신경아교종 불응성 간질에서 Perampanel 병용요법의 효능 및 안전성

배경: 신경아교종은 종종 간질과 관련된 원시 뇌종양입니다. 상당수의 환자에서 간질은 항간질제에 내성이 있습니다. 현재 신경교종과 관련된 이러한 약물 내성 간질의 관리에 대한 권장 사항은 없습니다. 또한 이 주제를 다루는 연구는 거의 없으며 이 적응증에 대해 문헌에서 다른 치료법보다 우월한 치료법은 없는 것으로 보입니다. 또한, 많은 항간질 약물은 이러한 환자에서 화학 요법과의 내성 또는 상호 작용의 문제를 제기합니다.

합리적: 신경교종 관련 간질에 대한 기초 연구는 간질 발생(= 간질 발작의 지속) 및 종양 성장과 관련된 글루타메이트 시스템의 주요 조절 장애가 있음을 보여주었습니다(Huberfeld and Vecht, 2016). 이 글루탐산 작용 시스템을 표적으로 삼는 것은 생리병리학적 관점에서 특히 흥미로워 보입니다. Perampanel은 AMPA 글루타메이트 수용체를 표적으로 하는 새로운 작용 방식을 가진 최근의 항간질 치료제입니다. 약물 내성 간질 환자에게 효과적인 것으로 나타났습니다. 그는 이 환자들에게 자신의 관용을 보여주었습니다. 그는 시판 승인을 받았고 따라서 심각한 내성 문제가 보고되지 않고 일상적인 간질학에 사용됩니다. 유도제나 효소 억제제가 아니므로 화학 요법과의 상호 작용 문제를 피하고 순응도를 높이기 위해 일일 용량으로 사용됩니다.

따라서 신경아교종 환자에서 페람파넬의 특정한 항간질 효능이 있을 수 있습니다. 그럼에도 불구하고 유일한 현재 데이터는 12명의 환자에 대한 후향적 연구로 제한됩니다.

이 프로토콜의 목적은 약물 내성 간질이 있는 신경아교종 환자에서 페람파넬의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.

연구자들은 2개의 평행군, 즉 페람파넬을 사용한 항간질 병용 요법 및 페람파넬을 사용하지 않은 항간질 병용 요법(개업의의 자유 선택)을 사용하여 전향적 무작위 연구를 수행하기를 원합니다. 판단의 주요 기준은 월간 위기 빈도의 감소입니다. 이차 종점은 내성, 반응자 비율(발작 빈도의 최소 50% 감소), 발작 중증도(이차 일반화, 의식 상실) 및 품질에 대한 효능을 평가합니다. 환자의 삶(삶의 질 설문지, 부작용 및 불안/우울증). 환자당 참여 기간은 23주(기준 6주, 적정 5주, 유지 12주)입니다. 채용 기간은 3년이다. 조사관은 120명의 환자를 모집할 계획입니다.

기대 효과: 이러한 환자 관리에 권장 사항이 없는 상황에서 조사관은 다른 항간질제에 비해 페람파넬의 우수한 효능을 입증하기를 희망합니다. 이것은 이 집단에서 표적 치료를 허용하고 이 환자들에서 이 치료의 내약성을 확인합니다.