산발성 봉입체 근염에서의 Arimoclomol - Open Label Extension Trial
IBM4809 시험을 완료한 산발성 봉입체 근염 환자에서 Arimoclomol의 조기 시작과 지연 시작의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 공개 라벨, 비무작위 시험
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85018
- Phoenix Neurological Associates
-
-
California
-
Irvine, California, 미국, 92697
- University of California
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43221
- The Ohio State University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Nerve And Muscle Center Of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia
-
-
-
-
-
London, 영국, WC1N 3BG
- University College of London
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 환자가 이해할 수 있고 서면 동의서를 제공할 의향이 있으며 시험 절차를 따를 능력과 의향이 있습니다.
- 환자는 IMP 치료에 대한 IBM4809 시험을 완료했습니다. -
제외 기준:
- arimoclomol 또는 그 성분에 대한 알려지거나 의심되는 알레르기 또는 과민증.
- 30일 이내에 다른 조사 치료에 노출 또는
- 의료 모니터와 논의한 조사자의 판단에 기반한 맹검 IBM4809 시험에서 상당한 프로토콜 편차.
수유 중이거나 임신한 여성, 또는 4주까지 여성 참가자의 외과적 불임(여성의 경우 양측 난관 결찰술, 양측 난소 절제술 또는 자궁 절제술, 남성의 경우 정관 절제술로 정의됨)이 아닌 경우 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않으려는 남성 또는 여성 마지막 투여 후 및 남성 참가자의 경우 마지막 투여 후 최대 3개월. 폐경 전 여성은 시험약을 투여하기 전에 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다. 허용되는 피임 방법은 다음과 같습니다.
- 아리모클로몰 투여 전 최소 1주기(환자의 일반적인 월경 주기를 기준으로 함) 동안 경구, 이식형, 주사형 또는 경피 피임제와 같은 배란 억제와 관련된 호르몬 방법.
- arimoclomol 투여 전 마지막 월경 이후 성교를 완전히 금합니다. (성적 금욕의 신뢰성은 임상 시험 기간과 환자가 선호하는 일상 생활 방식과 관련하여 평가할 필요가 있습니다. 주기적인 금욕[달력, 증상체온, 배란 후] 방법은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.
- 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 호르몬 방출 시스템(IUS).
- 연구자의 의견으로는 안전성 또는 효능의 평가를 상당히 방해할 모든 동시 조건.
- 조사자에 따른 프로토콜 지정 절차/평가 및 예정된 방문을 준수할 수 없음.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 아리모클로몰
아리모클로몰 염기 248mg(아리모클로몰 구연산염 400mg에 해당) 1일 3회
|
2캡슐(2 x 124mg arimoclomol base; 2 x 200mg arimoclomol citrate에 해당) 아침 식사, 이른 오후 및 취침 시간에 매일 3회 복용
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
봉입체 근염 기능 평가 척도(IBMFRS) 총점의 변화
기간: IBM-OLE의 기준에서 조기 종료 방문으로 변경(가변, 평균 약 28주).
|
봉입체 근염 기능 평가 척도(IBMFRS)에는 삼키기, 손으로 쓰기, 음식 자르기 및 도구 다루기, 미세 운동 작업, 옷 입기, 위생, 침대에서 돌리기 및 덮개 조정하기, 앉은 자세에서 서기 자세로 바꾸기, 걷기, 오르기 등 10가지 측정 항목이 포함되어 있습니다. 계단), 각각 Likert 척도에 따라 0(수행할 수 없음)부터 4(정상)까지 등급이 매겨집니다. 10개 항목의 합은 0에서 40 사이의 값을 제공합니다. 점수가 높을수록 기능적 제한이 적은 것을 나타냅니다. 의뢰자에 의해 연구가 조기 종료된 후, 효능 종점 분석은 연구 프로토콜에서 계획된 것보다 단순화되었으며 데이터는 설명적으로만 요약되었습니다. |
IBM-OLE의 기준에서 조기 종료 방문으로 변경(가변, 평균 약 28주).
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
6분 도보 거리 테스트의 변화; 6분 거리(6MWD)
기간: IBM-OLE의 기준에서 조기 종료 방문으로 변경(가변, 평균 약 28주).
|
환자들은 6분 동안 트랙의 한 쪽을 걷고 반대쪽을 따라 최대한 빠르고 안전하게 돌아오도록 지시받았습니다. 환자는 걷는 기간 동안 필요에 따라 휴식을 취할 수 있었지만 휴식 시간 동안에도 타이밍은 계속되었습니다. 미터 단위로 걷는 거리는 6분 후에 기록되었습니다. 의뢰자에 의해 연구가 조기 종료된 후, 효능 종점 분석은 연구 프로토콜에서 계획된 것보다 단순화되었으며 데이터는 설명적으로만 요약되었습니다. |
IBM-OLE의 기준에서 조기 종료 방문으로 변경(가변, 평균 약 28주).
|
|
수정된 Timed Up and Go(mTUG)의 변경
기간: IBM-OLE의 기준에서 조기 종료 방문으로 변경(가변, 평균 약 28주).
|
mTUG(Modified Timed Up and Go)는 환자가 의자에서 일어나(환자가 팔을 사용할 수 있음), 3미터 걷기, 돌아서서 의자로 돌아가 앉는 능력을 측정합니다. 근처의 벽을 사용하거나 간병인의 도움을 받는 것은 허용되지 않습니다. 의뢰자에 의해 연구가 조기 종료된 후, 효능 종점 분석은 연구 프로토콜에서 계획된 것보다 단순화되었으며 데이터는 설명적으로만 요약되었습니다. |
IBM-OLE의 기준에서 조기 종료 방문으로 변경(가변, 평균 약 28주).
|
|
대퇴사두근 근력의 변화
기간: IBM-OLE의 기준에서 조기 종료 방문으로 변경(가변, 평균 약 28주).
|
환자의 대퇴사두근(무릎의 신근 강도)에 대한 최대 자발적 등척성 수축 검사(MVICT)는 환자가 저항하는 동안 검사자가 근육을 밀 수 있는 휴대용 장치인 수근계를 사용하여 수행되었습니다. 테스트는 각 측면에서 수행되었습니다. 더 강한 무릎에 대한 결과가 여기에 보고됩니다. 의뢰자에 의해 연구가 조기 종료된 후, 효능 종점 분석은 연구 프로토콜에서 계획된 것보다 단순화되었으며 데이터는 설명적으로만 요약되었습니다. |
IBM-OLE의 기준에서 조기 종료 방문으로 변경(가변, 평균 약 28주).
|
|
손의 악력 변화
기간: IBM-OLE의 기준에서 조기 종료 방문으로 변경(가변, 평균 약 28주).
|
손의 악력은 동력계를 사용하여 평가되었습니다. 테스트는 각 손에 대해 수행되었습니다. 더 강한 손의 악력이 여기에 보고됩니다. 의뢰자에 의해 연구가 조기 종료된 후, 효능 종점 분석은 연구 프로토콜에서 계획된 것보다 단순화되었으며 데이터는 설명적으로만 요약되었습니다. |
IBM-OLE의 기준에서 조기 종료 방문으로 변경(가변, 평균 약 28주).
|
|
36개 항목의 약식 건강 설문조사(SF-36) 변경
기간: IBM-OLE 기준에서 조기 종료 방문으로 변경
|
36개 항목 약식 건강 설문조사(SF-36)는 환자가 보고하는 건강 상태에 대한 36개 항목 설문조사입니다. 스폰서에 의해 연구가 조기 종료된 후, 효능 종점 분석은 연구 프로토콜에서 계획된 것보다 단순화되었습니다. SF-36에 대해서는 파생 점수가 계산되지 않았으며 요약 표 작성도 수행되지 않았습니다. |
IBM-OLE 기준에서 조기 종료 방문으로 변경
|
|
폭포 수 및 근접 폭포 수
기간: 기준선부터 조기 종료 방문까지
|
환자들은 낙상 일지에 낙상 횟수와 낙상 직전 횟수를 기록했습니다.
스폰서에 의해 연구가 조기 종료된 후, 효능 종점 분석은 연구 프로토콜에서 계획된 것보다 단순화되었습니다.
낙상 및 낙상 근처에 대한 표 작성은 수행되지 않았습니다.
|
기준선부터 조기 종료 방문까지
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
공개 라벨 확장에서 치료 응급 부작용(TEAE) 수
기간: 기준선(OLE 시작, 0주) ~ OLE 종료(20주)
|
공개 라벨 확장에서 치료 응급 부작용(TEAE) 수
|
기준선(OLE 시작, 0주) ~ OLE 종료(20주)
|
|
자기 공명 영상(MRI) 허벅지의 전체 지방 부분
기간: 기준선에서 20개월로 변경
|
기준선에서 20개월로 변경
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
- 수석 연구원: Michael Hanna, University College, London
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
봉입체 근염에 대한 임상 시험
-
ACADIA Pharmaceuticals Inc.모병Lewy Body Dementia Psychosis미국, 체코, 세르비아, 프랑스, 불가리아, 이탈리아
-
ACADIA Pharmaceuticals Inc.초대로 등록