicinskt viktig händelse. Antal deltagare som upplevde SAE, relaterade eller inte relaterade, rapporterades.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Frekvens för SAE exklusive infektioner, relaterade och ej relaterade, per infusion
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Frekvensen av SAE per infusion beräknades som antal allvarliga biverkningar/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen. Frekvens av SAE per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Antal deltagare med all behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) exklusive infektioner, relaterade och ej relaterade
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
En biverkning (AE) definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat ett läkemedel; det behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med denna behandling. En TEAE definieras som en biverkning med en debut som inträffar efter att ha fått studieläkemedlet. Antal deltagare som upplevde TEAEs, relaterade eller inte relaterade, rapporterades.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Frekvens för alla TEAEs exklusive infektioner, relaterade och ej relaterade, per infusion
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Hastigheten för alla TEAE per infusion beräknades som antalet eventuella biverkningar/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen. Frekvensen av eventuella biverkningar per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Antal deltagare med lokala TEAE exklusive infektioner, relaterade och ej relaterade
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat ett läkemedel; det behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med denna behandling. En TEAE definieras som en biverkning med en debut som inträffar efter att ha fått studieläkemedlet. Antalet deltagare som upplevde lokala TEAEs, relaterade eller inte relaterade, rapporterades.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Frekvens för lokala TEAE exklusive infektioner, relaterade och ej relaterade, per infusion
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Frekvensen av lokala TEAEs per infusion beräknades som antalet lokala TEAEs/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen. Frekvens av lokala TEAE per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Antal deltagare med systemiska TEAE exklusive infektioner, relaterade och ej relaterade
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat ett läkemedel; det behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med denna behandling. En TEAE definieras som en biverkning med en debut som inträffar efter att ha fått studieläkemedlet. Antalet deltagare som upplevde systemiska TEAEs, relaterade eller inte relaterade, rapporterades.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Frekvens av systemiska TEAEs exklusive infektioner, relaterade och ej relaterade, per infusion
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Frekvensen av systemiska TEAEs per infusion beräknades som antal systemiska TEAEs/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen. Frekvens av systemiska TEAE per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Antal deltagare med alla temporärt associerade TEAEs exklusive infektioner
Tidsram: Från början av infusion upp till 72 timmar efter infusion
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat ett läkemedel; det behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med denna behandling. TEAE definieras som en biverkning med en debut som inträffar efter att ha fått studieläkemedlet. Antalet deltagare som upplevde alla temporärt associerade TEAEs, relaterade eller inte relaterade, rapporterades.
Från början av infusion upp till 72 timmar efter infusion
Frekvens av alla temporärt associerade TEAE exklusive infektioner per infusion
Tidsram: Från början av infusion upp till 72 timmar efter infusion
Frekvensen av alla temporärt associerade TEAEs per infusion beräknades som antalet av alla temporärt associerade TEAEs/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen. Frekvensen av alla temporärt associerade TEAE per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
Från början av infusion upp till 72 timmar efter infusion
Antal deltagare med alla relaterade (orsaksmässigt) och/eller temporärt associerade TEAEs exklusive infektioner
Tidsram: Från början av infusion upp till 72 timmar efter infusion
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat ett läkemedel; det behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med denna behandling. En TEAE definieras som en biverkning med en debut som inträffar efter att ha fått studieläkemedlet. Antal deltagare med relaterade (kausalt) och/eller temporärt associerade TEAE (exklusive infektioner) rapporterades. Temporärt associerade TEAE definierades som TEAE som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion.
Från början av infusion upp till 72 timmar efter infusion
Antal deltagare med alla relaterade (orsaksmässigt) och/eller temporärt associerade TEAEs exklusive infektioner per infusion
Tidsram: Från början av infusion upp till 72 timmar efter infusion
Frekvensen av relaterade (kausalt) och/eller temporärt associerade TEAE per infusion beräknades som antal relaterade och/eller tidsmässigt associerade biverkningar/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen. TEAE som registrerats i studiedatabasen som "möjligen relaterade" eller "troligen relaterade" till HYQVIA anses vara HYQVIA-relaterade biverkningar. Temporärt associerade TEAE definierades som TEAE som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion. Frekvensen av relaterade (kausalt) och/eller temporärt associerade TEAE per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
Från början av infusion upp till 72 timmar efter infusion
Andel deltagare med eventuella TEAE exklusive infektioner
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat ett läkemedel; det behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med denna behandling. En TEAE definieras som en biverkning med en debut som inträffar efter att ha fått studieläkemedlet. Procentsatser avrundas till heltal med närmaste decimal.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Antal deltagare som utvecklade positiv titer (≥160) av bindande eller neutraliserande antikroppar mot rHuPH20
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Antal deltagare som utvecklade positiv titer (rHuPH20 titer ≥160) av bindande antikroppar mot rHuPH20 rapporterades. Neutraliserande antikroppar testades endast om deltagaren hade en titer på ≥160 bindande antikroppar. Deltagare med flera bedömningar av titer på ≥160 av bindande antikroppar räknas endast en gång.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Andel deltagare som utvecklade positiv titer (≥160) av bindande eller neutraliserande antikroppar mot rHuPH20
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Procentandel av deltagarna som utvecklade positiv titer (rHuPH20 titer ≥160) av bindande antikroppar mot rHuPH20 rapporterades. Neutraliserande antikroppar testades endast om deltagaren hade en titer på ≥160 bindande antikroppar. Deltagare med flera bedömningar av titer på ≥160 av bindande antikroppar räknas endast en gång. Procentsatser avrundas till heltal med närmaste decimal.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Epok 2: Antal infusioner per månad
Tidsram: Studieepok 2: Upp till 36 månader
Studieepok 2: Upp till 36 månader
Epok 2: Antal infusionsställen (nålstickor) per infusion
Tidsram: Studieepok 2: Upp till 36 månader
Studieepok 2: Upp till 36 månader
Epok 2: Antal infusionsställen (nålstick) per månad
Tidsram: Studieepok 2: Upp till 36 månader
Studieepok 2: Upp till 36 månader
Epok 2: Infusionens varaktighet
Tidsram: Studieepok 2: Upp till 36 månader
Infusionens varaktighet beräknas som (stopptid för infusion - starttid för infusion) (i epok 2). Infusionens varaktighet är tiden från starten av rHuPH20-infusionen tills stopptiden för immunglobulininfusionen.
Studieepok 2: Upp till 36 månader
Epok 2: Maximal infusionshastighet per plats
Tidsram: Studieepok 2: Upp till 36 månader
HYQVIA-behandlingsinfusioner i epok 2 gavs med en hastighet av 10 milliliter per timme per plats (mL/h/plats) till 160 ml/h/plats (kroppsvikt [BW] <40 kg) och 10 ml/h/plats till 300 ml/timme/ställe (kroppsvikt på ≥40 kg).
Studieepok 2: Upp till 36 månader
Epok 2: Infusionsvolym per plats
Tidsram: Studieepok 2: Upp till 36 månader
Infusionsvolym per ställe beräknas som (faktisk IgG-volym (mL) / totalt antal använda infusionsställen).
Studieepok 2: Upp till 36 månader
Epok 2: Infusioner som avbröts, saktades ned eller avbröts på grund av en AE
Tidsram: Studieepok 2: Upp till 36 månader
Studieepok 2: Upp till 36 månader
Epok 2: Andel av infusioner som avbröts, saktades ned eller avbröts på grund av en AE
Tidsram: Studieepok 2: Upp till 36 månader
Procentsatser avrundas till heltal med närmaste decimal.
Studieepok 2: Upp till 36 månader
Epok 1: Antal veckor för att nå slutdosintervall
Tidsram: Epok 1 (upp till 6 veckor)
Epok 1 (upp till 6 veckor)
Epok 2: Andel deltagare som uppnådde ett behandlingsintervall på tre eller fyra veckor under epok 2
Tidsram: Studieepok 2: Upp till 36 månader
Procentsatser avrundas till heltal med närmaste decimal. Procentandelar kan summeras till mer än 100 % eftersom tilldelat behandlingsintervall kan ändras under studien.
Studieepok 2: Upp till 36 månader
Epok 2: Andel deltagare som bibehöll ett behandlingsintervall på tre eller fyra veckor i epok 2 under 12 månader
Tidsram: Studieepok 2: Upp till 12 månader
Procentsatser avrundas till heltal med närmaste decimal.
Studieepok 2: Upp till 12 månader
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL): förändring från baslinje i Pediatric Quality of Life Inventory (Peds-QL)-poäng
Tidsram: Epok 1: Baslinje (första infusion); Studie epok 2: Upp till månad 36
Peds-QL=generiskt frågeformulär utvecklat och validerat för att mäta HRQoL bland pediatrisk population. Det inkluderade bedömning av fyra dimensioner: fysisk funktion (8 artiklar), emotionell funktion (8 artiklar), social funktion (8 artiklar) och skolfunktion (Åldersgrupper: Småbarn (2-4 år), Små barn (5-7 år), Barn (8-12 år) och tonåringar (13-<16 år). Beroende på deltagarnas ålder kan enkäten fyllas i av deltagaren eller förälder/vårdgivare efter behov. Objekten poängsattes på en 5-gradig Likert-skala: 0=aldrig ett problem; 1=nästan aldrig ett problem; 2=ibland ett problem; 3=ofta ett problem; och 4=nästan alltid ett problem). Alla poäng omvandlades på en total skala från 0-100 där 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 och 4=0. Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd. Slutet av epok 2 sammanfattar alla deltagares data för deras senaste epok 2-besök (så inte med deltagaren som avbröts under epok 1).
Epok 1: Baslinje (första infusion); Studie epok 2: Upp till månad 36
HRQoL: Förändring från baslinjen i EuroQol Five Dimensions Questionnaire (EQ-5D) poäng
Tidsram: Epok 1: Baslinje (första infusion); Studie epok 2: Upp till månad 36
EQ-5D är en validerad, självadministrerad bedömning av övergripande hälsa som består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). Deltagarna ombads att beskriva sitt hälsotillstånd den dagen genom att välja 1 av 3 svar som återspeglar svårighetsgraden för var och en av de fem dimensionerna: inga problem, vissa eller måttliga problem eller extrema problem. Domänpoängen beräknas med högre poäng som indikerar försämrat hälsotillstånd. EQ-5D inkluderar också en standard vertikal 20 cm visuell analog skala (liknande en termometer) för att registrera en deltagares bedömning av deras nuvarande HRQoL-tillstånd, som varierade från 0 till 100, där 0 angav sämsta tänkbara hälsotillstånd och 100 var bäst tänkbart hälsotillstånd. Slutet av epok 2 sammanfattar alla deltagares data för deras senaste epok 2-besök (så inte med deltagaren som avbröts under epok 1).
Epok 1: Baslinje (första infusion); Studie epok 2: Upp till månad 36
Behandlingspreferens och tillfredsställelse: förändring från baslinjen i bedömning av livskvalitetsindex (LQI)-poäng
Tidsram: Epok 1: Baslinje (första infusion); Studie epok 2: Upp till månad 36
LQI är ett validerat frågeformulär som bedömer deltagarnas uppfattning om deras HRQoL och deras behandling specifikt bland deltagare som använder IgG-terapi. Detta frågeformulär täcker fyra domäner: behandlingsstörningar, terapirelaterade problem, terapimiljö och behandlingskostnader. LQI-domänerna poängsätts från 0 till 100, med högre poäng associerade med bättre IgG-behandlingstillfredsställelse. Slutet av epok 2 sammanfattar alla deltagares data för deras senaste epok 2-besök (så inte med deltagaren som avbröts under epok 1).
Epok 1: Baslinje (första infusion); Studie epok 2: Upp till månad 36
Behandlingspreferens och -tillfredsställelse: Förändring från baslinjen i bedömning av behandlingstillfredsställelse och läkemedelsbetyg (TSQM-9)
Tidsram: Epok 1: Baslinje (första infusion); Studie epok 2: Upp till månad 36
TSQM-9 är ett validerat, självadministrerat instrument med 9 artiklar för att bedöma deltagarnas tillfredsställelse med medicinering, som bedömer tre områden: effektivitet, bekvämlighet och global tillfredsställelse. TSQM-9 domänpoäng varierar från 0 till 100 med högre poäng som representerar högre tillfredsställelse. Slutet av epok 2 sammanfattar alla deltagares data för deras senaste epok 2-besök (så inte med deltagaren som avbröts under epok 1).
Epok 1: Baslinje (första infusion); Studie epok 2: Upp till månad 36
Behandlingspreferens och tillfredsställelse: Antal deltagare som fyllt i enkäten med behandlingspreferenser
Tidsram: Studie epok 2: Upp till månad 36
Frågeformuläret för behandlingspreferenser, internt utvecklat av studiesponsorn, är en självadministrerad, icke-validerad skala som bedömer deltagarnas preferenser för olika egenskaper hos immunglobulin G (IgG)-terapi. Slutet av epok 2 sammanfattar alla deltagares data för deras senaste epok 2-besök (alltså inte med deltagaren som avbröt i epok 1).
Studie epok 2: Upp till månad 36
Hälsoresursutnyttjande: Dagar som inte kan gå till skolan eller jobbet, eller utföra normala dagliga aktiviteter
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Dagar som inte kunde gå till skolan eller arbetet, eller utföra normala dagliga aktiviteter på grund av infektion eller andra sjukdomar, beräknades som dagar som inte kunde gå till skolan eller arbetet, eller utföra normala dagliga aktiviteter på grund av infektion eller annan sjukdom per deltagare- år. Per deltagare-år = antal eller dagar som rapporterats / totalt antal år av studielängd, det vill säga summan av studietiden för alla deltagare i analysuppsättningen, dividerat med 365,25.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Hälsoresursanvändning: dagar om antibiotika
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Dagar på antibiotika beräknades som dagar på antibiotika per deltagare-år. Per deltagare-år = antal eller dagar som rapporterats / totalt antal år av studielängd, det vill säga summan av studietiden för alla deltagare i analysuppsättningen, dividerat med 365,25.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Hälsoresursutnyttjande: Antal sjukhusvistelser
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Antal sjukhusinläggningar, indikation för inläggningen (infektion eller icke-infektion) beräknades som antal sjukhusinläggningar, indikation för sjukhusvistelse (infektion eller icke-infektion) per deltagare-år. Per deltagare-år = antal eller dagar som rapporterats / totalt antal år av studielängd, det vill säga summan av studietiden för alla deltagare i analysuppsättningen, dividerat med 365,25.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Hälsoresursutnyttjande: Antal dagar inlagda på sjukhus per deltagare-år
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)
Antal inlagda dagar beräknades som antal inlagda dagar per deltagare-år. Per deltagare-år = antal eller dagar som rapporterats / totalt antal år av studielängd, det vill säga summan av studietiden för alla deltagare i analysuppsättningen, dividerat med 365,25.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till EOS (upp till 4 år 9 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbetspartners

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 september 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

20 juli 2022

Avslutad studie (Faktisk)

20 juli 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 september 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 september 2017

Första postat (Faktisk)

11 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 161503

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera