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Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Immunogenität und pharmakokinetische Bewertung von HYQVIA bei pädiatrischen PIDD-Patienten

25. September 2023 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Immunogenität und pharmakokinetische Bewertung von HYQVIA bei pädiatrischen Patienten mit primären Immunschwächekrankheiten

Zweck der Studie ist es, zusätzliche Daten zu Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Immunogenität, Pharmakokinetik (PK) und anderen Parametern von HYQVIA bei pädiatrischen (Alter ≥ 2 bis < 16 Jahre) Teilnehmern mit primärer Immunschwächekrankheit (PIDD) zu erheben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • University of South Florida Physician Group
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Vereinigte Staaten, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
      • Great Neck, New York, Vereinigte Staaten, 11021
        • Northwell Health, Inc. PRIME
      • Stony Brook, New York, Vereinigte Staaten, 11794
        • Stony Brook Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28277
        • Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73131
        • OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75230
        • Allergy Partners of North Texas Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Vereinigte Staaten, 25701
        • Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer muss eine dokumentierte Diagnose einer Form von primärer Immunschwäche (PI) haben, die einen Defekt in der Antikörperbildung beinhaltet und einen Gammaglobulin-Ersatz erfordert, wie gemäß dem wissenschaftlichen Ausschuss der International Union of Immunological Societies (IUIS) 2015 (Picard et al., 2015) definiert. vor der Einschreibung. Die Diagnose muss vor der ersten Behandlung mit IP in der Studie vom medizinischen Direktor des Sponsors bestätigt werden.
  2. Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt des Screenings mindestens zwei und unter 16 Jahre alt.
  3. Der Teilnehmer hat eine konstante Dosis Immunglobulin G (IgG) erhalten, die in Übereinstimmung mit den jeweiligen Produktinformationen für einen Zeitraum von mindestens drei Monaten vor dem Screening verabreicht wurde. Die durchschnittliche Mindestdosis vor der Studie über diesen Zeitraum entsprach 300 mg/kg KG/4 Wochen und die Höchstdosis äquivalent 1000 mg/kg Körpergewicht (KG)/4 Wochen.
  4. Der Teilnehmer hat beim Screening einen Serum-Talspiegel von IgG > 5 g/l.
  5. Bei Frauen im gebärfähigen Alter stellt sich die Teilnehmerin mit einem negativen Schwangerschaftstest vor und stimmt zu, für die Dauer der Studie angemessene Empfängnisverhütungsmaßnahmen anzuwenden.
  6. Der Teilnehmer / gesetzlich bevollmächtigte Vertreter ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hat eine bekannte Vorgeschichte von oder ist beim Screening auf eines oder mehrere der folgenden positiv: Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Polymerase-Kettenreaktion (PCR) für das Hepatitis-C-Virus (HCV), PCR für den Typ des humanen Immunschwächevirus (HIV). 1/2.

  2. Abnormale Laborwerte beim Screening, die eines der folgenden Kriterien erfüllen (abnormale Tests können einmal wiederholt werden, um festzustellen, ob sie anhaltend sind):

    1. Persistente Alanin-Aminotransferase (ALT) und Aspartat-Aminotransferase (AST) > 2,5-mal die Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Testlabor
    2. Anhaltende schwere Neutropenie (definiert als absolute Neutrophilenzahl [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. Der Teilnehmer hat eine Anämie, die eine Phlebotomie für Laborstudien gemäß der Standardpraxis am Standort ausschließen würde.
  4. Der Teilnehmer hat eine anhaltende Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder anhaltenden Reaktionen (Urtikaria, Atembeschwerden, schwere Hypotonie oder Anaphylaxie) nach intravenösen (IV) Immunglobulin-, subkutanen (SC) Immunglobulin- und/oder Immunserumglobulin (ISG)-Infusionen.
  5. Der Teilnehmer hat einen schweren Immunglobulin A (IgA)-Mangel (weniger als 7,0 mg/dl) mit bekannten Anti-IgA-Antikörpern und einer Vorgeschichte von Überempfindlichkeit.
  6. Der Teilnehmer hat eine bekannte Allergie gegen Hyaluronidase.
  7. Der Teilnehmer hat eine aktive Infektion und erhält zum Zeitpunkt des Screenings eine Antibiotikatherapie zur Behandlung der Infektion.
  8. Der Teilnehmer hat eine Blutgerinnungsstörung oder eine Thrombozytenzahl von weniger als 20.000/μl oder der nach Ansicht des Prüfarztes ein erhebliches Risiko für erhöhte Blutungen oder Blutergüsse als Folge der SC-Therapie hätte.
  9. Der Teilnehmer hat eine schwere Dermatitis, die nach Ansicht des Prüfarztes geeignete Stellen für eine sichere Produktverabreichung ausschließen würde.
  10. Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung an einer anderen klinischen Studie mit einem IP oder einem Prüfgerät teilgenommen oder soll im Laufe dieser Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem IP oder einem Prüfgerät teilnehmen.
  11. Der Teilnehmer ist ein Familienmitglied oder Mitarbeiter des Ermittlers.
  12. Bei Frauen ist die Teilnehmerin zum Zeitpunkt der Anmeldung schwanger oder stillt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Epoche 1
Pädiatrische Teilnehmer mit PIDD, die eine IV- oder Nicht-HYQVIA SC-Behandlung mit Immunglobulin erhielten, wurden aufgenommen und mit HYQVIA SC mit einer Dosis- oder Intervallanstiegsphase von bis zu sechs Wochen behandelt. Die HYQVIA-Dosis sollte 100 % (± 5 %) der Behandlung vor der Studie entsprechen. Die Dosierungshäufigkeit betrug ein Behandlungsintervall von einer Woche, dann ein Behandlungsintervall von zwei Wochen für Teilnehmer, die alle drei Wochen behandelt werden sollten, und ein weiteres Behandlungsintervall von drei Wochen für Teilnehmer, die alle vier Wochen behandelt werden sollten.
Biologisch: HYQVIA
Immunglobulin-Infusion 10 % (Mensch) mit rekombinanter humaner Hyaluronidase (IGI, 10 % mit rHuPH20)
Andere Namen:
  • IGI 10 % mit rHuPH20
Experimental: Epoche 2
Auf Epoche 1 folgte Epoche 2 mit HYQVIA-Behandlungsinfusionen, die einmal alle 3 oder 4 Wochen verabreicht wurden, abhängig vom vorherigen IV-Dosierungsplan des Teilnehmers (für IV-vorbehandelte Teilnehmer) und nach dem Ermessen des Prüfarztes und Teilnehmers (für SC-vorbehandelte Teilnehmer). bis ca. 36 Monate.
Biologisch: HYQVIA
Immunglobulin-Infusion 10 % (Mensch) mit rekombinanter humaner Hyaluronidase (IGI, 10 % mit rHuPH20)
Andere Namen:
  • IGI 10 % mit rHuPH20

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate dargestellt als mittlere Anzahl akuter schwerer bakterieller Infektionen (ASBI) pro Teilnehmerjahr
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studienepoche 2 (bis zu etwa 37,2 Monaten)
Die ASBI-Rate wurde als die mittlere Anzahl von ASBI pro Teilnehmerjahr definiert, basierend auf den Leitlinien der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für die Industrie zur Unterstützung der Vermarktung von intravenös verabreichtem humanem Immunglobulin (IGIV) als Ersatztherapie für primäre humorale Immunschwäche und die Leitlinie der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zur klinischen Untersuchung von normalem menschlichem Immunglobulin zur subkutanen und/oder intramuskulären Verabreichung. Zu den ASBI gehörten Bakteriämie/Sepsis, bakterielle Meningitis, Osteomyelitis/septische Arthritis, bakterielle Pneumonie und viszeraler Abszess, diagnostiziert gemäß den Diagnosekriterien für akute schwere bakterielle Infektionen.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studienepoche 2 (bis zu etwa 37,2 Monaten)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate dargestellt als mittlere Anzahl aller Infektionen pro Teilnehmerjahr
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studienepoche 2 (bis zu etwa 37,2 Monaten)
Die Rate aller Infektionen wurde als die mittlere Anzahl aller Infektionen pro Teilnehmerjahr definiert. Die Anzahl aller Infektionen wurde als Anzahl der Infektionen pro Teilnehmerjahr berechnet.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studienepoche 2 (bis zu etwa 37,2 Monaten)
Epoche 2: Tiefstwerte von Immunglobulin G (IgG) insgesamt und IgG-Unterklassen
Zeitfenster: Studienepoche 2, Jahr 1: Monate 0, 6 und 12; Jahr 2: Monate 18, 24 und 36
Studienepoche 2, Jahr 1: Monate 0, 6 und 12; Jahr 2: Monate 18, 24 und 36
Epoche 2: Tiefstwerte spezifischer Antikörper gegen klinisch relevante Krankheitserreger, kategorisiert als Clostridium-Tetani-Toxoid und Hepatitis-B-Virus
Zeitfenster: Studienepoche 2, Jahr 2: Monate 6, 24 und 36
Studienepoche 2, Jahr 2: Monate 6, 24 und 36
Epoche 2: Tiefstwerte spezifischer Antikörper gegen den klinisch relevanten Krankheitserreger Haemophilus Influenzae B
Zeitfenster: Studienepoche 2, Jahr 2: Monate 6, 24 und 36
Studienepoche 2, Jahr 2: Monate 6, 24 und 36
Epoche 2: Fläche unter der für die Woche normalisierten Kurve (AUCweek)
Zeitfenster: Studienepoche 2, Monat 6: Tag 0 vor der Infusion und an den Tagen 2, 4, 10, 21 und 28 nach der Infusion
Studienepoche 2, Monat 6: Tag 0 vor der Infusion und an den Tagen 2, 4, 10, 21 und 28 nach der Infusion
Epoche 2: Fläche unter der Kurve über das Infusionsintervall (AUCTau)
Zeitfenster: Studienepoche 2, Monat 6: Tag 0 vor der Infusion und an den Tagen 2, 4, 10, 21 und 28 nach der Infusion
Studienepoche 2, Monat 6: Tag 0 vor der Infusion und an den Tagen 2, 4, 10, 21 und 28 nach der Infusion
Epoche 2: Scheinbare Clearance (CL/F)
Zeitfenster: Studienepoche 2, Monat 6: Tag 0 vor der Infusion und an den Tagen 2, 4, 10, 21 und 28 nach der Infusion
Studienepoche 2, Monat 6: Tag 0 vor der Infusion und an den Tagen 2, 4, 10, 21 und 28 nach der Infusion
Epoche 2: Maximale Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Studienepoche 2, Monat 6: Tag 0 vor der Infusion und an den Tagen 2, 4, 10, 21 und 28 nach der Infusion
Studienepoche 2, Monat 6: Tag 0 vor der Infusion und an den Tagen 2, 4, 10, 21 und 28 nach der Infusion
Epoche 2: Minimale Konzentration (Cmin)
Zeitfenster: Studienepoche 2, Monat 6: Tag 0 vor der Infusion und an den Tagen 2, 4, 10, 21 und 28 nach der Infusion
Studienepoche 2, Monat 6: Tag 0 vor der Infusion und an den Tagen 2, 4, 10, 21 und 28 nach der Infusion
Epoche 2: Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Studienepoche 2, Monat 6: Tag 0 vor der Infusion und an den Tagen 2, 4, 10, 21 und 28 nach der Infusion
Studienepoche 2, Monat 6: Tag 0 vor der Infusion und an den Tagen 2, 4, 10, 21 und 28 nach der Infusion
Epoche 2: Terminale Halbwertszeit (T 1/2)
Zeitfenster: Studienepoche 2, Monat 6: Tag 0 vor der Infusion und an den Tagen 2, 4, 10, 21 und 28 nach der Infusion
Studienepoche 2, Monat 6: Tag 0 vor der Infusion und an den Tagen 2, 4, 10, 21 und 28 nach der Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) ohne verwandte und nicht verwandte Infektionen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Ein SUE ist definiert als ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis tödlich oder lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt erfordert oder zu einer Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts führt, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler darstellt ein medizinisch wichtiges Ereignis. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer gemeldet, bei denen SAEs im Zusammenhang oder nicht im Zusammenhang standen.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Rate der SAEs ohne verwandte und nicht verwandte Infektionen pro Infusion
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Die Rate an SAEs pro Infusion wurde als Anzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse/Gesamtzahl der Infusionen berechnet, die den Teilnehmern des Analysesatzes verabreicht wurden. Es wurde die Rate an SAEs pro Infusion (ohne Infektionen) angegeben.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit allen behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) ohne verwandte und nicht verwandte Infektionen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, dem ein Medikament verabreicht wurde. Es muss nicht unbedingt ein kausaler Zusammenhang mit dieser Behandlung bestehen. Ein TEAE ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis, das nach der Einnahme des Studienmedikaments auftritt. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer angegeben, bei denen verwandte oder nicht verwandte TEAEs auftraten.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Rate aller TEAEs ohne verwandte und nicht verwandte Infektionen pro Infusion
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Die Rate aller TEAEs pro Infusion wurde als Anzahl etwaiger unerwünschter Reaktionen/Gesamtzahl der Infusionen berechnet, die den Teilnehmern des Analysesatzes verabreicht wurden. Es wurde die Rate jeglicher Nebenwirkungen pro Infusion (ohne Infektionen) angegeben.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit lokalen TEAEs ohne verwandte und nicht verwandte Infektionen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Ein UE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, der ein Medikament verabreicht hat; Es muss nicht unbedingt ein kausaler Zusammenhang mit dieser Behandlung bestehen. Ein TEAE ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis, das nach der Einnahme des Studienmedikaments auftritt. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer gemeldet, bei denen lokale TEAEs auftraten, ob verwandt oder nicht.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Rate lokaler TEAEs ohne verwandte und nicht verwandte Infektionen pro Infusion
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Die Rate lokaler TEAEs pro Infusion wurde als Anzahl lokaler TEAEs/Gesamtzahl der Infusionen berechnet, die den Teilnehmern des Analysesatzes verabreicht wurden. Es wurde die Rate lokaler TEAEs pro Infusion (ohne Infektionen) angegeben.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit systemischen TEAEs ohne verwandte und nicht verwandte Infektionen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Ein UE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, der ein Medikament verabreicht hat; Es muss nicht unbedingt ein kausaler Zusammenhang mit dieser Behandlung bestehen. Ein TEAE ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis, das nach der Einnahme des Studienmedikaments auftritt. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer gemeldet, bei denen systemische TEAEs, ob verwandt oder nicht, auftraten.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Rate systemischer TEAEs ohne verwandte und nicht verwandte Infektionen pro Infusion
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Die Rate systemischer TEAEs pro Infusion wurde als Anzahl systemischer TEAEs/Gesamtzahl der Infusionen berechnet, die den Teilnehmern des Analysesatzes verabreicht wurden. Es wurde die Rate systemischer TEAEs pro Infusion (ohne Infektionen) angegeben.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit allen zeitlich verbundenen TEAEs ohne Infektionen
Zeitfenster: Vom Beginn der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Ein UE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, der ein Medikament verabreicht hat; Es muss nicht unbedingt ein kausaler Zusammenhang mit dieser Behandlung bestehen. TEAE ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis, das nach der Einnahme des Studienmedikaments auftritt. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer angegeben, bei denen alle zeitlich verbundenen TEAEs auftraten, unabhängig davon, ob sie miteinander in Zusammenhang standen oder nicht.
Vom Beginn der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Rate aller zeitlich assoziierten TEAEs ohne Infektionen pro Infusion
Zeitfenster: Vom Beginn der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Die Rate aller zeitlich assoziierten TEAEs pro Infusion wurde als Anzahl aller zeitlich assoziierten TEAEs/Gesamtzahl der den Teilnehmern im Analysesatz verabreichten Infusionen berechnet. Es wurde die Rate aller zeitlich assoziierten TEAEs pro Infusion (ohne Infektionen) angegeben.
Vom Beginn der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit allen damit verbundenen (kausalen) und/oder zeitlich verbundenen TEAEs ohne Infektionen
Zeitfenster: Vom Beginn der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Ein UE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, der ein Medikament verabreicht hat; Es muss nicht unbedingt ein kausaler Zusammenhang mit dieser Behandlung bestehen. Ein TEAE ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis, das nach der Einnahme des Studienmedikaments auftritt. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit damit verbundenen (kausalen) und/oder zeitlich verbundenen TEAEs (ohne Infektionen) angegeben. Zeitlich assoziierte TEAEs wurden als TEAEs definiert, die während der IP-Infusion oder innerhalb von 72 Stunden nach dem Ende der IP-Infusion beginnen.
Vom Beginn der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Rate der Teilnehmer mit allen damit verbundenen (kausalen) und/oder zeitlich verbundenen TEAEs ohne Infektionen pro Infusion
Zeitfenster: Vom Beginn der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Die Rate aller damit verbundenen (kausal) und/oder zeitlich verbundenen TEAEs pro Infusion wurde als Anzahl der damit verbundenen und/oder zeitlich verbundenen unerwünschten Ereignisse/Gesamtzahl der den Teilnehmern im Analysesatz verabreichten Infusionen berechnet. TEAEs, die in der Studiendatenbank als „möglicherweise im Zusammenhang“ oder „wahrscheinlich im Zusammenhang“ mit HYQVIA erfasst sind, gelten als HYQVIA-bedingte unerwünschte Ereignisse. Zeitlich assoziierte TEAEs wurden als TEAEs definiert, die während der IP-Infusion oder innerhalb von 72 Stunden nach dem Ende der IP-Infusion beginnen. Es wurde die Rate aller damit verbundenen (kausalen) und/oder zeitlich verbundenen TEAEs pro Infusion (ohne Infektionen) angegeben.
Vom Beginn der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Prozentsatz der Teilnehmer mit TEAEs, ausgenommen Infektionen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Ein UE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, der ein Medikament verabreicht hat; Es muss nicht unbedingt ein kausaler Zusammenhang mit dieser Behandlung bestehen. Ein TEAE ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis, das nach der Einnahme des Studienmedikaments auftritt. Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle auf ganze Zahlen gerundet.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Anzahl der Teilnehmer, die einen positiven Titer (≥160) an bindenden oder neutralisierenden Antikörpern gegen rHuPH20 entwickelten
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die einen positiven Titer (rHuPH20-Titer ≥ 160) an bindenden Antikörpern gegen rHuPH20 entwickelten. Neutralisierende Antikörper wurden nur getestet, wenn der Teilnehmer einen Titer von ≥160 an bindenden Antikörpern aufwies. Teilnehmer mit mehreren Bewertungen eines Titers von ≥160 an bindenden Antikörpern werden nur einmal gezählt.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Prozentsatz der Teilnehmer, die einen positiven Titer (≥160) an bindenden oder neutralisierenden Antikörpern gegen rHuPH20 entwickelten
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die einen positiven Titer (rHuPH20-Titer ≥ 160) an bindenden Antikörpern gegen rHuPH20 entwickelten, wurde angegeben. Neutralisierende Antikörper wurden nur getestet, wenn der Teilnehmer einen Titer von ≥160 an bindenden Antikörpern aufwies. Teilnehmer mit mehreren Bewertungen eines Titers von ≥160 an bindenden Antikörpern werden nur einmal gezählt. Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle auf ganze Zahlen gerundet.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Epoche 2: Anzahl der Infusionen pro Monat
Zeitfenster: Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Epoche 2: Anzahl der Infusionsstellen (Nadelstiche) pro Infusion
Zeitfenster: Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Epoche 2: Anzahl der Infusionsstellen (Nadelstiche) pro Monat
Zeitfenster: Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Epoche 2: Dauer der Infusion
Zeitfenster: Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Die Infusionsdauer wird berechnet als (Endzeit der Infusion – Startzeit der Infusion) (in Epoche 2). Die Infusionsdauer ist die Zeit vom Beginn der rHuPH20-Infusion bis zum Ende der Immunglobulin-Infusion.
Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Epoche 2: Maximale Infusionsrate pro Standort
Zeitfenster: Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
HYQVIA-Behandlungsinfusionen in Epoche 2 wurden mit einer Rate von 10 Millilitern pro Stunde und Stelle (ml/h/Stelle) bis 160 ml/h/Stelle (Körpergewicht [BW] von <40 kg) und 10 ml/h/Stelle verabreicht bis 300 ml/h/Standort (Körpergewicht ≥40 kg).
Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Epoche 2: Infusionsvolumen pro Standort
Zeitfenster: Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Das Infusionsvolumen pro Stelle wird berechnet als (tatsächliches IgG-Volumen (ml) / Gesamtzahl der verwendeten Infusionsstellen).
Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Epoche 2: Infusionen, die aufgrund einer UE abgebrochen, verlangsamt oder unterbrochen wurden
Zeitfenster: Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Epoche 2: Prozentsatz der Infusionen, die aufgrund einer UE abgebrochen, verlangsamt oder unterbrochen wurden
Zeitfenster: Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle auf ganze Zahlen gerundet.
Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Epoche 1: Anzahl der Wochen bis zum Erreichen des endgültigen Dosisintervalls
Zeitfenster: Epoche 1 (bis zu 6 Wochen)
Epoche 1 (bis zu 6 Wochen)
Epoche 2: Prozentsatz der Teilnehmer, die in Epoche 2 ein Behandlungsintervall von drei oder vier Wochen erreicht haben
Zeitfenster: Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle auf ganze Zahlen gerundet. Die Prozentsätze können sich auf über 100 % summieren, da das zugewiesene Behandlungsintervall während der Studie geändert werden könnte.
Studienepoche 2: Bis zu 36 Monate
Epoche 2: Prozentsatz der Teilnehmer, die in Epoche 2 12 Monate lang ein Behandlungsintervall von drei oder vier Wochen eingehalten haben
Zeitfenster: Studienepoche 2: Bis zu 12 Monate
Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle auf ganze Zahlen gerundet.
Studienepoche 2: Bis zu 12 Monate
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL): Änderung des pädiatrischen Lebensqualitätsinventarwerts (Peds-QL) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Epoche 1: Grundlinie (erste Infusion); Studienepoche 2: Bis Monat 36
Peds-QL = generischer Fragebogen, der zur Messung der HRQoL in der pädiatrischen Bevölkerung entwickelt und validiert wurde. Es umfasste die Beurteilung von vier Dimensionen: körperliche Funktionsfähigkeit (8 Elemente), emotionale Funktionsfähigkeit (8 Elemente), soziale Funktionsfähigkeit (8 Elemente) und schulische Funktionsfähigkeit (Altersgruppen: Kleinkind (2–4 Jahre), Kleinkind (5–7 Jahre), Kinder (8–12 Jahre) und Jugendliche (13–<16 Jahre). Abhängig vom Alter des Teilnehmers kann der Fragebogen je nach Bedarf vom Teilnehmer oder von den Eltern/Betreuern ausgefüllt werden. Die Punkte wurden auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet: 0 = nie ein Problem; 1=fast nie ein Problem; 2=manchmal ein Problem; 3=oft ein Problem; und 4=fast immer ein Problem). Alle Bewertungen wurden auf einer Gesamtskala von 0–100 umgerechnet, wobei 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 und 4=0 sind. Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin. „Ende von Epoche 2“ fasst die Daten aller Teilnehmer für ihren letzten Besuch in Epoche 2 zusammen (also ohne den Teilnehmer, der in Epoche 1 abgebrochen hat).
Epoche 1: Grundlinie (erste Infusion); Studienepoche 2: Bis Monat 36
HRQoL: Änderung gegenüber dem Ausgangswert im EuroQol Five Dimensions Questionnaire (EQ-5D)-Score
Zeitfenster: Epoche 1: Grundlinie (erste Infusion); Studienepoche 2: Bis Monat 36
Der EQ-5D ist eine validierte, selbst durchgeführte Beurteilung der allgemeinen Gesundheit, die aus fünf Dimensionen besteht (Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein und Angst/Depression). Die Teilnehmer wurden gebeten, ihren Gesundheitszustand an diesem Tag zu beschreiben, indem sie eine von drei Antworten wählten, die den Schweregrad für jede der fünf Dimensionen widerspiegelten: keine Probleme, einige oder mäßige Probleme oder extreme Probleme. Die Domänenwerte werden berechnet, wobei höhere Werte auf eine Verschlechterung des Gesundheitszustands hinweisen. Der EQ-5D verfügt außerdem über eine standardmäßige vertikale 20-cm-visuelle Analogskala (ähnlich einem Thermometer) zur Aufzeichnung der Bewertung eines Teilnehmers über seinen aktuellen HRQoL-Zustand, der von 0 bis 100 reichte, wobei 0 den schlechtesten vorstellbaren Gesundheitszustand und 100 den besten anzeigte vorstellbarer Gesundheitszustand. „Ende von Epoche 2“ fasst die Daten aller Teilnehmer für ihren letzten Besuch in Epoche 2 zusammen (also ohne den Teilnehmer, der in Epoche 1 abgebrochen hat).
Epoche 1: Grundlinie (erste Infusion); Studienepoche 2: Bis Monat 36
Behandlungspräferenz und -zufriedenheit: Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Bewertung des Lebensqualitätsindex (LQI).
Zeitfenster: Epoche 1: Grundlinie (erste Infusion); Studienepoche 2: Bis Monat 36
Der LQI ist ein validierter Fragebogen, der die Wahrnehmung der Teilnehmer hinsichtlich ihrer HRQoL und ihrer Behandlung bewertet, insbesondere bei Teilnehmern, die eine IgG-Therapie anwenden. Dieser Fragebogen deckt vier Bereiche ab: Behandlungsinterferenzen, therapiebezogene Probleme, Therapiesetting und Behandlungskosten. Die LQI-Domänen werden mit Werten von 0 bis 100 bewertet, wobei höhere Werte mit einer besseren IgG-Behandlungszufriedenheit einhergehen. „Ende von Epoche 2“ fasst die Daten aller Teilnehmer für ihren letzten Besuch in Epoche 2 zusammen (also ohne den Teilnehmer, der in Epoche 1 abgebrochen hat).
Epoche 1: Grundlinie (erste Infusion); Studienepoche 2: Bis Monat 36
Behandlungspräferenz und -zufriedenheit: Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Bewertung der Behandlungszufriedenheit und des Medikamentenfragebogens (TSQM-9).
Zeitfenster: Epoche 1: Grundlinie (erste Infusion); Studienepoche 2: Bis Monat 36
Der TSQM-9 ist ein validiertes, selbst verabreichtes Instrument mit 9 Punkten zur Beurteilung der Zufriedenheit der Teilnehmer mit Medikamenten, das drei Bereiche bewertet: Wirksamkeit, Bequemlichkeit und globale Zufriedenheit. Die TSQM-9-Domänenwerte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine höhere Zufriedenheit bedeuten. „Ende von Epoche 2“ fasst die Daten aller Teilnehmer für ihren letzten Besuch in Epoche 2 zusammen (also ohne den Teilnehmer, der in Epoche 1 abgebrochen hat).
Epoche 1: Grundlinie (erste Infusion); Studienepoche 2: Bis Monat 36
Behandlungspräferenz und -zufriedenheit: Anzahl der Teilnehmer, die den Fragebogen zur Behandlungspräferenz ausgefüllt haben
Zeitfenster: Studienepoche 2: Bis Monat 36
Der Fragebogen zur Behandlungspräferenz, der intern vom Studiensponsor entwickelt wurde, ist eine selbstverwaltete, nicht validierte Skala, die die Präferenz der Teilnehmer für verschiedene Merkmale der Immunglobulin-G-Therapie (IgG) bewertet. „Ende der Epoche 2“ fasst alle Daten der Teilnehmer für ihren letzten Besuch in Epoche 2 zusammen (also ohne den Teilnehmer, der in Epoche 1 aufgehört hat).
Studienepoche 2: Bis Monat 36
Auslastung der Gesundheitsressourcen: Tage, an denen es nicht möglich ist, zur Schule oder zur Arbeit zu gehen oder normalen täglichen Aktivitäten nachzugehen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Die Tage, an denen es aufgrund einer Infektion oder einer anderen Krankheit nicht möglich war, zur Schule oder zur Arbeit zu gehen oder normalen täglichen Aktivitäten nachzugehen, wurden als Tage berechnet, die pro Teilnehmer aufgrund einer Infektion oder einer anderen Krankheit nicht zur Schule oder zur Arbeit gehen oder normalen täglichen Aktivitäten nachgehen konnten. Jahr. Pro Teilnehmerjahre = Anzahl oder gemeldete Tage / Gesamtzahl der Jahre der Studiendauer, d. h. die Summe der Studiendauer für alle Teilnehmer im Analysesatz, geteilt durch 365,25.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Nutzung von Gesundheitsressourcen: Tage mit Antibiotika
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Die Antibiotika-Tage wurden als Antibiotika-Tage pro Teilnehmerjahr berechnet. Pro Teilnehmerjahre = Anzahl oder gemeldete Tage / Gesamtzahl der Jahre der Studiendauer, d. h. die Summe der Studiendauer für alle Teilnehmer im Analysesatz, geteilt durch 365,25.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Auslastung der Gesundheitsressourcen: Anzahl der Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Die Anzahl der Krankenhausaufenthalte und die Indikation für den Krankenhausaufenthalt (Infektion oder Nichtinfektion) wurden als Anzahl der Krankenhausaufenthalte und die Indikation für den Krankenhausaufenthalt (Infektion oder Nichtinfektion) pro Teilnehmerjahr berechnet. Pro Teilnehmerjahre = Anzahl oder gemeldete Tage / Gesamtzahl der Jahre der Studiendauer, d. h. die Summe der Studiendauer für alle Teilnehmer im Analysesatz, geteilt durch 365,25.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Auslastung der Gesundheitsressourcen: Anzahl der Krankenhaustage pro Teilnehmerjahr
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)
Die Anzahl der Krankenhaustage wurde als Anzahl der Krankenhaustage pro Teilnehmerjahr berechnet. Pro Teilnehmerjahre = Anzahl oder gemeldete Tage / Gesamtzahl der Jahre der Studiendauer, d. h. die Summe der Studiendauer für alle Teilnehmer im Analysesatz, geteilt durch 365,25.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum EOS (bis zu 4 Jahre und 9 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Mitarbeiter

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. September 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Juli 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Juli 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. September 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. September 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 161503

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden gemäß den auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren mit qualifizierten Forschern geteilt. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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