Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancja, immunogenność i ocena farmakokinetyczna szczepionki HYQVIA u dzieci z PIDD

25 września 2023 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Ocena skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji, immunogenności i farmakokinetyki szczepionki HYQVIA u dzieci i młodzieży z pierwotnymi niedoborami odporności

Celem badania jest uzyskanie dodatkowych danych dotyczących skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji, immunogenności, farmakokinetyki (PK) i innych parametrów szczepionki HYQVIA u dzieci i młodzieży (w wieku od ≥ 2 do <16 lat) z pierwotnym niedoborem odporności (PIDD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • University of South Florida Physician Group
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Stany Zjednoczone, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
        • Northwell Health, Inc. PRIME
      • Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11794
        • Stony Brook Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
        • Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73131
        • OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Allergy Partners of North Texas Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Stany Zjednoczone, 25701
        • Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik musi mieć udokumentowaną diagnozę pierwotnego niedoboru odporności (PI) obejmującego defekt w wytwarzaniu przeciwciał i wymagającego zastąpienia gammaglobulin, zgodnie z definicją Komitetu Naukowego Międzynarodowej Unii Towarzystw Immunologicznych (IUIS) 2015 (Picard i in., 2015) przed zapisaniem się. Diagnoza musi zostać potwierdzona przez dyrektora medycznego sponsora przed pierwszym leczeniem IP w badaniu.
  2. Uczestnik ma co najmniej dwa i mniej niż 16 lat w momencie badania przesiewowego.
  3. Uczestnik otrzymywał stałą dawkę immunoglobuliny G (IgG), podawaną zgodnie z odpowiednimi informacjami o produkcie przez okres co najmniej trzech miesięcy przed badaniem przesiewowym. Średnia minimalna dawka przed badaniem w tym okresie wynosiła 300 mg/kg mc./4 tygodnie, a maksymalna dawka 1000 mg/kg mc./4 tygodnie.
  4. Podczas badania przesiewowego minimalny poziom IgG w surowicy wynosi > 5 g/l.
  5. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym uczestnik przedstawia negatywny test ciążowy i wyraża zgodę na zastosowanie odpowiednich środków kontroli urodzeń na czas trwania badania.
  6. Uczestnik/prawnie upoważniony przedstawiciel wyraża chęć i możliwość przestrzegania wymagań protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik ma znaną historię lub wynik badania przesiewowego w kierunku jednego lub więcej z następujących testów: antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), reakcja łańcuchowa polimerazy (PCR) w kierunku wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), PCR w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) Typ 1/2.

  2. Nieprawidłowe wartości laboratoryjne podczas badań przesiewowych spełniające którekolwiek z poniższych kryteriów (nieprawidłowe testy można powtórzyć raz, aby określić, czy są trwałe):

    1. Trwała aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 2,5-krotność górnej granicy normy (GGN) dla laboratorium badawczego
    2. Utrzymująca się ciężka neutropenia (zdefiniowana jako bezwzględna liczba neutrofili [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. Uczestnik ma niedokrwistość, która wykluczałaby wykonanie upuszczania krwi do badań laboratoryjnych, zgodnie ze standardową praktyką w ośrodku.
  4. Uczestnik ma ciągłą historię nadwrażliwości lub uporczywych reakcji (pokrzywka, trudności w oddychaniu, ciężkie niedociśnienie lub anafilaksja) po dożylnym (IV) wlewie immunoglobuliny, podskórnej (SC) immunoglobuliny i/lub immunoglobuliny surowicy (ISG).
  5. Uczestnik ma poważny niedobór immunoglobuliny A (IgA) (poniżej 7,0 mg/dl) ze znanymi przeciwciałami anty-IgA i nadwrażliwością w wywiadzie.
  6. Uczestnik ma znaną alergię na hialuronidazę.
  7. Uczestnik ma aktywną infekcję i otrzymuje antybiotykoterapię w celu leczenia infekcji w czasie badania przesiewowego.
  8. Uczestnik ma skazę krwotoczną lub liczbę płytek krwi mniejszą niż 20 000/μl, lub który w opinii badacza byłby narażony na znaczne ryzyko zwiększonego krwawienia lub powstawania siniaków w wyniku leczenia SC.
  9. Uczestnik ma ciężkie zapalenie skóry, które w opinii badacza wyklucza odpowiednie miejsca do bezpiecznego podania produktu.
  10. Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym obejmującym IP lub badane urządzenie w ciągu 30 dni przed rejestracją lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym obejmującym IP lub badane urządzenie w trakcie tego badania.
  11. Uczestnikiem jest członek rodziny lub pracownik badacza.
  12. W przypadku kobiet uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią w momencie rejestracji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Epoka 1
Do badania włączono dzieci z PIDD, które otrzymywały immunoglobulinę dożylnie lub inną niż HYQVIA SC, i leczono produktem HYQVIA SC z okresem zwiększania dawki lub okresem zwiększania dawki do sześciu tygodni. Zaplanowano, że dawka preparatu HYQVIA będzie odpowiadać 100% (± 5%) leczenia stosowanego przed badaniem. Częstotliwość dawkowania obejmowała jedną tygodniową przerwę w leczeniu, następnie jedną dwutygodniową przerwę w leczeniu w przypadku uczestników, których zaplanowano leczenie co trzy tygodnie i jeszcze jedną trzytygodniową przerwę w leczeniu w przypadku uczestników, których leczenie zaplanowano co cztery tygodnie.
Biologiczny: HYQVIA
Infuzja immunoglobuliny 10% (ludzka) z rekombinowaną hialuronidazą ludzką (IGI, 10% z rHuPH20)
Inne nazwy:
  • IGI 10% z rHuPH20
Eksperymentalny: Epoka 2
Po epoce 1 nastąpiła epoka 2, w której wlewy lecznicze HYQVIA były podawane raz na 3 lub 4 tygodnie, w zależności od poprzedniego schematu dawkowania dożylnego uczestnika (w przypadku uczestników leczonych wstępnie dożylnie) oraz według uznania badacza i uczestnika (w przypadku uczestników leczonych wstępnie SC) w górę do około 36 miesięcy.
Biologiczny: HYQVIA
Infuzja immunoglobuliny 10% (ludzka) z rekombinowaną hialuronidazą ludzką (IGI, 10% z rHuPH20)
Inne nazwy:
  • IGI 10% z rHuPH20

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość wyrażona jako średnia liczba ostrych poważnych infekcji bakteryjnych (ASBI) na uczestnika-rok
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca Epoki Badania 2 (do około 37,2 miesiąca)
Częstość ASBI zdefiniowano jako średnią liczbę ASBI na rok uczestnika w oparciu o wytyczne amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dla przemysłu dotyczące wspierania marketingu ludzkiej immunoglobuliny podawanej dożylnie (IGIV) jako terapii zastępczej w leczeniu pierwotnym humoralnych niedoborów odporności oraz wytyczne Europejskiej Agencji Leków (EMA) dotyczące badań klinicznych immunoglobuliny ludzkiej normalnej do podawania SC i (lub) domięśniowego. ASBI obejmowało bakteriemię/posocznicę, bakteryjne zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych, zapalenie kości i szpiku/septyczne zapalenie stawów, bakteryjne zapalenie płuc i ropień trzewny, zdiagnozowane zgodnie z kryteriami diagnostycznymi ostrych poważnych infekcji bakteryjnych.
Od pierwszej dawki badanego leku do końca Epoki Badania 2 (do około 37,2 miesiąca)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość wyrażona jako średnia liczba wszystkich infekcji na uczestnika-rok
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca Epoki Badania 2 (do około 37,2 miesiąca)
Częstość wszystkich infekcji zdefiniowano jako średnią liczbę wszystkich infekcji na uczestnika-rok. Liczbę wszystkich infekcji obliczono jako liczbę infekcji na uczestnika-rok.
Od pierwszej dawki badanego leku do końca Epoki Badania 2 (do około 37,2 miesiąca)
Epoka 2: Minimalne poziomy immunoglobuliny G (IgG) całkowitej i podklas IgG
Ramy czasowe: Epoka badania 2, rok 1: miesiące 0, 6 i 12; Rok 2: miesiące 18, 24 i 36
Epoka badania 2, rok 1: miesiące 0, 6 i 12; Rok 2: miesiące 18, 24 i 36
Epoka 2: Minimalne poziomy swoistych przeciwciał przeciwko klinicznie istotnym patogenom sklasyfikowanym jako toksoid tężcowy Clostridium i wirus zapalenia wątroby typu B
Ramy czasowe: Epoka badania 2, rok 2: miesiące 6, 24 i 36
Epoka badania 2, rok 2: miesiące 6, 24 i 36
Epoka 2: Minimalne poziomy swoistych przeciwciał przeciwko klinicznie istotnemu patogenowi Haemophilus influenzae B
Ramy czasowe: Epoka badania 2, rok 2: miesiące 6, 24 i 36
Epoka badania 2, rok 2: miesiące 6, 24 i 36
Epoka 2: Powierzchnia pod krzywą znormalizowana dla tygodnia (tydzień AUC)
Ramy czasowe: Epoka badania 2, miesiąc 6: dzień 0 przed infuzją oraz w dniach 2, 4, 10, 21 i 28 po infuzji
Epoka badania 2, miesiąc 6: dzień 0 przed infuzją oraz w dniach 2, 4, 10, 21 i 28 po infuzji
Epoka 2: Powierzchnia pod krzywą w odstępie czasu infuzji (AUCTau)
Ramy czasowe: Epoka badania 2, miesiąc 6: dzień 0 przed infuzją oraz w dniach 2, 4, 10, 21 i 28 po infuzji
Epoka badania 2, miesiąc 6: dzień 0 przed infuzją oraz w dniach 2, 4, 10, 21 i 28 po infuzji
Epoka 2: Pozorny prześwit (CL/F)
Ramy czasowe: Epoka badania 2, miesiąc 6: dzień 0 przed infuzją oraz w dniach 2, 4, 10, 21 i 28 po infuzji
Epoka badania 2, miesiąc 6: dzień 0 przed infuzją oraz w dniach 2, 4, 10, 21 i 28 po infuzji
Epoka 2: Maksymalne stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Epoka badania 2, miesiąc 6: dzień 0 przed infuzją oraz w dniach 2, 4, 10, 21 i 28 po infuzji
Epoka badania 2, miesiąc 6: dzień 0 przed infuzją oraz w dniach 2, 4, 10, 21 i 28 po infuzji
Epoka 2: Stężenie minimalne (Cmin)
Ramy czasowe: Epoka badania 2, miesiąc 6: dzień 0 przed infuzją oraz w dniach 2, 4, 10, 21 i 28 po infuzji
Epoka badania 2, miesiąc 6: dzień 0 przed infuzją oraz w dniach 2, 4, 10, 21 i 28 po infuzji
Epoka 2: Czas do maksymalnego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Epoka badania 2, miesiąc 6: dzień 0 przed infuzją oraz w dniach 2, 4, 10, 21 i 28 po infuzji
Epoka badania 2, miesiąc 6: dzień 0 przed infuzją oraz w dniach 2, 4, 10, 21 i 28 po infuzji
Epoka 2: Końcowy okres półtrwania (T 1/2)
Ramy czasowe: Epoka badania 2, miesiąc 6: dzień 0 przed infuzją oraz w dniach 2, 4, 10, 21 i 28 po infuzji
Epoka badania 2, miesiąc 6: dzień 0 przed infuzją oraz w dniach 2, 4, 10, 21 i 28 po infuzji
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE), z wyłączeniem infekcji, pokrewnych i niepowiązanych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
SAE definiuje się jako nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce powoduje śmierć, zagrożenie życia, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub powoduje przedłużenie istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność do pracy, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną, jest wydarzenie ważne z medycznego punktu widzenia. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły SAE, powiązane lub niezwiązane.
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Wskaźnik SAE z wyłączeniem infekcji, pokrewnych i niepowiązanych, na infuzję
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Wskaźnik SAE na infuzję obliczono jako liczbę poważnych zdarzeń niepożądanych/całkowitą liczbę infuzji podanych uczestnikom grupy analizowanej. Zgłaszano częstość występowania SAE na wlew (z wyłączeniem infekcji).
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Liczba uczestników ze wszystkimi zdarzeniami niepożądanymi wynikającymi z leczenia (TEAE), z wyłączeniem infekcji, powiązanych i niezwiązanych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano lek; niekoniecznie musi to mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane rozpoczynające się po otrzymaniu badanego leku. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy doświadczyli TEAE, powiązanych lub niezwiązanych.
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Wskaźnik wszystkich TEAE z wyłączeniem infekcji, powiązanych i niepowiązanych, na infuzję
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Szybkość wszystkich TEAE na wlew obliczono jako liczbę wszelkich zdarzeń niepożądanych reakcji/całkowitą liczbę wlewów podanych uczestnikom w zestawie analizowanym. Zgłaszano częstość występowania jakichkolwiek działań niepożądanych na wlew (z wyłączeniem infekcji).
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Liczba uczestników z lokalnymi TEAE z wyłączeniem infekcji, pokrewnych i niepowiązanych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
AE definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano lek; niekoniecznie musi to mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane rozpoczynające się po otrzymaniu badanego leku. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy doświadczyli lokalnych TEAE, powiązanych lub niezwiązanych.
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Wskaźnik lokalnych TEAE z wyłączeniem infekcji, powiązanych i niepowiązanych, na infuzję
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Szybkość lokalnych TEAE na wlew obliczono jako liczbę lokalnych TEAE/całkowitą liczbę wlewów podanych uczestnikom zestawu analizowanego. Zgłaszano częstość występowania lokalnych TEAE na wlew (z wyłączeniem infekcji).
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Liczba uczestników z ogólnoustrojowymi TEAE, z wyłączeniem infekcji, pokrewnych i niepowiązanych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
AE definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano lek; niekoniecznie musi to mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane rozpoczynające się po otrzymaniu badanego leku. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły ogólnoustrojowe TEAE, powiązane lub niezwiązane.
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Częstość występowania ogólnoustrojowych TEAE z wyłączeniem infekcji, powiązanych i niezwiązanych, w przeliczeniu na infuzję
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Szybkość ogólnoustrojowych TEAE na wlew obliczono jako liczbę ogólnoustrojowych TEAE/całkowitą liczbę wlewów podanych uczestnikom w zestawie analizowanym. Zgłaszano częstość ogólnoustrojowych TEAE na wlew (z wyłączeniem infekcji).
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Liczba uczestników ze wszystkimi tymczasowo powiązanymi TEAE z wyłączeniem infekcji
Ramy czasowe: Od początku infuzji do 72 godzin po infuzji
AE definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano lek; niekoniecznie musi to mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane rozpoczynające się po otrzymaniu badanego leku. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły wszystkie czasowo powiązane TEAE, powiązane lub niezwiązane.
Od początku infuzji do 72 godzin po infuzji
Wskaźnik wszystkich czasowo powiązanych TEAE z wyłączeniem infekcji na infuzję
Ramy czasowe: Od początku infuzji do 72 godzin po infuzji
Szybkość wszystkich czasowo powiązanych TEAE na infuzję obliczono jako liczbę wszystkich czasowo powiązanych TEAE/całkowitą liczbę infuzji podanych uczestnikom w zestawie analizowanym. Zgłoszono odsetek wszystkich czasowo powiązanych TEAE na infuzję (z wyłączeniem infekcji).
Od początku infuzji do 72 godzin po infuzji
Liczba uczestników ze wszystkimi powiązanymi (przyczynowo) i/lub czasowo powiązanymi TEAE z wyłączeniem infekcji
Ramy czasowe: Od początku infuzji do 72 godzin po infuzji
AE definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano lek; niekoniecznie musi to mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane rozpoczynające się po otrzymaniu badanego leku. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły powiązane (przyczynowo) i/lub czasowo powiązane TEAE (z wyłączeniem infekcji). Czasowo powiązane TEAE zdefiniowano jako TEAE, które rozpoczynają się podczas infuzji IP lub w ciągu 72 godzin po zakończeniu infuzji IP.
Od początku infuzji do 72 godzin po infuzji
Odsetek uczestników ze wszystkimi powiązanymi (przyczynowo) i/lub czasowo powiązanymi TEAE z wyłączeniem infekcji na infuzję
Ramy czasowe: Od początku infuzji do 72 godzin po infuzji
Częstość wszelkich powiązanych (przyczynowo) i/lub czasowo powiązanych TEAE na infuzję obliczono jako liczbę powiązanych i/lub czasowo powiązanych zdarzeń niepożądanych/całkowitą liczbę infuzji podanych uczestnikom zestawu analizowanego. TEAE zarejestrowane w bazie danych badania jako „prawdopodobnie powiązane” lub „prawdopodobnie powiązane” z lekiem HYQVIA uważa się za zdarzenia niepożądane związane ze lekiem HYQVIA. Czasowo powiązane TEAE zdefiniowano jako TEAE, które rozpoczynają się podczas infuzji IP lub w ciągu 72 godzin po zakończeniu infuzji IP. Zgłaszano częstość występowania wszelkich powiązanych (przyczynowo) i/lub czasowo powiązanych TEAE na infuzję (z wyłączeniem infekcji).
Od początku infuzji do 72 godzin po infuzji
Odsetek uczestników z dowolnymi TEAE z wyłączeniem infekcji
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
AE definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano lek; niekoniecznie musi to mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane rozpoczynające się po otrzymaniu badanego leku. Wartości procentowe zaokrągla się do liczby całkowitej, do najbliższego miejsca po przecinku.
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Liczba uczestników, u których rozwinęło się dodatnie miano (≥160) przeciwciał wiążących lub neutralizujących przeciwko rHuPH20
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Zgłoszono liczbę uczestników, u których rozwinęło się dodatnie miano (miano rHuPH20 ≥160) przeciwciał wiążących przeciwko rHuPH20. Przeciwciała neutralizujące badano tylko wtedy, gdy uczestnik miał miano przeciwciał wiążących ≥160. Uczestnicy z wielokrotnymi ocenami miana ≥160 przeciwciał wiążących są liczeni tylko raz.
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Odsetek uczestników, u których rozwinęło się dodatnie miano (≥160) przeciwciał wiążących lub neutralizujących przeciwko rHuPH20
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Podano odsetek uczestników, u których rozwinęło się dodatnie miano (miano rHuPH20 ≥160) przeciwciał wiążących przeciwko rHuPH20. Przeciwciała neutralizujące badano tylko wtedy, gdy uczestnik miał miano przeciwciał wiążących ≥160. Uczestnicy z wielokrotnymi ocenami miana ≥160 przeciwciał wiążących są liczeni tylko raz. Wartości procentowe zaokrągla się do liczby całkowitej, do najbliższego miejsca po przecinku.
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Epoka 2: Liczba infuzji na miesiąc
Ramy czasowe: Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Epoka 2: Liczba miejsc infuzji (igieł) na infuzję
Ramy czasowe: Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Epoka 2: Liczba miejsc infuzji (igieł) na miesiąc
Ramy czasowe: Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Epoka 2: Czas trwania infuzji
Ramy czasowe: Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Czas trwania infuzji oblicza się jako (czas zakończenia infuzji - czas rozpoczęcia infuzji) (w Epoce 2). Czas trwania infuzji to czas od rozpoczęcia infuzji rHuPH20 do czasu zakończenia infuzji immunoglobulin.
Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Epoka 2: Maksymalna szybkość infuzji na miejsce
Ramy czasowe: Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Wlewy lecznicze HYQVIA w Epoce 2 podawano z szybkością od 10 mililitrów na godzinę na miejsce (ml/h/miejsce) do 160 ml/h/miejsce (masa ciała [BW] <40 kg) i 10 ml/h/miejsce do 300 mL/h/miejsce (masa ciała ≥40 kg).
Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Epoka 2: Objętość infuzji na miejsce
Ramy czasowe: Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Objętość infuzji na miejsce oblicza się jako (rzeczywista objętość IgG (ml) / całkowita liczba wykorzystanych miejsc infuzji).
Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Epoka 2: Wlewy, które zostały przerwane, spowolnione lub przerwane z powodu zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Epoka 2: Procent infuzji, które zostały przerwane, spowolnione lub przerwane z powodu zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Wartości procentowe zaokrągla się do liczby całkowitej, do najbliższego miejsca po przecinku.
Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Epoka 1: Liczba tygodni do osiągnięcia odstępu między dawkami końcowymi
Ramy czasowe: Epoka 1 (do 6 tygodni)
Epoka 1 (do 6 tygodni)
Epoka 2: Odsetek uczestników, którzy osiągnęli przerwę w leczeniu wynoszącą trzy lub cztery tygodnie w epoce 2
Ramy czasowe: Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Wartości procentowe zaokrągla się do liczby całkowitej, do najbliższego miejsca po przecinku. Procenty mogą sumować się do ponad 100%, ponieważ przypisane odstępy pomiędzy zabiegami mogą ulec zmianie w trakcie badania.
Epoka badania 2: Do 36 miesięcy
Epoka 2: Odsetek uczestników, którzy utrzymali trzy- lub czterotygodniową przerwę w leczeniu w epoce 2 przez 12 miesięcy
Ramy czasowe: Epoka badania 2: Do 12 miesięcy
Wartości procentowe zaokrągla się do liczby całkowitej, do najbliższego miejsca po przecinku.
Epoka badania 2: Do 12 miesięcy
Jakość życia związana ze stanem zdrowia (HRQoL): zmiana wyniku w Inwentarzu Jakości Życia Dzieci (Peds-QL) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Epoka 1: Poziom wyjściowy (pierwszy wlew); Epoka badania 2: do 36. miesiąca
Peds-QL=ogólny kwestionariusz opracowany i zatwierdzony do pomiaru HRQoL wśród populacji pediatrycznej. Obejmowało ocenę 4 wymiarów: funkcjonowania fizycznego (8 pozycji), funkcjonowania emocjonalnego (8 pozycji), funkcjonowania społecznego (8 pozycji) i funkcjonowania w szkole (Grupy wiekowe: Małe dziecko (2-4 lata), Małe dziecko (5-7 lat), Dzieci (8–12 lat) i nastolatki (13–<16 lat). W zależności od wieku uczestników kwestionariusz może wypełnić odpowiednio uczestnik lub rodzic/opiekun. Pozycje oceniano w 5-punktowej skali Likerta: 0 = nigdy nie stanowi problemu; 1=prawie nigdy nie stanowi problemu; 2=czasami problem; 3=często stanowi problem; i 4 = prawie zawsze problem). Wszystkie wyniki zostały przekształcone w całkowitej skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia. Koniec Epoki 2 podsumowuje wszystkie dane uczestnika z ostatniej wizyty w Epoce 2 (a więc nie obejmuje uczestnika, który przerwał naukę w Epoce 1).
Epoka 1: Poziom wyjściowy (pierwszy wlew); Epoka badania 2: do 36. miesiąca
HRQoL: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku w kwestionariuszu pięciu wymiarów EuroQol (EQ-5D)
Ramy czasowe: Epoka 1: Poziom wyjściowy (pierwszy wlew); Epoka badania 2: do 36. miesiąca
EQ-5D to zatwierdzona, samodzielnie przeprowadzana ocena ogólnego stanu zdrowia, składająca się z 5 wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i lęk/depresja). Uczestnicy zostali poproszeni o opisanie swojego stanu zdrowia tego dnia, wybierając 1 z 3 odpowiedzi, które odzwierciedlają poziom nasilenia dla każdego z pięciu wymiarów: brak problemów, niektóre lub umiarkowane problemy lub skrajne problemy. Wyniki domeny są obliczane przy wyższych wynikach wskazujących na pogorszenie stanu zdrowia. EQ-5D zawiera również standardową pionową 20-centymetrową wizualną skalę analogową (podobną do termometru) do rejestrowania oceny aktualnego stanu HRQoL przez uczestnika, która wahała się od 0 do 100, gdzie 0 oznaczało najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia, a 100 najlepszy wyobrażalny stan zdrowia. Koniec Epoki 2 podsumowuje wszystkie dane uczestnika z ostatniej wizyty w Epoce 2 (a więc nie obejmuje uczestnika, który przerwał naukę w Epoce 1).
Epoka 1: Poziom wyjściowy (pierwszy wlew); Epoka badania 2: do 36. miesiąca
Preferencje i satysfakcja z leczenia: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ocenie wskaźnika jakości życia (LQI).
Ramy czasowe: Epoka 1: Poziom wyjściowy (pierwszy wlew); Epoka badania 2: do 36. miesiąca
LQI to zatwierdzony kwestionariusz oceniający postrzeganie przez uczestników ich HRQoL i sposobu leczenia, szczególnie wśród uczestników stosujących terapię IgG. Kwestionariusz ten obejmuje 4 domeny: zakłócenia w leczeniu, problemy związane z terapią, warunki terapii i koszty leczenia. Domeny LQI ocenia się w skali od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wiążą się z większym zadowoleniem z leczenia IgG. Koniec Epoki 2 podsumowuje wszystkie dane uczestnika z ostatniej wizyty w Epoce 2 (a więc nie obejmuje uczestnika, który przerwał naukę w Epoce 1).
Epoka 1: Poziom wyjściowy (pierwszy wlew); Epoka badania 2: do 36. miesiąca
Preferencje i satysfakcja z leczenia: zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie satysfakcji z leczenia i wyniku w kwestionariuszu dotyczącym leków (TSQM-9)
Ramy czasowe: Epoka 1: Poziom wyjściowy (pierwszy wlew); Epoka badania 2: do 36. miesiąca
TSQM-9 to 9-elementowy, zatwierdzony, samodzielnie stosowany instrument służący do oceny zadowolenia uczestników z leków, który ocenia 3 domeny: skuteczność, wygodę i ogólną satysfakcję. Wyniki w domenie TSQM-9 wahają się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają wyższą satysfakcję. Koniec Epoki 2 podsumowuje wszystkie dane uczestnika z ostatniej wizyty w Epoce 2 (a więc nie obejmuje uczestnika, który przerwał naukę w Epoce 1).
Epoka 1: Poziom wyjściowy (pierwszy wlew); Epoka badania 2: do 36. miesiąca
Preferencje i zadowolenie z leczenia: liczba uczestników, którzy wypełnili kwestionariusz preferencji leczenia
Ramy czasowe: Epoka badania 2: do 36. miesiąca
Kwestionariusz preferencji leczenia, opracowany wewnętrznie przez sponsora badania, to niezatwierdzona skala do samodzielnego stosowania, oceniająca preferencje uczestnika w zakresie różnych cech terapii immunoglobuliną G (IgG). Koniec Epoki 2 podsumowuje wszystkie dane uczestnika z ostatniej wizyty w Epoce 2 (więc nie włączając uczestnika, który przerwał naukę w epoce 1).
Epoka badania 2: do 36. miesiąca
Wykorzystanie zasobów zdrowotnych: Dni, w których nie można chodzić do szkoły, pracy lub wykonywać normalnych codziennych czynności
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Dni, w których nie można chodzić do szkoły, pracy lub wykonywać normalnych codziennych czynności z powodu infekcji lub innych chorób, liczono jako dni, w których nie można chodzić do szkoły, pracy lub wykonywać normalnych codziennych czynności z powodu infekcji lub innych chorób w przeliczeniu na uczestnika – rok. Na uczestnika-lata = liczba lub zgłoszone dni / całkowita liczba lat trwania badania, tj. suma czasu trwania badania wszystkich uczestników w zbiorze analitycznym podzielona przez 365,25.
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Wykorzystanie zasobów zdrowotnych: dni na antybiotykach
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Dni na antybiotykach obliczono jako dni na antybiotykach na uczestnika-rok. Na uczestnika-lata = liczba lub zgłoszone dni / całkowita liczba lat trwania badania, tj. suma czasu trwania badania wszystkich uczestników w zbiorze analitycznym podzielona przez 365,25.
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Wykorzystanie zasobów zdrowotnych: liczba hospitalizacji
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Liczbę hospitalizacji, wskazania do hospitalizacji (zakażenie lub brak zakażenia) obliczono jako liczbę hospitalizacji, wskazanie do hospitalizacji (zakażenie lub brak zakażenia) w przeliczeniu na uczestnik-rok. Na uczestnika-lata = liczba lub zgłoszone dni / całkowita liczba lat trwania badania, tj. suma czasu trwania badania wszystkich uczestników w zbiorze analitycznym podzielona przez 365,25.
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: liczba dni hospitalizacji w przeliczeniu na uczestnika w roku
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)
Liczbę dni hospitalizacji obliczono jako liczbę dni hospitalizacji na uczestnika w roku. Na uczestnika-lata = liczba lub zgłoszone dni / całkowita liczba lat trwania badania, tj. suma czasu trwania badania wszystkich uczestników w zbiorze analitycznym podzielona przez 365,25.
Od pierwszej dawki badanego leku do EOS (do 4 lat i 9 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Współpracownicy

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 września 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 lipca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 161503

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na HYQVIA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj