소아 쿠싱병 생존자의 장기 추적
배경:
뇌하수체는 호르몬을 생성합니다. 이 선의 종양은 호르몬 코르티솔을 너무 많이 생성하도록 만들 수 있습니다. 몸에 코르티솔이 너무 많으면 쿠싱병이 발생합니다. 이 질병은 많은 문제를 야기합니다. 이러한 문제 중 일부는 질병이 치료된 후에도 지속될 수 있습니다.
목적:
어린 시절과 청소년기에 높은 수준의 코르티솔에 노출되었을 때의 장기적인 영향을 알아보기 위해.
적임:
21세 이전에 쿠싱병 진단을 받고 현재 완치되었으며 코르티솔 수치가 정상이거나 낮은 10~42세의 사람
쿠싱병 환자와 관련된 사람들
설계:
참가자는 병력을 검사합니다.
참가자는 온라인 설문 조사를 완료합니다. 여기에는 자녀의 신체적, 정신적 건강에 대한 질문이 포함됩니다.
모든 참가자는 쿠싱병 치료 후 5년 간격으로 볼 것입니다(5년, 10년, 15년, 20년(마지막 방문))
쿠싱병에 걸린 친척이 있는 참가자는 병력과 혈액 검사 또는 뺨 면봉 검사를 받게 됩니다.
질병이 있는 참가자는 다음을 갖게 됩니다.
신체검사
혈액 검사
뺨 면봉
DXA 스캔: 기계가 참가자의 신체를 엑스레이로 촬영하여 뼈의 미네랄 함량을 측정합니다.
아직 성장 중인 참가자의 경우 손 엑스레이
질병을 가진 참가자는 또한 다음을 가질 수 있습니다.
호르몬 자극 테스트: 참가자는 측정할 호르몬 또는 다른 물질을 받게 됩니다.
일련의 호르몬 샘플링: 참가자의 혈액은 팔 정맥의 얇은 플라스틱 튜브를 통해 여러 번 측정됩니다.
소변 검사: 참가자의 소변은 24시간 동안 수집할 수 있습니다.
MRI: 참가자는 정맥에 염료를 주입할 수 있습니다. 그들은 기계에 들어가는 탁자 위에 누울 것입니다. 기계가 몸의 사진을 찍을 것입니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
목적:
쿠싱병(CD)은 뇌하수체 선종을 생성하는 코르티솔에 이차적인 고코르티솔혈증 상태를 설명합니다. 질병의 희귀성(백만 명당 2-5명의 새로운 사례, 어린이의 경우 10명 중 1명)과 미묘한 초기 소견으로 인해 진단되지 않은 고코르티솔혈증이 연장되어 비만, 키 감소, 고지혈증, 고혈당증, 고혈압, 골다공증, 면역 결핍 등. 고코르티솔혈증은 일반적으로 뇌하수체 선종의 성공적인 절제 후에 해결되지만, 특히 어린 시절에 고코르티솔혈증이 발생하는 경우, 위에서 언급한 합병증의 역전 및 신체가 초생리학적 수준의 코티솔에 장기간 노출된 장기 영향은 명확하지 않습니다.
이전 연구들은 고코르티솔혈증이 해소된 후 발생할 수 있는 합병증에 대해 다루었지만, 대부분 성인 환자를 대상으로 한다. 기술된 합병증 중 성장 및 갑상선 호르몬 축과 같은 뇌하수체 호르몬의 억제, 체질량 지수(BMI)의 지속적인 증가 및 비정상적인 지방 분포가 몇 년 동안 추적된 소수의 소아 환자에서 기술되었습니다. 치료 후. 대사 증후군 또는 심혈관 기능 장애의 구성 요소와 같은 다른 합병증은 소아에서 광범위하게 연구되지 않았습니다. 또한 건강의 다른 측면에 대한 글루코코르티코이드의 장기적인 영향도 마찬가지로 중요합니다. 예를 들어, CD를 가진 어린이의 신경인지 기능은 치료 후 첫 해에 감소한다고 이전에 설명되었습니다. 이것은 잠재적으로 삶의 질 저하, 교육 수준 저하, 미래의 직업 및 삶의 만족도 저하로 이어질 수 있습니다. 그러나 어린 시절에 진단된 쿠싱 증후군(CS)의 장기적인 신경인지 후유증은 연구되지 않았습니다.
이 연구는 발달 중인 아동에 대한 고코르티솔혈증의 장기적인 영향, 근본적인 병인 메커니즘, 시간 경과에 따른 진화 및 발달 위험 요인에 대한 새로운 통찰력을 제공하는 것을 목표로 합니다. 이는 향후 이를 면밀히 모니터링하거나 방지하는 방법을 설계하는 데 도움이 될 것입니다. 이 연구의 특정 결과는 악성 종양, 자가면역 및 아토피 장애에서 글루코코르티코이드의 약리학적 용량의 광범위한 사용으로 인해 훨씬 더 흔한 의원성 CS를 가진 어린이에게 잠재적으로 적용될 수 있습니다.
연구 인구:
연구 모집단은 이전에 21세 이전에 성공적으로 CD 치료를 받은 환자로 구성됩니다. 우리는 1997년부터 환자를 모집하고 있는 "뇌하수체 및 시상하부 종양의 임상 및 유전적 조사"에 대한 현재 프로토콜 97-CH-0076의 검토를 통해 이러한 환자를 식별하는 것을 목표로 합니다. 또한 외부 기관에서 소아 크론병 진단을 받고 성공적인 치료를 받은 환자도 진료기록을 검토하고 진단을 확인한 후 받아들인다. 환자는 모집 시점에 코르티솔혈증이 없어야 합니다. 뇌하수체 종양의 가족력이 있고 DNA/연관 분석 연구에 참여하는 데 동의할 환자의 가족 구성원(연령 무관).
설계:
고코르티솔혈증의 문서화된 해결 후 5(+/-1), 10(+/-1), 15(+/-1) 및 20(+/-1)년에 치료 후 특정 간격으로 환자를 평가합니다.
이 연구에는 모든 환자에게 제공되는 온라인 설문조사와 NIH에 방문할 의향이 있는 사람들을 위한 짧은 현장 방문이 포함됩니다.
온라인 설문 조사에는 현재 의료 진단, 약물 사용, 내분비 장애 이력, 생식 능력, 삶의 질, 행동 및 정서적 증상, 사회 경제적 및 인구 통계학적 정보 등 건강의 다양한 측면 평가에 대한 설문지가 포함됩니다. 설문 조사는 CTDB의 도움으로 개발 및 배포되며 모든 환자 및/또는 부모에게 보안 이메일로 전송됩니다.
NIH의 짧은 현장 방문은 여행을 원하는 모든 환자에게 제공됩니다. 혈액 검사, 영상 연구(경동맥 MRI, 뇌하수체/뇌 MRI, DXA 스캔), 신경인지 검사 및 환자 보고 결과 설문지가 수행됩니다.
결과 측정:
연구의 주요 결과 측정은 NHANES 연구에서 파생된 데이터로 계산된 일반 인구와 비교하여 이전에 소아 CD 치료를 받은 환자의 체질량 지수(BMI) z-점수 차이입니다.
2차 결과는 성장 호르몬, 갑상선, 생식선, 부신 기능; 골밀도; 포도당 대사; 지질 프로파일; 심혈관 이상; 면역학적 변화; 응고기능; 정신 질환, 행동 증상; 신경인지기능; 그리고 삶의 질.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Margaret F Keil, C.R.N.P.
- 전화번호: (301) 435-3391
- 이메일: keilm@mail.nih.gov
연구 장소
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- 모병
- National Institutes of Health Clinical Center
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연락하다:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- 전화번호: TTY8664111010 800-411-1222
- 이메일: prpl@cc.nih.gov
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 21세 이전에 이전에 CD 진단을 받고 성공적인 치료를 받은 10-42세의 남녀(대상자). 외과적 절제 이외의 치료(예: 방사선 또는 약물 치료)를 받은 환자가 참여할 수 있습니다.
- 정상 범위 내 또는 미만의 소변 유리 코르티솔 또는 자정/오후 혈청 또는 타액 코르티솔 수치로 기록된 연구 당시의 정상 코르티솔혈증 또는 저코르티솔혈증(모집 후 지난 6개월 이내에 문서화됨).
- 환자 또는 법적 보호자(인지 장애가 있는 성인 또는 어린이의 경우)는 채용 시 동의/동의를 제공해야 합니다.
- 뇌하수체 종양의 가족력이 있고 DNA/연관 분석 연구에 참여하는 데 동의한 환자의 가족 구성원(2-90세).
제외 기준:
- 임신(입원 환자용). 임신한 환자에게는 여전히 온라인 설문지가 제공됩니다. 임신한 여성도 원하고 의학적으로 그렇게 하도록 승인된 경우 분만 후 입원 환자 방문에 참여할 수 있습니다.
- 의학적, 신체적, 정신적 또는 사회적 상태가 있는 환자는 연구자의 의견에 따라 이 프로토콜에 참여하는 것이 최선의 이익이 되지 않을 수 있으므로 연구 현장 방문에서 제외됩니다. 위독하거나 불안정하거나 내분비 평가에 영향을 미치거나 제한하고 임상 센터 또는 NICHD 리소스에 지속 불가능한 요구를 할 수 있는 심각한 장기 부전이 있는 환자는 제외됩니다. 그들은 여전히 연구의 온라인 설문지 부분에 참여할 기회를 제공받을 것입니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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가족 구성원
소아 쿠싱병 생존자의 가족
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과목
소아 쿠싱병 생존자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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일반 인구와 비교하여 이전에 쿠싱병 치료를 받은 피험자의 체질량 지수 z-점수의 차이
기간: 기준선, 5, 10, 15, 20년
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연구의 주요 결과 측정은 NHANES 연구에서 파생된 데이터로 계산된 일반 인구와 비교하여 이전에 소아 CD 치료를 받은 환자의 체질량 지수(BMI) z-점수의 차이입니다.
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기준선, 5, 10, 15, 20년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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내분비 및 비내분비 이상의 유병률
기간: 기준선, 5, 10, 15, 20년
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2차 결과는 성장 호르몬, 갑상선, 생식선, 부신 기능; 골밀도; 포도당 대사; 지질 프로파일; 심혈관 이상; 면역학적 변화; 응고기능; 정신 질환, 행동 증상; 신경인지기능; 그리고 삶의 질.
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기준선, 5, 10, 15, 20년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Margaret F Keil, C.R.N.P., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Stratakis CA. Diagnosis and Clinical Genetics of Cushing Syndrome in Pediatrics. Endocrinol Metab Clin North Am. 2016 Jun;45(2):311-28. doi: 10.1016/j.ecl.2016.01.006.
- Davies JH, Storr HL, Davies K, Monson JP, Besser GM, Afshar F, Plowman PN, Grossman AB, Savage MO. Final adult height and body mass index after cure of paediatric Cushing's disease. Clin Endocrinol (Oxf). 2005 Apr;62(4):466-72. doi: 10.1111/j.1365-2265.2005.02244.x.
- Keil MF, Graf J, Gokarn N, Stratakis CA. Anthropometric measures and fasting insulin levels in children before and after cure of Cushing syndrome. Clin Nutr. 2012 Jun;31(3):359-63. doi: 10.1016/j.clnu.2011.11.007. Epub 2011 Dec 7.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 190051
- 19-CH-0051
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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