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Evaluación de eficacia, seguridad, tolerabilidad, inmunogenicidad y farmacocinética de HYQVIA en sujetos pediátricos con PIDD

25 de septiembre de 2023 actualizado por: Baxalta now part of Shire

Evaluación de la eficacia, seguridad, tolerabilidad, inmunogenicidad y farmacocinética de HYQVIA en sujetos pediátricos con enfermedades de inmunodeficiencia primaria

El propósito del estudio es adquirir datos adicionales sobre eficacia, seguridad, tolerabilidad, inmunogenicidad, farmacocinética (PK) y otros parámetros de HYQVIA en participantes pediátricos (edad ≥ 2 a <16 años) con enfermedad de inmunodeficiencia primaria (PIDD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

44

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • University of South Florida Physician Group
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Estados Unidos, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Northwell Health, Inc. PRIME
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
        • Stony Brook Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
        • Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73131
        • OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Allergy Partners of North Texas Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Estados Unidos, 25701
        • Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 15 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El participante debe tener un diagnóstico documentado de una forma de inmunodeficiencia primaria (PI) que involucre un defecto en la formación de anticuerpos y que requiera reemplazo de gammaglobulina, según lo define el Comité Científico de la Unión Internacional de Sociedades Inmunológicas (IUIS) 2015 (Picard et al., 2015) antes de la inscripción. El diagnóstico debe ser confirmado por el Director Médico del patrocinador previo al primer tratamiento con IP en el estudio.
  2. El participante tiene al menos dos años y menos de 16 años de edad en el momento de la selección.
  3. El participante ha estado recibiendo una dosis constante de inmunoglobulina G (IgG), administrada de acuerdo con la información del producto respectivo durante un período de al menos tres meses antes de la selección. La dosis mínima promedio previa al estudio durante ese intervalo fue equivalente a 300 mg/kg BW/4 semanas y una dosis máxima equivalente a 1000 mg/kg de peso corporal (BW)/4 semanas.
  4. El participante tiene un nivel sérico mínimo de IgG > 5 g/L en la selección.
  5. Si es una mujer en edad fértil, la participante presenta una prueba de embarazo negativa y acepta emplear medidas anticonceptivas adecuadas durante la duración del estudio.
  6. El participante/representante legalmente autorizado está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.

Criterio de exclusión:

  1. El participante tiene antecedentes conocidos o es positivo en la detección de uno o más de los siguientes: antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg), reacción en cadena de la polimerasa (PCR) para el virus de la hepatitis C (HCV), PCR para el virus de la inmunodeficiencia humana (HIV) Tipo 1/2.

  2. Valores de laboratorio anormales en la selección que cumplan cualquiera de los siguientes criterios (las pruebas anormales se pueden repetir una vez para determinar si son persistentes):

    1. Alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) persistentes > 2,5 veces el límite superior normal (LSN) para el laboratorio de pruebas
    2. Neutropenia grave persistente (definida como un recuento absoluto de neutrófilos [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. El participante tiene anemia que impediría la flebotomía para estudios de laboratorio, de acuerdo con la práctica estándar en el sitio.
  4. El participante tiene antecedentes continuos de hipersensibilidad o reacciones persistentes (urticaria, dificultad para respirar, hipotensión grave o anafilaxia) después de infusiones de inmunoglobulina intravenosa (IV), inmunoglobulina subcutánea (SC) y/o inmunoglobulina sérica (ISG).
  5. El participante tiene una deficiencia grave de inmunoglobulina A (IgA) (menos de 7,0 mg/dl) con anticuerpos anti-IgA conocidos y antecedentes de hipersensibilidad.
  6. El participante tiene una alergia conocida a la hialuronidasa.
  7. El participante tiene una infección activa y está recibiendo terapia con antibióticos para el tratamiento de la infección en el momento de la selección.
  8. El participante tiene un trastorno hemorrágico o un recuento de plaquetas inferior a 20 000/μL o que, en opinión del investigador, correría un riesgo significativo de aumento de sangrado o hematomas como resultado de la terapia SC.
  9. El participante tiene una dermatitis grave que, en opinión del investigador, excluiría los sitios adecuados para la administración segura del producto.
  10. El participante ha participado en otro estudio clínico relacionado con un IP o dispositivo de investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico relacionado con un IP o dispositivo de investigación durante el curso de este estudio.
  11. El participante es un familiar o empleado del investigador.
  12. Si es mujer, la participante está embarazada o amamantando al momento de la inscripción.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Época 1
Los participantes pediátricos con PIDD que estaban en tratamiento intravenoso o sin HYQVIA SC con inmunoglobulina fueron inscritos y tratados con HYQVIA SC con un período de aumento de dosis o intervalo de hasta seis semanas. Se planificó que la dosis de HYQVIA fuera equivalente al 100 % (± 5 %) del tratamiento previo al estudio. La frecuencia de la dosis fue un intervalo de tratamiento de una semana, luego un intervalo de tratamiento de dos semanas para los participantes cuyo tratamiento estaba previsto cada tres semanas y un intervalo de tratamiento más de tres semanas para los participantes cuyo tratamiento estaba previsto cada cuatro semanas.
Biológico: HYQVIA
Infusión de inmunoglobulina al 10 % (humana) con hialuronidasa humana recombinante (IGI, 10 % con rHuPH20)
Otros nombres:
  • IGI 10% con rHuPH20
Experimental: Época 2
La Época 1 fue seguida por la Época 2 con infusiones de tratamiento con HYQVIA administradas una vez cada 3 o 4 semanas, dependiendo del programa de dosificación IV anterior del participante (para participantes pretratados IV) y a discreción del investigador y del participante (para participantes pretratados SC) hasta a aproximadamente 36 meses.
Biológico: HYQVIA
Infusión de inmunoglobulina al 10 % (humana) con hialuronidasa humana recombinante (IGI, 10 % con rHuPH20)
Otros nombres:
  • IGI 10% con rHuPH20

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa representada como número medio de infecciones bacterianas graves agudas (ASBI) por año-participante
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final de la Época del Estudio 2 (hasta aproximadamente 37,2 meses)
La tasa de ASBI se definió como el número medio de ASBI por participante-año según la guía de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos (EE. UU.) para que la industria apoye la comercialización de inmunoglobulina humana intravenosa (IGIV) como terapia de reemplazo para la terapia primaria. inmunodeficiencia humoral y la guía de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) sobre la investigación clínica de inmunoglobulina humana normal para administración SC y/o intramuscular. ASBI incluyó bacteriemia/sepsis, meningitis bacteriana, osteomielitis/artritis séptica, neumonía bacteriana y absceso visceral, diagnosticados según los Criterios de diagnóstico para infecciones bacterianas graves agudas.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final de la Época del Estudio 2 (hasta aproximadamente 37,2 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa representada como número medio de todas las infecciones por año-participante
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final de la Época del Estudio 2 (hasta aproximadamente 37,2 meses)
La tasa de todas las infecciones se definió como el número medio de todas las infecciones por año-participante. El número de todas las infecciones se calculó como el número de infecciones por año-participante.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final de la Época del Estudio 2 (hasta aproximadamente 37,2 meses)
Época 2: Niveles mínimos de inmunoglobulina G (IgG) total y subclases de IgG
Periodo de tiempo: Época de Estudio 2, Año 1: Meses 0, 6 y 12; Año 2: Meses 18, 24 y 36
Época de Estudio 2, Año 1: Meses 0, 6 y 12; Año 2: Meses 18, 24 y 36
Época 2: Niveles mínimos de anticuerpos específicos contra patógenos clínicamente relevantes categorizados como toxoide Clostridium tetani y virus de la hepatitis B
Periodo de tiempo: Época de estudio 2, año 2: meses 6, 24 y 36
Época de estudio 2, año 2: meses 6, 24 y 36
Época 2: Niveles mínimos de anticuerpos específicos contra el patógeno clínicamente relevante Haemophilus Influenzae B
Periodo de tiempo: Época de estudio 2, año 2: meses 6, 24 y 36
Época de estudio 2, año 2: meses 6, 24 y 36
Época 2: Área bajo la curva normalizada para la semana (AUCweek)
Periodo de tiempo: Época de estudio 2, mes 6: día 0 antes de la infusión y días 2, 4, 10, 21 y 28 después de la infusión
Época de estudio 2, mes 6: día 0 antes de la infusión y días 2, 4, 10, 21 y 28 después de la infusión
Época 2: Área bajo la curva durante el intervalo de infusión (AUCTau)
Periodo de tiempo: Época de estudio 2, mes 6: día 0 antes de la infusión y días 2, 4, 10, 21 y 28 después de la infusión
Época de estudio 2, mes 6: día 0 antes de la infusión y días 2, 4, 10, 21 y 28 después de la infusión
Época 2: Aclaramiento aparente (CL/F)
Periodo de tiempo: Época de estudio 2, mes 6: día 0 antes de la infusión y días 2, 4, 10, 21 y 28 después de la infusión
Época de estudio 2, mes 6: día 0 antes de la infusión y días 2, 4, 10, 21 y 28 después de la infusión
Época 2: Concentración máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Época de estudio 2, mes 6: día 0 antes de la infusión y días 2, 4, 10, 21 y 28 después de la infusión
Época de estudio 2, mes 6: día 0 antes de la infusión y días 2, 4, 10, 21 y 28 después de la infusión
Época 2: Concentración Mínima (Cmin)
Periodo de tiempo: Época de estudio 2, mes 6: día 0 antes de la infusión y días 2, 4, 10, 21 y 28 después de la infusión
Época de estudio 2, mes 6: día 0 antes de la infusión y días 2, 4, 10, 21 y 28 después de la infusión
Época 2: Tiempo hasta la concentración máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Época de estudio 2, mes 6: día 0 antes de la infusión y días 2, 4, 10, 21 y 28 después de la infusión
Época de estudio 2, mes 6: día 0 antes de la infusión y días 2, 4, 10, 21 y 28 después de la infusión
Época 2: Vida media terminal (T 1/2)
Periodo de tiempo: Época de estudio 2, mes 6: día 0 antes de la infusión y días 2, 4, 10, 21 y 28 después de la infusión
Época de estudio 2, mes 6: día 0 antes de la infusión y días 2, 4, 10, 21 y 28 después de la infusión
Número de participantes con eventos adversos graves (EAG), excluidas infecciones, relacionadas y no relacionadas
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Un SAE se define como un suceso médico adverso que en cualquier dosis es fatal, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o resulta en la prolongación de una hospitalización existente, resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento, es un evento médicamente importante. Se informó el número de participantes que experimentaron EAG, relacionados o no.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Tasa de EAG, excluidas las infecciones, relacionadas y no relacionadas, por infusión
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
La tasa de EAG por infusión se calculó como el número de eventos adversos graves/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis. Se informó la tasa de EAG por infusión (excluidas las infecciones).
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Número de participantes con todos los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), excluidas las infecciones, relacionadas y no relacionadas
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Un evento adverso (EA) se define como cualquier suceso médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administra un medicamento; no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Un TEAE se define como un evento adverso que aparece después de recibir el fármaco del estudio. Se informó el número de participantes que experimentaron TEAE, relacionados o no.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Tasa de todos los TEAE, excluidas las infecciones, relacionadas y no relacionadas, por infusión
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
La tasa de todos los TEAE por infusión se calculó como el número de eventos de reacciones adversas/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis. Se informó la tasa de reacciones adversas por infusión (excluidas las infecciones).
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Número de participantes con TEAE locales excluidas infecciones, relacionadas y no relacionadas
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Un EA se define como cualquier suceso médico adverso en el que a un participante de una investigación clínica se le administra un medicamento; no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Un TEAE se define como un evento adverso que aparece después de recibir el fármaco del estudio. Se informó el número de participantes que experimentaron TEAE locales, relacionados o no.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Tasa de TEAE locales excluidas infecciones, relacionadas y no relacionadas, por infusión
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
La tasa de TEAE locales por infusión se calculó como el número de TEAE locales/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis. Se informó la tasa de TEAE locales por infusión (excluidas las infecciones).
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Número de participantes con TEAE sistémicos excluidas infecciones, relacionadas y no relacionadas
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Un EA se define como cualquier suceso médico adverso en el que a un participante de una investigación clínica se le administra un medicamento; no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Un TEAE se define como un evento adverso que aparece después de recibir el fármaco del estudio. Se informó el número de participantes que experimentaron TEAE sistémicos, relacionados o no.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Tasa de TEAE sistémicos, excluidas las infecciones, relacionadas y no relacionadas, por infusión
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
La tasa de TEAE sistémicos por infusión se calculó como el número de TEAE sistémicos/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis. Se informó la tasa de TEAE sistémicos por infusión (excluidas las infecciones).
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Número de participantes con todos los TEAE asociados temporalmente, excluidas las infecciones
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Un EA se define como cualquier suceso médico adverso en el que a un participante de una investigación clínica se le administra un medicamento; no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. TEAE se define como un evento adverso que aparece después de recibir el fármaco del estudio. Se informó el número de participantes que experimentaron todos los TEAE asociados temporalmente, relacionados o no.
Desde el inicio de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Tasa de todos los TEAE asociados temporalmente, excluidas las infecciones por infusión
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
La tasa de todos los TEAE asociados temporalmente por infusión se calculó como el número de todos los TEAE asociados temporalmente/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis. Se informó la tasa de todos los TEAE asociados temporalmente por infusión (excluidas las infecciones).
Desde el inicio de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Número de participantes con todos los TEAE relacionados (causalmente) y/o asociados temporalmente, excluidas las infecciones
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Un EA se define como cualquier suceso médico adverso en el que a un participante de una investigación clínica se le administra un medicamento; no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Un TEAE se define como un evento adverso que aparece después de recibir el fármaco del estudio. Se informó el número de participantes con cualquier TEAE relacionado (causalmente) y/o asociado temporalmente (excluidas las infecciones). Los TEAE asociados temporalmente se definieron como TEAE que comienzan durante la infusión de IP o dentro de las 72 horas posteriores al final de la infusión de IP.
Desde el inicio de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Tasa de participantes con todos los TEAE relacionados (causalmente) y/o asociados temporalmente, excluidas las infecciones por infusión
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
La tasa de cualquier TEAE relacionado (causalmente) y/o temporalmente asociado por infusión se calculó como el número de eventos adversos relacionados y/o temporalmente asociados/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis. Los TEAE registrados en la base de datos del estudio como "posiblemente relacionados" o "probablemente relacionados" con HYQVIA se consideran eventos adversos relacionados con HYQVIA. Los TEAE asociados temporalmente se definieron como TEAE que comienzan durante la infusión de IP o dentro de las 72 horas posteriores al final de la infusión de IP. Se informó la tasa de cualquier TEAE relacionado (causalmente) y/o temporalmente asociado por infusión (excluyendo infecciones).
Desde el inicio de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Porcentaje de participantes con algún TEAE, excluidas las infecciones
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Un EA se define como cualquier suceso médico adverso en el que a un participante de una investigación clínica se le administra un medicamento; no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Un TEAE se define como un evento adverso que aparece después de recibir el fármaco del estudio. Los porcentajes se redondean a números enteros al decimal más cercano.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Número de participantes que desarrollaron un título positivo (≥160) de anticuerpos de unión o neutralizantes a rHuPH20
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Se informó el número de participantes que desarrollaron un título positivo (título de rHuPH20 ≥160) de anticuerpos de unión a rHuPH20. Los anticuerpos neutralizantes solo se probaron si el participante tenía un título ≥160 de anticuerpos de unión. Los participantes con evaluaciones múltiples de títulos de ≥160 de anticuerpos de unión se cuentan solo una vez.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Porcentaje de participantes que desarrollaron un título positivo (≥160) de anticuerpos de unión o neutralizantes a rHuPH20
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Se informó el porcentaje de participantes que desarrollaron un título positivo (título de rHuPH20 ≥160) de anticuerpos de unión a rHuPH20. Los anticuerpos neutralizantes solo se probaron si el participante tenía un título ≥160 de anticuerpos de unión. Los participantes con evaluaciones múltiples de títulos de ≥160 de anticuerpos de unión se cuentan solo una vez. Los porcentajes se redondean a números enteros al decimal más cercano.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Época 2: Número de infusiones por mes
Periodo de tiempo: Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Época 2: Número de sitios de infusión (pinchazos con agujas) por infusión
Periodo de tiempo: Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Época 2: Número de sitios de infusión (pinchazos) por mes
Periodo de tiempo: Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Época 2: Duración de la Infusión
Periodo de tiempo: Época de estudio 2: Hasta 36 meses
La duración de la infusión se calcula como (hora de finalización de la infusión - hora de inicio de la infusión) (en la Época 2). La duración de la infusión es el tiempo desde el inicio de la infusión de rHuPH20 hasta el momento de finalización de la infusión de inmunoglobulina.
Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Época 2: Velocidad máxima de infusión por sitio
Periodo de tiempo: Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Las infusiones del tratamiento con HYQVIA en la Época 2 se administraron a una velocidad de 10 mililitros por hora por sitio (mL/h/sitio) a 160 ml/h/sitio (peso corporal [BW] de <40 kg) y 10 ml/h/sitio a 300 ml/h/sitio (PC de ≥40 kg).
Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Época 2: Volumen de infusión por sitio
Periodo de tiempo: Época de estudio 2: Hasta 36 meses
El volumen de infusión por sitio se calcula como (volumen real de IgG (ml) / número total de sitios de infusión utilizados).
Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Época 2: Infusiones que se interrumpieron, ralentizaron o interrumpieron debido a un EA
Periodo de tiempo: Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Época 2: porcentaje de infusiones que se interrumpieron, desaceleraron o interrumpieron debido a un EA
Periodo de tiempo: Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Los porcentajes se redondean a números enteros al decimal más cercano.
Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Época 1: Número de semanas para alcanzar el intervalo de dosis final
Periodo de tiempo: Época 1 (hasta 6 semanas)
Época 1 (hasta 6 semanas)
Época 2: Porcentaje de participantes que lograron un intervalo de tratamiento de tres o cuatro semanas en la Época 2
Periodo de tiempo: Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Los porcentajes se redondean a números enteros al decimal más cercano. Los porcentajes pueden sumar más del 100%, ya que el intervalo de tratamiento asignado podría cambiarse durante el estudio.
Época de estudio 2: Hasta 36 meses
Época 2: Porcentaje de participantes que mantuvieron un intervalo de tratamiento de tres o cuatro semanas en la Época 2 durante 12 meses
Periodo de tiempo: Época de estudio 2: Hasta 12 meses
Los porcentajes se redondean a números enteros al decimal más cercano.
Época de estudio 2: Hasta 12 meses
Calidad de vida relacionada con la salud (CVRS): cambio desde el inicio en la puntuación del Inventario de calidad de vida pediátrica (Peds-QL)
Periodo de tiempo: Época 1: Valor inicial (Primera infusión); Época de estudio 2: hasta el mes 36
Peds-QL=cuestionario genérico desarrollado y validado para medir la CVRS en población pediátrica. Incluyó la evaluación de 4 dimensiones: funcionamiento físico (8 ítems), funcionamiento emocional (8 ítems), funcionamiento social (8 ítems) y funcionamiento escolar (Grupos de edad: niños pequeños (2-4 años), niños pequeños (5-7 años), Niños (8-12 años) y Adolescentes (13-<16 años). Dependiendo de la edad de los participantes, el participante o el padre/cuidador pueden completar el cuestionario, según corresponda. Los ítems se calificaron en una escala Likert de 5 puntos: 0 = nunca fue un problema; 1=casi nunca hay problema; 2=a veces un problema; 3=frecuentemente un problema; y 4=casi siempre es un problema). Todas las puntuaciones se transformaron en una escala total de 0 a 100, donde 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 y 4 = 0. Las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud. El fin de la época 2 resume todos los datos del participante para su última visita de la época 2 (por lo que no incluye al participante que discontinuó en la época 1).
Época 1: Valor inicial (Primera infusión); Época de estudio 2: hasta el mes 36
CVRS: cambio desde el inicio en la puntuación del cuestionario de cinco dimensiones EuroQol (EQ-5D)
Periodo de tiempo: Época 1: Valor inicial (Primera infusión); Época de estudio 2: hasta el mes 36
El EQ-5D es una evaluación validada y autoadministrada de la salud general que consta de 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión). Se pidió a los participantes que describieran su estado de salud ese día eligiendo 1 de 3 respuestas que reflejan los niveles de gravedad para cada una de las cinco dimensiones: ningún problema, algunos o problemas moderados, o problemas extremos. Las puntuaciones de los dominios se calculan y las puntuaciones más altas indican un empeoramiento del estado de salud. El EQ-5D también incluye una escala analógica visual vertical estándar de 20 cm (similar a un termómetro) para registrar la calificación de un participante sobre su estado actual de CVRS, que oscilaba de 0 a 100, donde 0 indicaba el peor estado de salud imaginable y 100 era el mejor. estado de salud imaginable. El fin de la época 2 resume todos los datos del participante para su última visita de la época 2 (por lo que no incluye al participante que discontinuó en la época 1).
Época 1: Valor inicial (Primera infusión); Época de estudio 2: hasta el mes 36
Preferencia de tratamiento y satisfacción: cambio desde el inicio en la evaluación de la puntuación del índice de calidad de vida (LQI)
Periodo de tiempo: Época 1: Valor inicial (Primera infusión); Época de estudio 2: hasta el mes 36
El LQI es un cuestionario validado que evalúa las percepciones de los participantes sobre su CVRS y su tratamiento específicamente entre los participantes que utilizan terapia con IgG. Este cuestionario cubre 4 dominios: interferencias del tratamiento, problemas relacionados con la terapia, entorno de la terapia y costos del tratamiento. Los dominios del LQI se puntúan de 0 a 100, y las puntuaciones más altas se asocian con una mayor satisfacción con el tratamiento con IgG. El fin de la época 2 resume todos los datos del participante para su última visita de la época 2 (por lo que no incluye al participante que discontinuó en la época 1).
Época 1: Valor inicial (Primera infusión); Época de estudio 2: hasta el mes 36
Preferencia de tratamiento y satisfacción: cambio desde el inicio en la puntuación del cuestionario de evaluación de satisfacción con el tratamiento y medicación (TSQM-9)
Periodo de tiempo: Época 1: Valor inicial (Primera infusión); Época de estudio 2: hasta el mes 36
El TSQM-9 es un instrumento autoadministrado validado de 9 ítems para evaluar la satisfacción del participante con la medicación, que evalúa 3 dominios: efectividad, conveniencia y satisfacción global. Las puntuaciones del dominio TSQM-9 varían de 0 a 100 y las puntuaciones más altas representan una mayor satisfacción. El fin de la época 2 resume todos los datos del participante para su última visita de la época 2 (por lo que no incluye al participante que discontinuó en la época 1).
Época 1: Valor inicial (Primera infusión); Época de estudio 2: hasta el mes 36
Preferencia de tratamiento y satisfacción: número de participantes que completaron el cuestionario de preferencia de tratamiento
Periodo de tiempo: Época de estudio 2: hasta el mes 36
El cuestionario de preferencia de tratamiento, desarrollado internamente por el patrocinador del estudio, es una escala autoadministrada y no validada que evalúa la preferencia de los participantes por diversos atributos de la terapia con inmunoglobulina G (IgG). El fin de la época 2 resume todos los datos de los participantes para su última visita de la época 2. (por lo tanto, sin incluir al participante que discontinuó en la época 1).
Época de estudio 2: hasta el mes 36
Utilización de recursos de salud: días en los que no se pudo ir a la escuela o al trabajo, ni realizar actividades diarias normales
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Los días que no pudieron ir a la escuela o al trabajo, o realizar actividades diarias normales debido a una infección u otras enfermedades, se calcularon como días que no pudieron ir a la escuela o al trabajo, o realizar actividades diarias normales debido a una infección u otras enfermedades por participante. año. Por años-participante = número de días informados/número total de años de duración del estudio, es decir, la suma de la duración del estudio para todos los participantes en el conjunto de análisis, dividida por 365,25.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Utilización de recursos sanitarios: días con antibióticos
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Los días de tratamiento con antibióticos se calcularon como días de tratamiento con antibióticos por año-participante. Por años-participante = número de días informados/número total de años de duración del estudio, es decir, la suma de la duración del estudio para todos los participantes en el conjunto de análisis, dividida por 365,25.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Utilización de recursos de salud: número de hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
El número de hospitalizaciones, la indicación de la hospitalización (infección o no infección) se calcularon como el número de hospitalizaciones, la indicación de la hospitalización (infección o no infección) por año-participante. Por años-participante = número de días informados/número total de años de duración del estudio, es decir, la suma de la duración del estudio para todos los participantes en el conjunto de análisis, dividida por 365,25.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
Utilización de recursos de salud: número de días de hospitalización por año-participante
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)
El número de días de hospitalización se calculó como el número de días de hospitalización por año-participante. Por años-participante = número de días informados/número total de años de duración del estudio, es decir, la suma de la duración del estudio para todos los participantes en el conjunto de análisis, dividida por 365,25.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta EOS (hasta 4 años 9 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de septiembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

20 de julio de 2022

Finalización del estudio (Actual)

20 de julio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de septiembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de septiembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

11 de septiembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 161503

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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