Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Konservatiivinen rautakelaatio sairautta modifioivana strategiana amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (FAIR-ALS II)

perjantai 4. marraskuuta 2022 päivittänyt: University Hospital, Lille

Konservatiivinen rautakelaatio tautia muuntavana strategiana amyotrofisessa lateraaliskleroosissa: Monikeskus, rinnakkaisryhmä, lumekontrolloitu, satunnaistettu kliininen deferipronitutkimus

Raudan aineenvaihdunnan muuttumista on raportoitu amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) eläinmalleissa sekä ALS:n satunnaisissa ja geneettisissä muodoissa (SOD1 ja C9orf72). Aivojen korkea rautapitoisuus suuresta energiantarpeesta (korkea hapenkulutus) johtuen tekee liikehermosoluista erityisen herkkiä energiavajeelle ja oksidatiiviselle stressille. ALS-potilaiden kuolemanjälkeisissä tutkimuksissa ja MRI-skannauksissa on havaittu merkkejä raudan kertymisestä keskusliikenteeseen; ja korkea seerumin ferritiinitaso, joka on rautatasojen merkki, liittyy alhaisempaan ennusteeseen. ALS-hiirimalleissa rautakelaattoreiden käyttö on osoittanut hermosolujen suojaamista ja pidentänyt elinajanodotetta, mikä viittaa siihen, että ylimääräisen raudan poistaminen aivoista voi estää hermosolujen menetyksen ja siten taudin hidasta etenemistä. Raudan konservatiivinen kelatoiminen viittaa tapaan, jossa suuri osa kelatoivaan aineeseen sitoutuvasta raudasta jakautuu uudelleen elimistöön sen sijaan, että se loppuisi. Käyttämällä tätä ominaisuutta sisältävää kelaattoria, deferipronia, turvallisuuden pilottitutkimuksessa havaittiin erittäin hyvä turvallisuusprofiili. Deferiproni eliminoi ylimääräisen raudan aivoalueilta, vähensi oksidatiivisia vaurioita ja solukuolemaa, jotka liittyivät alueellisiin rautakertymiin ilman näkyvää negatiivista vaikutusta tarvittaviin rautatasoihin. Nyt tämän uuden terapeuttisen hermosuojausmenetelmän tehokkuutta arvioidaan satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa monikeskustutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

372

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Angers, Ranska
        • Chr Angers
      • Brest, Ranska
        • CHRU Brest
      • Bron, Ranska
        • Hopital Pierre Wertheimer - Hcl - Bron
      • Caen, Ranska
        • Chu Cote de Nacre - Caen
      • Clermont-Ferrand, Ranska
        • CHU de Clermont-Ferrand
      • Lille, Ranska, 59000
        • Hôpital Roger Salengro, CHU
      • Limoges, Ranska
        • C H U Dupuytren Limoges
      • Marseille, Ranska
        • APHM Hôpital la Timone
      • Nancy, Ranska
        • CHU de Nancy
      • Nice, Ranska
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
      • Paris, Ranska, 75013
        • Hu Pitie Salpetriere Aphp
      • Strasbourg, Ranska, 67091
        • Hopital de Hautepierre
      • Talence, Ranska
        • Chu de Bordeaux - Talence
      • Toulouse, Ranska, 31300
        • Chu Toulouse
      • Tours, Ranska
        • CHU de Tours

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Luokiteltu; mahdollinen, laboratorion tukema todennäköinen, todennäköinen tai määrätty ALS (tarkistetut El Escorial-kriteerit)
  • ALS:n selkärangan ja bulbarin muodot
  • Taudin kesto alle 18 kuukautta ensimmäisistä motorisen vajaatoiminnan tai amyotrofian oireista (erillisiä kouristuksia tai fascikulaatiota ei oteta huomioon).
  • Taudin kesto alle 6 kuukautta diagnoosin jälkeen
  • Pystyssä oleva hidas vitaalikapasiteetti ≥ 75 % ennustetusta iän, pituuden ja sukupuolen arvosta tai vähintään yksi testi sisäänhengityspaineella ≥ 60 % ennustetusta iän, pituuden ja sukupuolen arvosta, joka voi olla joko suurin sisäänhengityspaine tai SNIFF-testi. (Paras ennustava testi on nuuskimistesti, mutta joskus potilaat eivät pysty tekemään sitä.) (Jos jollekin niistä on poikkeava raja-arvo, suositellaan potilaan uudelleenarviointia kolmen kuukauden kuluttua).
  • Lievä toiminnallinen haittapiste ALSFRS-R:lle ≥36
  • Pystyssä hidas vitaalikapasiteetti > 70 % iän, pituuden ja sukupuolen ennustetusta arvosta ja
  • Pystyy nielemään (tarvitaan suun kautta hoidettaessa)
  • Potilaiden paino oli 40-130 kg
  • Jos potilas saa rilutsolihoitoa, sen on oltava vähintään 1 kuukausi ennen vakiintuneen annoksen sisällyttämistä (pääasiallisen hepatiittiriskin poissulkemiseksi)

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on usein samanaikaisia ​​​​sairauksia tai elintärkeitä riskejä, jotka voivat kohtuudella lyhentää elinajanodotetta
  • Etenevät akselin I psykiatriset häiriöt (psykoosi, hallusinaatiot, päihderiippuvuus, kaksisuuntainen mielialahäiriö, vaikea masennus, itsemurha-ajatukset) mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan mukaisesti. Ennen tutkimukseen pääsyä potilaiden, jotka kärsivät lievistä tai kohtalaisista masennusjaksoista (ei remissiossa) tai vaikeasta ja hallitsemattomasta ahdistuneisuudesta, on poissuljettava tai vakautettava tilat.
  • Dementia mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan mukaan
  • Altistuminen jollekin muulle kokeelliselle lääkkeelle enintään 30 päivää ennen päivää 1
  • Tutkimuslääkkeiden (IMP:n) aiheuttaman agranulosytoosin riskin (arviolta 2 %) ja tämän agranulosytoosin indusoituvan tuntemattoman mekanismin vuoksi deferipronin yhdistäminen muihin lääkkeisiin, joiden tiedetään aiheuttavan agranulosytoosia (kuten kuvataan IB:ssä), ei sallita. Tällaisia ​​lääkkeitä ovat klotsapiini sekä jotkin tulehduskipulääkkeet (esim. Fenyylibutatsoni tai metamitsoli), kilpirauhasen häiriölääkkeitä, sulfonamidiantibiootteja tai metotreksaattia.
  • Uusiutuva neutropenia historia
  • Potilaat, joilla on agranulosytoosi tai joilla on aiemmin ollut agranulosytoosia.
  • Yliherkkyys deferipronille
  • Potilaat, joilla on anemia (riippumatta jälkimmäisestä etiologiasta) tai joilla on jokin muu hematologinen sairaus. Hemokromatoosi ei ole poissulkemiskriteeri, jos se on hallinnassa.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä erittäin tehokasta ehkäisyä.
  • Munuaisten tai maksan vajaatoiminta.
  • Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus.
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen kuukauden sisällä ennen tutkimukseen sisällyttämistä
  • Potilaat edunvalvojana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Deferiproni
Puolet osallistujista saa kahdesti päivässä suun kautta otettavaa deferipronia 12 kuukauden ajan.
Lääke: Deferiproni
Yksi 600 mg:n viivästetysti vapauttava deferipronitabletti kahdesti vuorokaudessa, annoksella 30 mg/kg/vrk
Muut nimet:
  • DFP
Placebo Comparator: Plasebo
Puolet osallistujista saa lumelääkettä Kahdesti päivässä suun kautta otettavana lumelääkkeenä 12 kuukauden ajan
Lääke: Placebo oraalinen tabletti
lumelääkettä kahdesti päivässä aamulla ja illalla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CAFS-pisteet (yhdistetty toiminnan ja selviytymisen arviointi)
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
CAFS-pistemäärä, joka perustuu muutoksiin amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen arviointiasteikon (ALSFRS-R) kokonaispisteissä ja kuolemaan kuluvaan aikaan lähtötilanteesta (satunnaiskäynti) 12 kuukauteen
12 kuukauden iässä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 kuukauden iässä
Lähtötilanne, 12 kuukauden iässä
Kuolleisuus kaikista syistä ja hengitysvajaus
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
Kuolemaan kulunut aika mistä tahansa syystä tai hengityksen vajaatoiminnasta (määritelty trakeostomiaksi tai non-invasiivisen ventilaation käytöksi ≥ 23 tuntia päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan) lähtötasosta 12 kuukauteen asti
12 kuukauden iässä
Muutokset lihasvoimassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 kuukauden iässä
Lihasvoimamittaukset määräytyvät käsidynamometrian ja manuaalisen lihastestauksen yleisten megapisteiden perusteella validoidulla lääketieteellisellä laitteella
Lähtötilanne, 12 kuukauden iässä
Muutos hitaassa vitaalikapasiteetissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 kuukauden iässä
Hidas vitaalikapasiteetti mitataan suurimmalla ilmamäärällä, joka voidaan hengittää ulos syvän hengityksen jälkeen. Heijastaa hengityselinten vajaatoimintaa.
Lähtötilanne, 12 kuukauden iässä
Muutokset kehon painossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 kuukauden iässä
Lähtötilanne, 12 kuukauden iässä
Muutos elämänlaadussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 kuukauden iässä
Elämänlaatu arvioitu ALS-arviointikyselyn (ALSAQ-5) viiden kohdan lomakkeella lähtötilanteesta 12 kuukauteen
Lähtötilanne, 12 kuukauden iässä
DSMIV-kriteerit
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
Dementia (kyllä/ei)
12 kuukauden iässä
Frontotemporaalisen dementian (FTD) kriteerit
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
Rascovsky K et al 2011:n tarkistettujen ohjeiden käyttäminen frontotemporaalisen dementian käyttäytymismuunnelman diagnosoimiseksi viimeaikaisen kirjallisuuden ja kollektiivisen kokemuksen perusteella; Lamarre AK et al 2013
12 kuukauden iässä
Muutos Montrealin kognitiivisessa arvioinnissa (MoCA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 kuukauden iässä
MoCA arvioitiin lievästä kognitiivisesta toimintahäiriöstä.
Lähtötilanne, 12 kuukauden iässä
Muutos Edinburghin kognitiivisessa ja käyttäytymisessä amyotrofisessa lateraaliskleroosinäytössä (ECAS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 kuukauden iässä

ECAS määrittää amyotrofisesta lateraaliskleroosista kärsivien potilaiden kognitiiviset ja käyttäytymismuutokset.

ECAS:lla voidaan analysoida ALS-spesifisiä (sujuvuus, toimeenpanotoiminnot ja sosiaalinen kognitio, kieli) ja ALS-epäspesifisiä (muisti, visuospatiaaliset toiminnot) toimintoja, jotta ne voidaan erottaa muista kognitiivisia ja käyttäytymishäiriöitä sisältävistä sairauksista.
Lähtötilanne, 12 kuukauden iässä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Lille

Yhteistyökumppanit

Ministry of Health, France

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 21. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 26. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 7. marraskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. marraskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2016_76
  • 2017-003763-35 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kosovo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa