小児PIDD被験者におけるHYQVIAの有効性、安全性、忍容性、免疫原性および薬物動態評価
2023年9月25日 更新者：Baxalta now part of Shire
原発性免疫不全疾患の小児被験者におけるHYQVIAの有効性、安全性、忍容性、免疫原性および薬物動態評価
この研究の目的は、原発性免疫不全疾患 (PIDD) の小児 (2 歳以上から 16 歳未満) の参加者における HYQVIA の有効性、安全性、忍容性、免疫原性、薬物動態 (PK) およびその他のパラメーターに関する追加データを取得することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
44
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama Medical Center
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- University of South Florida Physician Group
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Georgia
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Albany、Georgia、アメリカ、31707
- Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory Healthcare
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14203
- Women & Children's Hospital of Buffalo
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Great Neck、New York、アメリカ、11021
- Northwell Health, Inc. PRIME
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Stony Brook、New York、アメリカ、11794
- Stony Brook Children's Hospital
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
- Carolinas Healthcare System
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28277
- Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73131
- OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
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Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74136
- Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75230
- Allergy Partners of North Texas Research
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
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West Virginia
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Charleston、West Virginia、アメリカ、25701
- Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～15年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -参加者は、国際免疫学会連合（IUIS）科学委員会2015（Picard et al。、2015）に従って定義されているように、抗体形成の欠陥を含み、ガンマグロブリン置換を必要とする原発性免疫不全（PI）の診断を文書化する必要があります。入学前。 診断は、治験における IP による最初の治療の前に、治験依頼者の医療責任者によって確認されなければなりません。
- 参加者は、スクリーニング時に2歳以上16歳未満です。
- -参加者は、スクリーニング前の少なくとも3か月間、それぞれの製品情報に従って投与される一貫した用量の免疫グロブリンG（IgG）を受けています。 その間隔での平均最小試験前用量は、300 mg/kg BW / 4 週間に相当し、最大用量は 1000 mg/kg 体重 (BW) / 4 週間に相当しました。
- -参加者は、スクリーニング時にIgGの血清トラフレベルが5 g / Lを超えています。
- -出産の可能性のある女性の場合、参加者は妊娠検査で陰性であり、調査期間中、適切な避妊措置を採用することに同意します。
- 参加者/法的に権限を与えられた代表者は、プロトコルの要件を順守する意思と能力を持っています。
除外基準:
- -参加者は、次の1つ以上のスクリーニングで陽性であるか、既知の病歴を持っています：B型肝炎表面抗原（HBsAg）、C型肝炎ウイルス（HCV）のポリメラーゼ連鎖反応（PCR）、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）のPCR タイプ1/2。
以下の基準のいずれかを満たすスクリーニング時の異常な臨床検査値（異常な検査は、それらが持続するかどうかを判断するために1回繰り返すことができます）：
- -永続的なアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）は、検査ラボの正常上限（ULN）の2.5倍を超えています
- 持続性の重度の好中球減少症 (絶対好中球数 [ANC] ≤ 500/mm^3 として定義)
- -参加者は、現場での標準的な慣行に従って、実験室での研究のための瀉血を妨げる貧血を患っています。
- -参加者は、静脈内（IV）免疫グロブリン、皮下（SC）免疫グロブリン、および/または免疫血清グロブリン（ISG）注入後の過敏症または持続的な反応（蕁麻疹、呼吸困難、重度の低血圧、またはアナフィラキシー）の進行中の病歴があります。
- -参加者は重度の免疫グロブリンA（IgA）欠乏症（7.0 mg / dL未満）で、既知の抗IgA抗体と過敏症の病歴があります。
- -参加者は、ヒアルロニダーゼに対する既知のアレルギーを持っています。
- -参加者は活動的な感染症にかかっており、スクリーニング時に感染症の治療のために抗生物質療法を受けています。
- -参加者は、出血性疾患または血小板数が20,000 /μL未満であるか、または治験責任医師の意見では、SC療法の結果として出血またはあざが増加する重大なリスクがあります。
- -参加者は、研究者の意見では、安全な製品投与のための適切な部位を排除する重度の皮膚炎を患っています。
- -参加者は、登録前30日以内にIPまたは治験機器を含む別の臨床研究に参加したか、この研究の過程でIPまたは治験機器を含む別の臨床研究に参加する予定です。
- 参加者は、研究者の家族または従業員です。
- -女性の場合、参加者は登録時に妊娠中または授乳中です。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エポック1
免疫グロブリンによるIVまたは非HYQVIA SC治療を受けているPIDDの小児参加者が登録され、最大6週間の用量または間隔増加期間でHYQVIA SCで治療されました。
HYQVIA の用量は、研究前治療の 100% (± 5%) に相当するように計画されました。
投与頻度は、1週間ごとに治療間隔を1回、次に3週間ごとに治療する予定の参加者は2週間ごとに1回、4週間ごとに治療する予定の参加者は3週間ごとにもう1回の治療間隔とした。
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免疫グロブリン注入 10% (ヒト) 組換えヒト ヒアルロニダーゼ (IGI、10% with rHuPH20)
他の名前：
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実験的：エポック2
エポック 1 の後にエポック 2 が続き、参加者の以前の IV 投与スケジュール (IV 前治療参加者の場合) および治験責任医師と参加者の裁量 (SC 前治療参加者の場合) に応じて、HYQVIA 治療注入が 3 週間または 4 週間に 1 回行われました。約36か月まで。
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免疫グロブリン注入 10% (ヒト) 組換えヒト ヒアルロニダーゼ (IGI、10% with rHuPH20)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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参加者1年当たりの急性重篤細菌感染症（ASBI）の平均数として表される割合
時間枠：治験薬の初回投与から治験エポック 2 の終了まで（最長約 37.2 か月）
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ASBI 発生率は、一次治療の代替療法としてのヒト免疫グロブリン静注 (IGIV) のマーケティングを支援する業界向けの米国食品医薬品局 (FDA) のガイダンスに基づいて、参加者 1 年当たりの ASBI の平均数として定義されました。体液性免疫不全症および皮下および/または筋肉内投与のためのヒト正常免疫グロブリンの臨床研究に関する欧州医薬品庁 (EMA) ガイドライン。
ASBI には、急性重篤細菌感染症の診断基準に従って診断される菌血症/敗血症、細菌性髄膜炎、骨髄炎/敗血症性関節炎、細菌性肺炎、内臓膿瘍が含まれます。
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治験薬の初回投与から治験エポック 2 の終了まで（最長約 37.2 か月）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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参加者1年当たりの全感染者数の平均として表される割合
時間枠：治験薬の初回投与から治験エポック 2 の終了まで（最長約 37.2 か月）
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全感染率は、参加者1年あたりの全感染の平均数として定義されました。
すべての感染数は、参加者ごとの年間感染数として計算されました。
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治験薬の初回投与から治験エポック 2 の終了まで（最長約 37.2 か月）
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エポック 2: 免疫グロブリン G (IgG) 合計および IgG サブクラスのトラフ レベル
時間枠：研究エポック 2、1 年目: 0、6、および 12 か月。 2年目: 18、24、36ヶ月目
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研究エポック 2、1 年目: 0、6、および 12 か月。 2年目: 18、24、36ヶ月目
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エポック 2: 破傷風菌トキソイドおよび B 型肝炎ウイルスとして分類される臨床関連病原体に対する特異的抗体のトラフ レベル
時間枠：研究エポック 2、2 年目: 6、24、および 36 か月目
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研究エポック 2、2 年目: 6、24、および 36 か月目
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エポック 2: 臨床関連病原体ヘモフィルス インフルエンザ B に対する特異的抗体のトラフ レベル
時間枠：研究エポック 2、2 年目: 6、24、および 36 か月目
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研究エポック 2、2 年目: 6、24、および 36 か月目
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エポック 2: 週の正規化された曲線下面積 (AUCweek)
時間枠：研究エポック 2、6 か月目: 注入前の 0 日目、および注入後 2、4、10、21、および 28 日目
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研究エポック 2、6 か月目: 注入前の 0 日目、および注入後 2、4、10、21、および 28 日目
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エポック 2: 注入間隔にわたる曲線下の面積 (AUCTau)
時間枠：研究エポック 2、6 か月目: 注入前の 0 日目、および注入後 2、4、10、21、および 28 日目
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研究エポック 2、6 か月目: 注入前の 0 日目、および注入後 2、4、10、21、および 28 日目
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エポック 2: 見かけのクリアランス (CL/F)
時間枠：研究エポック 2、6 か月目: 注入前の 0 日目、および注入後 2、4、10、21、および 28 日目
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研究エポック 2、6 か月目: 注入前の 0 日目、および注入後 2、4、10、21、および 28 日目
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エポック 2: 最大濃度 (Cmax)
時間枠：研究エポック 2、6 か月目: 注入前の 0 日目、および注入後 2、4、10、21、および 28 日目
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研究エポック 2、6 か月目: 注入前の 0 日目、および注入後 2、4、10、21、および 28 日目
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エポック 2: 最小濃度 (Cmin)
時間枠：研究エポック 2、6 か月目: 注入前の 0 日目、および注入後 2、4、10、21、および 28 日目
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研究エポック 2、6 か月目: 注入前の 0 日目、および注入後 2、4、10、21、および 28 日目
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エポック 2: 最大濃度までの時間 (Tmax)
時間枠：研究エポック 2、6 か月目: 注入前の 0 日目、および注入後 2、4、10、21、および 28 日目
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研究エポック 2、6 か月目: 注入前の 0 日目、および注入後 2、4、10、21、および 28 日目
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エポック 2: 最終半減期 (T 1/2)
時間枠：研究エポック 2、6 か月目: 注入前の 0 日目、および注入後 2、4、10、21、および 28 日目
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研究エポック 2、6 か月目: 注入前の 0 日目、および注入後 2、4、10、21、および 28 日目
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感染症を除く重篤な有害事象（SAE）を患った参加者の数（感染症に関連するものと関連しないものを含む）
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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SAE は、いかなる線量であっても致死的、生命を脅かす、入院を必要とする、または既存の入院期間の延長を引き起こす、持続的または重大な障害/無能力をもたらす、先天異常/先天性欠損である、不都合な医学的出来事として定義されます。医学的に重要な出来事。
関連性の有無にかかわらず、SAEを経験した参加者の数が報告されました。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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感染症を除くSAE（関連性および非関連性を含む）の1回の注入あたりの割合
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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注入あたりのSAEの割合は、分析セットの参加者に投与された重篤な有害事象の数/注入の総数として計算されました。
注入ごとの SAE の割合 (感染を除く) が報告されました。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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感染症を除くすべての治療における緊急有害事象（TEAE）、関連性および非関連性のある参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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有害事象 (AE) は、薬物を投与された臨床調査参加者におけるあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されます。必ずしもこの治療法と因果関係がある必要はありません。
TEAEは、治験薬の投与後に発生する有害事象として定義されます。
関連性の有無にかかわらず、TEAEを経験した参加者の数が報告されました。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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感染症を除くすべてのTEAE（関連および非関連を含む）の注入ごとの割合
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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注入ごとのすべての TEAE の割合は、分析セットの参加者に投与された副作用事象の数/注入の総数として計算されました。
注入ごとの副作用の割合（感染症を除く）が報告されました。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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感染症、関連性および非関連性を除く、地元の TEAE を患っている参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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AE は、薬物を投与された臨床調査参加者におけるあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されます。必ずしもこの治療法と因果関係がある必要はありません。
TEAEは、治験薬の投与後に発生する有害事象として定義されます。
関連するかどうかにかかわらず、地元のTEAEを経験した参加者の数が報告されました。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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感染症を除く局所 TEAE の割合（関連および非関連を含む）、注入ごと
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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注入あたりの局所 TEAE の割合は、分析セットの参加者に投与された局所 TEAE の数/注入の総数として計算されました。
注入ごとの局所 TEAE の割合 (感染を除く) が報告されました。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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関連感染症および非関連感染症を除く全身性 TEAE を患う参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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AE は、薬物を投与された臨床調査参加者におけるあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されます。必ずしもこの治療法と因果関係がある必要はありません。
TEAEは、治験薬の投与後に発生する有害事象として定義されます。
関連性の有無にかかわらず、全身性 TEAE を経験した参加者の数が報告されました。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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感染症を除く全身性 TEAE の割合（関連および非関連を含む）、注入ごと
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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注入あたりの全身性 TEAE の割合は、分析セットの参加者に投与された全身性 TEAE の数/注入の総数として計算されました。
注入ごとの全身性 TEAE の割合（感染症を除く）が報告されました。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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感染症を除く、一時的に関連するすべてのTEAEを有する参加者の数
時間枠：注入開始から注入後72時間まで
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AE は、薬物を投与された臨床調査参加者におけるあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されます。必ずしもこの治療法と因果関係がある必要はありません。
TEAEは、治験薬の投与後に発生する有害事象として定義されます。
関連するかどうかにかかわらず、時間的に関連するすべてのTEAEを経験した参加者の数が報告されました。
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注入開始から注入後72時間まで
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注入ごとの感染を除く、一時的に関連するすべての TEAE の割合
時間枠：注入開始から注入後72時間まで
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注入あたりの時間的に関連するすべてのTEAEの割合は、分析セットの参加者に投与されたすべての時間的に関連するTEAEの数/注入の総数として計算されました。
注入ごとに一時的に関連するすべての TEAE の割合 (感染を除く) が報告されました。
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注入開始から注入後72時間まで
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感染症を除く、関連する (因果関係がある) および/または一時的に関連するすべての TEAE を有する参加者の数
時間枠：注入開始から注入後72時間まで
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AE は、薬物を投与された臨床調査参加者におけるあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されます。必ずしもこの治療法と因果関係がある必要はありません。
TEAEは、治験薬の投与後に発生する有害事象として定義されます。
関連する（因果関係がある）および/または一時的に関連するTEAE（感染症を除く）を有する参加者の数が報告された。
時間関連 TEAE は、IP 注入中、または IP 注入終了後 72 時間以内に始まる TEAE として定義されました。
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注入開始から注入後72時間まで
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注入ごとの感染を除く、すべての関連（因果関係）および/または一時的に関連するTEAEを有する参加者の割合
時間枠：注入開始から注入後72時間まで
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注入ごとの関連（因果関係）および／または一時的に関連するTEAEの割合は、関連および／または一時的に関連する有害事象の数/分析セットの参加者に投与された注入の総数として計算されました。
HYQVIA に「関連する可能性がある」または「おそらく関連する」として研究データベースに記録された TEAE は、HYQVIA 関連の有害事象とみなされます。
時間関連 TEAE は、IP 注入中、または IP 注入終了後 72 時間以内に始まる TEAE として定義されました。
注入ごとの関連（因果関係）および/または一時的に関連する TEAE の割合（感染を除く）が報告されました。
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注入開始から注入後72時間まで
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感染症を除くTEAEを有する参加者の割合
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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AE は、薬物を投与された臨床調査参加者におけるあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されます。必ずしもこの治療法と因果関係がある必要はありません。
TEAEは、治験薬の投与後に発生する有害事象として定義されます。
パーセンテージは小数点以下を四捨五入して表示しています。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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RHuPH20に対する結合抗体または中和抗体の力価が陽性（≧160）となった参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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RHuPH20に対する結合抗体の力価が陽性（rHuPH20力価≧160）を示した参加者の数が報告された。
中和抗体は、参加者の結合抗体の力価が 160 以上である場合にのみ検査されました。
結合抗体の力価が 160 以上と複数回評価された参加者は 1 回のみカウントされます。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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RHuPH20に対する結合抗体または中和抗体の力価が陽性（≧160）となった参加者の割合
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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RHuPH20に対する結合抗体の力価が陽性（rHuPH20力価≧160）を示した参加者の割合が報告された。
中和抗体は、参加者の結合抗体の力価が 160 以上である場合にのみ検査されました。
結合抗体の力価が 160 以上と複数回評価された参加者は 1 回のみカウントされます。
パーセンテージは小数点以下を四捨五入して表示しています。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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エポック 2: 1 か月あたりの注入回数
時間枠：研究エポック 2: 最大 36 か月
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研究エポック 2: 最大 36 か月
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エポック 2: 注入ごとの注入部位 (針刺し) の数
時間枠：研究エポック 2: 最大 36 か月
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研究エポック 2: 最大 36 か月
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エポック 2: 1 か月あたりの注入部位 (針刺し) の数
時間枠：研究エポック 2: 最大 36 か月
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研究エポック 2: 最大 36 か月
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エポック 2: 注入期間
時間枠：研究エポック 2: 最大 36 か月
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注入時間は、(注入の停止時間 - 注入の開始時間) として計算されます (エポック 2)。
注入期間は、rHuPH20注入の開始から免疫グロブリン注入の停止時間までの時間である。
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研究エポック 2: 最大 36 か月
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エポック 2: 部位ごとの最大注入速度
時間枠：研究エポック 2: 最大 36 か月
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エポック 2 における HYQVIA 治療注入は、部位あたり 10 ミリリットル/時間 (mL/h/部位) ～ 160 ml/時間/部位 (体重 [BW] <40 kg) および 10 mL/時間/部位の速度で行われました。最大 300 mL/h/サイト (体重 ≥40 kg)。
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研究エポック 2: 最大 36 か月
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エポック 2: 部位ごとの注入量
時間枠：研究エポック 2: 最大 36 か月
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部位あたりの注入量は、(実際の IgG 量 (mL) / 使用した注入部位の総数) として計算されます。
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研究エポック 2: 最大 36 か月
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エポック 2: AE により中止、遅延、または中断された注入
時間枠：研究エポック 2: 最大 36 か月
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研究エポック 2: 最大 36 か月
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エポック 2: AE により中止、遅延、または中断された注入の割合
時間枠：研究エポック 2: 最大 36 か月
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パーセンテージは小数点以下を四捨五入して表示しています。
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研究エポック 2: 最大 36 か月
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エポック 1: 最終投与間隔に達するまでの週数
時間枠：エポック 1 (最大 6 週間)
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エポック 1 (最大 6 週間)
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エポック 2: エポック 2 で 3 週間または 4 週間の治療間隔を達成した参加者の割合
時間枠：研究エポック 2: 最大 36 か月
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パーセンテージは小数点以下を四捨五入して表示しています。
割り当てられた治療間隔は研究中に変更される可能性があるため、割合の合計は 100% を超える場合があります。
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研究エポック 2: 最大 36 か月
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エポック 2: エポック 2 で 12 か月間 3 週間または 4 週間の治療間隔を維持した参加者の割合
時間枠：研究エポック 2: 最大 12 か月
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パーセンテージは小数点以下を四捨五入して表示しています。
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研究エポック 2: 最大 12 か月
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健康関連の生活の質 (HRQoL): 小児の生活の質インベントリ (Peds-QL) スコアのベースラインからの変化
時間枠：エポック 1: ベースライン (最初の注入)。研究エポック 2: 36 か月目まで
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Peds-QL=小児集団の HRQoL を測定するために開発および検証された一般的な質問票。
これには、身体機能 (8 項目)、感情的機能 (8 項目)、社会的機能 (8 項目)、および学校機能の 4 つの側面の評価が含まれます (年齢層: 幼児 (2 ～ 4 歳)、幼児 (5 ～ 7 歳)、子供 (8 ～ 12 歳)、およびティーンエイジャー (13 ～ 16 歳未満)。
参加者の年齢に応じて、必要に応じて参加者または親/介護者がアンケートに記入する場合があります。
項目は 5 点のリッカート スケールで採点されました。0= まったく問題ありません。 1= ほとんど問題ありません。 2=時々問題が発生する。 3= しばしば問題になります。 4 = ほぼ常に問題が発生します)。
すべてのスコアは、0 ～ 100 の合計スケールで変換されました (0=100、1=75、2=50、3=25、および 4=0)。
スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
エポック 2 の終わりには、最後のエポック 2 訪問に関するすべての参加者のデータが要約されます (したがって、エポック 1 で中止した参加者は含まれません)。
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エポック 1: ベースライン (最初の注入)。研究エポック 2: 36 か月目まで
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HRQoL: EuroQol 5 次元アンケート (EQ-5D) スコアのベースラインからの変化
時間枠：エポック 1: ベースライン (最初の注入)。研究エポック 2: 36 か月目まで
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EQ-5D は、5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) から構成される全体的な健康状態の検証済みの自己管理評価です。
参加者は、その日の健康状態について、問題なし、多少の問題または中程度の問題、極端な問題の 5 つの側面の重症度レベルを反映する 3 つの回答のうち 1 つを選択して説明するよう求められました。
ドメイン スコアは、健康状態の悪化を示すスコアが高く計算されます。
EQ-5D には、参加者の現在の HRQoL 状態の評価を 0 から 100 の範囲で記録するための、標準的な垂直 20 cm 視覚アナログ スケール (温度計に似たもの) も含まれています。0 は想像できる最悪の健康状態を示し、100 は最良の状態を示します想像できる健康状態。
エポック 2 の終わりには、最後のエポック 2 訪問に関するすべての参加者のデータが要約されます (したがって、エポック 1 で中止した参加者は含まれません)。
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エポック 1: ベースライン (最初の注入)。研究エポック 2: 36 か月目まで
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治療の好みと満足度: 生活の質指数 (LQI) スコアの評価におけるベースラインからの変化
時間枠：エポック 1: ベースライン (最初の注入)。研究エポック 2: 36 か月目まで
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LQI は、特に IgG 療法を使用する参加者の間で、HRQoL とその治療に対する参加者の認識を評価する検証済みのアンケートです。
このアンケートは、治療への干渉、治療関連の問題、治療設定、治療費の 4 つの領域を対象としています。
LQI ドメインは 0 ～ 100 でスコア付けされ、スコアが高いほど IgG 治療の満足度が高くなります。
エポック 2 の終わりには、最後のエポック 2 訪問に関するすべての参加者のデータが要約されます (したがって、エポック 1 で中止した参加者は含まれません)。
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エポック 1: ベースライン (最初の注入)。研究エポック 2: 36 か月目まで
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治療の好みと満足度: 治療満足度の評価と投薬質問票 (TSQM-9) スコアのベースラインからの変化
時間枠：エポック 1: ベースライン (最初の注入)。研究エポック 2: 36 か月目まで
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TSQM-9 は、投薬に対する参加者の満足度を評価するための 9 項目の検証済みの自己管理手段であり、有効性、利便性、全体的な満足度の 3 つの領域を評価します。
TSQM-9 ドメイン スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど満足度が高いことを示します。
エポック 2 の終わりには、最後のエポック 2 訪問に関するすべての参加者のデータが要約されます (したがって、エポック 1 で中止した参加者は含まれません)。
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エポック 1: ベースライン (最初の注入)。研究エポック 2: 36 か月目まで
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治療の希望と満足度: 治療の希望に関するアンケートに回答した参加者の数
時間枠：研究エポック 2: 36 か月目まで
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治療希望アンケートは研究スポンサーによって内部開発され、免疫グロブリン G (IgG) 療法のさまざまな属性に対する参加者の好みを評価する自己管理型の未検証の尺度です。エポック 2 の終わりには、最後のエポック 2 訪問におけるすべての参加者のデータが要約されます。 (したがって、エポック 1 で中止した参加者は含まれません)。
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研究エポック 2: 36 か月目まで
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健康資源の利用: 学校や仕事に行けない日、または通常の日常活動ができない日
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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感染症やその他の病気により学校や仕事に行けない日、または日常生活が正常に行えない日は、参加者1人当たりの感染症やその他の病気により学校や仕事に行けない日、または日常生活が正常に行えない日数として計算されます。年。
参加者あたりの年数 = 報告された数または日数 / 研究期間の総年数、つまり、分析セット内のすべての参加者の研究期間の合計を 365.25 で割ったもの。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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医療資源の活用: 抗生物質を服用する日々
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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抗生物質の投与日数は、参加者 1 年当たりの抗生物質の投与日数として計算されました。
参加者あたりの年数 = 報告された数または日数 / 研究期間の総年数、つまり、分析セット内のすべての参加者の研究期間の合計を 365.25 で割ったもの。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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医療資源の利用状況：入院者数
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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入院数、入院の適応（感染または非感染）は、参加者年当たりの入院数、入院の適応（感染または非感染）として計算されました。
参加者あたりの年数 = 報告された数または日数 / 研究期間の総年数、つまり、分析セット内のすべての参加者の研究期間の合計を 365.25 で割ったもの。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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医療資源の利用状況: 参加者ごとの入院日数 - 年間
時間枠：治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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入院日数は参加者1年当たりの入院日数として計算した。
参加者あたりの年数 = 報告された数または日数 / 研究期間の総年数、つまり、分析セット内のすべての参加者の研究期間の合計を 365.25 で割ったもの。
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治験薬の初回投与からEOSまで（最長4年9か月）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Shire
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年9月25日
一次修了 (実際)
2022年7月20日
研究の完了 (実際)
2022年7月20日
試験登録日
最初に提出
2017年9月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年9月7日
最初の投稿 (実際)
2017年9月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月25日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 161503
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ハイクビアの臨床試験
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Baxalta now part of ShireBaxalta Innovations GmbH, now part of Shire完了