근위축성 측삭 경화증에서 질병 수정 전략으로서의 보수적 철 킬레이트화 (FAIR-ALS II)
2025년 12월 4일 업데이트: University Hospital, Lille
근위축성 측삭 경화증에서 질병 수정 전략으로서의 보수적 철 킬레이트화: 데페리프론의 다기관, 병렬 그룹, 위약 대조, 무작위 임상 시험
철 대사의 변경은 ALS의 산발적 및 유전적 형태(SOD1 및 C9orf72)뿐만 아니라 근위축성 측삭 경화증(ALS)의 동물 모델에서 보고됩니다.
높은 에너지 요구량(높은 산소 소비)으로 인해 뇌의 높은 철 농도는 운동 뉴런을 특히 에너지 결핍과 산화 스트레스에 취약하게 만듭니다.
ALS 환자의 사후 검사와 MRI 스캔에서 중심 운동관에 철 축적 징후가 발견되었습니다. 철분 수치의 지표인 높은 혈청 페리틴 수치는 낮은 예후와 관련이 있습니다.
ALS 마우스 모델에서 철 킬레이트제의 사용은 신경 보호와 기대 수명 증가를 입증했으며, 이는 뇌에서 과도한 철분을 제거하면 신경 손실을 예방할 수 있고 결과적으로 질병의 느린 진행을 방지할 수 있음을 시사합니다.
철분의 보수적 킬레이트화는 킬레이트제에 결합하는 철분의 대부분이 고갈되지 않고 체내에 재분배되는 방식을 의미합니다.
이 기능과 함께 킬레이트제인 데페리프론을 사용하여 안전성 파일럿 연구에서 매우 우수한 안전성 프로필이 관찰되었습니다.
데페리프론은 뇌 영역에서 과도한 철분을 제거하고 필요한 철분 수준에 부정적인 영향을 미치지 않으면서 국소 철 침전물과 관련된 산화 손상 및 세포 사멸을 줄였습니다.
이제 이 새로운 신경 보호 치료 양식의 효능이 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구에서 평가되고 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
372
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Angers, 프랑스
- Chr Angers
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Brest, 프랑스
- CHRU Brest
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Bron, 프랑스
- Hopital Pierre Wertheimer - Hcl - Bron
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Caen, 프랑스
- Chu Cote de Nacre - Caen
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Clermont-Ferrand, 프랑스
- CHU de Clermont-Ferrand
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Lille, 프랑스, 59000
- Hôpital Roger Salengro, CHU
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Limoges, 프랑스
- C H U Dupuytren Limoges
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Marseille, 프랑스
- Aphm Hopital La Timone
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Nancy, 프랑스
- CHU de Nancy
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Nice, 프랑스
- CHU de Nice Hopital Pasteur
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Paris, 프랑스, 75013
- Hu Pitie Salpetriere Aphp
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Strasbourg, 프랑스, 67091
- Hopital de Hautepierre
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Talence, 프랑스
- Chu de Bordeaux - Talence
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Toulouse, 프랑스, 31300
- CHU Toulouse
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Tours, 프랑스
- CHU de Tours
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 다음과 같이 분류됩니다. 가능, 실험실 지원 개연성, 개연성 또는 명확한 ALS(개정된 El Escorial 기준)
- ALS의 척추 및 구근 형태
- 운동 결손 또는 근위축의 첫 증상 이후 18개월 미만의 질병 기간
- 진단 후 6개월 미만의 질병 지속 기간
- 나이, 키 및 성별에 대한 예상 값의 ≥ 75% 직립형 느린 폐활량 또는 최대 흡기압 또는 스니프 테스트. (가장 좋은 예측 테스트는 후각 테스트이지만 때때로 환자는 그것을 할 수 없습니다.) (이들 중 하나에 대한 한계값 비정상인 경우, 환자 재평가는 3개월 후에 발생하는 것이 좋습니다).
- ALSFRS-R ≥36에 대한 가벼운 기능 장애 점수
- 나이, 키, 성별에 대한 예상 값의 70%를 초과하는 직립 느린 폐활량 및
- 삼킬 수 있음(구강 치료에 필요)
- 40kg~130kg 사이에 포함된 환자 체중
- 환자가 riluzole을 사용 중인 경우 안정적인 용량으로 포함되기 전에 최소 1개월 동안 있어야 합니다(간염의 주요 위험을 배제하기 위해).
제외 기준:
- 기대 수명을 합리적으로 손상시킬 수 있는 높은 빈도의 동반이환 또는 중요한 위험이 있는 환자
- 정신 장애 진단 및 통계 매뉴얼에 따라 진행 중인 축 I 정신 장애(정신병, 환각, 물질 중독, 양극성 장애, 심한 우울증, 자살 관념). 연구에 참여하기 전에 경증 또는 중등도의 우울 삽화(관해가 아님) 또는 중증의 조절되지 않는 불안을 앓고 있는 환자의 경우 조건의 배제 또는 안정화가 이루어져야 합니다.
- 정신 장애 진단 및 통계 편람에 따른 치매
- 1일 전 최대 30일까지 다른 실험 약물에 노출
- 연구 의약품(IMP)에 의한 무과립구증(2% 추정)의 위험과 이 무과립구증이 유도되는 알려지지 않은 기전으로 인해 데페리프론을 무과립구증을 유발하는 것으로 알려진 다른 의약품(IB에 설명된 대로)과 병용하면 허용되지 않습니다. 이러한 의약품에는 클로자핀과 일부 NSAID(예: Phenylbutazone 또는 Metamizole), 항갑상선제, 설폰아미드계 항생제 또는 메토트렉세이트.
- 재발성 호중구 감소증의 병력
- 무과립구증이 있거나 무과립구증의 병력이 있는 환자.
- 데페리프론에 대한 과민증
- 빈혈(후자의 병인에 관계없이) 또는 다른 혈액학적 질환의 병력이 있는 환자. 혈색소 침착증은 제어되는 경우 제외 기준이 아닙니다.
- 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 임신 또는 모유 수유 여성 또는 가임 여성.
- 신장 또는 간부전.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없습니다.
- 연구에 포함되기 전 1개월 이내에 다른 임상 시험에 참여
- 수탁자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데페리프론
참가자의 절반은 12개월 동안 매일 2회 경구용 데페리프론을 받게 됩니다.
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데페리프론 600mg 지연 방출 정제 1정 1일 2회, 30mg/kg/일
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
참가자의 절반이 위약을 받게 됩니다. 12개월 동안 매일 2회 구강 위약을 복용합니다.
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매일 아침과 저녁에 위약을 두 번.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CAFS 점수(기능 및 생존 통합 평가)
기간: 생후 12개월
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기준선(무작위 방문)에서 12개월까지의 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도(ALSFRS-R) 총 점수 및 사망 시간의 변화를 기반으로 한 CAFS 점수
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생후 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ALS Functional Rating Scale-Revised(ALSFRS-R) 총 점수의 변화
기간: 기준선, 12개월
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기준선, 12개월
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모든 원인 및 호흡 부전으로 인한 사망
기간: 생후 12개월
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기준선에서 12개월까지 모든 원인 또는 호흡 부전(기관 절개술 또는 연속 14일 동안 하루 23시간 이상 비침습적 환기 사용으로 정의)으로 인한 사망 시간
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생후 12개월
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근력의 변화
기간: 기준선, 12개월
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근력 측정은 제공된 검증된 의료 기기를 사용하여 휴대용 동력계 및 수동 근력 테스트에 대한 전체 메가 점수로 결정됩니다.
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기준선, 12개월
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느린 폐활량의 변화
기간: 기준선, 12개월
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느린 폐활량은 심호흡 후 내쉴 수 있는 최대 공기량으로 측정됩니다.
호흡 부전 반영.
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기준선, 12개월
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체중의 변화
기간: 기준선, 12개월
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기준선, 12개월
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삶의 질 변화
기간: 기준선, 12개월
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기준선에서 12개월까지 ALS 평가 설문지(ALSAQ-5)의 5개 항목 형식을 사용하여 평가된 삶의 질
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기준선, 12개월
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DSMIV 기준
기간: 생후 12개월
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치매(예/아니오)
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생후 12개월
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전측두엽 치매(FTD) 기준
기간: 생후 12개월
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Rascovsky K et al 2011의 최근 문헌 및 집단적 경험을 기반으로 행동 변이 전측두엽 치매의 진단을 위한 수정된 지침 사용; Lamarre AK 외 2013
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생후 12개월
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몬트리올 인지 평가(MoCA)의 변화
기간: 기준선, 12개월
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MoCA는 경미한 인지 기능 장애를 평가했습니다.
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기준선, 12개월
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에딘버러 인지 및 행동 근위축성 측삭 경화증 선별검사(ECAS)의 변화
기간: 기준선, 12개월
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ECAS는 근위축성 측삭 경화증을 앓고 있는 환자의 인지 및 행동 변화를 결정합니다. ECAS를 통해 ALS 특이적(유창성, 실행 기능 및 사회적 인지, 언어) 및 ALS 비특이적(기억, 시공간 기능) 기능을 분석하여 인지 및 행동 장애가 있는 다른 질병과 구별할 수 있습니다. |
기준선, 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: David Devos, MD,PhD, University Hospital, Lille
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 1월 30일
기본 완료 (실제)
2023년 11월 11일
연구 완료 (실제)
2024년 5월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 9월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 9월 25일
처음 게시됨 (실제)
2017년 9월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 4일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2016_76
- 2017-003763-35 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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데페리프론에 대한 임상 시험
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