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Arimoclomol em miosite esporádica de corpos de inclusão - teste de extensão de rótulo aberto

22 de agosto de 2023 atualizado por: ZevraDenmark

Um estudo aberto e não randomizado para investigar a eficácia e a segurança do início precoce versus tardio do arimoclomol em pacientes com miosite esporádica de corpos de inclusão que concluíram o estudo IBM4809

Um estudo de extensão clínica multicêntrico, não randomizado, aberto e não controlado, projetado para comparar a eficácia e segurança do início precoce versus tardio de arimoclomol no tratamento de sIBM

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este foi planejado para ser um ensaio de extensão aberto de 40 meses do ensaio IBM4809 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de 20 meses. O ensaio aberto foi encerrado antecipadamente pelo patrocinador como consequência dos resultados do IBM4809, que não atendeu a nenhum dos seus parâmetros de eficácia. Portanto, a duração média real do tratamento aberto foi de aproximadamente 28 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

121

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • University College of London

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

43 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O paciente é capaz de compreender e está disposto a fornecer consentimento informado por escrito e é capaz e disposto a cumprir os procedimentos do estudo.
  2. O paciente concluiu o estudo IBM4809 sobre tratamento com IMP. -

Critério de exclusão:

  1. Alergia ou intolerância conhecida ou suspeita ao arimoclomol ou seus constituintes.
  2. Exposição a qualquer outro tratamento experimental dentro de 30 dias ou
  3. Desvio de protocolo significativo no estudo cego IBM4809 com base no julgamento do investigador em discussão com o monitor médico.

  4. Mulheres que estão amamentando ou grávidas, ou homens ou mulheres que não desejam usar um método de controle de natalidade altamente eficaz se não for cirurgicamente estéril (definido como laqueadura bilateral, ooforectomia bilateral ou histerectomia para mulheres; vasectomia para homens) para participantes do sexo feminino até 4 semanas após a última dose e para participantes do sexo masculino até 3 meses após a última dose. As mulheres na pré-menopausa devem ter um teste de gravidez negativo antes da administração da medicação experimental. Métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade são:

    • Métodos hormonais associados à inibição da ovulação, como contraceptivos orais, implantáveis, injetáveis ​​ou transdérmicos por um mínimo de 1 ciclo completo (com base no período habitual do ciclo menstrual da paciente) antes da administração de arimoclomol.
    • Abstinência total de relações sexuais desde a última menstruação antes da administração de arimoclomol. (A confiabilidade da abstinência sexual precisa ser avaliada em relação à duração do ensaio clínico e ao estilo de vida preferido e usual do paciente. Métodos de abstinência periódica [calendário, sintotérmico, pós-ovulação] não são métodos contraceptivos aceitáveis).
    • Dispositivo intrauterino (DIU) ou sistema liberador de hormônio intrauterino (SIU).
  5. Qualquer condição concomitante que, na opinião do investigador, irá interferir significativamente na avaliação de segurança ou eficácia.
  6. Incapacidade de cumprir os procedimentos/avaliações especificados pelo protocolo e visitas agendadas de acordo com o investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Arimoclomol
248 mg de base de arimoclomol (equivalente a 400 mg de citrato de arimoclomol) 3 vezes ao dia
Medicamento: Arimoclomol
2 cápsulas (2 x 124 mg de base de arimoclomol; equivalente a 2 x 200 mg de citrato de arimoclomol) tomadas 3 vezes ao dia durante o café da manhã, no início da tarde e ao deitar

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na pontuação total da escala de avaliação funcional de miosite corporal de inclusão (IBMFRS)
Prazo: Mudança da Linha de Base no IBM-OLE para Visita de Rescisão Antecipada (variável, uma média de aproximadamente 28 semanas).

A Escala de Avaliação Funcional de Miosite Corporal de Inclusão (IBMFRS) inclui 10 medidas (deglutição, caligrafia, corte de alimentos e manuseio de utensílios, tarefas motoras finas, vestir-se, higiene, virar-se na cama e ajustar cobertas, mudar de posição de sentado para em pé, caminhar e escalar escadas), cada um classificado em uma escala Likert de 0 (incapacidade de desempenho) a 4 (normal). A soma dos 10 itens dá um valor entre 0 e 40. Uma pontuação mais alta representa menos limitação funcional.

Após o estudo ter sido encerrado antecipadamente pelo patrocinador, as análises dos desfechos de eficácia foram simplificadas em relação ao planejado no protocolo do estudo e os dados foram apenas resumidos descritivamente.
Mudança da Linha de Base no IBM-OLE para Visita de Rescisão Antecipada (variável, uma média de aproximadamente 28 semanas).

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de Mudança de Distância Caminhada de Seis Minutos; Distância em 6 minutos (6MWD)
Prazo: Mudança da Linha de Base no IBM-OLE para Visita de Rescisão Antecipada (variável, uma média de aproximadamente 28 semanas).

Os pacientes foram instruídos a caminhar por um lado da pista e voltar pelo lado oposto o mais rápido e seguro possível durante 6 minutos. Os pacientes foram autorizados a fazer pausas conforme necessário durante o período de caminhada, mas o tempo continuou durante os intervalos. A distância percorrida em metros foi registrada após 6 minutos.

Após o estudo ter sido encerrado antecipadamente pelo patrocinador, as análises dos desfechos de eficácia foram simplificadas em relação ao planejado no protocolo do estudo e os dados foram apenas resumidos descritivamente.
Mudança da Linha de Base no IBM-OLE para Visita de Rescisão Antecipada (variável, uma média de aproximadamente 28 semanas).
Alteração no Timed Up and Go modificado (mTUG)
Prazo: Mudança da Linha de Base no IBM-OLE para Visita de Rescisão Antecipada (variável, uma média de aproximadamente 28 semanas).

O Modified Timed Up and Go (mTUG) mede a capacidade do paciente de se levantar de uma cadeira (permitindo que os pacientes usem os braços), caminhar 3 metros, virar-se, voltar para a cadeira e sentar-se. Não foi permitido o uso de paredes próximas ou auxílio de cuidador.

Após o estudo ter sido encerrado antecipadamente pelo patrocinador, as análises dos desfechos de eficácia foram simplificadas em relação ao planejado no protocolo do estudo e os dados foram apenas resumidos descritivamente.
Mudança da Linha de Base no IBM-OLE para Visita de Rescisão Antecipada (variável, uma média de aproximadamente 28 semanas).
Mudança na força muscular do quadríceps
Prazo: Mudança da Linha de Base no IBM-OLE para Visita de Rescisão Antecipada (variável, uma média de aproximadamente 28 semanas).

O teste de contração isométrica voluntária máxima (MVICT) do músculo quadríceps do paciente (força extensora do joelho) foi realizado usando um miômetro de mão, que é um dispositivo portátil que permite ao examinador empurrar um músculo enquanto o paciente resiste. O teste foi realizado em cada lado. Os resultados para o joelho mais forte são relatados aqui.

Após o estudo ter sido encerrado antecipadamente pelo patrocinador, as análises dos desfechos de eficácia foram simplificadas em relação ao planejado no protocolo do estudo e os dados foram apenas resumidos descritivamente.
Mudança da Linha de Base no IBM-OLE para Visita de Rescisão Antecipada (variável, uma média de aproximadamente 28 semanas).
Mudança na força de preensão manual
Prazo: Mudança da Linha de Base no IBM-OLE para Visita de Rescisão Antecipada (variável, uma média de aproximadamente 28 semanas).

A força de preensão manual foi avaliada por meio de um dinamômetro. O teste foi realizado em cada mão. A força de preensão da mão mais forte é relatada aqui.

Após o estudo ter sido encerrado antecipadamente pelo patrocinador, as análises dos desfechos de eficácia foram simplificadas em relação ao planejado no protocolo do estudo e os dados foram apenas resumidos descritivamente.
Mudança da Linha de Base no IBM-OLE para Visita de Rescisão Antecipada (variável, uma média de aproximadamente 28 semanas).
Mudança na Pesquisa de Saúde Resumida de 36 Itens (SF-36)
Prazo: Mudança da linha de base no IBM-OLE para visita de rescisão antecipada

A Pesquisa de Saúde Resumida de 36 Itens (SF-36) é uma pesquisa de estado de saúde relatada pelo paciente com 36 itens.

Após o término antecipado do estudo pelo patrocinador, as análises dos desfechos de eficácia foram simplificadas em relação ao planejado no protocolo do estudo. Nenhuma pontuação derivada foi calculada para o SF-36 e nenhuma tabulação resumida foi feita.
Mudança da linha de base no IBM-OLE para visita de rescisão antecipada
Número de quedas e perto de quedas
Prazo: Linha de base para visita de rescisão antecipada
Os pacientes registraram o número de quedas e quase quedas em um diário de quedas. Após o término antecipado do estudo pelo patrocinador, as análises dos desfechos de eficácia foram simplificadas em relação ao planejado no protocolo do estudo. Não foi realizada tabulação de quedas e quase quedas.
Linha de base para visita de rescisão antecipada

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) na extensão de rótulo aberto
Prazo: Linha de base (início da OLE, semana 0) até o final da OLE (semana 20)
Número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) na extensão de rótulo aberto
Linha de base (início da OLE, semana 0) até o final da OLE (semana 20)
Ressonância Magnética (MRI) fração de gordura total da coxa
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 20
Mudança da linha de base para o mês 20

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ZevraDenmark

Colaboradores

University College, London
University of Kansas Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
  • Investigador principal: Michael Hanna, University College, London

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de maio de 2019

Conclusão Primária (Real)

15 de novembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

15 de novembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de abril de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de agosto de 2019

Primeira postagem (Real)

7 de agosto de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IBM-OLE

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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