Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Konserwatywna chelatacja żelaza jako strategia modyfikująca chorobę w stwardnieniu zanikowym bocznym (FAIR-ALS II)

4 grudnia 2025 zaktualizowane przez: University Hospital, Lille

Konserwatywna chelatacja żelaza jako strategia modyfikująca przebieg choroby w stwardnieniu zanikowym bocznym: wieloośrodkowe, równoległe grupy, kontrolowane placebo, randomizowane badanie kliniczne deferypronu

Zmianę metabolizmu żelaza opisano w zwierzęcych modelach stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), jak również w sporadycznych i genetycznych postaciach (SOD1 i C9orf72) ALS. Wysokie stężenie żelaza w mózgu, ze względu na duże zapotrzebowanie energetyczne (duże zużycie tlenu), sprawia, że ​​neurony ruchowe są szczególnie narażone na deficyt energii i stres oksydacyjny. Sekcja zwłok i skany MRI u pacjentów z ALS wykazały oznaki gromadzenia się żelaza w ośrodkowym układzie ruchu; a wysoki poziom ferrytyny w surowicy, która jest wskaźnikiem poziomu żelaza, wiąże się z gorszym rokowaniem. W mysich modelach ALS stosowanie chelatorów żelaza wykazało neuroprotekcję i wydłużenie średniej długości życia, co sugeruje, że eliminacja nadmiaru żelaza z mózgu może zapobiegać utracie neuronów, aw konsekwencji powolnemu postępowi choroby. Konserwatywna chelatacja żelaza odnosi się do metody, w której duża część żelaza, która wiąże się z chelatorem, jest redystrybuowana w organizmie, a nie wyczerpana. Stosując chelator, deferypron, z tą cechą, w pilotażowym badaniu bezpieczeństwa zaobserwowano bardzo dobry profil bezpieczeństwa. Deferypron eliminował nadmiar żelaza z obszarów mózgu, zmniejszał uszkodzenia oksydacyjne i śmierć komórek związaną z regionalnymi złogami żelaza bez widocznego negatywnego wpływu na potrzebne poziomy żelaza. Obecnie skuteczność tej nowej metody terapeutycznej neuroprotekcji jest oceniana w randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, wieloośrodkowym badaniu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

372

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja
        • Chr Angers
      • Brest, Francja
        • CHRU Brest
      • Bron, Francja
        • Hopital Pierre Wertheimer - Hcl - Bron
      • Caen, Francja
        • Chu Cote de Nacre - Caen
      • Clermont-Ferrand, Francja
        • CHU de Clermont-Ferrand
      • Lille, Francja, 59000
        • Hôpital Roger Salengro, CHU
      • Limoges, Francja
        • C H U Dupuytren Limoges
      • Marseille, Francja
        • Aphm Hopital La Timone
      • Nancy, Francja
        • CHU de Nancy
      • Nice, Francja
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
      • Paris, Francja, 75013
        • Hu Pitie Salpetriere Aphp
      • Strasbourg, Francja, 67091
        • Hopital de Hautepierre
      • Talence, Francja
        • Chu de Bordeaux - Talence
      • Toulouse, Francja, 31300
        • CHU Toulouse
      • Tours, Francja
        • CHU de Tours

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Sklasyfikowane jako; możliwy, potwierdzony laboratoryjnie prawdopodobny, prawdopodobny lub określony ALS (poprawione kryteria El Escorial)
  • Kręgosłupowe i opuszkowe formy ALS
  • Czas trwania choroby krótszy niż 18 miesięcy od pierwszych objawów deficytu motorycznego lub amiotrofii (pojedyncze skurcze lub drętwienie pęczkowe nie będą brane pod uwagę).
  • Czas trwania choroby krótszy niż 6 miesięcy od rozpoznania
  • Pionowa, wolna pojemność życiowa ≥ 75% przewidywanej wartości dla wieku, wzrostu i płci lub co najmniej jedno badanie ciśnienia wdechowego ≥ 60% przewidywanej wartości dla wieku, wzrostu i płci, które może być albo maksymalnym ciśnieniem wdechowym, albo Test SNIFFa. (Najlepszym testem predykcyjnym jest test wąchania, ale czasami pacjenci nie są w stanie go wykonać.) (W przypadku nieprawidłowej wartości granicznej jednego z nich zaleca się ponowną ocenę pacjenta po trzech miesiącach).
  • Łagodny wynik upośledzenia funkcjonalnego dla ALSFRS-R ≥36
  • Pionowa wolna pojemność życiowa > 70% przewidywanej wartości dla wieku, wzrostu i płci oraz
  • Zdolność do połykania (wymagana do leczenia doustnego)
  • Masa ciała pacjentów mieściła się w przedziale od 40 kg do 130 kg
  • Jeśli pacjent przyjmuje riluzol, musi to trwać co najmniej 1 miesiąc przed włączeniem do stabilnej dawki (aby wykluczyć główne ryzyko zapalenia wątroby)

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z dużą częstością chorób współistniejących lub zagrożeń życiowych, które mogą w uzasadniony sposób upośledzać oczekiwaną długość życia
  • Postępujące zaburzenia psychiczne osi I (psychozy, omamy, uzależnienie od substancji, choroba afektywna dwubiegunowa, ciężka depresja, myśli samobójcze), zgodnie z Podręcznikiem diagnostyczno-statystycznym zaburzeń psychicznych. Przed przystąpieniem do badania należy wykluczyć lub ustabilizować warunki u pacjentów cierpiących na łagodne lub umiarkowane epizody depresyjne (nie w fazie remisji) lub ciężki i niekontrolowany lęk.
  • Otępienie według Podręcznika diagnostyczno-statystycznego zaburzeń psychicznych
  • Ekspozycja na jakikolwiek inny eksperymentalny lek do 30 dni przed dniem 1
  • Ze względu na ryzyko agranulocytozy (szacowane na 2%) spowodowane przez badane produkty lecznicze (IMP) oraz nieznany mechanizm indukowania tej agranulocytozy, skojarzenie produktu leczniczego Deferiprone z innymi produktami leczniczymi, o których wiadomo, że powodują agranulocytozę (zgodnie z opisem w BB), spowoduje nie wolno. Do takich produktów leczniczych należą klozapina oraz niektóre NLPZ (np. fenylobutazon lub metamizol), leki przeciwtarczycowe, antybiotyki sulfonamidowe lub metotreksat.
  • Historia nawracającej neutropenii
  • Pacjenci z agranulocytozą lub z agranulocytozą w wywiadzie.
  • Nadwrażliwość na Deferypron
  • Pacjenci z niedokrwistością (niezależnie od późniejszej etiologii) lub inną chorobą hematologiczną w wywiadzie. Hemochromatoza nie jest kryterium wykluczenia, jeśli jest kontrolowana.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety w wieku rozrodczym niestosujące wysoce skutecznej antykoncepcji.
  • Niewydolność nerek lub wątroby.
  • Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody.
  • Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 1 miesiąca przed włączeniem do badania
  • Pacjenci pod kuratelą

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Deferypron
Połowa uczestników będzie otrzymywać doustnie deferypron dwa razy dziennie przez 12 miesięcy.
Lek: Deferypron
Jedna tabletka 600 mg deferypronu o opóźnionym uwalnianiu dwa razy na dobę, w dawce 30 mg/kg mc./dobę
Inne nazwy:
  • DFP
Komparator placebo: Placebo
Połowa uczestników otrzyma placebo Doustne placebo dwa razy dziennie przyjmowane przez 12 miesięcy
Lek: Tabletka doustna placebo
placebo dwa razy dziennie rano i wieczorem.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik CAFS (połączona ocena funkcji i przeżycia)
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
Wynik CAFS na podstawie zmian w skali oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R) i czasu do zgonu od wartości początkowej (wizyta z randomizacją) do 12 miesięcy
w wieku 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w całkowitym wyniku skorygowanej skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R).
Ramy czasowe: Linia bazowa, po 12 miesiącach
Linia bazowa, po 12 miesiącach
Śmiertelność ogólna i z powodu niewydolności oddechowej
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
Czas do zgonu z dowolnej przyczyny lub niewydolności oddechowej (zdefiniowanej jako tracheostomia lub zastosowanie wentylacji nieinwazyjnej przez ≥ 23 h dziennie przez 14 kolejnych dni) od wartości wyjściowej do 12 miesięcy
w wieku 12 miesięcy
Zmiany w sile mięśni
Ramy czasowe: Linia bazowa, po 12 miesiącach
Pomiary siły mięśni są określane na podstawie ogólnego mega-wyniku dla ręcznej dynamometrii i manualnych testów mięśni z zatwierdzonym dostarczonym urządzeniem medycznym
Linia bazowa, po 12 miesiącach
Zmiana wolnej pojemności życiowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, po 12 miesiącach
Wolna pojemność życiowa jest mierzona maksymalną ilością powietrza, którą można wydychać po głębokim oddechu. Odzwierciedlenie niewydolności oddechowej.
Linia bazowa, po 12 miesiącach
Zmiany masy ciała
Ramy czasowe: Linia bazowa, po 12 miesiącach
Linia bazowa, po 12 miesiącach
Zmiana jakości życia
Ramy czasowe: Linia bazowa, po 12 miesiącach
Jakość życia oceniana za pomocą pięciopunktowego kwestionariusza oceny ALS (ALSAQ-5) od wartości wyjściowej do 12 miesięcy
Linia bazowa, po 12 miesiącach
Kryteria DSMIV
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
Demencja (tak/nie)
w wieku 12 miesięcy
Kryteria otępienia czołowo-skroniowego (FTD).
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
Korzystanie ze zmienionych wytycznych dotyczących diagnozy wariantu behawioralnego otępienia czołowo-skroniowego w oparciu o najnowszą literaturę i wspólne doświadczenia Rascovsky'ego K i wsp. 2011; Lamarre AK i in. 2013
w wieku 12 miesięcy
Zmiana w montrealskiej ocenie funkcji poznawczych (MoCA)
Ramy czasowe: Linia bazowa, po 12 miesiącach
MoCA oceniała łagodne zaburzenia poznawcze.
Linia bazowa, po 12 miesiącach
Zmiana w edynburskim badaniu poznawczym i behawioralnym stwardnienia zanikowego bocznego (ECAS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, po 12 miesiącach

ECAS określa zmiany poznawcze i behawioralne pacjentów cierpiących na stwardnienie zanikowe boczne.

Za pomocą ECAS można analizować funkcje specyficzne dla ALS (płynność, funkcje wykonawcze i poznanie społeczne, język) i niespecyficzne dla ALS (pamięć, funkcje wzrokowo-przestrzenne), aby umożliwić odróżnienie od innych chorób z zaburzeniami poznawczymi i behawioralnymi.
Linia bazowa, po 12 miesiącach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Lille

Współpracownicy

Ministry of Health, France

Śledczy

  • Główny śledczy: David Devos, MD,PhD, University Hospital, Lille

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2016_76
  • 2017-003763-35 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Deferypron

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj