筋萎縮性側索硬化症における疾患修飾戦略としての保守的な鉄キレート化 (FAIR-ALS II)

包含基準:

• 次のように分類されます。可能性があり、実験室でサポートされている可能性が高い、可能性が高い、または明確なALS（エルエスコリアル基準の改訂）
• ALSの脊髄型および延髄型
• -運動障害または筋萎縮症の最初の症状から18か月未満の疾患の期間（孤立したけいれんまたは束縛は考慮されません）。
• -診断から6か月未満の病気の期間
• 直立緩徐肺活量が年齢、身長、性別の予測値の 75% 以上、または最大吸気圧またはスニフテスト。 （最良の予測検査は嗅覚検査ですが、患者によってはそれができない場合もあります。） （いずれかの限界値が異常値の場合は、3 か月後に患者の再評価を行うことをお勧めします）。
• ALSFRS-R≧36の軽度機能障害スコア
• 年齢、身長、性別の予測値の 70% を超える直立した緩徐な肺活量、および
• 飲み込むことができる（口腔治療に必要）
• 患者の体重は 40 kg から 130 kg の間に含まれます
• 患者がリルゾールを投与されている場合は、安定した用量で含める前に少なくとも1か月は必要です（肝炎の主なリスクを除外するため）。

除外基準:

• -平均余命を合理的に損なう可能性のある併存疾患または重大なリスクの頻度が高い患者
• 精神障害の診断および統計マニュアルに従って、進行中の軸 I の精神障害 (精神病、幻覚、物質中毒、双極性障害、重度のうつ病、自殺念慮)。 研究に参加する前に、軽度または中等度のうつ病エピソード（寛解ではない）または重度で制御不能な不安を患っている患者の除外または状態の安定化を行う必要があります。
• 精神障害の診断および統計マニュアルによる認知症
• -1日目の30日前までの他の実験薬への暴露
• 治験薬（IMP）によって引き起こされる無顆粒球症（推定 2%）のリスクと、この無顆粒球症が誘発される機序が不明なため、デフェリプロンと無顆粒球症を引き起こすことが知られている他の医薬品（IB に記載）を併用することは、許可されません。 このような医薬品には、クロザピンや一部の NSAIDs (例: フェニルブタゾンまたはメタミゾール）、抗甲状腺剤、スルホンアミド系抗生物質またはメトトレキサート。
• 再発性好中球減少症の病歴
• 無顆粒球症または無顆粒球症の病歴のある患者。
• デフェリプロンに対する過敏症
• -貧血（後者の病因に関係なく）または別の血液疾患の病歴のある患者。 ヘモクロマトーシスは、制御されていれば除外基準にはなりません。
• 妊娠中または授乳中の女性、または出産の可能性のある女性で、非常に効果的な避妊を行っていない。
• 腎不全または肝不全。
• -インフォームドコンセントを提供できない。
• -研究に含める前の1か月以内の別の臨床試験への参加
• 受託患者