Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность, безопасность, переносимость, иммуногенность и фармакокинетическая оценка HYQVIA у детей с ПИДД

25 сентября 2023 г. обновлено: Baxalta now part of Shire

Эффективность, безопасность, переносимость, иммуногенность и фармакокинетическая оценка HYQVIA у детей с первичными иммунодефицитными заболеваниями

Целью исследования является получение дополнительных данных об эффективности, безопасности, переносимости, иммуногенности, фармакокинетике (ФК) и других параметрах HYQVIA у детей (в возрасте от ≥ 2 до <16 лет) с первичным иммунодефицитом (ПИДД).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

44

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • University of Alabama Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • University of South Florida Physician Group
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Соединенные Штаты, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
      • Great Neck, New York, Соединенные Штаты, 11021
        • Northwell Health, Inc. PRIME
      • Stony Brook, New York, Соединенные Штаты, 11794
        • Stony Brook Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28277
        • Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73131
        • OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
      • Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75230
        • Allergy Partners of North Texas Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Соединенные Штаты, 25701
        • Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участник должен иметь задокументированный диагноз формы первичного иммунодефицита (PI), связанный с дефектом образования антител и требующий замены гаммаглобулина, как это определено в соответствии с Научным комитетом Международного союза иммунологических обществ (IUIS) 2015 г. (Picard et al., 2015) до зачисления. Диагноз должен быть подтвержден медицинским директором спонсора до первого лечения IP в исследовании.
  2. Участнику не менее двух и менее 16 лет на момент скрининга.
  3. Участник получал постоянную дозу иммуноглобулина G (IgG), вводимую в соответствии с соответствующей информацией о продукте в течение как минимум трех месяцев до скрининга. Средняя минимальная доза до исследования в течение этого интервала была эквивалентна 300 мг/кг массы тела/4 недели, а максимальная доза эквивалентна 1000 мг/кг массы тела (МТ)/4 недели.
  4. У участника минимальный уровень IgG в сыворотке > 5 г/л при скрининге.
  5. Если женщина детородного возраста, участница показывает отрицательный результат теста на беременность и соглашается применять адекватные меры контроля над рождаемостью на время исследования.
  6. Участник/законный представитель желает и может соблюдать требования протокола.

Критерий исключения:

  1. Участник имеет известную историю или положительный результат скрининга на один или несколько из следующих признаков: поверхностный антиген гепатита В (HBsAg), полимеразная цепная реакция (ПЦР) на вирус гепатита С (ВГС), ПЦР на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) Тип 1/2.

  2. Аномальные лабораторные показатели при скрининге, соответствующие любому из следующих критериев (аномальные тесты могут быть повторены один раз, чтобы определить, являются ли они стойкими):

    1. Стойкая аланинаминотрансфераза (АЛТ) и аспартатаминотрансфераза (АСТ) более чем в 2,5 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН) для испытательной лаборатории
    2. Стойкая тяжелая нейтропения (определяемая как абсолютное количество нейтрофилов [ANC] ≤ 500/мм^3)
  3. У участника анемия, которая исключает флеботомию для лабораторных исследований в соответствии со стандартной практикой на месте.
  4. У участника в анамнезе имеется постоянная гиперчувствительность или стойкие реакции (крапивница, затрудненное дыхание, тяжелая гипотензия или анафилаксия) после внутривенного (IV) иммуноглобулина, подкожного (SC) иммуноглобулина и/или иммуносывороточного глобулина (ISG).
  5. У участника имеется серьезный дефицит иммуноглобулина А (IgA) (менее 7,0 мг/дл), известные антитела к IgA и гиперчувствительность в анамнезе.
  6. У участника имеется известная аллергия на гиалуронидазу.
  7. Участник имеет активную инфекцию и получает антибиотикотерапию для лечения инфекции во время скрининга.
  8. У участника есть нарушение свертываемости крови или количество тромбоцитов менее 20 000/мкл, или кто, по мнению исследователя, подвергается значительному риску повышенного кровотечения или кровоподтеков в результате подкожной терапии.
  9. У участника тяжелый дерматит, который, по мнению исследователя, исключает адекватные места для безопасного введения продукта.
  10. Участник участвовал в другом клиническом исследовании с использованием ИС или исследуемого устройства в течение 30 дней до регистрации или должен участвовать в другом клиническом исследовании с использованием ИС или исследуемого устройства в ходе этого исследования.
  11. Участник – член семьи или сотрудник следователя.
  12. Если женщина, участница беременна или кормит грудью на момент регистрации.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эпоха 1
Участники детского возраста с ПИЗД, которые проходили внутривенное или не-HYQVIA п/к лечение иммуноглобулином, были включены в исследование и получали лечение HYQVIA п/к с периодом повышения дозы или интервалом до шести недель. Доза HYQVIA планировалась эквивалентной 100% (± 5%) лечения до исследования. Частота введения дозы составляла один интервал лечения в одну неделю, затем один интервал лечения в две недели для участников, лечение которых планировалось проводить каждые три недели, и еще один интервал лечения в три недели для участников, лечение которых планировалось проходить каждые четыре недели.
Биологический: ХИКВИА
Инфузия иммуноглобулина 10% (человека) с рекомбинантной гиалуронидазой человека (IGI, 10% с rHuPH20)
Другие имена:
  • IGI 10% с rHuPH20
Экспериментальный: Эпоха 2
За Эпохой 1 следовала Эпоха 2 с лечебными инфузиями HYQVIA, проводимыми один раз каждые 3 или 4 недели, в зависимости от предыдущего графика внутривенного дозирования участника (для участников, предварительно получавших внутривенное лечение) и по усмотрению исследователя и участника (для участников, предварительно получавших п/к). примерно до 36 месяцев.
Биологический: ХИКВИА
Инфузия иммуноглобулина 10% (человека) с рекомбинантной гиалуронидазой человека (IGI, 10% с rHuPH20)
Другие имена:
  • IGI 10% с rHuPH20

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Показатель представлен как среднее количество острых серьезных бактериальных инфекций (ASBI) на участника в год.
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до конца 2-го периода исследования (приблизительно до 37,2 месяцев)
Частота ASBI была определена как среднее количество ASBI на год участника на основе рекомендаций Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для промышленности по поддержке маркетинга внутривенного иммуноглобулина человека (IGIV) в качестве заместительной терапии при первичном лечении. гуморальный иммунодефицит и рекомендации Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) по клиническому исследованию нормального иммуноглобулина человека для п/к и/или внутримышечного введения. ASBI включал бактериемию/сепсис, бактериальный менингит, остеомиелит/септический артрит, бактериальную пневмонию и висцеральный абсцесс, диагностированные в соответствии с диагностическими критериями острых серьезных бактериальных инфекций.
От первой дозы исследуемого препарата до конца 2-го периода исследования (приблизительно до 37,2 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровень представлен как среднее количество всех инфекций на участника в год.
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до конца 2-го периода исследования (приблизительно до 37,2 месяцев)
Уровень всех инфекций определялся как среднее количество всех инфекций на год участника. Число всех инфекций рассчитывалось как количество инфекций на год участника.
От первой дозы исследуемого препарата до конца 2-го периода исследования (приблизительно до 37,2 месяцев)
Эпоха 2: Минимальные уровни общего иммуноглобулина G (IgG) и подклассов IgG
Временное ограничение: Эпоха обучения 2, год 1: 0, 6 и 12 месяцы; Год 2: 18, 24 и 36 месяцы.
Эпоха обучения 2, год 1: 0, 6 и 12 месяцы; Год 2: 18, 24 и 36 месяцы.
Эпоха 2: минимальные уровни специфических антител к клинически значимым патогенам, отнесенным к анатоксину Clostridium Tetani и вирусу гепатита B.
Временное ограничение: Эпоха обучения 2, год 2: 6, 24 и 36 месяцы.
Эпоха обучения 2, год 2: 6, 24 и 36 месяцы.
Эпоха 2: минимальные уровни специфических антител к клинически значимому возбудителю Haemophilus Influenzae B
Временное ограничение: Эпоха обучения 2, год 2: 6, 24 и 36 месяцы.
Эпоха обучения 2, год 2: 6, 24 и 36 месяцы.
Эпоха 2: Площадь под кривой, нормализованная за неделю (AUCweek)
Временное ограничение: Эпоха исследования 2, месяц 6: день 0 до инфузии и дни 2, 4, 10, 21 и 28 после инфузии.
Эпоха исследования 2, месяц 6: день 0 до инфузии и дни 2, 4, 10, 21 и 28 после инфузии.
Эпоха 2: Площадь под кривой интервала инфузии (AUCTau)
Временное ограничение: Эпоха исследования 2, месяц 6: день 0 до инфузии и дни 2, 4, 10, 21 и 28 после инфузии.
Эпоха исследования 2, месяц 6: день 0 до инфузии и дни 2, 4, 10, 21 и 28 после инфузии.
Эпоха 2: Видимый просвет (CL/F)
Временное ограничение: Эпоха исследования 2, месяц 6: день 0 до инфузии и дни 2, 4, 10, 21 и 28 после инфузии.
Эпоха исследования 2, месяц 6: день 0 до инфузии и дни 2, 4, 10, 21 и 28 после инфузии.
Эпоха 2: Максимальная концентрация (Cmax)
Временное ограничение: Эпоха исследования 2, месяц 6: день 0 до инфузии и дни 2, 4, 10, 21 и 28 после инфузии.
Эпоха исследования 2, месяц 6: день 0 до инфузии и дни 2, 4, 10, 21 и 28 после инфузии.
Эпоха 2: Минимальная концентрация (Cmin)
Временное ограничение: Эпоха исследования 2, месяц 6: день 0 до инфузии и дни 2, 4, 10, 21 и 28 после инфузии.
Эпоха исследования 2, месяц 6: день 0 до инфузии и дни 2, 4, 10, 21 и 28 после инфузии.
Эпоха 2: Время достижения максимальной концентрации (Tmax)
Временное ограничение: Эпоха исследования 2, месяц 6: день 0 до инфузии и дни 2, 4, 10, 21 и 28 после инфузии.
Эпоха исследования 2, месяц 6: день 0 до инфузии и дни 2, 4, 10, 21 и 28 после инфузии.
Эпоха 2: Терминальный период полураспада (Т 1/2)
Временное ограничение: Эпоха исследования 2, месяц 6: день 0 до инфузии и дни 2, 4, 10, 21 и 28 после инфузии.
Эпоха исследования 2, месяц 6: день 0 до инфузии и дни 2, 4, 10, 21 и 28 после инфузии.
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ), исключая инфекции, связанные и не связанные
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
SAE определяется как неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе является фатальным, опасным для жизни, требует госпитализации в стационар или приводит к продлению существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности, является врожденной аномалией/врожденным дефектом, является важное с медицинской точки зрения событие. Сообщалось о количестве участников, которые испытали СНЯ, связанные или не связанные.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Частота СНЯ, исключая инфекции, связанные и не связанные, на инфузию
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Частоту СНЯ на инфузию рассчитывали как количество серьезных нежелательных явлений/общее количество инфузий, проведенных участникам аналитической выборки. Сообщалось о частоте СНЯ на инфузию (исключая инфекции).
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Количество участников со всеми нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), за исключением инфекций, связанных и не связанных с лечением
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Нежелательное явление (НЯ) определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили лекарственное средство; оно не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с данным лечением. TEAE определяется как нежелательное явление, возникшее после приема исследуемого препарата. Сообщалось о количестве участников, у которых наблюдались TEAE, связанные или не связанные.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Частота всех TEAE, исключая инфекции, связанные и не связанные, на инфузию
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Частоту всех TEAE на инфузию рассчитывали как количество любых побочных реакций/общее количество инфузий, введенных участникам аналитической выборки. Сообщалось о частоте возникновения каких-либо побочных реакций на инфузию (исключая инфекции).
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Количество участников с местными ПВЛНЯ, исключая инфекции, связанные и не связанные
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
НЯ определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили лекарственное средство; оно не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с данным лечением. TEAE определяется как нежелательное явление, возникшее после приема исследуемого препарата. Сообщалось о количестве участников, у которых наблюдались местные TEAE, связанные или не связанные.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Частота местных TEAE, исключая инфекции, связанные и не связанные, на инфузию
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Частоту местных TEAE на инфузию рассчитывали как количество местных TEAE/общее количество инфузий, введенных участникам аналитической выборки. Сообщалось о частоте местных TEAE на инфузию (исключая инфекции).
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Количество участников с системными ПВЛЛНЯ, исключая инфекции, связанные и не связанные
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
НЯ определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили лекарственное средство; оно не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с данным лечением. TEAE определяется как нежелательное явление, возникшее после приема исследуемого препарата. Сообщалось о количестве участников, у которых наблюдались системные TEAE, связанные или не связанные.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Частота системных TEAE, исключая инфекции, связанные и не связанные, на инфузию
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Частоту системных TEAE на инфузию рассчитывали как количество системных TEAE/общее количество инфузий, введенных участникам аналитической выборки. Сообщалось о частоте системных TEAE на инфузию (исключая инфекции).
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Количество участников со всеми временно связанными TEAE, исключая инфекции
Временное ограничение: От начала инфузии до 72 часов после инфузии
НЯ определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили лекарственное средство; оно не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с данным лечением. TEAE определяется как нежелательное явление, возникшее после приема исследуемого препарата. Сообщалось о количестве участников, у которых наблюдались все временные TEAE, связанные или не связанные.
От начала инфузии до 72 часов после инфузии
Частота всех временно связанных с TEAE, исключая инфекции, на инфузию
Временное ограничение: От начала инфузии до 72 часов после инфузии
Частоту всех временно связанных TEAE на инфузию рассчитывали как количество всех временно связанных TEAE/общее количество инфузий, введенных участникам аналитической выборки. Сообщалось о частоте всех временно связанных с инфузией TEAE (исключая инфекции).
От начала инфузии до 72 часов после инфузии
Количество участников со всеми связанными (причинно) и/или временно связанными ПВЛЛНЯ, исключая инфекции
Временное ограничение: От начала инфузии до 72 часов после инфузии
НЯ определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили лекарственное средство; оно не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с данным лечением. TEAE определяется как нежелательное явление, возникшее после приема исследуемого препарата. Сообщалось о количестве участников с любыми связанными (причинно) и/или временно связанными TEAE (исключая инфекции). Временно-ассоциированные TEAE определялись как TEAE, которые начинаются во время инфузии IP или в течение 72 часов после окончания инфузии IP.
От начала инфузии до 72 часов после инфузии
Доля участников со всеми связанными (причинно) и/или временно связанными TEAE, исключая инфекции, на инфузию
Временное ограничение: От начала инфузии до 72 часов после инфузии
Частоту любых связанных (причинно) и/или временно связанных TEAE на инфузию рассчитывали как количество связанных и/или связанных во времени нежелательных явлений/общее количество инфузий, введенных участникам аналитической выборки. TEAE, зарегистрированные в базе данных исследования как «возможно связанные» или «вероятно связанные» с HYQVIA, считаются нежелательными явлениями, связанными с HYQVIA. Временно-ассоциированные TEAE определялись как TEAE, которые начинаются во время инфузии IP или в течение 72 часов после окончания инфузии IP. Сообщали о частоте любых связанных (причинно) и/или временных связанных с инфузией TEAE (исключая инфекции).
От начала инфузии до 72 часов после инфузии
Процент участников с любыми ПВЛНЯ, исключая инфекции
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
НЯ определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили лекарственное средство; оно не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с данным лечением. TEAE определяется как нежелательное явление, возникшее после приема исследуемого препарата. Проценты округляются до целого числа с точностью до десятичной точки.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Количество участников, у которых развился положительный титр (≥160) связывающих или нейтрализующих антител к rHuPH20
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Сообщалось о количестве участников, у которых развился положительный титр (титр rHuPH20 ≥160) связывающихся антител к rHuPH20. Нейтрализующие антитела тестировались только в том случае, если у участника был титр связывающих антител ≥160. Участники с множественными оценками титра связывающих антител ≥160 подсчитываются только один раз.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Процент участников, у которых развился положительный титр (≥160) связывающих или нейтрализующих антител к rHuPH20
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Сообщался процент участников, у которых развился положительный титр (титр rHuPH20 ≥160) связывающихся антител к rHuPH20. Нейтрализующие антитела тестировались только в том случае, если у участника был титр связывающих антител ≥160. Участники с множественными оценками титра связывающих антител ≥160 подсчитываются только один раз. Проценты округляются до целого числа с точностью до десятичной точки.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Эпоха 2: количество инфузий в месяц
Временное ограничение: Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Эпоха 2: количество мест инфузии (уколов игл) на инфузию
Временное ограничение: Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Эпоха 2: количество мест для инфузий (уколов игл) в месяц
Временное ограничение: Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Эпоха 2: Продолжительность вливания
Временное ограничение: Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Продолжительность инфузии рассчитывают как (время остановки инфузии - время начала инфузии) (в эпоху 2). Продолжительность инфузии представляет собой время от начала инфузии rHuPH20 до момента окончания инфузии иммуноглобулина.
Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Эпоха 2: Максимальная скорость инфузии на участок
Временное ограничение: Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Инфузии для лечения HYQVIA в Эпоху 2 вводились со скоростью от 10 миллилитров в час на участок (мл/ч/участок) до 160 мл/ч/участок (масса тела [МТ] <40 кг) и 10 мл/ч/участок. до 300 мл/ч/участок (масса тела ≥40 кг).
Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Эпоха 2: Объем инфузии на участок
Временное ограничение: Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Объем инфузии на место рассчитывается как (фактический объем IgG (мл) / общее количество использованных мест для инфузии).
Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Эпоха 2: Инфузии, которые были прекращены, замедлены или прерваны из-за НЯ.
Временное ограничение: Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Эпоха 2: Процент инфузий, которые были прекращены, замедлены или прерваны из-за НЯ.
Временное ограничение: Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Проценты округляются до целого числа с точностью до десятичной точки.
Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Эпоха 1: количество недель до достижения окончательного интервала приема дозы
Временное ограничение: Эпоха 1 (до 6 недель)
Эпоха 1 (до 6 недель)
Эпоха 2: Процент участников, достигших интервала лечения в три или четыре недели в Эпоху 2.
Временное ограничение: Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Проценты округляются до целого числа с точностью до десятичной точки. Сумма процентов может превышать 100%, поскольку назначенный интервал лечения может быть изменен в ходе исследования.
Эпоха обучения 2: до 36 месяцев
Эпоха 2: Процент участников, которые соблюдали интервал лечения в три или четыре недели в Эпоху 2 в течение 12 месяцев.
Временное ограничение: Эпоха обучения 2: до 12 месяцев
Проценты округляются до целого числа с точностью до десятичной точки.
Эпоха обучения 2: до 12 месяцев
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL): изменение по сравнению с исходным показателем в опроснике качества жизни детей (Peds-QL)
Временное ограничение: Эпоха 1: Исходный уровень (первая инфузия); Эпоха исследования 2: до 36-го месяца
Peds-QL = общий опросник, разработанный и утвержденный для измерения качества жизни среди детей. Он включал оценку по 4 измерениям: физическое функционирование (8 пунктов), эмоциональное функционирование (8 пунктов), социальное функционирование (8 пунктов) и школьное функционирование (Возрастные группы: малыши (2–4 года), дети раннего возраста (5–7 лет), Дети (8–12 лет) и подростки (13–<16 лет). В зависимости от возраста участников анкета может быть заполнена участником или родителем/опекуном по мере необходимости. Пункты оценивались по 5-балльной шкале Лайкерта: 0 = никогда не было проблем; 1 = почти никогда не возникает проблем; 2 = иногда проблема; 3 = часто проблема; и 4 = почти всегда проблема). Все баллы были преобразованы в общую шкалу от 0 до 100, где 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 и 4 = 0. Более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья. Конец эпохи 2 суммирует данные всех участников за их последнее посещение эпохи 2 (без учета участника, который прекратил участие в эпохе 1).
Эпоха 1: Исходный уровень (первая инфузия); Эпоха исследования 2: до 36-го месяца
HRQoL: изменение по сравнению с базовым показателем в опроснике EuroQol Five Dimensions (EQ-5D)
Временное ограничение: Эпоха 1: Исходный уровень (первая инфузия); Эпоха исследования 2: до 36-го месяца
EQ-5D — это проверенная самостоятельная оценка общего состояния здоровья, состоящая из 5 измерений (мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия). Участников попросили описать состояние своего здоровья в тот день, выбрав 1 из 3 ответов, которые отражают уровни серьезности для каждого из пяти измерений: нет проблем, некоторые или умеренные проблемы или крайние проблемы. Оценки доменов рассчитываются с учетом более высоких оценок, указывающих на ухудшение состояния здоровья. EQ-5D также включает в себя стандартную вертикальную 20-сантиметровую визуальную аналоговую шкалу (похожую на термометр) для регистрации оценки участниками текущего состояния HRQoL, которая находится в диапазоне от 0 до 100, где 0 указывает на худшее состояние здоровья, которое можно себе представить, а 100 - на лучшее. мыслимое состояние здоровья. Конец эпохи 2 суммирует данные всех участников за их последнее посещение эпохи 2 (без учета участника, который прекратил участие в эпохе 1).
Эпоха 1: Исходный уровень (первая инфузия); Эпоха исследования 2: до 36-го месяца
Предпочтения и удовлетворенность лечением: изменение по сравнению с исходным уровнем оценки индекса качества жизни (LQI)
Временное ограничение: Эпоха 1: Исходный уровень (первая инфузия); Эпоха исследования 2: до 36-го месяца
LQI — это проверенный опросник, оценивающий восприятие участниками своего HRQoL и лечения, особенно среди участников, использующих терапию IgG. Этот опросник охватывает 4 области: помехи в лечении, проблемы, связанные с терапией, условия терапии и стоимость лечения. Домены LQI оцениваются по шкале от 0 до 100, причем более высокие баллы связаны с большей удовлетворенностью лечением IgG. Конец эпохи 2 суммирует данные всех участников за их последнее посещение эпохи 2 (без учета участника, который прекратил участие в эпохе 1).
Эпоха 1: Исходный уровень (первая инфузия); Эпоха исследования 2: до 36-го месяца
Предпочтения и удовлетворенность лечением: изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике оценки удовлетворенности лечением и приемом лекарств (TSQM-9)
Временное ограничение: Эпоха 1: Исходный уровень (первая инфузия); Эпоха исследования 2: до 36-го месяца
TSQM-9 — это валидированный самостоятельный инструмент, состоящий из 9 пунктов, для оценки удовлетворенности участников лекарствами, который оценивает 3 области: эффективность, удобство и глобальная удовлетворенность. Оценки домена TSQM-9 варьируются от 0 до 100, причем более высокие баллы соответствуют более высокому удовлетворению. Конец эпохи 2 суммирует данные всех участников за их последнее посещение эпохи 2 (без учета участника, который прекратил участие в эпохе 1).
Эпоха 1: Исходный уровень (первая инфузия); Эпоха исследования 2: до 36-го месяца
Предпочтения и удовлетворенность лечением: количество участников, заполнивших анкету о предпочтениях лечения
Временное ограничение: Эпоха исследования 2: до 36-го месяца
Анкета о предпочтениях в лечении, разработанная спонсором исследования, представляет собой непроверенную шкалу для самостоятельного заполнения, оценивающую предпочтения участников в отношении различных атрибутов терапии иммуноглобулином G (IgG). В конце эпохи 2 суммируются данные всех участников за их последнее посещение эпохи 2. (без учета участника, выбывшего из игры в эпоху 1).
Эпоха исследования 2: до 36-го месяца
Использование ресурсов здравоохранения: дни, когда нет возможности ходить в школу или на работу или выполнять нормальную повседневную деятельность
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Дни, когда вы не могли ходить в школу или на работу или выполнять нормальную повседневную деятельность из-за инфекции или других заболеваний, рассчитывались как дни, когда вы не могли ходить в школу или на работу или выполнять нормальную повседневную деятельность из-за инфекции или других заболеваний на каждого участника. год. На участника-годы = количество или дни, о которых сообщалось / общее количество лет продолжительности исследования, т. е. сумма продолжительности обучения для всех участников в наборе анализа, деленная на 365,25.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Использование ресурсов здравоохранения: дни антибиотиков
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Дни приема антибиотиков рассчитывались как дни приема антибиотиков на год участника. На участника-годы = количество или дни, о которых сообщалось / общее количество лет продолжительности исследования, т. е. сумма продолжительности обучения для всех участников в наборе анализа, деленная на 365,25.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Использование ресурсов здравоохранения: количество госпитализаций
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Количество госпитализаций, показаний к госпитализации (инфекция или неинфекция) рассчитывали как количество госпитализаций и показаний к госпитализации (инфекция или неинфекция) на участник-год. На участника-годы = количество или дни, о которых сообщалось / общее количество лет продолжительности исследования, т. е. сумма продолжительности обучения для всех участников в наборе анализа, деленная на 365,25.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Использование ресурсов здравоохранения: количество дней госпитализации на участника в год
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)
Количество дней госпитализации рассчитывалось как количество дней госпитализации на участника в год. На участника-годы = количество или дни, о которых сообщалось / общее количество лет продолжительности исследования, т. е. сумма продолжительности обучения для всех участников в наборе анализа, деленная на 365,25.
От первой дозы исследуемого препарата до EOS (до 4 лет 9 месяцев)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baxalta now part of Shire

Соавторы

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 сентября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 июля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 июля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 сентября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 сентября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 сентября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 161503

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ХИКВИА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in New Zealand

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться