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Efficacia, sicurezza, tollerabilità, immunogenicità e valutazione farmacocinetica di HYQVIA in soggetti pediatrici con PIDD

25 settembre 2023 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Efficacia, sicurezza, tollerabilità, immunogenicità e valutazione farmacocinetica di HYQVIA in soggetti pediatrici con malattie da immunodeficienza primaria

Lo scopo dello studio è acquisire ulteriori dati su efficacia, sicurezza, tollerabilità, immunogenicità, farmacocinetica (PK) e altri parametri di HYQVIA nei partecipanti pediatrici (età ≥ 2 a <16 anni) con malattia da immunodeficienza primaria (PIDD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

44

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Pediatric Allergy and Immunology
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • University of South Florida Physician Group
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Stati Uniti, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers, Inc.
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
        • Northwell Health, Inc. PRIME
      • Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
        • Stony Brook Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
        • Allergy Asthma & Immunology Relief of Charlotte
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73131
        • OK Institute of Allergy & Asthma Clinical Research, LLC
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, P.C.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Allergy Partners of North Texas Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Section on Immunopathogenesis and Clinical Immunology
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Stati Uniti, 25701
        • Marshall University Joan C. Edwards School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante deve avere una diagnosi documentata di una forma di immunodeficienza primaria (PI) che comporta un difetto nella formazione di anticorpi e che richiede la sostituzione di gammaglobuline, come definito secondo il comitato scientifico dell'Unione internazionale delle società immunologiche (IUIS) 2015 (Picard et al., 2015) prima dell'iscrizione. La diagnosi deve essere confermata dal direttore medico dello sponsor prima del primo trattamento con IP nello studio.
  2. Il partecipante ha almeno due anni e meno di 16 anni al momento dello screening.
  3. - Il partecipante ha ricevuto una dose consistente di immunoglobulina G (IgG), somministrata in conformità con le rispettive informazioni sul prodotto per un periodo di almeno tre mesi prima dello screening. La dose minima media pre-studio in tale intervallo era equivalente a 300 mg/kg di peso corporeo/4 settimane e una dose massima equivalente a 1000 mg/kg di peso corporeo (PC)/4 settimane.
  4. Il partecipante ha un livello sierico minimo di IgG > 5 g/L allo screening.
  5. Se donna in età fertile, il partecipante presenta un test di gravidanza negativo e accetta di impiegare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio.
  6. Il partecipante/rappresentante legalmente autorizzato è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante ha una storia nota di o è positivo allo screening per uno o più dei seguenti: antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), reazione a catena della polimerasi (PCR) per il virus dell'epatite C (HCV), PCR per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) Tipo 1/2.

  2. Valori di laboratorio anormali allo screening che soddisfano uno qualsiasi dei seguenti criteri (i test anormali possono essere ripetuti una volta per determinare se sono persistenti):

    1. Alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) persistenti > 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per il laboratorio di analisi
    2. Neutropenia grave persistente (definita come conta assoluta dei neutrofili [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. - Il partecipante ha un'anemia che precluderebbe la flebotomia per gli studi di laboratorio, secondo la pratica standard presso il sito.
  4. - Il partecipante ha una storia in corso di ipersensibilità o reazioni persistenti (orticaria, difficoltà respiratorie, grave ipotensione o anafilassi) a seguito di infusioni di immunoglobuline endovenose (IV), immunoglobuline sottocutanee (SC) e/o immunoglobuline sieriche (ISG).
  5. - Il partecipante ha una grave carenza di immunoglobulina A (IgA) (meno di 7,0 mg/dL) con anticorpi anti-IgA noti e una storia di ipersensibilità.
  6. Il partecipante ha un'allergia nota alla ialuronidasi.
  7. - Il partecipante ha un'infezione attiva e sta ricevendo una terapia antibiotica per il trattamento dell'infezione al momento dello screening.
  8. - - Il partecipante ha un disturbo della coagulazione o una conta piastrinica inferiore a 20.000 / μL o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, sarebbe a rischio significativo di aumento del sanguinamento o lividi a seguito della terapia SC.
  9. - Il partecipante ha una grave dermatite che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbe siti adeguati per la somministrazione sicura del prodotto.
  10. - Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio.
  11. Il partecipante è un familiare o un dipendente dello sperimentatore.
  12. Se femmina, il partecipante è incinta o in allattamento al momento dell'iscrizione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Epoca 1
I partecipanti pediatrici con PIDD che erano in trattamento IV o non HYQVIA SC con immunoglobuline sono stati arruolati e trattati con HYQVIA SC con un periodo di aumento della dose o di intervallo fino a sei settimane. La dose pianificata di HYQVIA era equivalente al 100% (± 5%) del trattamento pre-studio. La frequenza della dose era un intervallo di trattamento di una settimana, quindi un intervallo di trattamento di due settimane per i partecipanti che dovevano essere trattati ogni tre settimane e un ulteriore intervallo di trattamento di tre settimane per i partecipanti che dovevano essere trattati ogni quattro settimane.
Biologico: HYQVIA
Infusione di immunoglobuline 10% (umana) con ialuronidasi umana ricombinante (IGI, 10% con rHuPH20)
Altri nomi:
  • IGI 10% con rHuPH20
Sperimentale: Epoca 2
L'Epoca 1 è stata seguita dall'Epoca 2 con infusioni di trattamento HYQVIA somministrate una volta ogni 3 o 4 settimane, a seconda del precedente programma di dosaggio IV del partecipante (per i partecipanti pretrattati IV) e a discrezione dello sperimentatore e del partecipante (per i partecipanti pretrattati SC) fino a circa 36 mesi.
Biologico: HYQVIA
Infusione di immunoglobuline 10% (umana) con ialuronidasi umana ricombinante (IGI, 10% con rHuPH20)
Altri nomi:
  • IGI 10% con rHuPH20

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso rappresentato come numero medio di infezioni batteriche acute gravi (ASBI) per anno-partecipante
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dell'Epoca 2 dello Studio (fino a circa 37,2 mesi)
Il tasso di ASBI è stato definito come il numero medio di ASBI per partecipante-anno sulla base delle linee guida della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per l'industria a supporto della commercializzazione di immunoglobuline umane per via endovenosa (IGIV) come terapia sostitutiva per i pazienti primari. immunodeficienza umorale e le linee guida dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) sulla sperimentazione clinica dell'immunoglobulina umana normale per somministrazione SC e/o intramuscolare. Gli ASBI includevano batteriemia/sepsi, meningite batterica, osteomielite/artrite settica, polmonite batterica e ascesso viscerale, diagnosticati secondo i criteri diagnostici per le infezioni batteriche acute gravi.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dell'Epoca 2 dello Studio (fino a circa 37,2 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso rappresentato come numero medio di tutte le infezioni per partecipante-anno
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dell'Epoca 2 dello Studio (fino a circa 37,2 mesi)
Il tasso di tutte le infezioni è stato definito come il numero medio di tutte le infezioni per partecipante-anno. Il numero di tutte le infezioni è stato calcolato come numero di infezioni per partecipante-anno.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dell'Epoca 2 dello Studio (fino a circa 37,2 mesi)
Epoca 2: Livelli minimi di immunoglobuline G (IgG) totali e sottoclassi di IgG
Lasso di tempo: Studio Epoca 2, Anno 1: Mesi 0, 6 e 12; Anno 2: Mesi 18, 24 e 36
Studio Epoca 2, Anno 1: Mesi 0, 6 e 12; Anno 2: Mesi 18, 24 e 36
Epoca 2: Livelli minimi di anticorpi specifici contro agenti patogeni clinicamente rilevanti classificati come tossoide di Clostridium Tetani e virus dell'epatite B
Lasso di tempo: Studia Epoca 2, Anno 2: Mesi 6, 24 e 36
Studia Epoca 2, Anno 2: Mesi 6, 24 e 36
Epoca 2: livelli minimi di anticorpi specifici contro l'agente patogeno clinicamente rilevante Haemophilus influenzae B
Lasso di tempo: Studia Epoca 2, Anno 2: Mesi 6, 24 e 36
Studia Epoca 2, Anno 2: Mesi 6, 24 e 36
Epoca 2: Area sotto la curva normalizzata per settimana (AUCweek)
Lasso di tempo: Studio Epoca 2, Mese 6: Giorno 0 pre-infusione e Giorni 2, 4, 10, 21 e 28 post-infusione
Studio Epoca 2, Mese 6: Giorno 0 pre-infusione e Giorni 2, 4, 10, 21 e 28 post-infusione
Epoca 2: Area sotto la curva durante l'intervallo di infusione (AUCTau)
Lasso di tempo: Studio Epoca 2, Mese 6: Giorno 0 pre-infusione e Giorni 2, 4, 10, 21 e 28 post-infusione
Studio Epoca 2, Mese 6: Giorno 0 pre-infusione e Giorni 2, 4, 10, 21 e 28 post-infusione
Epoca 2: autorizzazione apparente (CL/F)
Lasso di tempo: Studio Epoca 2, Mese 6: Giorno 0 pre-infusione e Giorni 2, 4, 10, 21 e 28 post-infusione
Studio Epoca 2, Mese 6: Giorno 0 pre-infusione e Giorni 2, 4, 10, 21 e 28 post-infusione
Epoca 2: Concentrazione Massima (Cmax)
Lasso di tempo: Studio Epoca 2, Mese 6: Giorno 0 pre-infusione e Giorni 2, 4, 10, 21 e 28 post-infusione
Studio Epoca 2, Mese 6: Giorno 0 pre-infusione e Giorni 2, 4, 10, 21 e 28 post-infusione
Epoca 2: Concentrazione Minima (Cmin)
Lasso di tempo: Studio Epoca 2, Mese 6: Giorno 0 pre-infusione e Giorni 2, 4, 10, 21 e 28 post-infusione
Studio Epoca 2, Mese 6: Giorno 0 pre-infusione e Giorni 2, 4, 10, 21 e 28 post-infusione
Epoca 2: Tempo per raggiungere la massima concentrazione (Tmax)
Lasso di tempo: Studio Epoca 2, Mese 6: Giorno 0 pre-infusione e Giorni 2, 4, 10, 21 e 28 post-infusione
Studio Epoca 2, Mese 6: Giorno 0 pre-infusione e Giorni 2, 4, 10, 21 e 28 post-infusione
Epoca 2: Emivita terminale (T 1/2)
Lasso di tempo: Studio Epoca 2, Mese 6: Giorno 0 pre-infusione e Giorni 2, 4, 10, 21 e 28 post-infusione
Studio Epoca 2, Mese 6: Giorno 0 pre-infusione e Giorni 2, 4, 10, 21 e 28 post-infusione
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) escluse infezioni, correlate e non correlate
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Un SAE è definito come un evento medico indesiderato che, a qualsiasi dosaggio, è fatale, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o comporta il prolungamento di un ricovero già esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, è un'anomalia congenita/difetto congenito, è un evento importante dal punto di vista medico. È stato riportato il numero di partecipanti che hanno sperimentato SAE, correlati o meno.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Tasso di SAE escluse le infezioni, correlate e non correlate, per infusione
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Il tasso di SAE per infusione è stato calcolato come numero di eventi avversi gravi/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti al set di analisi. È stato riportato il tasso di SAE per infusione (escluse le infezioni).
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Numero di partecipanti con tutti gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) escluse le infezioni, correlate e non correlate
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Un evento avverso (EA) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un farmaco; non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un TEAE è definito come un evento avverso con esordio che si verifica dopo la somministrazione del farmaco in studio. È stato riportato il numero di partecipanti che hanno sperimentato TEAE, correlati o meno.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Tasso di tutti i TEAE escluse le infezioni, correlate e non correlate, per infusione
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Il tasso di tutti i TEAE per infusione è stato calcolato come numero di eventi di reazione avversa/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti al set di analisi. È stato riportato il tasso di eventuali reazioni avverse per infusione (escluse le infezioni).
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Numero di partecipanti con TEAE locali escluse infezioni, correlate e non correlate
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un farmaco; non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un TEAE è definito come un evento avverso con esordio che si verifica dopo la somministrazione del farmaco in studio. È stato riportato il numero di partecipanti che hanno sperimentato TEAE locali, correlati o meno.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Tasso di TEAE locali escluse le infezioni, correlate e non correlate, per infusione
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Il tasso di TEAE locali per infusione è stato calcolato come numero di TEAE locali/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. È stato riportato il tasso di TEAE locali per infusione (escluse le infezioni).
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Numero di partecipanti con TEAE sistemici escluse infezioni, correlate e non correlate
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un farmaco; non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un TEAE è definito come un evento avverso con esordio che si verifica dopo la somministrazione del farmaco in studio. È stato riportato il numero di partecipanti che hanno sperimentato TEAE sistemici, correlati o non correlati.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Tasso di TEAE sistemici escluse le infezioni, correlate e non correlate, per infusione
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Il tasso di TEAE sistemici per infusione è stato calcolato come numero di TEAE sistemici/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. È stato riportato il tasso di TEAE sistemici per infusione (escluse le infezioni).
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Numero di partecipanti con tutti i TEAE temporaneamente associati escluse le infezioni
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un farmaco; non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Il TEAE è definito come un evento avverso con esordio che si verifica dopo la somministrazione del farmaco in studio. È stato riportato il numero di partecipanti che hanno sperimentato tutti i TEAE temporalmente associati, correlati o non correlati.
Dall'inizio dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Tasso di tutti i TEAE temporaneamente associati escluse le infezioni per infusione
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Il tasso di tutti i TEAE temporalmente associati per infusione è stato calcolato come numero di tutti i TEAE temporalmente associati/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. È stato riportato il tasso di tutti i TEAE temporalmente associati per infusione (escluse le infezioni).
Dall'inizio dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Numero di partecipanti con tutti i TEAE correlati (causalmente) e/o temporalmente associati escluse le infezioni
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un farmaco; non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un TEAE è definito come un evento avverso con esordio che si verifica dopo la somministrazione del farmaco in studio. È stato riportato il numero di partecipanti con qualsiasi TEAE correlato (causalmente) e/o temporalmente associato (escluse le infezioni). I TEAE associati temporalmente sono stati definiti come TEAE che iniziano durante l'infusione di IP o entro 72 ore dalla fine dell'infusione di IP.
Dall'inizio dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Tasso di partecipanti con tutti i TEAE correlati (causalmente) e/o temporalmente associati escluse le infezioni per infusione
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Il tasso di qualsiasi TEAE correlato (causalmente) e/o temporalmente associato per infusione è stato calcolato come numero di eventi avversi correlati e/o temporalmente associati/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. I TEAE registrati nel database dello studio come “possibilmente correlati” o “probabilmente correlati” a HYQVIA sono considerati eventi avversi correlati a HYQVIA. I TEAE associati temporalmente sono stati definiti come TEAE che iniziano durante l'infusione di IP o entro 72 ore dalla fine dell'infusione di IP. È stato riportato il tasso di eventuali TEAE correlati (causalmente) e/o temporalmente associati per infusione (escluse le infezioni).
Dall'inizio dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Percentuale di partecipanti con qualsiasi TEAE escluse le infezioni
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un farmaco; non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un TEAE è definito come un evento avverso con esordio che si verifica dopo la somministrazione del farmaco in studio. Le percentuali vengono arrotondate al numero intero al decimale più vicino.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Numero di partecipanti che hanno sviluppato titoli positivi (≥160) di anticorpi leganti o neutralizzanti anti-rHuPH20
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
È stato riportato il numero di partecipanti che hanno sviluppato un titolo positivo (titolo rHuPH20 ≥ 160) di anticorpi leganti rHuPH20. Gli anticorpi neutralizzanti sono stati testati solo se il partecipante aveva un titolo ≥ 160 di anticorpi leganti. I partecipanti con valutazioni multiple di titoli ≥ 160 di anticorpi leganti vengono conteggiati una sola volta.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Percentuale di partecipanti che hanno sviluppato titoli positivi (≥160) di anticorpi leganti o neutralizzanti anti-rHuPH20
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno sviluppato un titolo positivo (titolo rHuPH20 ≥ 160) di anticorpi leganti rHuPH20. Gli anticorpi neutralizzanti sono stati testati solo se il partecipante aveva un titolo ≥ 160 di anticorpi leganti. I partecipanti con valutazioni multiple di titoli ≥ 160 di anticorpi leganti vengono conteggiati una sola volta. Le percentuali vengono arrotondate al numero intero al decimale più vicino.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Epoca 2: numero di infusioni al mese
Lasso di tempo: Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Epoca 2: numero di siti di infusione (bastoncini di ago) per infusione
Lasso di tempo: Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Epoca 2: numero di siti di infusione (bastoncini di aghi) al mese
Lasso di tempo: Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Epoca 2: Durata dell'infusione
Lasso di tempo: Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
La durata dell'infusione viene calcolata come (ora di fine infusione - ora di inizio infusione) (nell'Epoca 2). La durata dell'infusione è il tempo che intercorre dall'inizio dell'infusione di rHuPH20 fino al momento dell'interruzione dell'infusione di immunoglobuline.
Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Epoca 2: velocità di infusione massima per sito
Lasso di tempo: Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Le infusioni per il trattamento HYQVIA nell'Epoca 2 sono state somministrate a una velocità compresa tra 10 ml/ora per sito (mL/h/sito) e 160 ml/h/sito (peso corporeo [peso corporeo] <40 kg) e 10 ml/h/sito a 300 ml/h/sito (peso corporeo ≥ 40 kg).
Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Epoca 2: volume di infusione per sito
Lasso di tempo: Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Il volume di infusione per sito viene calcolato come (volume effettivo di IgG (ml)/numero totale di siti di infusione utilizzati).
Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Epoca 2: infusioni interrotte, rallentate o interrotte a causa di un evento avverso
Lasso di tempo: Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Epoca 2: percentuale di infusioni che sono state interrotte, rallentate o interrotte a causa di un evento avverso
Lasso di tempo: Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Le percentuali vengono arrotondate al numero intero al decimale più vicino.
Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Epoca 1: numero di settimane per raggiungere l'intervallo della dose finale
Lasso di tempo: Epoca 1 (fino a 6 settimane)
Epoca 1 (fino a 6 settimane)
Epoca 2: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un intervallo di trattamento di tre o quattro settimane nell'epoca 2
Lasso di tempo: Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Le percentuali vengono arrotondate al numero intero al decimale più vicino. La somma delle percentuali può superare il 100% poiché l'intervallo di trattamento assegnato potrebbe essere modificato durante lo studio.
Epoca di studio 2: fino a 36 mesi
Epoca 2: percentuale di partecipanti che hanno mantenuto un intervallo di trattamento di tre o quattro settimane nell'epoca 2 per 12 mesi
Lasso di tempo: Epoca di studio 2: fino a 12 mesi
Le percentuali vengono arrotondate al numero intero al decimale più vicino.
Epoca di studio 2: fino a 12 mesi
Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL): variazione rispetto al basale del punteggio Pediatric Quality of Life Inventory (Peds-QL)
Lasso di tempo: Epoca 1: Baseline (prima infusione); Epoca di studio 2: fino al mese 36
Peds-QL=questionario generico sviluppato e validato per misurare l'HRQoL nella popolazione pediatrica. Comprendeva la valutazione di 4 dimensioni: funzionamento fisico (8 item), funzionamento emotivo (8 item), funzionamento sociale (8 item) e funzionamento scolastico (fasce di età: bambini piccoli (2-4 anni), bambini piccoli (5-7 anni), Bambini (8-12 anni) e adolescenti (13-<16 anni). A seconda dell'età dei partecipanti, il questionario può essere completato dal partecipante o dal genitore/tutore, a seconda dei casi. Gli item sono stati valutati su una scala Likert a 5 punti: 0=mai un problema; 1=quasi mai un problema; 2=a volte un problema; 3=spesso un problema; e 4=quasi sempre un problema). Tutti i punteggi sono stati trasformati su una scala totale da 0 a 100 dove 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Punteggi più alti indicano un migliore stato di salute. Fine dell'epoca 2 riassume tutti i dati dei partecipanti per la loro ultima visita dell'epoca 2 (quindi escluso il partecipante che ha interrotto l'attività nell'epoca 1).
Epoca 1: Baseline (prima infusione); Epoca di studio 2: fino al mese 36
HRQoL: variazione rispetto al basale nel punteggio del questionario EuroQol Five Dimensions (EQ-5D).
Lasso di tempo: Epoca 1: Baseline (prima infusione); Epoca di studio 2: fino al mese 36
L'EQ-5D è una valutazione convalidata e autosomministrata della salute generale composta da 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione). Ai partecipanti è stato chiesto di descrivere il loro stato di salute quel giorno scegliendo 1 delle 3 risposte che riflettono i livelli di gravità per ciascuna delle cinque dimensioni: nessun problema, alcuni o moderati problemi o problemi estremi. I punteggi del dominio vengono calcolati con punteggi più alti che indicano un peggioramento dello stato di salute. L'EQ-5D include anche una scala analogica visiva verticale standard da 20 cm (simile a un termometro) per registrare la valutazione di un partecipante sul suo attuale stato HRQoL, che variava da 0 a 100, dove 0 indicava il peggiore stato di salute immaginabile e 100 era il migliore. stato di salute immaginabile. Fine dell'epoca 2 riassume tutti i dati dei partecipanti per la loro ultima visita dell'epoca 2 (quindi escluso il partecipante che ha interrotto l'attività nell'epoca 1).
Epoca 1: Baseline (prima infusione); Epoca di studio 2: fino al mese 36
Preferenza di trattamento e soddisfazione: cambiamento rispetto al basale nella valutazione del punteggio dell'indice di qualità della vita (LQI).
Lasso di tempo: Epoca 1: Baseline (prima infusione); Epoca di studio 2: fino al mese 36
L'LQI è un questionario validato che valuta le percezioni dei partecipanti riguardo al loro HRQoL e al loro trattamento, in particolare tra i partecipanti che utilizzano la terapia IgG. Questo questionario copre 4 ambiti: interferenze terapeutiche, problemi legati alla terapia, contesto terapeutico e costi del trattamento. I domini LQI hanno un punteggio da 0 a 100, con punteggi più alti associati a una migliore soddisfazione del trattamento IgG. Fine dell'epoca 2 riassume tutti i dati dei partecipanti per la loro ultima visita dell'epoca 2 (quindi escluso il partecipante che ha interrotto l'attività nell'epoca 1).
Epoca 1: Baseline (prima infusione); Epoca di studio 2: fino al mese 36
Preferenza e soddisfazione del trattamento: variazione rispetto al basale nella valutazione del punteggio del questionario sulla soddisfazione del trattamento e sui farmaci (TSQM-9)
Lasso di tempo: Epoca 1: Baseline (prima infusione); Epoca di studio 2: fino al mese 36
Il TSQM-9 è uno strumento composto da 9 item, convalidato e autosomministrato per valutare la soddisfazione dei partecipanti rispetto ai farmaci, che valuta 3 ambiti: efficacia, convenienza e soddisfazione globale. I punteggi del dominio TSQM-9 vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una maggiore soddisfazione. Fine dell'epoca 2 riassume tutti i dati dei partecipanti per la loro ultima visita dell'epoca 2 (quindi escluso il partecipante che ha interrotto l'attività nell'epoca 1).
Epoca 1: Baseline (prima infusione); Epoca di studio 2: fino al mese 36
Preferenza e soddisfazione del trattamento: numero di partecipanti che hanno completato il questionario sulle preferenze di trattamento
Lasso di tempo: Epoca di studio 2: fino al mese 36
Il questionario sulle preferenze di trattamento, sviluppato internamente dallo sponsor dello studio, è una scala autosomministrata e non convalidata che valuta la preferenza dei partecipanti per vari attributi della terapia con immunoglobuline G (IgG). La fine dell'epoca 2 riassume tutti i dati dei partecipanti per la loro ultima visita dell'epoca 2 (quindi escluso il partecipante che ha interrotto l'attività nell'epoca 1).
Epoca di studio 2: fino al mese 36
Utilizzo delle risorse sanitarie: giorni in cui non è possibile andare a scuola o al lavoro o svolgere le normali attività quotidiane
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
I giorni in cui non è stato possibile andare a scuola o al lavoro, o a svolgere le normali attività quotidiane a causa di infezione o altre malattie sono stati calcolati come giorni in cui non è stato possibile andare a scuola o al lavoro, o a svolgere le normali attività quotidiane a causa di infezione o altre malattie per partecipante- anno. Per partecipante-anni = numero o giorni riportati / numero totale di anni di durata dello studio, ovvero la somma della durata dello studio per tutti i partecipanti nel set di analisi, divisa per 365,25.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Utilizzo delle risorse sanitarie: giornate sugli antibiotici
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
I giorni di terapia antibiotica sono stati calcolati come giorni di terapia antibiotica per partecipante-anno. Per partecipante-anni = numero o giorni riportati / numero totale di anni di durata dello studio, ovvero la somma della durata dello studio per tutti i partecipanti nel set di analisi, divisa per 365,25.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Utilizzo delle risorse sanitarie: numero di ricoveri
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Numero di ricoveri, indicazione per il ricovero (infezione o non infezione) sono stati calcolati come numero di ricoveri, indicazione per il ricovero (infezione o non infezione) per anno-partecipante. Per partecipante-anni = numero o giorni riportati / numero totale di anni di durata dello studio, ovvero la somma della durata dello studio per tutti i partecipanti nel set di analisi, divisa per 365,25.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Utilizzo delle risorse sanitarie: numero di giorni di ricovero in ospedale per partecipante-anno
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)
Il numero di giorni di ricovero è stato calcolato come numero di giorni di ricovero per partecipante-anno. Per partecipante-anni = numero o giorni riportati / numero totale di anni di durata dello studio, ovvero la somma della durata dello studio per tutti i partecipanti nel set di analisi, divisa per 365,25.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino all'EOS (fino a 4 anni e 9 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Collaboratori

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 settembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

20 luglio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

20 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

11 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 161503

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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