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Arimoclomol dans la myosite à inclusions sporadiques - Essai d'extension en ouvert

22 août 2023 mis à jour par: ZevraDenmark

Un essai ouvert non randomisé pour étudier l'efficacité et l'innocuité du début précoce ou retardé de l'arimoclomol chez les patients atteints de myosite à inclusion sporadique qui ont terminé l'essai IBM4809

Un essai d'extension clinique multicentrique, non randomisé, ouvert et non contrôlé conçu pour comparer l'efficacité et l'innocuité du début précoce par rapport au début retardé de l'arimoclomol dans le traitement de la sIBM

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il était prévu qu'il s'agisse d'un essai d'extension ouvert de 40 mois de l'essai IBM4809 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo d'une durée de 20 mois. L'essai ouvert a été interrompu prématurément par le promoteur en raison des résultats d'IBM4809 qui n'ont atteint aucun de ses critères d'efficacité. Par conséquent, la durée moyenne réelle du traitement en ouvert était d’environ 28 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

121

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • University College of London
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

41 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le patient est capable de comprendre et est disposé à fournir un consentement éclairé écrit et est capable et disposé à se conformer aux procédures d'essai.
  2. Le patient a terminé l'essai IBM4809 sur le traitement par IMP. -

Critère d'exclusion:

  1. Allergie ou intolérance connue ou suspectée à l'arimoclomol ou à ses constituants.
  2. Exposition à tout autre traitement expérimental dans les 30 jours ou
  3. Déviation significative du protocole dans l'essai IBM4809 en aveugle basé sur le jugement de l'investigateur en discussion avec le moniteur médical.

  4. Femmes qui allaitent ou enceintes, ou hommes ou femmes qui ne souhaitent pas utiliser une méthode de contraception très efficace si elles ne sont pas chirurgicalement stériles (définies comme une ligature bilatérale des trompes, une ovariectomie bilatérale ou une hystérectomie pour les femmes ; vasectomie pour les hommes) pour les participantes jusqu'à 4 semaines après la dernière dose et pour les participants masculins jusqu'à 3 mois après la dernière dose. Les femmes préménopausées doivent avoir un test de grossesse négatif avant de recevoir le médicament d'essai. Les méthodes acceptables de contraception sont :

    • Méthodes hormonales associées à l'inhibition de l'ovulation telles que les contraceptifs oraux, implantables, injectables ou transdermiques pendant au moins 1 cycle complet (basé sur la période habituelle du cycle menstruel de la patiente) avant l'administration d'arimoclomol.
    • Abstinence totale de rapports sexuels depuis les dernières règles avant l'administration d'arimoclomol. (La fiabilité de l'abstinence sexuelle doit être évaluée en fonction de la durée de l'essai clinique et du mode de vie préféré et habituel du patient. Les méthodes d'abstinence périodique [calendrier, symptothermique, post-ovulation] ne sont pas des méthodes de contraception acceptables).
    • Dispositif intra-utérin (DIU) ou système intra-utérin de libération d'hormones (SIU).
  5. Toute condition concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, interférera de manière significative avec l'évaluation de l'innocuité ou de l'efficacité.
  6. Incapacité à se conformer aux procédures / évaluations spécifiées dans le protocole et aux visites prévues selon l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Arimoclomol
248 mg d'arimoclomol base (équivalent à 400 mg de citrate d'arimoclomol) 3 fois par jour
Médicament: Arimoclomol
2 gélules (2 x 124 mg d'arimoclomol base ; équivalent à 2 x 200 mg de citrate d'arimoclomol) prises 3 fois par jour au petit-déjeuner, en début d'après-midi et au coucher

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score total sur l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la myosite corporelle à inclusion (IBMFRS)
Délai: Changement entre la ligne de base dans IBM-OLE et la visite de résiliation anticipée (variable, en moyenne d'environ 28 semaines).

L'échelle d'évaluation fonctionnelle de la myosite corporelle d'inclusion (IBMFRS) comprend 10 mesures (déglutition, écriture manuscrite, coupe d'aliments et manipulation d'ustensiles, tâches motrices fines, habillage, hygiène, retournement dans le lit et ajustement des couvertures, changement de position assise à debout, marche et grimpe). escaliers), chacun étant noté sur une échelle de Likert allant de 0 (être incapable de performer) à 4 (normal). La somme des 10 items donne une valeur comprise entre 0 et 40. Un score plus élevé représente moins de limitations fonctionnelles.

Après que l'étude ait été interrompue prématurément par le promoteur, les analyses des paramètres d'efficacité ont été simplifiées par rapport à ce qui était prévu dans le protocole de l'étude et les données n'ont été résumées que de manière descriptive.
Changement entre la ligne de base dans IBM-OLE et la visite de résiliation anticipée (variable, en moyenne d'environ 28 semaines).

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement dans le test de distance de marche de six minutes ; Distance à 6 minutes (6MWD)
Délai: Changement entre la ligne de base dans IBM-OLE et la visite de résiliation anticipée (variable, en moyenne d'environ 28 semaines).

Les patients devaient marcher sur un côté d’une piste et revenir sur le côté opposé aussi rapidement et en toute sécurité que possible pendant 6 minutes. Les patients étaient autorisés à prendre des pauses selon leurs besoins pendant la période de marche, mais le timing se poursuivait pendant les pauses. La distance parcourue en mètres a été enregistrée après 6 minutes.

Après que l'étude ait été interrompue prématurément par le promoteur, les analyses des paramètres d'efficacité ont été simplifiées par rapport à ce qui était prévu dans le protocole de l'étude et les données n'ont été résumées que de manière descriptive.
Changement entre la ligne de base dans IBM-OLE et la visite de résiliation anticipée (variable, en moyenne d'environ 28 semaines).
Modification du temps modifié Up and Go (mTUG)
Délai: Changement entre la ligne de base dans IBM-OLE et la visite de résiliation anticipée (variable, en moyenne d'environ 28 semaines).

Le Modified Timed Up and Go (mTUG) mesure la capacité du patient à se lever d'une chaise (permettant aux patients d'utiliser leurs bras), à marcher 3 mètres, à se retourner, à revenir à la chaise et à s'asseoir. L'utilisation des murs proches ou l'aide d'un soignant n'était pas autorisée.

Après que l'étude ait été interrompue prématurément par le promoteur, les analyses des paramètres d'efficacité ont été simplifiées par rapport à ce qui était prévu dans le protocole de l'étude et les données n'ont été résumées que de manière descriptive.
Changement entre la ligne de base dans IBM-OLE et la visite de résiliation anticipée (variable, en moyenne d'environ 28 semaines).
Modification de la force musculaire des quadriceps
Délai: Changement entre la ligne de base dans IBM-OLE et la visite de résiliation anticipée (variable, en moyenne d'environ 28 semaines).

Des tests de contraction isométrique volontaire maximale (MVICT) du muscle quadriceps du patient (force extenseur du genou) ont été effectués à l'aide d'un myomètre manuel qui est un appareil portatif qui permet à l'examinateur de pousser contre un muscle pendant que le patient résiste. Le test a été effectué de chaque côté. Les résultats pour le genou le plus fort sont rapportés ici.

Après que l'étude ait été interrompue prématurément par le promoteur, les analyses des paramètres d'efficacité ont été simplifiées par rapport à ce qui était prévu dans le protocole de l'étude et les données n'ont été résumées que de manière descriptive.
Changement entre la ligne de base dans IBM-OLE et la visite de résiliation anticipée (variable, en moyenne d'environ 28 semaines).
Changement dans la force de préhension de la main
Délai: Changement entre la ligne de base dans IBM-OLE et la visite de résiliation anticipée (variable, en moyenne d'environ 28 semaines).

La force de préhension des mains a été évaluée à l’aide d’un dynamomètre. Le test a été effectué sur chaque main. La force de préhension de la main la plus forte est indiquée ici.

Après que l'étude ait été interrompue prématurément par le promoteur, les analyses des paramètres d'efficacité ont été simplifiées par rapport à ce qui était prévu dans le protocole de l'étude et les données n'ont été résumées que de manière descriptive.
Changement entre la ligne de base dans IBM-OLE et la visite de résiliation anticipée (variable, en moyenne d'environ 28 semaines).
Changement dans l'enquête sur la santé abrégée en 36 éléments (SF-36)
Délai: Changement de la ligne de base dans IBM-OLE à la visite de résiliation anticipée

L'enquête sur la santé abrégée en 36 éléments (SF-36) est une enquête sur l'état de santé en 36 éléments déclarée par les patients.

Après que l'étude ait été interrompue prématurément par le promoteur, les analyses des paramètres d'efficacité ont été simplifiées par rapport à ce qui était prévu dans le protocole de l'étude. Aucun score dérivé n'a été calculé pour le SF-36 et aucun tableau récapitulatif n'a été effectué.
Changement de la ligne de base dans IBM-OLE à la visite de résiliation anticipée
Nombre de chutes et quasi-chutes
Délai: Visite de référence à la visite de cessation anticipée
Les patients ont enregistré le nombre de chutes et de quasi-chutes dans un journal des chutes. Après que l'étude ait été interrompue prématurément par le promoteur, les analyses des paramètres d'efficacité ont été simplifiées par rapport à ce qui était prévu dans le protocole de l'étude. Aucune tabulation des chutes et des quasi-chutes n’a été réalisée.
Visite de référence à la visite de cessation anticipée

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables liés au traitement (TEAE) dans l'extension en ouvert
Délai: Ligne de base (début OLE, semaine 0) à fin OLE (semaine 20)
Nombre d'événements indésirables liés au traitement (TEAE) dans l'extension en ouvert
Ligne de base (début OLE, semaine 0) à fin OLE (semaine 20)
Imagerie par résonance magnétique (IRM) de la fraction grasse entière de la cuisse
Délai: Passer de la ligne de base au mois 20
Passer de la ligne de base au mois 20

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ZevraDenmark

Collaborateurs

University College, London
University of Kansas Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
  • Chercheur principal: Michael Hanna, University College, London

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 mai 2019

Achèvement primaire (Réel)

15 novembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

15 novembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2019

Première publication (Réel)

7 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IBM-OLE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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